Utredningsstudie för att utvärdera säkerhet och tolerabilitet av treprostinil hos barn som diagnostiserats med PAH
27 maj 2025 uppdaterad av: AOP Orphan Pharmaceuticals AG
Öppen, enarmad, icke-kontrollerad studie för att utvärdera säkerhet och tolerabilitet av treprostinilnatrium hos barn under 18 år diagnostiserade med pulmonell arteriell hypertension (PAH)
Målet med denna kliniska prövning är att utvärdera säkerhet och tolerabilitet av konserveringsmedelsfritt parenteralt treprostinil hos pediatriska patienter med PAH (PH-grupp 1) som är under 18 år. Huvudfrågan den syftar till att besvara är:
• om konserveringsmedelsfritt parenteralt treprostinil är säkert och tolererbart vid behandling av pediatrisk PAH hos patienter som antingen är behandlingsnaiva eller tidigare har behandlats med kommersiellt tillgängliga parenterala treprostinilformuleringar.
Deltagarna kommer att få antingen subkutan (SC) eller intravenös (IV) konserveringsmedelsfri treprostinil och kommer att observeras i 5 månader (20 veckor ± 1 vecka).
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
I denna studie kommer en treprostinillösning utan konserveringsmedel i en engångsflaska att användas.
Effekten av treprostinil för behandling av PAH vid pulmonell hypertension (PH) Grupp 1 hos barn har rapporterats i hela litteraturen.
Eftersom borttagandet av konserveringsmedlet kan påverka den säkra användningen av den parenterala infusionslösningen, kommer säkerhetsprofilen för den nyutvecklade konserveringsmedelsfria treprostinillösningen att bedömas i denna studie.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
20
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Clinical Project Manager
- Telefonnummer: 4366488375206
- E-post: trepaed@aop-health.com
Studieorter
-
-
-
Paris, Frankrike, 75015
- Rekrytering
- Necker-Enfants Malades Hospital, Paris
-
Huvudutredare:
- Damien Bonnet, Prof
-
-
-
-
-
Bratislava, Slovakien
- Rekrytering
- Pediatric Cardiac Center
-
Kontakt:
- Martin Zahorec, MD, PhD
- Telefonnummer: +421 02/59320 152
- E-post: martin.zahorec@nusch.sk
-
-
-
-
-
Madrid, Spanien, 28034
- Rekrytering
- Ramón y Cajal University Hospital
-
Huvudutredare:
- Maria J del Cerro, Prof
-
-
-
-
-
Budapest, Ungern, H-1096
- Rekrytering
- Gottsegen National Cardiovascular Center
-
Huvudutredare:
- Laszlo Ablonczy, MD
-
-
-
-
-
Vienna, Österrike, 1090
- Rekrytering
- Medizinische Universität Wien
-
Huvudutredare:
- Sulaimi Albinni, MD
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Undertecknat informerat samtycke av föräldrarna eller de juridiska ombuden och skriftligt medgivande från lämpligt åldrade deltagare
- Hanar eller kvinnor från födseln till under 18 år vid den tidpunkt då informerat samtycke undertecknades
- Bekräftad diagnos av allvarlig PAH klassad som PH-grupp 1 som kräver behandling med prostacyklininfusion
Aktuell diagnos av PAH bekräftad genom kateterisering av höger hjärta (RHC) vid screening eller genom historisk RHC före screening med följande hemodynamiska fynd:
- Genomsnittligt pulmonellt artärtryck (mPAP) >20 mmHg
- Pulmonellt vaskulärt motstånd Index (PVRI) >3 träenheter (WU) m² Om RHC inte är möjligt på grund av medicinska skäl (t.ex. nyfödda och spädbarn), är bekräftelsen från ECHO vid screeningen tillräcklig.
- Prostacyklinnaiva eller patienter som förbehandlats med SC eller IV treprostinil före screening
En försöksperson är berättigad att delta i denna studie, enligt bedömningen av utredaren, om de är av:
- Icke-fertil förmåga (d.v.s. fysiologiskt oförmögen att bli gravid); eller,
- Fertilitet - har ett negativt graviditetstest och är inte ammande och, om sexuellt aktiv, samtycker till att fortsätta använda två pålitliga preventivmetoder tills studien är klar och i minst 30 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet. Exempel på tillförlitliga preventivmetoder inkluderar äkta abstinens som ett livsstilsval (periodisk sexuell avhållsamhet är inte acceptabel); användning av orala preventivmedel; en pålitlig barriärmetod för preventivmedel (diafragman med preventivmedelsgelé; livmoderhalsmössor med preventivmedelsgelé; kondomer med preventivmedelsskum; intrauterina enheter)
Exklusions kriterier:
- Känd intolerans mot prostacyklinanaloger
- PH relaterat till andra tillstånd än vad som anges ovan
- Oreparerad medfödd hjärtsjukdom om operation planeras inom de närmaste 5 månaderna
- Försökspersoner som diagnostiserats med någon lungsjukdom
- Akut dekompenserad hjärtsvikt inom de senaste 30 dagarna från screening
- Försökspersoner som har genomgått en förmaksseptostomi eller pottshunt under de senaste 6 månaderna efter screening
- Alla kliniskt signifikanta laboratorieavvikelser som utesluter initiering eller fortsättning av treprostinilbehandling
- Måttlig till svår leverdysfunktion som definieras av förhöjda leverfunktionstester (aspartataminotransferas eller alaninaminotransferas) ≥3 gånger den övre normalgränsen vid screening, eller Child Pugh klass B eller C leversjukdom
- Försökspersoner som är gravida eller ammar
- Hematologiska avvikelser (t.ex. svår anemi, Hgb <10 g/dL, leukopeni, vita blodkroppar (WBC) <2500/μL)
- Historik av missbruksstörning, såvida inte bevis på abstinens ≥1 år tillhandahålls
- Andra samtidiga allvarliga akuta eller kroniska medicinska eller psykiatriska tillstånd eller laboratorieavvikelser som kan öka risken förknippad med studiedeltagande eller administrering av prövningsprodukter eller kan störa tolkningen av studieresultat och, enligt utredarens bedömning, skulle göra försökspersonen olämplig för inträde i denna studie
- Deltagande i en annan klinisk prövning av ett prövningsläkemedel eller enhet (inklusive med placebo) inom 30 dagar eller 5 halveringstider före screening, beroende på vilket som är längst
- Patienter som inte kan hantera pumpar och infusionsställe om det inte finns någon förälder, familjemedlem, vårdnadshavare närvarande i deras hushåll som tar över pumphanteringen eller om de inte behandlas på sjukhus.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: parenteral treprostinil utan konserveringsmedel
Patienterna kommer att behandlas med antingen SC eller IV konserveringsmedelsfri treprostinilformulering.
Doseringen anges inte av studieprotokollet och kommer att göras enligt utredarnas bedömning baserat på patientens behov.
|
Kontinuerlig infusion av antingen SC eller IV konserveringsmedelsfri treprostinil.
Doseringen anges inte av studieprotokollet och kommer att göras enligt patientens behov.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Frekvens och allvarlighetsgrad av biverkningar och biverkningar av läkemedel
Tidsram: 5 månader (20 veckor ± 1 vecka)
|
Frekvensen och allvaret av biverkningar och biverkningar under de första 5 månaderna (20 veckor ± 1 veckor) av behandlingen enligt Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE, version 5.0).
|
5 månader (20 veckor ± 1 vecka)
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring från baslinjen i livskvalitet (QoL)
Tidsram: 5 månader (20 veckor ± 1 vecka)
|
Förändring från baslinjen i livskvalitet (QoL) enligt bedömningen av Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQoL version 4.0) frågeformuläret. Betyg från 0 (aldrig) till 4 (nästan alltid) per fråga. Frågeformuläret kommer att fyllas i av pediatrisk patient (version lämplig för åldersgrupp) och föräldrar/vårdgivare. |
5 månader (20 veckor ± 1 vecka)
|
|
Ändra från baslinjen på 6 minuters promenadavstånd (6MWD)
Tidsram: 5 månader (20 veckor ± 1 vecka)
|
Förändring från baslinjen i 6MWD (patienter > 6 år)
|
5 månader (20 veckor ± 1 vecka)
|
|
Förändring från baslinjen i World Health Organization Functional Class (WHO FC)
Tidsram: 5 månader (20 veckor ± 1 vecka)
|
Förändring i WHO FC klassbedömning baserat på nuvarande PH-riktlinjer som sträcker sig från klass I till klass IV, medan klass IV innebär allvarliga begränsningar.
|
5 månader (20 veckor ± 1 vecka)
|
|
Ändring från baslinjen i parametrar för ekokardiografi (ECHO) - RA/RV-förstoring
Tidsram: 5 månader (20 veckor ± 1 vecka)
|
höger förmak (RA) / höger kammare (RV)
|
5 månader (20 veckor ± 1 vecka)
|
|
Förändring från baslinjen i ekokardiografi (ECHO) parametrar - RV systolisk dysfunktion
Tidsram: 5 månader (20 veckor ± 1 vecka)
|
5 månader (20 veckor ± 1 vecka)
|
|
|
Förändring från baslinjen i ekokardiografi (ECHO) parametrar - RV/LV end-systolic ratio (PSAX)
Tidsram: 5 månader (20 veckor ± 1 vecka)
|
RV / vänster kammare (LV)
|
5 månader (20 veckor ± 1 vecka)
|
|
Förändring från baslinjen i ekokardiografi (ECHO) parametrar - trikuspidal ringformad systolisk exkursion (TAPSE)
Tidsram: 5 månader (20 veckor ± 1 vecka)
|
5 månader (20 veckor ± 1 vecka)
|
|
|
Förändring från baslinjen i parametrar för ekokardiografi (ECHO) - S/D-förhållande (TR-jet)
Tidsram: 5 månader (20 veckor ± 1 vecka)
|
5 månader (20 veckor ± 1 vecka)
|
|
|
Förändring från baslinjen i parametrar för ekokardiografi (ECHO) - Pulmonal artäraccelerationstid (PAAT)
Tidsram: 5 månader (20 veckor ± 1 vecka)
|
5 månader (20 veckor ± 1 vecka)
|
|
|
Ändring från baslinjen i ekokardiografi (ECHO) parametrar - perikardiell effusion
Tidsram: 5 månader (20 veckor ± 1 vecka)
|
5 månader (20 veckor ± 1 vecka)
|
|
|
Förändring från baslinjen i ekokardiografi (ECHO) parametrar - excentricitetsindex
Tidsram: 5 månader (20 veckor ± 1 vecka)
|
5 månader (20 veckor ± 1 vecka)
|
|
|
Ändring från baslinje i ekokardiografi (ECHO) parametrar - accelerationstid
Tidsram: 5 månader (20 veckor ± 1 vecka)
|
5 månader (20 veckor ± 1 vecka)
|
|
|
Förändring från baslinjen i plasma N-terminal pro-brain natriuretic peptide (NT-proBNP) nivåer
Tidsram: 5 månader (20 veckor ± 1 vecka)
|
5 månader (20 veckor ± 1 vecka)
|
|
|
Treprostinil plasmakoncentration
Tidsram: 5 månader (20 veckor ± 1 vecka)
|
För plasmakoncentrationsanalys av treprostinil tas ett 0,5 ml blodprov för patienter ≤ 20 kg och ett 1 ml blodprov (K3-EDTA) för patienter > 20 kg.
|
5 månader (20 veckor ± 1 vecka)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
31 juli 2024
Primärt slutförande (Beräknad)
1 november 2028
Avslutad studie (Beräknad)
1 november 2028
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
19 mars 2024
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
3 april 2024
Första postat (Faktisk)
5 april 2024
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
31 maj 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
27 maj 2025
Senast verifierad
1 maj 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- TREPaed
- 2023-505082-91-00 (Ctis)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .