Vizsgálati kísérlet a treprostinil biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére PAH-val diagnosztizált gyermekeknél
2025. május 27. frissítette: AOP Orphan Pharmaceuticals AG
Nyílt, egykarú, nem kontrollált vizsgálat a treprostinil-nátrium biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére pulmonális artériás hipertóniával (PAH) diagnosztizált 18 év alatti gyermekeknél
Ennek a klinikai vizsgálatnak a célja a tartósítószer-mentes parenterális treprostinil biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése PAH-ban szenvedő (PH 1. csoport) 18 év alatti gyermekeknél. A fő kérdés, amelyre választ kíván adni:
• ha a tartósítószer-mentes parenterális treprostinil biztonságos és tolerálható a gyermekkori PAH kezelésében olyan betegeknél, akik korábban még nem kezelték, vagy korábban a kereskedelemben kapható parenterális treprostinil készítményekkel kezelték őket.
A résztvevők szubkután (SC) vagy intravénás (IV) tartósítószer-mentes treprostinilt kapnak, és 5 hónapig (20 hét ± 1 hét) megfigyelik őket.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ebben a vizsgálatban egy egyszer használatos injekciós üvegben lévő tartósítószer-mentes treprostinil oldatot használnak.
A treprostinil hatékonyságáról a pulmonalis hypertonia (PH) pulmonalis hypertonia (PH) gyermekeknél történő kezelésében az 1. csoportba tartozó gyermekeknél az irodalomban mindenhol beszámoltak.
Mivel azonban a tartósítószer eltávolítása befolyásolhatja a parenterális infúziós oldat biztonságos használatát, az újonnan kifejlesztett tartósítószer-mentes treprostinil oldat biztonsági profilját a vizsgálat során értékelik.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
20
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Clinical Project Manager
- Telefonszám: 4366488375206
- E-mail: trepaed@aop-health.com
Tanulmányi helyek
-
-
-
Vienna, Ausztria, 1090
- Toborzás
- Medizinische Universität Wien
-
Kutatásvezető:
- Sulaimi Albinni, MD
-
-
-
-
-
Paris, Franciaország, 75015
- Toborzás
- Necker-Enfants Malades Hospital, Paris
-
Kutatásvezető:
- Damien Bonnet, Prof
-
-
-
-
-
Budapest, Magyarország, H-1096
- Toborzás
- Gottsegen National Cardiovascular Center
-
Kutatásvezető:
- Laszlo Ablonczy, MD
-
-
-
-
-
Madrid, Spanyolország, 28034
- Toborzás
- Ramón y Cajal University Hospital
-
Kutatásvezető:
- Maria J del Cerro, Prof
-
-
-
-
-
Bratislava, Szlovákia
- Toborzás
- Pediatric Cardiac Center
-
Kapcsolatba lépni:
- Martin Zahorec, MD, PhD
- Telefonszám: +421 02/59320 152
- E-mail: martin.zahorec@nusch.sk
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A szülők vagy a törvényes képviselők aláírt, tájékozott beleegyezése és a megfelelő korú résztvevők írásos hozzájárulása
- Férfiak vagy nők születéstől 18 év alatti életkorukig a beleegyezés aláírásának időpontjában
- A PH 1. csoportba sorolt súlyos PAH megerősített diagnózisa, amely prosztaciklin infúziós kezelést igényel
A PAH jelenlegi diagnózisa jobb szívkatéterrel (RHC) igazolt a szűréskor, vagy a szűrés előtti RHC-vel a következő hemodinamikai leletekkel:
- Átlagos pulmonális artériás nyomás (mPAP) >20 Hgmm
- Pulmonalis vaszkuláris rezisztencia index (PVRI) >3 Faegység (WU) m² Ha az RHC orvosi okok miatt nem lehetséges (pl. újszülöttek és csecsemők), elegendő az ECHO megerősítése a szűréskor.
- Prosztaciklint még nem kezeltek vagy a szűrés előtt SC vagy IV treprostinillal előkezelt betegek
Az alany akkor jogosult részt venni ebben a vizsgálatban, a vizsgáló értékelése szerint, ha:
- Nem fogamzóképes (azaz fiziológiailag nem képes teherbe esni); vagy,
- Fogamzóképes korú – negatív terhességi teszttel rendelkezik, nem szoptat, és ha szexuálisan aktív, beleegyezik abba, hogy továbbra is 2 megbízható fogamzásgátlási módszert alkalmaz a vizsgálat befejezéséig és legalább 30 napig a vizsgált gyógyszer utolsó adagját követően. A megbízható fogamzásgátlási módszerek példái közé tartozik a valódi absztinencia, mint életmódbeli választás (a periodikus szexuális absztinencia módszere nem elfogadható); orális fogamzásgátlók használata; Megbízható fogamzásgátlási módszer (rekeszizom fogamzásgátló zselével; nyaki sapka fogamzásgátló zselével; óvszer fogamzásgátló habbal; méhen belüli eszközök)
Kizárási kritériumok:
- Ismert intolerancia a prosztaciklin analógokkal szemben
- A PH a fent meghatározottaktól eltérő állapotokhoz kapcsolódik
- Javítatlan veleszületett szívbetegség, ha műtétet terveznek a következő 5 hónapon belül
- Bármilyen tüdőbetegséggel diagnosztizált alanyok
- Akut dekompenzált szívelégtelenség a szűrést követő 30 napon belül
- Azok az alanyok, akiknél a szűrést követő 6 hónapban pitvari septostomiát vagy potts shuntot végeztek
- Bármilyen klinikailag jelentős laboratóriumi eltérés, amely kizárja a treprostinil-terápia megkezdését vagy folytatását
- Közepes vagy súlyos májműködési zavar, amelyet az emelkedett májfunkciós tesztek (aszpartát-aminotranszferáz vagy alanin-aminotranszferáz) határoznak meg, ≥3-szor a normál érték felső határának a szűréskor, vagy Child Pugh B vagy C osztályú májbetegség
- Terhes vagy szoptató alanyok
- Hematológiai rendellenességek (pl. súlyos vérszegénység, Hgb <10 g/dl, leukopenia, fehérvérsejtek (WBC) <2500/μl)
- Az anamnézisben szereplő szerhasználati zavar, kivéve, ha igazolják az 1 évesnél hosszabb absztinenciát
- Egyéb egyidejűleg előforduló súlyos akut vagy krónikus egészségügyi vagy pszichiátriai állapot vagy laboratóriumi eltérés, amely növelheti a vizsgálatban való részvétellel vagy a vizsgálati termék beadásával kapcsolatos kockázatot, vagy zavarhatja a vizsgálati eredmények értelmezését, és a vizsgáló megítélése szerint alkalmatlanná teheti az alanyt belépés ebbe a tanulmányba
- Részvétel egy másik klinikai vizsgálatban egy vizsgált gyógyszerrel vagy eszközzel (beleértve a placebót is) a szűrést megelőző 30 napon belül vagy 5 felezési időn belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb
- Azok a betegek, akik nem tudják kezelni a pumpát és az infúziós helyet, ha nincs szülő, családtag vagy gyám jelen a háztartásukban, akik átveszik a pumpakezelést, vagy ha nem kezelik őket kórházi körülmények között
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: tartósítószer-mentes parenterális treprostinil
A betegeket SC vagy IV tartósítószer-mentes treprostinil készítménnyel kezelik.
Az adagolást a vizsgálati protokoll nem írja elő, és a vizsgáló belátása szerint, a páciens igényei alapján történik.
|
Tartósítószer-mentes treprostinil folyamatos infúziója SC vagy IV.
Az adagolást a vizsgálati protokoll nem írja elő, és a páciens igényei szerint történik.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A mellékhatások és a gyógyszermellékhatások gyakorisága és súlyossága
Időkeret: 5 hónap (20 hét ± 1 hét)
|
A nemkívánatos események és gyógyszermellékhatások gyakorisága és súlyossága a kezelés első 5 hónapjában (20 hét ± 1 hét) a Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE, 5.0 verzió) szerint.
|
5 hónap (20 hét ± 1 hét)
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás az alapvonalhoz képest az életminőségben (QoL)
Időkeret: 5 hónap (20 hét ± 1 hét)
|
Változás az életminőségben (QoL) a kiindulási értékhez képest a Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQoL 4.0 verzió) kérdőív alapján. Értékelés 0-tól (soha) 4-ig (majdnem mindig) kérdésenként. A kérdőívet gyermekbeteg (a korcsoportnak megfelelő változat) és a szülők/gondozók töltik ki. |
5 hónap (20 hét ± 1 hét)
|
|
Változás az alapvonalhoz képest 6 perces sétával (6MWD)
Időkeret: 5 hónap (20 hét ± 1 hét)
|
Változás a kiindulási értékhez képest a 6MWD-ben (6 év feletti betegek)
|
5 hónap (20 hét ± 1 hét)
|
|
Változás az alapvonalhoz képest az Egészségügyi Világszervezet funkcionális osztályában (WHO FC)
Időkeret: 5 hónap (20 hét ± 1 hét)
|
Változás a WHO FC osztály értékelésében a jelenlegi PH irányelvek alapján, az I. osztálytól a IV. osztályig, míg a IV. osztály súlyos korlátozásokat jelent.
|
5 hónap (20 hét ± 1 hét)
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest az echocardiographia (ECHO) paramétereiben – RA/RV megnagyobbodás
Időkeret: 5 hónap (20 hét ± 1 hét)
|
jobb pitvar (RA) / jobb kamra (RV)
|
5 hónap (20 hét ± 1 hét)
|
|
Az echokardiográfia (ECHO) paramétereinek változása a kiindulási értékhez képest – RV szisztolés diszfunkció
Időkeret: 5 hónap (20 hét ± 1 hét)
|
5 hónap (20 hét ± 1 hét)
|
|
|
Változás az alapvonalhoz képest az echokardiográfia (ECHO) paramétereiben – RV/LV end-systolés arány (PSAX)
Időkeret: 5 hónap (20 hét ± 1 hét)
|
RV / bal kamra (LV)
|
5 hónap (20 hét ± 1 hét)
|
|
Változás az alapvonalhoz képest az echokardiográfia (ECHO) paramétereiben – tricuspidalis gyűrűs sík szisztolés excursion (TAPSE)
Időkeret: 5 hónap (20 hét ± 1 hét)
|
5 hónap (20 hét ± 1 hét)
|
|
|
Változás az alapvonalhoz képest az echokardiográfia (ECHO) paramétereiben – S/D arány (TR jet)
Időkeret: 5 hónap (20 hét ± 1 hét)
|
5 hónap (20 hét ± 1 hét)
|
|
|
Változás az alapvonalhoz képest az echokardiográfia (ECHO) paramétereiben – Pulmonary Artery Acceleration Time (PAAT)
Időkeret: 5 hónap (20 hét ± 1 hét)
|
5 hónap (20 hét ± 1 hét)
|
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest az echocardiographia (ECHO) paramétereiben - perikardiális folyadékgyülem
Időkeret: 5 hónap (20 hét ± 1 hét)
|
5 hónap (20 hét ± 1 hét)
|
|
|
Változás az alapvonalhoz képest az echokardiográfia (ECHO) paramétereiben – excentricitási index
Időkeret: 5 hónap (20 hét ± 1 hét)
|
5 hónap (20 hét ± 1 hét)
|
|
|
Változás az alapvonalhoz képest az echokardiográfia (ECHO) paramétereiben – gyorsulási idő
Időkeret: 5 hónap (20 hét ± 1 hét)
|
5 hónap (20 hét ± 1 hét)
|
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a plazma N-terminális pro-agy nátriuretikus peptid (NT-proBNP) szintjében
Időkeret: 5 hónap (20 hét ± 1 hét)
|
5 hónap (20 hét ± 1 hét)
|
|
|
A treprostinil plazmakoncentrációja
Időkeret: 5 hónap (20 hét ± 1 hét)
|
A treprostinil plazmakoncentráció-elemzéséhez egy 0,5 ml-es vérmintát vesznek ≤ 20 kg-os betegektől és egy 1 ml-es vérmintát (K3-EDTA) a 20 kg-nál nagyobb betegektől.
|
5 hónap (20 hét ± 1 hét)
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2024. július 31.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2028. november 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2028. november 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2024. március 19.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. április 3.
Első közzététel (Tényleges)
2024. április 5.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2025. május 31.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. május 27.
Utolsó ellenőrzés
2025. május 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- TREPaed
- 2023-505082-91-00 (Ctis)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .