Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie badawcze mające na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji treprostinilu u dzieci, u których zdiagnozowano TNP

27 maja 2025 zaktualizowane przez: AOP Orphan Pharmaceuticals AG

Otwarte, jednoramienne, niekontrolowane badanie oceniające bezpieczeństwo i tolerancję treprostinilu sodowego u dzieci w wieku poniżej 18 lat, u których zdiagnozowano tętnicze nadciśnienie płucne (PAH)

Celem tego badania klinicznego jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji treprostinilu podawanego pozajelitowo bez konserwantów u dzieci i młodzieży z TNP (grupa 1 PH) w wieku poniżej 18 lat. Główne pytanie, na które ma odpowiedzieć, brzmi:

• czy treprostinil podawany pozajelitowo bez środków konserwujących jest bezpieczny i tolerowany w leczeniu TNP u dzieci i młodzieży, którzy nie byli wcześniej leczeni lub byli wcześniej leczeni dostępnymi w handlu postaciami treprostinilu do podawania pozajelitowego.

Uczestnicy otrzymają podskórny (SC) lub dożylny (IV) treprostinil niezawierający konserwantów i będą obserwowani przez 5 miesięcy (20 tygodni ± 1 tydzień).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

W tym badaniu zostanie zastosowany roztwór treprostinilu niezawierający środków konserwujących, dostarczany w fiolce jednorazowego użytku. W literaturze opisano skuteczność treprostinilu w leczeniu TNP w nadciśnieniu płucnym (PH). Grupa 1 u dzieci. Ponieważ jednak usunięcie środka konserwującego może mieć wpływ na bezpieczeństwo stosowania pozajelitowego roztworu do infuzji, w ramach tego badania zostanie oceniony profil bezpieczeństwa nowo opracowanego roztworu treprostinilu niezawierającego środków konserwujących.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

20

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • Rekrutacyjny
        • Medizinische Universitat Wien
        • Główny śledczy:
          • Sulaimi Albinni, MD
  • Francja
      • Paris, Francja, 75015
        • Rekrutacyjny
        • Necker-Enfants Malades Hospital, Paris
        • Główny śledczy:
          • Damien Bonnet, Prof
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28034
        • Rekrutacyjny
        • Ramon y Cajal University Hospital
        • Główny śledczy:
          • Maria J del Cerro, Prof
  • Słowacja
      • Bratislava, Słowacja
        • Rekrutacyjny
        • Pediatric Cardiac Center
        • Kontakt:
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, H-1096
        • Rekrutacyjny
        • Gottsegen National Cardiovascular Center
        • Główny śledczy:
          • Laszlo Ablonczy, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Podpisana świadoma zgoda rodziców lub przedstawicieli prawnych oraz pisemna zgoda uczestników w odpowiednim wieku
  2. Mężczyźni lub kobiety od urodzenia do wieku poniżej 18 lat w momencie podpisania świadomej zgody
  3. Potwierdzone rozpoznanie ciężkiego TNP sklasyfikowanego jako PH grupy 1 wymagającego leczenia wlewem prostacykliny

  4. Aktualne rozpoznanie TNP potwierdzone przez cewnikowanie prawego serca (RHC) podczas badania przesiewowego lub historyczne RHC przed badaniem przesiewowym z następującymi wynikami hemodynamicznymi:

    • Średnie ciśnienie tętnicze płucne (mPAP) >20 mmHg
    • Wskaźnik oporu naczyń płucnych (PVRI) >3 jednostki drewna (WU) m² Jeżeli RHC nie jest możliwe ze względów medycznych (np. noworodków i niemowląt), wystarczające jest potwierdzenie przez ECHO podczas badania przesiewowego.
  5. Pacjenci nieleczeni wcześniej prostacykliną lub pacjenci wcześniej leczeni treprostinilem podskórnie lub dożylnie przed badaniem przesiewowym

  6. Uczestnik kwalifikuje się do udziału w tym badaniu, zgodnie z oceną badacza, jeśli:

    • Zdolność do zajścia w ciążę (tj. fizjologicznie niezdolna do zajścia w ciążę); Lub,
    • Zdolność do zajścia w ciążę – ma negatywny wynik testu ciążowego i nie karmi piersią oraz, jeśli jest aktywna seksualnie, wyraża zgodę na dalsze stosowanie 2 skutecznych metod antykoncepcji do czasu zakończenia badania i przez co najmniej 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku. Przykładami niezawodnych metod kontroli urodzeń są: prawdziwa abstynencja jako styl życia (niedopuszczalna jest metoda okresowej abstynencji seksualnej); stosowanie doustnych środków antykoncepcyjnych; niezawodna barierowa metoda antykoncepcji (membrany z żelem antykoncepcyjnym; krążki szyjne z żelem antykoncepcyjnym; prezerwatywy z pianką antykoncepcyjną; wkładki wewnątrzmaciczne)

