Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Undersøkende studie for å evaluere sikkerhet og tolerabilitet av treprostinil hos barn diagnostisert med PAH

27. mai 2025 oppdatert av: AOP Orphan Pharmaceuticals AG

Åpen, enarms, ikke-kontrollert studie for å evaluere sikkerhet og tolerabilitet av treprostinilnatrium hos barn under 18 år diagnostisert med pulmonal arteriell hypertensjon (PAH)

Målet med denne kliniske studien er å evaluere sikkerhet og tolerabilitet av konserveringsmiddelfritt parenteralt treprostinil hos pediatriske pasienter med PAH (PH-gruppe 1) som er under 18 år. Hovedspørsmålet den tar sikte på å svare på er:

• hvis konserveringsmiddelfritt parenteralt treprostinil er trygt og tolerabelt ved behandling av pediatrisk PAH hos pasienter som enten er behandlingsnaive eller tidligere har blitt behandlet med kommersielt tilgjengelige parenterale treprostinilformuleringer.

Deltakerne vil motta enten subkutan (SC) eller intravenøs (IV) konserveringsmiddelfri treprostinil og vil bli observert i 5 måneder (20 uker ± 1 uke).

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

I denne studien vil en treprostinil-løsning uten konserveringsmiddel i et hetteglass for engangsbruk bli brukt. Effekten av treprostinil for behandling av PAH ved pulmonal hypertensjon (PH) Gruppe 1 hos barn er rapportert gjennom hele litteraturen. Siden fjerning av konserveringsmidlet kan påvirke sikker bruk av den parenterale infusjonsoppløsningen, vil imidlertid sikkerhetsprofilen til den nyutviklede treprostinil-frie oppløsningen bli vurdert i denne studien.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

20

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Rekruttering
        • Necker-Enfants Malades Hospital, Paris
        • Hovedetterforsker:
          • Damien Bonnet, Prof
  • Slovakia
      • Bratislava, Slovakia
        • Rekruttering
        • Pediatric Cardiac Center
        • Ta kontakt med:
  • Spania
      • Madrid, Spania, 28034
        • Rekruttering
        • Ramon y Cajal University Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Maria J del Cerro, Prof
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, H-1096
        • Rekruttering
        • Gottsegen National Cardiovascular Center
        • Hovedetterforsker:
          • Laszlo Ablonczy, MD
  • Østerrike
      • Vienna, Østerrike, 1090
        • Rekruttering
        • Medizinische Universität Wien
        • Hovedetterforsker:
          • Sulaimi Albinni, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Signert informert samtykke fra foreldrene eller de juridiske representantene og skriftlig samtykke fra deltakere i passende alder
  2. Menn eller kvinner fra fødsel til under 18 år på tidspunktet for informert samtykke ble signert
  3. Bekreftet diagnose av alvorlig PAH klassifisert som PH gruppe 1 som krever behandling med prostacyklininfusjon

  4. Nåværende diagnose av PAH bekreftet ved høyre hjertekateterisering (RHC) ved screening eller ved historisk RHC før screening med følgende hemodynamiske funn:

    • Gjennomsnittlig pulmonalt arterielt trykk (mPAP) >20 mmHg
    • Pulmonal vaskulær motstandsindeks (PVRI) >3 treenheter (WU) m² Hvis RHC ikke er mulig på grunn av medisinske årsaker (f.eks. nyfødte og spedbarn), er bekreftelsen fra ECHO ved screeningen tilstrekkelig.
  5. Prostacyclin naive eller pasienter som er forhåndsbehandlet med SC eller IV treprostinil før screening

  6. Et forsøksperson er kvalifisert til å delta i denne studien, vurdert av etterforskeren, hvis de er av:

    • Ikke-fertil potensial (dvs. fysiologisk ute av stand til å bli gravid); eller,
    • Fertilitet - har en negativ graviditetstest og er ikke ammende og, hvis seksuelt aktiv, godtar å fortsette å bruke 2 pålitelige prevensjonsmetoder inntil studien er fullført og i minst 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet. Eksempler på pålitelige prevensjonsmetoder inkluderer ekte avholdenhet som et livsstilsvalg (periodisk seksuell avholdenhet er ikke akseptabel); bruk av orale prevensjonsmidler; en pålitelig barrieremetode for prevensjon (diafragma med prevensjonsgelé; livmorhalshetter med prevensjonsgelé; kondomer med prevensjonsskum; intrauterine enheter)

Ekskluderingskriterier:

  1. Kjent intoleranse mot prostacyklinanaloger
  2. PH relatert til andre forhold enn spesifisert ovenfor
  3. Ureparert medfødt hjertesykdom hvis operasjon er planlagt innen de neste 5 månedene
  4. Personer diagnostisert med en hvilken som helst lungesykdom
  5. Akutt dekompensert hjertesvikt innen 30 dager etter screening
  6. Personer som har hatt en atrial septostomi eller potte-shunt i løpet av de siste 6 månedene etter screening
  7. Enhver klinisk signifikant laboratorieavvik som utelukker initiering eller fortsettelse av treprostinilbehandling
  8. Moderat til alvorlig leverdysfunksjon som definert av forhøyede leverfunksjonstester (aspartataminotransferase eller alaninaminotransferase) ≥3 ganger øvre normalgrense ved screening, eller Child Pugh klasse B eller C leversykdom
  9. Personer som er gravide eller ammer
  10. Hematologiske abnormiteter (f.eks. alvorlig anemi, Hgb <10 g/dL, leukopeni, hvite blodlegemer (WBC) <2500/μL)
  11. Anamnese med rusforstyrrelse, med mindre bevis på avholdenhet ≥1 år er fremlagt
  12. Andre samtidige alvorlige akutte eller kroniske medisinske eller psykiatriske tilstander eller laboratorieavvik som kan øke risikoen forbundet med studiedeltakelse eller administrasjon av undersøkelsesprodukt eller kan forstyrre tolkningen av studieresultater og, etter utforskerens vurdering, vil gjøre forsøkspersonen upassende for inn i denne studien
  13. Deltakelse i en annen klinisk utprøving av et legemiddel eller utstyr (inkludert med placebo) innen 30 dager eller 5 halveringstider før screening, avhengig av hva som er lengst
  14. Pasienter som ikke er i stand til å håndtere pumper og infusjonssted hvis det ikke er noen forelder, familiemedlem, verge tilstede i husstanden som overtar pumpehåndteringen eller hvis de ikke blir behandlet i sykehusoppsett

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: parenteral treprostinil uten konserveringsmiddel
Pasienter vil bli behandlet med enten SC eller IV konserveringsmiddelfri treprostinilformulering. Dosering er ikke fastsatt av studieprotokollen og vil bli gjort i henhold til etterforskernes skjønn basert på pasientens behov.
Legemiddel: parenteral treprostinil uten konserveringsmiddel
Kontinuerlig infusjon av enten SC eller IV konserveringsmiddelfri treprostinil. Doseringen er ikke fastsatt av studieprotokollen og vil bli utført i henhold til pasientens behov.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighet og alvorlighetsgrad av uønskede hendelser og bivirkninger
Tidsramme: 5 måneder (20 uker ± 1 uker)
Hyppigheten og alvorlighetsgraden av bivirkninger og bivirkninger i løpet av de første 5 månedene (20 uker ± 1 uker) av behandlingen i henhold til Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE, versjon 5.0).
5 måneder (20 uker ± 1 uker)

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i livskvalitet (QoL)
Tidsramme: 5 måneder (20 uker ± 1 uker)

Endring fra baseline i livskvalitet (QoL) som vurdert av spørreskjemaet Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQoL versjon 4.0).

Rangering fra 0 (aldri) til 4 (nesten alltid) per spørsmål. Spørreskjemaet vil fylles ut av pediatrisk pasient (versjon som passer for aldersgruppen) og foreldre/omsorgspersoner.
5 måneder (20 uker ± 1 uker)
Bytt fra baseline på 6 minutters gange (6MWD)
Tidsramme: 5 måneder (20 uker ± 1 uker)
Endring fra baseline i 6MWD (pasienter > 6 år)
5 måneder (20 uker ± 1 uker)
Endring fra baseline i World Health Organization Functional Class (WHO FC)
Tidsramme: 5 måneder (20 uker ± 1 uker)
Endring i WHO FC-klassevurdering basert på gjeldende PH-retningslinjer som strekker seg fra klasse I til klasse IV, mens klasse IV betyr alvorlige begrensninger.
5 måneder (20 uker ± 1 uker)
Endring fra baseline i ekkokardiografi (ECHO) parametere - RA/RV forstørrelse
Tidsramme: 5 måneder (20 uker ± 1 uker)
høyre atrium (RA) / høyre ventrikkel (RV)
5 måneder (20 uker ± 1 uker)
Endring fra baseline i ekkokardiografi (ECHO) parametere - RV systolisk dysfunksjon
Tidsramme: 5 måneder (20 uker ± 1 uker)
5 måneder (20 uker ± 1 uker)
Endring fra baseline i ekkokardiografi (ECHO) parametere - RV/LV end-systolic ratio (PSAX)
Tidsramme: 5 måneder (20 uker ± 1 uker)
RV / venstre ventrikkel (LV)
5 måneder (20 uker ± 1 uker)
Endring fra baseline i ekkokardiografi (ECHO) parametere - trikuspidal ringformet plan systolisk ekskursjon (TAPSE)
Tidsramme: 5 måneder (20 uker ± 1 uker)
5 måneder (20 uker ± 1 uker)
Endring fra baseline i ekkokardiografi (ECHO) parametere - S/D ratio (TR jet)
Tidsramme: 5 måneder (20 uker ± 1 uker)
5 måneder (20 uker ± 1 uker)
Endring fra baseline i ekkokardiografi (ECHO) parametere - Pulmonal arterie akselerasjonstid (PAAT)
Tidsramme: 5 måneder (20 uker ± 1 uker)
5 måneder (20 uker ± 1 uker)
Endring fra baseline i ekkokardiografi (ECHO) parametere - perikardial effusjon
Tidsramme: 5 måneder (20 uker ± 1 uker)
5 måneder (20 uker ± 1 uker)
Endring fra baseline i ekkokardiografi (ECHO) parametere - eksentrisitetsindeks
Tidsramme: 5 måneder (20 uker ± 1 uker)
5 måneder (20 uker ± 1 uker)
Endring fra baseline i ekkokardiografi (ECHO) parametere - akselerasjonstid
Tidsramme: 5 måneder (20 uker ± 1 uker)
5 måneder (20 uker ± 1 uker)
Endring fra baseline i plasma N-terminal pro-hjerne natriuretisk peptid (NT-proBNP) nivåer
Tidsramme: 5 måneder (20 uker ± 1 uker)
5 måneder (20 uker ± 1 uker)
Treprostinil plasmakonsentrasjon
Tidsramme: 5 måneder (20 uker ± 1 uker)
For treprostinil plasmakonsentrasjonsanalyse vil det tas en 0,5 ml blodprøve for pasienter ≤ 20 kg og en 1 ml blodprøve (K3-EDTA) for pasienter > 20 kg.
5 måneder (20 uker ± 1 uker)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

AOP Orphan Pharmaceuticals AG

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

31. juli 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. november 2028

Studiet fullført (Antatt)

1. november 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. mars 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. april 2024

Først lagt ut (Faktiske)

5. april 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

31. mai 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

27. mai 2025

Sist bekreftet

1. mai 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TREPaed
  • 2023-505082-91-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere