Ensaio investigacional para avaliar a segurança e tolerabilidade do treprostinil em crianças com diagnóstico de HAP
27 de maio de 2025 atualizado por: AOP Orphan Pharmaceuticals AG
Ensaio aberto, de braço único e não controlado para avaliar a segurança e tolerabilidade do treprostinil sódico em crianças menores de 18 anos com diagnóstico de hipertensão arterial pulmonar (HAP)
O objetivo deste ensaio clínico é avaliar a segurança e tolerabilidade do treprostinil parenteral sem conservantes em pacientes pediátricos com HAP (HP Grupo 1) com menos de 18 anos de idade. A principal questão que pretende responder é:
• se o treprostinil parentérico sem conservantes é seguro e tolerável no tratamento da HAP pediátrica em doentes sem tratamento prévio ou que tenham sido previamente tratados com formulações de treprostinil parentérico disponíveis no mercado.
Os participantes receberão treprostinil sem conservantes por via subcutânea (SC) ou intravenosa (IV) e serão observados por 5 meses (20 semanas ± 1 semana).
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Neste estudo, será utilizada uma solução de treprostinil sem conservantes fornecida em um frasco descartável.
A eficácia do treprostinil no tratamento da HAP na hipertensão pulmonar (HP) Grupo 1 em crianças é relatada em toda a literatura.
No entanto, uma vez que a remoção do conservante pode afetar o uso seguro da solução parenteral para infusão, o perfil de segurança da solução de treprostinil sem conservantes recentemente desenvolvida será avaliado neste ensaio.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
20
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Clinical Project Manager
- Número de telefone: 4366488375206
- E-mail: trepaed@aop-health.com
Locais de estudo
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Bratislava, Eslováquia
- Recrutamento
- Pediatric Cardiac Center
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Contato:
- Martin Zahorec, MD, PhD
- Número de telefone: +421 02/59320 152
- E-mail: martin.zahorec@nusch.sk
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Madrid, Espanha, 28034
- Recrutamento
- Ramon y Cajal University Hospital
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Investigador principal:
- Maria J del Cerro, Prof
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Paris, França, 75015
- Recrutamento
- Necker-Enfants Malades Hospital, Paris
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Investigador principal:
- Damien Bonnet, Prof
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Budapest, Hungria, H-1096
- Recrutamento
- Gottsegen National Cardiovascular Center
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Investigador principal:
- Laszlo Ablonczy, MD
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Vienna, Áustria, 1090
- Recrutamento
- Medizinische Universität Wien
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Investigador principal:
- Sulaimi Albinni, MD
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Consentimento informado assinado pelos pais ou representantes legais e consentimento por escrito dos participantes com idade adequada
- Homens ou mulheres desde o nascimento até menores de 18 anos de idade no momento da assinatura do consentimento informado
- Diagnóstico confirmado de HAP grave classificada como HP Grupo 1 necessitando de tratamento com infusão de prostaciclina
Diagnóstico atual de HAP confirmado por cateterismo cardíaco direito (CCR) no rastreio ou por histórico de CCR antes do rastreio com os seguintes resultados hemodinâmicos:
- Pressão arterial pulmonar média (PAPm) >20 mmHg
- Índice de resistência vascular pulmonar (PVRI) >3 Unidades Wood (WU) m² Se o RHC não for possível devido a razões médicas (por ex. neonatos e lactentes), a confirmação por ECO na triagem é suficiente.
- Pacientes virgens de prostaciclina ou pré-tratados com treprostinil SC ou IV antes da triagem
Um sujeito é elegível para participar deste estudo, conforme avaliado pelo investigador, se for:
- Potencial não reprodutivo (isto é, fisiologicamente incapaz de engravidar); ou,
- Potencial para engravidar - tem um teste de gravidez negativo e não está amamentando e, se sexualmente ativo, concorda em continuar a usar 2 métodos contraceptivos confiáveis até a conclusão do estudo e por pelo menos 30 dias após a última dose do medicamento do estudo. Exemplos de métodos anticoncepcionais confiáveis incluem a verdadeira abstinência como opção de estilo de vida (o método de abstinência sexual periódica não é aceitável); o uso de anticoncepcionais orais; um método de controle de natalidade de barreira confiável (diafragmas com geleia anticoncepcional; capuz cervical com geleia anticoncepcional; preservativos com espuma anticoncepcional; dispositivos intrauterinos)
Critério de exclusão:
- Intolerância conhecida aos análogos da prostaciclina
- PH relacionado a condições diferentes das especificadas acima
- Doença cardíaca congênita não reparada se a cirurgia for planejada nos próximos 5 meses
- Indivíduos com diagnóstico de qualquer doença pulmonar
- Insuficiência cardíaca agudamente descompensada nos 30 dias anteriores ao rastreio
- Indivíduos que tiveram septostomia atrial ou shunt de Potts nos 6 meses anteriores à triagem
- Qualquer anormalidade laboratorial clinicamente significativa que impeça o início ou continuação da terapia com treprostinil
- Disfunção hepática moderada a grave, definida por testes de função hepática elevados (aspartato aminotransferase ou alanina aminotransferase) ≥3 vezes o limite superior do normal na triagem, ou doença hepática classe B ou C de Child Pugh
- Indivíduos que estão grávidas ou amamentando
- Anormalidades hematológicas (por exemplo, anemia grave, Hgb <10 g/dL, leucopenia, glóbulos brancos (leucócitos) <2500/μL)
- História de transtorno por uso de substâncias, a menos que seja fornecida prova de abstinência ≥1 ano
- Outra condição médica ou psiquiátrica aguda ou crônica grave concomitante ou anormalidade laboratorial que possa aumentar o risco associado à participação no estudo ou à administração do produto experimental ou que possa interferir na interpretação dos resultados do estudo e, no julgamento do investigador, tornaria o sujeito impróprio para entrada neste estudo
- Participação em outro ensaio clínico de um medicamento ou dispositivo experimental (inclusive com placebo) dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas antes da triagem, o que for mais longo
- Pacientes incapazes de manusear as bombas e o local de infusão se não houver nenhum pai, familiar ou responsável presente em sua casa assumindo o manuseio da bomba ou se não forem tratados em ambiente hospitalar
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: treprostinil parenteral sem conservantes
Os pacientes serão tratados com formulação de treprostinil sem conservantes SC ou IV.
A dosagem não é estipulada pelo protocolo do estudo e será feita de acordo com o critério dos investigadores com base nas necessidades do paciente.
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Infusão contínua de treprostinil SC ou IV sem conservantes.
A dosagem não está estipulada no protocolo do estudo e será feita de acordo com a necessidade do paciente.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Frequência e gravidade dos eventos adversos e reações adversas a medicamentos
Prazo: 5 meses (20 semanas ± 1 semana)
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A frequência e gravidade dos eventos adversos e reações adversas a medicamentos durante os primeiros 5 meses (20 semanas ± 1 semanas) de tratamento de acordo com os Critérios de Terminologia Comum para Eventos Adversos (CTCAE, versão 5.0).
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5 meses (20 semanas ± 1 semana)
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança da linha de base na qualidade de vida (QV)
Prazo: 5 meses (20 semanas ± 1 semana)
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Alteração da linha de base na qualidade de vida (QV), conforme avaliado pelo questionário Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQoL versão 4.0). Classificação de 0 (nunca) a 4 (quase sempre) por questão. O questionário será preenchido pelo paciente pediátrico (versão apropriada para a faixa etária) e pais/cuidadores. |
5 meses (20 semanas ± 1 semana)
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Alteração da linha de base na distância de caminhada de 6 minutos (DTC6)
Prazo: 5 meses (20 semanas ± 1 semana)
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Alteração da linha de base na DTC6 (pacientes > 6 anos)
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5 meses (20 semanas ± 1 semana)
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Alteração da linha de base na classe funcional da Organização Mundial da Saúde (FC da OMS)
Prazo: 5 meses (20 semanas ± 1 semana)
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Mudança na avaliação da classe CF da OMS com base nas diretrizes atuais de PH, variando da classe I à classe IV, enquanto a classe IV significa limitações graves.
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5 meses (20 semanas ± 1 semana)
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Alteração da linha de base nos parâmetros da ecocardiografia (ECO) - aumento do AD/VD
Prazo: 5 meses (20 semanas ± 1 semana)
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átrio direito (AD) / ventrículo direito (VD)
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5 meses (20 semanas ± 1 semana)
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Alteração da linha de base nos parâmetros da ecocardiografia (ECO) - disfunção sistólica do VD
Prazo: 5 meses (20 semanas ± 1 semana)
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5 meses (20 semanas ± 1 semana)
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Alteração da linha de base nos parâmetros da ecocardiografia (ECO) - relação sistólica final VD/VE (PSAX)
Prazo: 5 meses (20 semanas ± 1 semana)
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VD/ventrículo esquerdo (VE)
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5 meses (20 semanas ± 1 semana)
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Alteração da linha de base nos parâmetros da ecocardiografia (ECO) - excursão sistólica do plano anular tricúspide (TAPSE)
Prazo: 5 meses (20 semanas ± 1 semana)
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5 meses (20 semanas ± 1 semana)
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Alteração da linha de base nos parâmetros de ecocardiografia (ECO) - relação S/D (jato TR)
Prazo: 5 meses (20 semanas ± 1 semana)
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5 meses (20 semanas ± 1 semana)
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Alteração da linha de base nos parâmetros de ecocardiografia (ECO) - Tempo de aceleração da artéria pulmonar (PAAT)
Prazo: 5 meses (20 semanas ± 1 semana)
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5 meses (20 semanas ± 1 semana)
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Alteração da linha de base nos parâmetros da ecocardiografia (ECO) - derrame pericárdico
Prazo: 5 meses (20 semanas ± 1 semana)
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5 meses (20 semanas ± 1 semana)
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Alteração da linha de base nos parâmetros da ecocardiografia (ECO) - índice de excentricidade
Prazo: 5 meses (20 semanas ± 1 semana)
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5 meses (20 semanas ± 1 semana)
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Alteração da linha de base nos parâmetros da ecocardiografia (ECO) - tempo de aceleração
Prazo: 5 meses (20 semanas ± 1 semana)
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5 meses (20 semanas ± 1 semana)
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Alteração da linha de base nos níveis plasmáticos de peptídeo natriurético pró-cérebro N-terminal (NT-proBNP)
Prazo: 5 meses (20 semanas ± 1 semana)
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5 meses (20 semanas ± 1 semana)
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Concentração plasmática de treprostinil
Prazo: 5 meses (20 semanas ± 1 semana)
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Para análise da concentração plasmática de treprostinil, será coletada uma amostra de sangue de 0,5 ml para pacientes ≤ 20 kg e uma amostra de sangue de 1 ml (K3-EDTA) para pacientes> 20kg.
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5 meses (20 semanas ± 1 semana)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
31 de julho de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
1 de novembro de 2028
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de novembro de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
19 de março de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
3 de abril de 2024
Primeira postagem (Real)
5 de abril de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
31 de maio de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
27 de maio de 2025
Última verificação
1 de maio de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- TREPaed
- 2023-505082-91-00 (Ctis)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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