Kryteria wyłączenia:

  1. Znana nietolerancja analogów prostacykliny
  2. PH związane z warunkami innymi niż określone powyżej
  3. Nieleczona wrodzona wada serca, jeśli operacja planowana jest w ciągu najbliższych 5 miesięcy
  4. Pacjenci, u których zdiagnozowano jakąkolwiek chorobę płuc
  5. Ostra niewyrównana niewydolność serca w ciągu ostatnich 30 dni od badania przesiewowego
  6. Pacjenci, u których w ciągu ostatnich 6 miesięcy od badania przesiewowego wykonano septostomię przedsionkową lub zastawkę pottsa
  7. Wszelkie klinicznie istotne nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych, które uniemożliwiają rozpoczęcie lub kontynuację leczenia treprostynilem
  8. Umiarkowana do ciężkiej dysfunkcja wątroby definiowana na podstawie podwyższonych wyników testów czynności wątroby (aminotransferaza asparaginianowa lub aminotransferaza alaninowa) ≥3 razy powyżej górnej granicy normy w badaniu przesiewowym lub choroba wątroby klasy B lub C w skali Child-Pugh
  9. Osoby w ciąży lub karmiące piersią
  10. Nieprawidłowości hematologiczne (np. ciężka niedokrwistość, Hgb <10 g/dl, leukopenia, białe krwinki (WBC) <2500/μl)
  11. Historia zaburzeń związanych z używaniem substancji psychoaktywnych, chyba że przedstawiono dowód abstynencji trwającej ≥1 rok
  12. Inny współistniejący poważny, ostry lub przewlekły stan medyczny lub psychiatryczny bądź nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych, które mogą zwiększać ryzyko związane z udziałem w badaniu lub podawaniem badanego produktu lub mogą zakłócać interpretację wyników badania i, w ocenie badacza, czynić uczestnika nieodpowiednim do leczenia. wpis do tego badania
  13. Udział w innym badaniu klinicznym badanego leku lub urządzenia (w tym z placebo) w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania przed badaniem przesiewowym, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy
  14. Pacjenci, którzy nie są w stanie obsługiwać pomp i miejsca infuzji, jeśli w ich gospodarstwie domowym nie ma rodzica, członka rodziny lub opiekuna, który przejąłby obsługę pompy lub jeśli nie są leczeni w warunkach szpitalnych

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Treprostinil pozajelitowy niezawierający konserwantów
Pacjenci będą leczeni preparatem treprostinilu podskórnym lub dożylnym niezawierającym środków konserwujących. Dawkowanie nie jest określone w protokole badania i zostanie ustalone według uznania badacza na podstawie potrzeb pacjenta.
Lek: Treprostinil pozajelitowy niezawierający konserwantów
Ciągły wlew treprostinilu podawanego podskórnie lub dożylnie bez środków konserwujących. Dawkowanie nie jest określone w protokole badania i będzie ustalane w zależności od potrzeb pacjenta.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstotliwość i stopień nasilenia zdarzeń niepożądanych i niepożądanych reakcji na lek
Ramy czasowe: 5 miesięcy (20 tygodni ± 1 tydzień)
Częstotliwość i stopień nasilenia zdarzeń niepożądanych oraz niepożądanych reakcji na lek w ciągu pierwszych 5 miesięcy (20 tygodni ± 1 tygodnia) leczenia zgodnie z kryteriami Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE, wersja 5.0).
5 miesięcy (20 tygodni ± 1 tydzień)

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana jakości życia (QoL) w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: 5 miesięcy (20 tygodni ± 1 tydzień)

Zmiana jakości życia (QoL) w porównaniu z wartością wyjściową oceniana za pomocą kwestionariusza Inwentarza Jakości Życia Pediatrycznego (PedsQoL wersja 4.0).

Ocena od 0 (nigdy) do 4 (prawie zawsze) na pytanie. Ankietę wypełnia pacjent pediatryczny (wersja odpowiednia dla grupy wiekowej) oraz rodzice/opiekunowie.
5 miesięcy (20 tygodni ± 1 tydzień)
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w odległości 6-minutowego spaceru (6MWD)
Ramy czasowe: 5 miesięcy (20 tygodni ± 1 tydzień)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w 6MWD (pacjenci > 6 lat)
5 miesięcy (20 tygodni ± 1 tydzień)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w klasie funkcjonalnej Światowej Organizacji Zdrowia (WHO FC)
Ramy czasowe: 5 miesięcy (20 tygodni ± 1 tydzień)
Zmiana oceny klasy WHO FC w oparciu o aktualne wytyczne PH w zakresie od klasy I do klasy IV, natomiast klasa IV oznacza poważne ograniczenia.
5 miesięcy (20 tygodni ± 1 tydzień)
Zmiana parametrów echokardiograficznych (ECHO) w stosunku do wartości wyjściowych – powiększenie RA/RV
Ramy czasowe: 5 miesięcy (20 tygodni ± 1 tydzień)
prawy przedsionek (RA) / prawa komora (RV)
5 miesięcy (20 tygodni ± 1 tydzień)
Zmiana parametrów echokardiograficznych (ECHO) w stosunku do wartości wyjściowych – dysfunkcja skurczowa RV
Ramy czasowe: 5 miesięcy (20 tygodni ± 1 tydzień)
5 miesięcy (20 tygodni ± 1 tydzień)
Zmiana parametrów echokardiograficznych (ECHO) w stosunku do wartości wyjściowych – stosunek końcowoskurczowy RV/LV (PSAX)
Ramy czasowe: 5 miesięcy (20 tygodni ± 1 tydzień)
RV / lewa komora (LV)
5 miesięcy (20 tygodni ± 1 tydzień)
Zmiana parametrów echokardiograficznych (ECHO) w stosunku do wartości wyjściowych – wychylenie skurczowe w płaszczyźnie pierścienia trójdzielnego (TAPSE)
Ramy czasowe: 5 miesięcy (20 tygodni ± 1 tydzień)
5 miesięcy (20 tygodni ± 1 tydzień)
Zmiana parametrów echokardiograficznych (ECHO) w stosunku do wartości wyjściowych – stosunek S/D (strumień TR)
Ramy czasowe: 5 miesięcy (20 tygodni ± 1 tydzień)
5 miesięcy (20 tygodni ± 1 tydzień)
Zmiana parametrów echokardiograficznych (ECHO) w stosunku do wartości wyjściowych — czas akceleracji tętnicy płucnej (PAAT)
Ramy czasowe: 5 miesięcy (20 tygodni ± 1 tydzień)
5 miesięcy (20 tygodni ± 1 tydzień)
Zmiana parametrów echokardiograficznych (ECHO) w stosunku do wartości wyjściowych – wysięk osierdziowy
Ramy czasowe: 5 miesięcy (20 tygodni ± 1 tydzień)
5 miesięcy (20 tygodni ± 1 tydzień)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametrów echokardiograficznych (ECHO) – wskaźnik ekscentryczności
Ramy czasowe: 5 miesięcy (20 tygodni ± 1 tydzień)
5 miesięcy (20 tygodni ± 1 tydzień)
Zmiana parametrów echokardiograficznych (ECHO) w stosunku do wartości wyjściowych – czas akceleracji
Ramy czasowe: 5 miesięcy (20 tygodni ± 1 tydzień)
5 miesięcy (20 tygodni ± 1 tydzień)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych poziomów N-końcowego probrainowego peptydu natriuretycznego (NT-proBNP) w osoczu
Ramy czasowe: 5 miesięcy (20 tygodni ± 1 tydzień)
5 miesięcy (20 tygodni ± 1 tydzień)
Stężenie treprostinilu w osoczu
Ramy czasowe: 5 miesięcy (20 tygodni ± 1 tydzień)
Do analizy stężenia treprostinilu w osoczu zostanie pobrana jedna próbka krwi o pojemności 0,5 ml od pacjentów ≤ 20 kg i jedna próbka krwi o pojemności 1 ml (K3-EDTA) od pacjentów > 20 kg.
5 miesięcy (20 tygodni ± 1 tydzień)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

AOP Orphan Pharmaceuticals AG

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

31 lipca 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 listopada 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 listopada 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 marca 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 kwietnia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

5 kwietnia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

31 maja 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 maja 2025

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TREPaed
  • 2023-505082-91-00 (Ctis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Nadciśnienie tętnicze płuc

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Argentina

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj