Essai expérimental visant à évaluer l'innocuité et la tolérance du tréprostinil chez les enfants diagnostiqués avec une HTAP
27 mai 2025 mis à jour par: AOP Orphan Pharmaceuticals AG
Essai ouvert, à un seul bras et non contrôlé pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité du tréprostinil sodique chez les enfants de moins de 18 ans ayant reçu un diagnostic d'hypertension artérielle pulmonaire (HTAP)
Le but de cet essai clinique est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité du tréprostinil parentéral sans conservateur chez les patients pédiatriques atteints d'HTAP (PH groupe 1) âgés de moins de 18 ans. La principale question à laquelle elle vise à répondre est la suivante :
• si le tréprostinil parentéral sans conservateur est sûr et tolérable dans le traitement de l'HTAP pédiatrique chez les patients naïfs de tout traitement ou ayant déjà été traités avec des formulations de tréprostinil parentéral disponibles dans le commerce.
Les participants recevront du tréprostinil sans conservateur par voie sous-cutanée (SC) ou intraveineuse (IV) et seront observés pendant 5 mois (20 semaines ± 1 semaine).
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Dans cette étude, une solution de tréprostinil sans conservateur fournie dans un flacon à usage unique sera utilisée.
L'efficacité du tréprostinil pour le traitement de l'HTAP dans l'hypertension pulmonaire (HP) du groupe 1 chez les enfants est rapportée dans toute la littérature.
Cependant, étant donné que l'élimination du conservateur pourrait avoir un impact sur l'utilisation sûre de la solution parentérale pour perfusion, le profil de sécurité de la nouvelle solution de tréprostinil sans conservateur sera évalué dans le cadre de cet essai.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
20
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Clinical Project Manager
- Numéro de téléphone: 4366488375206
- E-mail: trepaed@aop-health.com
Lieux d'étude
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Madrid, Espagne, 28034
- Recrutement
- Ramón y Cajal University Hospital
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Chercheur principal:
- Maria J del Cerro, Prof
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Paris, France, 75015
- Recrutement
- Necker-Enfants Malades Hospital, Paris
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Chercheur principal:
- Damien Bonnet, Prof
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Budapest, Hongrie, H-1096
- Recrutement
- Gottsegen National Cardiovascular Center
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Chercheur principal:
- Laszlo Ablonczy, MD
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Vienna, L'Autriche, 1090
- Recrutement
- Medizinische Universität Wien
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Chercheur principal:
- Sulaimi Albinni, MD
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Bratislava, Slovaquie
- Recrutement
- Pediatric Cardiac Center
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Contact:
- Martin Zahorec, MD, PhD
- Numéro de téléphone: +421 02/59320 152
- E-mail: martin.zahorec@nusch.sk
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Consentement éclairé signé par les parents ou les représentants légaux et consentement écrit des participants d'âge approprié
- Hommes ou femmes de la naissance à moins de 18 ans au moment de la signature du consentement éclairé
- Diagnostic confirmé d'HTAP sévère classée PH groupe 1 nécessitant un traitement par perfusion de prostacycline
Diagnostic actuel d'HTAP confirmé par cathétérisme cardiaque droit (RHC) lors du dépistage ou par RHC historique avant le dépistage avec les résultats hémodynamiques suivants :
- Pression artérielle pulmonaire moyenne (MPAP) > 20 mmHg
- Indice de résistance vasculaire pulmonaire (PVRI) >3 unités de bois (WU) m² Si la RHC n'est pas possible pour des raisons médicales (par ex. nouveau-nés et nourrissons), la confirmation par ECHO lors du dépistage est suffisante.
- Patients naïfs de prostacycline ou prétraités par tréprostinil SC ou IV avant le dépistage
Un sujet est éligible pour participer à cette étude, tel qu'évalué par l'investigateur, s'il est :
- Non-potentiel de procréation (c'est-à-dire physiologiquement incapable de devenir enceinte) ; ou,
- Potentiel de procréation - a un test de grossesse négatif et n'allaite pas et, s'il est sexuellement actif, accepte de continuer à utiliser 2 méthodes de contraception fiables jusqu'à la fin de l'étude et pendant au moins 30 jours après la dernière dose du médicament à l'étude. Des exemples de méthodes contraceptives fiables incluent la véritable abstinence comme choix de mode de vie (la méthode d'abstinence sexuelle périodique n'est pas acceptable) ; l'utilisation de contraceptifs oraux ; une méthode de contraception barrière fiable (diaphragmes avec gelée contraceptive ; capes cervicales avec gelée contraceptive ; préservatifs avec mousse contraceptive ; dispositifs intra-utérins)
Critère d'exclusion:
- Intolérance connue aux analogues de la prostacycline
- PH lié à des conditions autres que celles spécifiées ci-dessus
- Cardiopathie congénitale non réparée si une intervention chirurgicale est prévue dans les 5 prochains mois
- Sujets diagnostiqués avec une maladie pulmonaire
- Insuffisance cardiaque aiguë décompensée dans les 30 jours précédant le dépistage
- Sujets ayant subi une septostomie auriculaire ou un shunt de Potts au cours des 6 mois précédant le dépistage
- Toute anomalie biologique cliniquement significative qui empêche l'instauration ou la poursuite du traitement par tréprostinil
- Dysfonctionnement hépatique modéré à sévère tel que défini par des tests de la fonction hépatique élevés (aspartate aminotransférase ou alanine aminotransférase) ≥ 3 fois la limite supérieure de la normale lors du dépistage, ou une maladie hépatique de Child Pugh de classe B ou C
- Sujets enceintes ou qui allaitent
- Anomalies hématologiques (par ex. anémie sévère, Hgb < 10 g/dL, leucopénie, globules blancs (WBC) < 2 500/μL)
- Antécédents de troubles liés à l’usage de substances, sauf si une preuve d’abstinence ≥ 1 an est fournie
- Autres troubles médicaux ou psychiatriques aigus ou chroniques sévères ou anomalies de laboratoire concomitants qui peuvent augmenter le risque associé à la participation à l'étude ou à l'administration du produit expérimental ou qui peuvent interférer avec l'interprétation des résultats de l'étude et, de l'avis de l'investigateur, rendraient le sujet inapproprié pour entrée dans cette étude
- Participation à un autre essai clinique d'un médicament ou d'un dispositif expérimental (y compris avec un placebo) dans les 30 jours ou 5 demi-vies précédant le dépistage, selon la période la plus longue.
- Patients incapables de manipuler les pompes et le site de perfusion s'il n'y a aucun parent, membre de la famille ou tuteur présent dans leur foyer pour prendre en charge la manipulation de la pompe ou s'ils ne sont pas traités en milieu hospitalier.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: tréprostinil parentéral sans conservateur
Les patients seront traités avec une formulation de tréprostinil sans conservateur SC ou IV.
Le dosage n'est pas stipulé par le protocole de l'étude et sera effectué à la discrétion des enquêteurs en fonction des besoins du patient.
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Perfusion continue de tréprostinil sans conservateur SC ou IV.
La posologie n'est pas stipulée par le protocole de l'étude et se fera en fonction des besoins du patient.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Fréquence et gravité des événements indésirables et des effets indésirables des médicaments
Délai: 5 mois (20 semaines ± 1 semaine)
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La fréquence et la gravité des événements indésirables et des effets indésirables des médicaments au cours des 5 premiers mois (20 semaines ± 1 semaines) de traitement selon les critères de terminologie communs pour les événements indésirables (CTCAE, version 5.0).
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5 mois (20 semaines ± 1 semaine)
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement par rapport à la valeur initiale de la qualité de vie (QoL)
Délai: 5 mois (20 semaines ± 1 semaine)
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Changement par rapport à la qualité de vie (QoL) par rapport à la ligne de base, tel qu'évalué par le questionnaire Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQoL version 4.0). Note de 0 (jamais) à 4 (presque toujours) par question. Le questionnaire sera complété par le patient pédiatrique (version adaptée au groupe d'âge) et les parents/tuteurs. |
5 mois (20 semaines ± 1 semaine)
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Changement par rapport à la ligne de base sur une distance de marche de 6 minutes (6 MWD)
Délai: 5 mois (20 semaines ± 1 semaine)
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Changement par rapport à la valeur initiale en 6 MWD (patients > 6 ans)
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5 mois (20 semaines ± 1 semaine)
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Changement par rapport à la valeur de référence dans la classe fonctionnelle de l'Organisation mondiale de la santé (WHO FC)
Délai: 5 mois (20 semaines ± 1 semaine)
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Modification de l'évaluation de la classe FC de l'OMS basée sur les directives actuelles en matière de PH allant de la classe I à la classe IV, alors que la classe IV signifie de sévères limitations.
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5 mois (20 semaines ± 1 semaine)
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Changement par rapport à la ligne de base des paramètres de l'échocardiographie (ECHO) - élargissement de la RA/RV
Délai: 5 mois (20 semaines ± 1 semaine)
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oreillette droite (AR) / ventricule droit (RV)
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5 mois (20 semaines ± 1 semaine)
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Modification par rapport à la valeur initiale des paramètres de l'échocardiographie (ECHO) - Dysfonctionnement systolique du VD
Délai: 5 mois (20 semaines ± 1 semaine)
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5 mois (20 semaines ± 1 semaine)
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Modification par rapport à la valeur initiale des paramètres de l'échocardiographie (ECHO) - rapport télésystolique VD/VG (PSAX)
Délai: 5 mois (20 semaines ± 1 semaine)
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VD / ventricule gauche (VG)
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5 mois (20 semaines ± 1 semaine)
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Modification par rapport à la valeur initiale des paramètres de l'échocardiographie (ECHO) - excursion systolique du plan annulaire tricuspide (TAPSE)
Délai: 5 mois (20 semaines ± 1 semaine)
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5 mois (20 semaines ± 1 semaine)
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Changement par rapport à la ligne de base des paramètres de l'échocardiographie (ECHO) - rapport S/D (jet TR)
Délai: 5 mois (20 semaines ± 1 semaine)
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5 mois (20 semaines ± 1 semaine)
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Changement par rapport à la valeur initiale des paramètres de l'échocardiographie (ECHO) - Temps d'accélération de l'artère pulmonaire (TAAP)
Délai: 5 mois (20 semaines ± 1 semaine)
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5 mois (20 semaines ± 1 semaine)
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Modification par rapport à la valeur initiale des paramètres de l'échocardiographie (ECHO) - épanchement péricardique
Délai: 5 mois (20 semaines ± 1 semaine)
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5 mois (20 semaines ± 1 semaine)
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Changement par rapport à la ligne de base des paramètres de l'échocardiographie (ECHO) - indice d'excentricité
Délai: 5 mois (20 semaines ± 1 semaine)
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5 mois (20 semaines ± 1 semaine)
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Changement par rapport à la ligne de base des paramètres de l'échocardiographie (ECHO) - temps d'accélération
Délai: 5 mois (20 semaines ± 1 semaine)
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5 mois (20 semaines ± 1 semaine)
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Modification par rapport à la valeur initiale des taux plasmatiques de peptide natriurétique pro-cerveau N-terminal (NT-proBNP)
Délai: 5 mois (20 semaines ± 1 semaine)
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5 mois (20 semaines ± 1 semaine)
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Concentration plasmatique de tréprostinil
Délai: 5 mois (20 semaines ± 1 semaine)
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Pour l'analyse de la concentration plasmatique de tréprostinil, un échantillon de sang de 0,5 ml pour les patients ≤ 20 kg et un échantillon de sang de 1 ml (K3-EDTA) pour les patients > 20 kg seront prélevés.
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5 mois (20 semaines ± 1 semaine)
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
31 juillet 2024
Achèvement primaire (Estimé)
1 novembre 2028
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 novembre 2028
Dates d'inscription aux études
Première soumission
19 mars 2024
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
3 avril 2024
Première publication (Réel)
5 avril 2024
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
31 mai 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
27 mai 2025
Dernière vérification
1 mai 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- TREPaed
- 2023-505082-91-00 (Ctis)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
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