评估曲前列环素在诊断患有 PAH 的儿童中的安全性和耐受性的研究性试验
2025年5月27日 更新者：AOP Orphan Pharmaceuticals AG
开放标签、单组、非对照试验，评估曲前列环素钠在 18 岁以下诊断患有肺动脉高压 (PAH) 的儿童中的安全性和耐受性
该临床试验的目的是评估 18 岁以下 PAH 儿科患者（PH 1 组）使用不含防腐剂的肠外曲前列环素的安全性和耐受性。 它旨在回答的主要问题是：
• 不含防腐剂的肠外曲前列环素在治疗儿童PAH 时是否安全且可耐受，这些患者既没有接受过治疗，也没有接受过市售的肠外曲前列环素制剂治疗。
参与者将接受皮下注射 (SC) 或静脉注射 (IV) 不含防腐剂的曲前列环素，并观察 5 个月（20 周 ± 1 周）。
研究概览
详细说明
在本研究中，将使用一次性小瓶中提供的不含防腐剂的曲前列环素溶液。
文献中均报道了曲前列环素治疗儿童肺动脉高压 (PH) 1 组 PAH 的疗效。
然而，由于去除防腐剂可能会影响注射用注射液的安全使用，因此本试验将评估新开发的不含防腐剂的曲前列环素溶液的安全性。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
20
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Clinical Project Manager
- 电话号码：4366488375206
- 邮箱：trepaed@aop-health.com
学习地点
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Budapest、匈牙利、H-1096
- 招聘中
- Gottsegen National Cardiovascular Center
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首席研究员：
- Laszlo Ablonczy, MD
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Vienna、奥地利、1090
- 招聘中
- Medizinische Universität Wien
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首席研究员：
- Sulaimi Albinni, MD
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Bratislava、斯洛伐克
- 招聘中
- Pediatric Cardiac Center
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接触：
- Martin Zahorec, MD, PhD
- 电话号码：+421 02/59320 152
- 邮箱：martin.zahorec@nusch.sk
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Paris、法国、75015
- 招聘中
- Necker-Enfants Malades Hospital, Paris
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首席研究员：
- Damien Bonnet, Prof
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Madrid、西班牙、28034
- 招聘中
- Ramón y Cajal University Hospital
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首席研究员：
- Maria J del Cerro, Prof
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 父母或法定代表人签署的知情同意书以及适当年龄参与者的书面同意
- 出生至签署知情同意书时未满 18 岁的男性或女性
- 确诊为 PH 1 组的严重 PAH，需要输注前列环素治疗
PAH 的当前诊断通过筛查时的右心导管插入术 (RHC) 或筛查前通过历史 RHC 确认，并具有以下血流动力学结果：
- 平均肺动脉压 (mPAP) >20 mmHg
- 肺血管阻力指数 (PVRI) >3 木材单位 (WU) m² 如果由于医疗原因（例如，呼吸困难）无法进行 RHC 新生儿和婴儿），筛查时通过 ECHO 确认就足够了。
- 未使用前列环素或在筛查前接受 SC 或 IV 曲前列环素预处理的患者
经研究者评估，受试者如果符合以下条件，就有资格参加本研究：
- 非生育潜力（即生理上无法怀孕）；或者，
- 生育潜力 - 妊娠试验呈阴性且不哺乳，如果性活跃，同意继续使用 2 种可靠的避孕方法直至研究完成，并在最后一次服用研究药物后至少 30 天内。 可靠的节育方法的例子包括真正的禁欲作为一种生活方式的选择（定期禁欲的方法是不可接受的）；使用口服避孕药；可靠的屏障避孕方法（带避孕胶的隔膜；带避孕胶的宫颈帽；带避孕泡沫的避孕套；宫内节育器）
排除标准：
- 已知对前列环素类似物不耐受
- 与上述以外的条件相关的 PH
- 未治愈的先天性心脏病（如果计划在未来 5 个月内进行手术）
- 被诊断患有任何肺部疾病的受试者
- 筛查后 30 天内出现急性失代偿性心力衰竭
- 在筛选前 6 个月内接受过房间隔造口术或 potts 分流术的受试者
- 任何妨碍开始或继续曲前列环素治疗的临床显着实验室异常
- 中度至重度肝功能障碍，定义为肝功能测试（天冬氨酸转氨酶或丙氨酸转氨酶）升高≥筛查时正常上限的 3 倍，或 Child Pugh B 级或 C 级肝病
- 怀孕或哺乳期的受试者
- 血液学异常（例如，严重贫血、Hgb <10 g/dL、白细胞减少症、白细胞 (WBC) <2500/μL）
- 有物质使用障碍史，除非提供≥1年的戒断证明
- 其他并发的严重急性或慢性医疗或精神疾病或实验室异常可能会增加与研究参与或研究产品管理相关的风险，或可能干扰研究结果的解释，并且根据研究者的判断，将使受试者不适合参加研究进入本研究
- 在筛选前 30 天或 5 个半衰期（以较长者为准）内参加研究药物或器械（包括安慰剂）的另一项临床试验
- 如果家中没有父母、家庭成员、监护人接管泵的操作，或者患者没有在医院接受治疗，则患者无法操作泵和输液部位
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：不含防腐剂的肠外曲前列环素
患者将接受皮下注射或静脉注射不含防腐剂的曲前列环素制剂治疗。
研究方案中没有规定剂量，将根据研究人员根据患者需求酌情决定。
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连续皮下或静脉输注不含防腐剂的曲前列环素。
研究方案中没有规定剂量，将根据患者的需要进行。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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不良事件和药物不良反应的频率和严重性
大体时间：5个月（20周±1周）
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根据不良事件通用术语标准（CTCAE，5.0 版），治疗前 5 个月（20 周±1 周）期间不良事件和药物不良反应的频率和严重程度。
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5个月（20周±1周）
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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生活质量 (QoL) 相对基线的变化
大体时间：5个月（20周±1周）
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通过儿科生活质量量表（PedsQoL 4.0 版）调查问卷评估，生活质量 (QoL) 相对于基线的变化。 每个问题的评分从 0（从不）到 4（几乎总是）。 调查问卷将由儿科患者（适合年龄组的版本）和父母/护理人员填写。 |
5个月（20周±1周）
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6 分钟步行距离 (6MWD) 相对于基线的变化
大体时间：5个月（20周±1周）
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6MWD 相对于基线的变化（患者 > 6 岁）
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5个月（20周±1周）
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世界卫生组织功能等级 (WHO FC) 相对于基线的变化
大体时间：5个月（20周±1周）
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根据现行 PH 指南，WHO FC 等级评估的变化从 I 级到 IV 级，而 IV 级意味着严重的限制。
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5个月（20周±1周）
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超声心动图 (ECHO) 参数相对于基线的变化 - RA/RV 增大
大体时间：5个月（20周±1周）
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右心房 (RA) / 右心室 (RV)
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5个月（20周±1周）
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超声心动图 (ECHO) 参数相对于基线的变化 - RV 收缩功能障碍
大体时间：5个月（20周±1周）
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5个月（20周±1周）
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超声心动图 (ECHO) 参数相对于基线的变化 - RV/LV 收缩末期比值 (PSAX)
大体时间：5个月（20周±1周）
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右心室/左心室 (LV)
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5个月（20周±1周）
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超声心动图 (ECHO) 参数相对于基线的变化 - 三尖瓣环平面收缩期偏移 (TAPSE)
大体时间：5个月（20周±1周）
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5个月（20周±1周）
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超声心动图 (ECHO) 参数相对于基线的变化 - S/D 比（TR jet）
大体时间：5个月（20周±1周）
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5个月（20周±1周）
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超声心动图 (ECHO) 参数相对于基线的变化 - 肺动脉加速时间 (PAAT)
大体时间：5个月（20周±1周）
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5个月（20周±1周）
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超声心动图 (ECHO) 参数相对于基线的变化 - 心包积液
大体时间：5个月（20周±1周）
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5个月（20周±1周）
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超声心动图 (ECHO) 参数相对于基线的变化 - 偏心率指数
大体时间：5个月（20周±1周）
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5个月（20周±1周）
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超声心动图 (ECHO) 参数相对于基线的变化 - 加速时间
大体时间：5个月（20周±1周）
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5个月（20周±1周）
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血浆 N 末端脑钠肽前体 (NT-proBNP) 水平相对于基线的变化
大体时间：5个月（20周±1周）
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5个月（20周±1周）
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曲前列环素血浆浓度
大体时间：5个月（20周±1周）
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对于曲前列环素血浆浓度分析，对于≤ 20 kg 的患者将采集一份 0.5 ml 血液样本，对于 > 20 kg 的患者将采集一份 1 ml 血液 (K3-EDTA) 样本。
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5个月（20周±1周）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年7月31日
初级完成 (估计的)
2028年11月1日
研究完成 (估计的)
2028年11月1日
研究注册日期
首次提交
2024年3月19日
首先提交符合 QC 标准的
2024年4月3日
首次发布 (实际的)
2024年4月5日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年5月31日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年5月27日
最后验证
2025年5月1日
更多信息
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