PAH 진단을 받은 소아에서 트레프로스티닐의 안전성과 내약성을 평가하기 위한 조사 시험
2025년 5월 27일 업데이트: AOP Orphan Pharmaceuticals AG
폐동맥고혈압(PAH) 진단을 받은 18세 미만 어린이를 대상으로 트레프로스티닐 나트륨의 안전성과 내약성을 평가하기 위한 공개 라벨, 단일군, 비대조 시험
이 임상 시험의 목표는 18세 미만의 PAH 소아 환자(PH 그룹 1)를 대상으로 무보존제 비경구 트레프로스티닐의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다. 대답하려는 주요 질문은 다음과 같습니다.
• 치료 경험이 없거나 이전에 상업적으로 이용 가능한 비경구 트레프로스티닐 제제로 치료받은 적이 있는 환자의 소아 PAH 치료에 무방부제 비경구 트레프로스티닐이 안전하고 내약성이 있는지 여부.
참가자는 피하(SC) 또는 정맥(IV) 무방부제 트레프로스티닐을 투여받게 되며 5개월(20주 ± 1주) 동안 관찰됩니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구에서는 일회용 바이알에 제공되는 무방부제 트레프로스티닐 용액을 사용합니다.
소아 폐고혈압(PH) 그룹 1의 PAH 치료에 대한 트레프로스티닐의 효능은 문헌 전반에 걸쳐 보고되어 있습니다.
그러나 보존제 제거는 주입용 비경구 용액의 안전한 사용에 영향을 미칠 수 있으므로 새로 개발된 보존제 없는 트레프로스티닐 용액의 안전성 프로파일은 이 시험에서 평가될 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
20
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Clinical Project Manager
- 전화번호: 4366488375206
- 이메일: trepaed@aop-health.com
연구 장소
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Madrid, 스페인, 28034
- 모병
- Ramon y Cajal University Hospital
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수석 연구원:
- Maria J del Cerro, Prof
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Bratislava, 슬로바키아
- 모병
- Pediatric Cardiac Center
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연락하다:
- Martin Zahorec, MD, PhD
- 전화번호: +421 02/59320 152
- 이메일: martin.zahorec@nusch.sk
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Vienna, 오스트리아, 1090
- 모병
- Medizinische Universität Wien
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수석 연구원:
- Sulaimi Albinni, MD
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Paris, 프랑스, 75015
- 모병
- Necker-Enfants Malades Hospital, Paris
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수석 연구원:
- Damien Bonnet, Prof
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Budapest, 헝가리, H-1096
- 모병
- Gottsegen National Cardiovascular Center
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수석 연구원:
- Laszlo Ablonczy, MD
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 부모 또는 법적 대리인의 서명된 사전 동의 및 적절한 연령의 참가자의 서면 동의
- 출생부터 사전 동의가 서명된 당시 18세 미만의 남성 또는 여성
- 프로스타사이클린 주입 치료가 필요한 PH 그룹 1로 분류된 중증 PAH 진단 확인
스크리닝 시 우심장 카테터 삽입(RHC) 또는 스크리닝 전 과거 RHC에 의해 확인된 PAH의 현재 진단과 다음과 같은 혈역학 소견:
- 평균 폐동맥압(mPAP) >20mmHg
- 폐혈관 저항 지수(PVRI) >3 목재 단위(WU) m² 의학적 이유로 RHC가 불가능한 경우(예: 신생아 및 유아), 심사 시 ECHO의 확인만으로 충분합니다.
- 프로스타사이클린 사용 경험이 없거나 스크리닝 전 SC 또는 IV 트레프로스티닐로 사전 치료를 받은 환자
피험자는 다음과 같은 경우 연구자가 평가한 대로 본 연구에 참여할 자격이 있습니다.
- 불임 가능성(즉, 생리학적으로 임신할 수 없음) 또는,
- 가임 가능성 - 임신 검사 결과가 음성이고 수유 중이 아니며, 성적으로 활동적이라면 연구가 완료될 때까지 그리고 연구 약물의 마지막 투여 후 최소 30일 동안 신뢰할 수 있는 2가지 피임 방법을 계속 사용하는 데 동의합니다. 신뢰할 수 있는 피임 방법의 예로는 생활 방식 선택으로서의 진정한 금욕(주기적인 성적 금욕 방법은 허용되지 않음); 경구 피임약 사용; 신뢰할 수 있는 피임 장벽 방법(피임 젤리가 포함된 격막, 피임 젤리가 포함된 자궁경부 캡, 피임 폼이 포함된 콘돔, 자궁 내 장치)
제외 기준:
- 프로스타사이클린 유사체에 대한 알려진 불내증
- 위에 명시되지 않은 조건과 관련된 PH
- 향후 5개월 이내에 수술이 계획된 경우 치료되지 않은 선천성 심장병
- 폐질환 진단을 받은 대상자
- 스크리닝 전 30일 이내에 급성 비대상성 심부전
- 스크리닝 전 6개월 이내에 심방중격절개술 또는 포츠단락술을 받은 피험자
- 트레프로스티닐 치료의 시작 또는 지속을 방해하는 임상적으로 유의미한 실험실적 이상
- 간 기능 검사(아스파르트산 아미노전이효소 또는 알라닌 아미노전이효소)가 선별 검사 시 정상 상한치의 3배 이상 증가한 것으로 정의된 중등도 내지 중증의 간 기능 장애, 또는 Child Pugh 클래스 B 또는 C 간 질환
- 임신 중이거나 수유 중인 피험자
- 혈액학적 이상(예: 중증 빈혈, Hgb <10 g/dL, 백혈구감소증, 백혈구(WBC) <2500/μL)
- 1년 이상의 금주 증거가 제공되지 않는 한, 약물 남용 장애 병력
- 연구 참여 또는 연구용 의약품 투여와 관련된 위험을 증가시킬 수 있거나 연구 결과의 해석을 방해할 수 있고 연구자의 판단에 따라 피험자를 부적절하게 만들 수 있는 기타 동시 발생하는 심각한 급성 또는 만성 의학적 또는 정신과적 상태 또는 실험실 이상 이 연구에 참여
- 스크리닝 전 30일 또는 반감기 5일 중 더 긴 기간 이내에 연구용 약물 또는 장치(위약 포함)에 대한 또 다른 임상 시험에 참여
- 가족 중에 펌프 취급을 맡을 부모, 가족, 보호자가 없거나 병원에서 치료를 받지 못하는 경우 펌프 및 주입 부위를 취급할 수 없는 환자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 무방부제 비경구 트레프로스티닐
환자는 SC 또는 IV 방부제가 없는 트레프로스티닐 제제로 치료됩니다.
투여량은 연구 프로토콜에 의해 규정되지 않으며 환자의 필요에 따라 조사자의 재량에 따라 수행됩니다.
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SC 또는 IV 방부제가 없는 트레프로스티닐을 지속적으로 주입합니다.
투여량은 연구 프로토콜에 의해 규정되지 않으며 환자의 필요에 따라 수행됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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이상사례 및 약물이상반응의 빈도와 심각성
기간: 5개월(20주±1주)
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부작용에 대한 공통 용어 기준(CTCAE, 버전 5.0)에 따른 치료 첫 5개월(20주 ± 1주) 동안의 이상 사례 및 약물 이상 반응의 빈도 및 심각도.
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5개월(20주±1주)
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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삶의 질(QoL) 기준선 대비 변화
기간: 5개월(20주±1주)
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소아 삶의 질 목록(PedsQoL 버전 4.0) 설문지로 평가한 삶의 질(QoL)의 기준선 대비 변화. 질문당 0(전혀 없음)부터 4(거의 항상)까지 평가합니다. 설문지는 소아 환자(연령 그룹에 적합한 버전)와 부모/보호자가 작성합니다. |
5개월(20주±1주)
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도보 6분 거리 기준선 대비 변화(6MWD)
기간: 5개월(20주±1주)
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6MWD 기준선 대비 변화(6세 이상의 환자)
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5개월(20주±1주)
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세계보건기구 기능등급(WHO FC)의 기준선과의 변화
기간: 5개월(20주±1주)
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클래스 I에서 클래스 IV까지의 현재 PH 지침을 기반으로 한 WHO FC 클래스 평가의 변경은 클래스 IV가 심각한 제한을 의미하는 반면,
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5개월(20주±1주)
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심장초음파검사(ECHO) 매개변수의 기준선 대비 변화 - RA/RV 확대
기간: 5개월(20주±1주)
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우심방(RA) / 우심실(RV)
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5개월(20주±1주)
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심장초음파검사(ECHO) 매개변수의 기준선 대비 변화 - RV 수축기 기능 장애
기간: 5개월(20주±1주)
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5개월(20주±1주)
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심장초음파검사(ECHO) 매개변수의 기준선 대비 변화 - RV/LV 수축기말 비율(PSAX)
기간: 5개월(20주±1주)
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RV/좌심실(LV)
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5개월(20주±1주)
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심장초음파검사(ECHO) 매개변수의 기준선으로부터의 변화 - 삼첨판 환상면 수축기 운동(TAPSE)
기간: 5개월(20주±1주)
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5개월(20주±1주)
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심장초음파검사(ECHO) 매개변수의 기준선 대비 변화 - S/D 비율(TR jet)
기간: 5개월(20주±1주)
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5개월(20주±1주)
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심장초음파검사(ECHO) 매개변수의 기준선 대비 변화 - 폐동맥 가속 시간(PAAT)
기간: 5개월(20주±1주)
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5개월(20주±1주)
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심장초음파검사(ECHO) 매개변수의 기준선 대비 변화 - 심낭삼출
기간: 5개월(20주±1주)
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5개월(20주±1주)
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심장초음파검사(ECHO) 매개변수의 기준선 대비 변화 - 편심 지수
기간: 5개월(20주±1주)
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5개월(20주±1주)
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심장초음파검사(ECHO) 매개변수의 기준선으로부터의 변화 - 가속 시간
기간: 5개월(20주±1주)
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5개월(20주±1주)
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혈장 N-말단 전뇌 나트륨 이뇨 펩타이드(NT-proBNP) 수준의 기준선 대비 변화
기간: 5개월(20주±1주)
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5개월(20주±1주)
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트레프로스티닐 혈장 농도
기간: 5개월(20주±1주)
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트레프로스티닐 혈장 농도 분석을 위해 20kg 이하 환자의 경우 0.5ml 혈액 샘플 1개, 20kg 초과 환자의 경우 1ml 혈액(K3-EDTA) 샘플 1개를 채취합니다.
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5개월(20주±1주)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 7월 31일
기본 완료 (추정된)
2028년 11월 1일
연구 완료 (추정된)
2028년 11월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 3월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 4월 3일
처음 게시됨 (실제)
2024년 4월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 5월 31일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 5월 27일
마지막으로 확인됨
2025년 5월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
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