Исследовательское исследование по оценке безопасности и переносимости трепростинила у детей с диагнозом ЛАГ

Критерии включения:

1. Подписанное информированное согласие родителей или законных представителей и письменное согласие участников соответствующего возраста.
2. Мужчины или женщины от рождения до 18 лет на момент подписания информированного согласия.
3. Подтвержденный диагноз тяжелой ЛАГ, отнесенной к ЛГ 1-й группы, требующей лечения инфузией простациклина.

4. Текущий диагноз ЛАГ подтвержден катетеризацией правых отделов сердца (РКГ) при скрининге или анамнезом ЛАГ до скрининга со следующими гемодинамическими данными:

   • Среднее давление в легочной артерии (mPAP) >20 мм рт.ст.
   • Индекс легочного сосудистого сопротивления (PVRI) >3 древесных единиц (WU) м² Если RHC невозможен по медицинским причинам (например, новорожденных и младенцев), достаточно подтверждения ЭХО при скрининге.
5. Пациенты, ранее не принимавшие простациклин, или пациенты, предварительно получавшие трепростинил подкожно или внутривенно перед скринингом

6. По оценке исследователя, субъект имеет право участвовать в этом исследовании, если он:

   • Недетородный потенциал (т.е. физиологически неспособен забеременеть); или,
   • Потенциал к деторождению - имеет отрицательный тест на беременность, не кормит грудью и, если сексуально активен, соглашается продолжать использовать 2 надежных метода контрацепции до завершения исследования и в течение как минимум 30 дней после приема последней дозы исследуемого препарата. Примеры надежных методов контроля над рождаемостью включают истинное воздержание как образ жизни (метод периодического полового воздержания неприемлем); использование оральных контрацептивов; надежный барьерный метод контрацепции (диафрагмы с противозачаточным гелем; цервикальные колпачки с противозачаточным гелем; презервативы с противозачаточной пеной; внутриматочные спирали)

Критерий исключения:

1. Известная непереносимость аналогов простациклина.
2. PH, связанный с условиями, отличными от указанных выше
3. Неустраненный врожденный порок сердца, если операция планируется в течение следующих 5 месяцев.
4. Субъекты с диагнозом любого заболевания легких
5. Острая декомпенсированная сердечная недостаточность в течение предыдущих 30 дней после скрининга.
6. Субъекты, у которых была предсердная септостомия или шунтирование Поттса в течение предыдущих 6 месяцев после скрининга.
7. Любые клинически значимые лабораторные отклонения, препятствующие началу или продолжению терапии трепростинилом.
8. Дисфункция печени от умеренной до тяжелой степени, определяемая повышенными функциональными тестами печени (аспартатаминотрансфераза или аланинаминотрансфераза), в ≥3 раза превышающая верхний предел нормы при скрининге, или заболевание печени класса B или C по Чайлд-Пью
9. Субъекты, которые беременны или кормят грудью
10. Гематологические нарушения (например, тяжелая анемия, уровень гемоглобина <10 г/дл, лейкопения, количество лейкоцитов (лейкоцитов) <2500/мкл)
11. Расстройства, связанные с употреблением психоактивных веществ, в анамнезе, если не предоставлено доказательство воздержания от употребления психоактивных веществ в течение ≥1 года.
12. Другое сопутствующее тяжелое острое или хроническое соматическое или психиатрическое заболевание или лабораторные отклонения, которые могут увеличить риск, связанный с участием в исследовании или применением исследуемого препарата, или могут помешать интерпретации результатов исследования и, по мнению исследователя, сделают субъекта непригодным для участия в исследовании. вход в это исследование
13. Участие в другом клиническом исследовании исследуемого лекарственного препарата или устройства (в том числе с плацебо) в течение 30 дней или 5 периодов полураспада до скрининга, в зависимости от того, какой срок дольше.
14. Пациенты, которые не могут обращаться с помпами и местом для инфузии, если в их доме нет родителя, члена семьи или опекуна, который бы взял на себя управление помпой, или если они не проходят лечение в больнице.