Vizsgálati kísérlet a treprostinil biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére PAH-val diagnosztizált gyermekeknél

Bevételi kritériumok:

1. A szülők vagy a törvényes képviselők aláírt, tájékozott beleegyezése és a megfelelő korú résztvevők írásos hozzájárulása
2. Férfiak vagy nők születéstől 18 év alatti életkorukig a beleegyezés aláírásának időpontjában
3. A PH 1. csoportba sorolt ​​súlyos PAH megerősített diagnózisa, amely prosztaciklin infúziós kezelést igényel

4. A PAH jelenlegi diagnózisa jobb szívkatéterrel (RHC) igazolt a szűréskor, vagy a szűrés előtti RHC-vel a következő hemodinamikai leletekkel:

   • Átlagos pulmonális artériás nyomás (mPAP) >20 Hgmm
   • Pulmonalis vaszkuláris rezisztencia index (PVRI) >3 Faegység (WU) m² Ha az RHC orvosi okok miatt nem lehetséges (pl. újszülöttek és csecsemők), elegendő az ECHO megerősítése a szűréskor.
5. Prosztaciklint még nem kezeltek vagy a szűrés előtt SC vagy IV treprostinillal előkezelt betegek

6. Az alany akkor jogosult részt venni ebben a vizsgálatban, a vizsgáló értékelése szerint, ha:

   • Nem fogamzóképes (azaz fiziológiailag nem képes teherbe esni); vagy,
   • Fogamzóképes korú – negatív terhességi teszttel rendelkezik, nem szoptat, és ha szexuálisan aktív, beleegyezik abba, hogy továbbra is 2 megbízható fogamzásgátlási módszert alkalmaz a vizsgálat befejezéséig és legalább 30 napig a vizsgált gyógyszer utolsó adagját követően. A megbízható fogamzásgátlási módszerek példái közé tartozik a valódi absztinencia, mint életmódbeli választás (a periodikus szexuális absztinencia módszere nem elfogadható); orális fogamzásgátlók használata; Megbízható fogamzásgátlási módszer (rekeszizom fogamzásgátló zselével; nyaki sapka fogamzásgátló zselével; óvszer fogamzásgátló habbal; méhen belüli eszközök)

Kizárási kritériumok:

1. Ismert intolerancia a prosztaciklin analógokkal szemben
2. A PH a fent meghatározottaktól eltérő állapotokhoz kapcsolódik
3. Javítatlan veleszületett szívbetegség, ha műtétet terveznek a következő 5 hónapon belül
4. Bármilyen tüdőbetegséggel diagnosztizált alanyok
5. Akut dekompenzált szívelégtelenség a szűrést követő 30 napon belül
6. Azok az alanyok, akiknél a szűrést követő 6 hónapban pitvari septostomiát vagy potts shuntot végeztek
7. Bármilyen klinikailag jelentős laboratóriumi eltérés, amely kizárja a treprostinil-terápia megkezdését vagy folytatását
8. Közepes vagy súlyos májműködési zavar, amelyet az emelkedett májfunkciós tesztek (aszpartát-aminotranszferáz vagy alanin-aminotranszferáz) határoznak meg, ≥3-szor a normál érték felső határának a szűréskor, vagy Child Pugh B vagy C osztályú májbetegség
9. Terhes vagy szoptató alanyok
10. Hematológiai rendellenességek (pl. súlyos vérszegénység, Hgb <10 g/dl, leukopenia, fehérvérsejtek (WBC) <2500/μl)
11. Az anamnézisben szereplő szerhasználati zavar, kivéve, ha igazolják az 1 évesnél hosszabb absztinenciát
12. Egyéb egyidejűleg előforduló súlyos akut vagy krónikus egészségügyi vagy pszichiátriai állapot vagy laboratóriumi eltérés, amely növelheti a vizsgálatban való részvétellel vagy a vizsgálati termék beadásával kapcsolatos kockázatot, vagy zavarhatja a vizsgálati eredmények értelmezését, és a vizsgáló megítélése szerint alkalmatlanná teheti az alanyt belépés ebbe a tanulmányba
13. Részvétel egy másik klinikai vizsgálatban egy vizsgált gyógyszerrel vagy eszközzel (beleértve a placebót is) a szűrést megelőző 30 napon belül vagy 5 felezési időn belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb
14. Azok a betegek, akik nem tudják kezelni a pumpát és az infúziós helyet, ha nincs szülő, családtag vagy gyám jelen a háztartásukban, akik átveszik a pumpakezelést, vagy ha nem kezelik őket kórházi körülmények között