Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelsesforsøg for at evaluere sikkerhed og tolerabilitet af treprostinil hos børn diagnosticeret med PAH

27. maj 2025 opdateret af: AOP Orphan Pharmaceuticals AG

Åbent, enkeltarmet, ikke-kontrolleret forsøg til evaluering af sikkerhed og tolerabilitet af treprostinilnatrium hos børn under 18 år diagnosticeret med pulmonal arteriel hypertension (PAH)

Målet med dette kliniske forsøg er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​konserveringsmiddelfri parenteral treprostinil hos pædiatriske patienter med PAH (PH-gruppe 1), som er under 18 år. Hovedspørgsmålet det sigter mod at besvare er:

• hvis konserveringsmiddelfri parenteral treprostinil er sikker og tolerabel ved behandling af pædiatrisk PAH hos patienter, som enten er behandlingsnaive eller tidligere har været behandlet med kommercielt tilgængelige parenterale treprostinilformuleringer.

Deltagerne vil modtage enten subkutan (SC) eller intravenøs (IV) konserveringsmiddelfri treprostinil og vil blive observeret i 5 måneder (20 uger ± 1 uge).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

I denne undersøgelse vil der blive brugt en treprostinil-opløsning uden konserveringsmiddel i et engangshætteglas. Effekten af ​​treprostinil til behandling af PAH ved pulmonal hypertension (PH) Gruppe 1 hos børn er rapporteret i hele litteraturen. Men da fjernelse af konserveringsmidlet kan påvirke sikker brug af den parenterale opløsning til infusion, vil sikkerhedsprofilen for den nyudviklede treprostinil-fri opløsning blive vurderet i dette forsøg.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

20

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Rekruttering
        • Necker-Enfants Malades Hospital, Paris
        • Ledende efterforsker:
          • Damien Bonnet, Prof
  • Slovakiet
      • Bratislava, Slovakiet
        • Rekruttering
        • