Ensayo de investigación para evaluar la seguridad y tolerabilidad del treprostinil en niños diagnosticados con HAP
27 de mayo de 2025 actualizado por: AOP Orphan Pharmaceuticals AG
Ensayo abierto, de un solo grupo y no controlado para evaluar la seguridad y tolerabilidad del treprostinil sódico en niños menores de 18 años diagnosticados con hipertensión arterial pulmonar (HAP)
El objetivo de este ensayo clínico es evaluar la seguridad y tolerabilidad del treprostinil parenteral sin conservantes en pacientes pediátricos con HAP (PH Grupo 1) menores de 18 años. La principal pregunta que pretende responder es:
• si el treprostinil parenteral sin conservantes es seguro y tolerable en el tratamiento de la HAP pediátrica en pacientes que no han recibido tratamiento previo o que han sido tratados previamente con formulaciones de treprostinil parenteral disponibles comercialmente.
Los participantes recibirán treprostinil sin conservantes subcutáneo (SC) o intravenoso (IV) y serán observados durante 5 meses (20 semanas ± 1 semana).
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
En este estudio, se utilizará una solución de treprostinil sin conservantes proporcionada en un vial de un solo uso.
La eficacia del treprostinil para el tratamiento de la HAP en la hipertensión pulmonar (HP) del grupo 1 en niños se informa en toda la literatura.
Sin embargo, dado que la eliminación del conservante podría afectar el uso seguro de la solución parenteral para infusión, en este ensayo se evaluará el perfil de seguridad de la solución de treprostinil sin conservantes recientemente desarrollada.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
20
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Clinical Project Manager
- Número de teléfono: 4366488375206
- Correo electrónico: trepaed@aop-health.com
Ubicaciones de estudio
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Vienna, Austria, 1090
- Reclutamiento
- Medizinische Universität Wien
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Investigador principal:
- Sulaimi Albinni, MD
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Bratislava, Eslovaquia
- Reclutamiento
- Pediatric Cardiac Center
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Contacto:
- Martin Zahorec, MD, PhD
- Número de teléfono: +421 02/59320 152
- Correo electrónico: martin.zahorec@nusch.sk
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Madrid, España, 28034
- Reclutamiento
- Ramon y Cajal University Hospital
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Investigador principal:
- Maria J del Cerro, Prof
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Paris, Francia, 75015
- Reclutamiento
- Necker-Enfants Malades Hospital, Paris
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Investigador principal:
- Damien Bonnet, Prof
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Budapest, Hungría, H-1096
- Reclutamiento
- Gottsegen National Cardiovascular Center
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Investigador principal:
- Laszlo Ablonczy, MD
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Consentimiento informado firmado por los padres o los representantes legales y consentimiento por escrito de los participantes de edad adecuada.
- Hombres o mujeres desde el nacimiento hasta menores de 18 años al momento de la firma del consentimiento informado.
- Diagnóstico confirmado de HAP grave clasificada como HP Grupo 1 que requiere tratamiento con infusión de prostaciclina.
Diagnóstico actual de HAP confirmado mediante cateterismo cardíaco derecho (CDR) en el momento del cribado o mediante un CDR histórico antes del cribado con los siguientes hallazgos hemodinámicos:
- Presión arterial pulmonar media (PAPm) >20 mmHg
- Índice de resistencia vascular pulmonar (PVRI) >3 Unidades de madera (WU) m² Si el RHC no es posible por motivos médicos (p. ej. recién nacidos y lactantes), la confirmación por ECHO en el cribado es suficiente.
- Pacientes sin tratamiento previo con prostaciclina o tratados previamente con treprostinil SC o IV antes de la selección
Un sujeto es elegible para participar en este estudio, según la evaluación del investigador, si es de:
- Potencial no fértil (es decir, fisiológicamente incapaz de quedar embarazada); o,
- Potencial fértil: tiene una prueba de embarazo negativa y no está amamantando y, si es sexualmente activa, acepta continuar usando 2 métodos anticonceptivos confiables hasta la finalización del estudio y durante al menos 30 días después de la última dosis del fármaco del estudio. Ejemplos de métodos anticonceptivos fiables incluyen la abstinencia verdadera como opción de estilo de vida (el método de abstinencia sexual periódica no es aceptable); el uso de anticonceptivos orales; un método anticonceptivo de barrera confiable (diafragmas con jalea anticonceptiva; capuchones cervicales con jalea anticonceptiva; condones con espuma anticonceptiva; dispositivos intrauterinos)
Criterio de exclusión:
- Intolerancia conocida a los análogos de prostaciclina.
- PH relacionado con condiciones distintas a las especificadas anteriormente
- Cardiopatía congénita no reparada si se planifica la cirugía dentro de los próximos 5 meses
- Sujetos diagnosticados con alguna enfermedad pulmonar.
- Insuficiencia cardíaca aguda descompensada dentro de los 30 días anteriores al cribado
- Sujetos que hayan tenido una septostomía auricular o una derivación de Potts dentro de los 6 meses anteriores a la selección.
- Cualquier anomalía de laboratorio clínicamente significativa que impida el inicio o la continuación del tratamiento con treprostinil.
- Disfunción hepática de moderada a grave definida por pruebas de función hepática elevadas (aspartato aminotransferasa o alanina aminotransferasa) ≥3 veces el límite superior normal en el cribado, o enfermedad hepática de clase B o C de Child Pugh.
- Sujetos que están embarazadas o amamantando.
- Anomalías hematológicas (p. ej., anemia grave, Hgb <10 g/dL, leucopenia, glóbulos blancos (WBC) <2500/μL)
- Historial de trastorno por uso de sustancias, a menos que se proporcione una prueba de abstinencia ≥1 año
- Otra afección médica o psiquiátrica aguda o crónica grave o anomalía de laboratorio concurrente que pueda aumentar el riesgo asociado con la participación en el estudio o la administración del producto en investigación o que pueda interferir con la interpretación de los resultados del estudio y, a juicio del investigador, haría que el sujeto fuera inadecuado para entrada en este estudio
- Participación en otro ensayo clínico de un medicamento o dispositivo en investigación (incluso con placebo) dentro de los 30 días o 5 vidas medias antes de la selección, lo que sea más largo.
- Pacientes que no pueden manejar las bombas y el lugar de infusión si no hay ningún padre, familiar o tutor presente en su hogar que se haga cargo del manejo de la bomba o si no reciben tratamiento en un hospital.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: treprostinil parenteral sin conservantes
Los pacientes serán tratados con una formulación de treprostinil sin conservantes SC o IV.
La dosificación no está estipulada en el protocolo del estudio y se realizará según el criterio de los investigadores según las necesidades del paciente.
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Infusión continua de treprostinil sin conservantes SC o IV.
La dosificación no está estipulada en el protocolo del estudio y se realizará según las necesidades del paciente.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Frecuencia y gravedad de los eventos adversos y reacciones adversas a los medicamentos.
Periodo de tiempo: 5 meses (20 semanas ± 1 semana)
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La frecuencia y gravedad de los eventos adversos y reacciones adversas a los medicamentos durante los primeros 5 meses (20 semanas ± 1 semanas) de tratamiento según los Criterios de terminología común para eventos adversos (CTCAE, versión 5.0).
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5 meses (20 semanas ± 1 semana)
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el inicio en la calidad de vida (CdV)
Periodo de tiempo: 5 meses (20 semanas ± 1 semana)
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Cambio desde el inicio en la calidad de vida (CdV) según la evaluación del cuestionario del Inventario de calidad de vida pediátrica (PedsQoL versión 4.0). Calificación de 0 (nunca) a 4 (casi siempre) por pregunta. El cuestionario será completado por el paciente pediátrico (versión apropiada para el grupo de edad) y los padres/cuidadores. |
5 meses (20 semanas ± 1 semana)
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Cambio desde el valor inicial en distancia de caminata de 6 minutos (6MWD)
Periodo de tiempo: 5 meses (20 semanas ± 1 semana)
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Cambio desde el inicio en 6MWD (pacientes > 6 años)
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5 meses (20 semanas ± 1 semana)
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Cambio desde el inicio en la clase funcional de la Organización Mundial de la Salud (OMS FC)
Periodo de tiempo: 5 meses (20 semanas ± 1 semana)
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Cambio en la evaluación de la clase de FC de la OMS según las pautas actuales de HP que van de la clase I a la clase IV, mientras que la clase IV significa limitaciones severas.
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5 meses (20 semanas ± 1 semana)
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Cambio con respecto al valor inicial en los parámetros de ecocardiografía (ECHO): agrandamiento de AD/VD
Periodo de tiempo: 5 meses (20 semanas ± 1 semana)
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aurícula derecha (RA) / ventrículo derecho (RV)
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5 meses (20 semanas ± 1 semana)
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Cambio con respecto al valor inicial en los parámetros de ecocardiografía (ECHO): disfunción sistólica del VD
Periodo de tiempo: 5 meses (20 semanas ± 1 semana)
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5 meses (20 semanas ± 1 semana)
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Cambio desde el valor inicial en los parámetros de ecocardiografía (ECHO): relación telesistólica VD/VI (PSAX)
Periodo de tiempo: 5 meses (20 semanas ± 1 semana)
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VD / ventrículo izquierdo (VI)
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5 meses (20 semanas ± 1 semana)
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Cambio con respecto al valor inicial en los parámetros de ecocardiografía (ECHO): excursión sistólica del plano del anillo tricúspide (TAPSE)
Periodo de tiempo: 5 meses (20 semanas ± 1 semana)
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5 meses (20 semanas ± 1 semana)
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Cambio desde el valor inicial en los parámetros de ecocardiografía (ECHO): relación S/D (jet TR)
Periodo de tiempo: 5 meses (20 semanas ± 1 semana)
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5 meses (20 semanas ± 1 semana)
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Cambio con respecto al valor inicial en los parámetros de ecocardiografía (ECHO): tiempo de aceleración de la arteria pulmonar (PAAT)
Periodo de tiempo: 5 meses (20 semanas ± 1 semana)
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5 meses (20 semanas ± 1 semana)
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Cambio con respecto al valor inicial en los parámetros de ecocardiografía (ECHO): derrame pericárdico
Periodo de tiempo: 5 meses (20 semanas ± 1 semana)
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5 meses (20 semanas ± 1 semana)
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Cambio con respecto al valor inicial en los parámetros de ecocardiografía (ECHO): índice de excentricidad
Periodo de tiempo: 5 meses (20 semanas ± 1 semana)
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5 meses (20 semanas ± 1 semana)
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Cambio desde el valor inicial en los parámetros de ecocardiografía (ECHO): tiempo de aceleración
Periodo de tiempo: 5 meses (20 semanas ± 1 semana)
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5 meses (20 semanas ± 1 semana)
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Cambio con respecto al valor inicial en los niveles plasmáticos del propéptido natriurético cerebral N-terminal (NT-proBNP)
Periodo de tiempo: 5 meses (20 semanas ± 1 semana)
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5 meses (20 semanas ± 1 semana)
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Concentración plasmática de treprostinilo
Periodo de tiempo: 5 meses (20 semanas ± 1 semana)
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Para el análisis de la concentración plasmática de treprostinil, se tomará una muestra de sangre de 0,5 ml para pacientes ≤ 20 kg y una muestra de sangre de 1 ml (K3-EDTA) para pacientes > 20 kg.
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5 meses (20 semanas ± 1 semana)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
31 de julio de 2024
Finalización primaria (Estimado)
1 de noviembre de 2028
Finalización del estudio (Estimado)
1 de noviembre de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
19 de marzo de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de abril de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
5 de abril de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
31 de mayo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de mayo de 2025
Última verificación
1 de mayo de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- TREPaed
- 2023-505082-91-00 (Ctis)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .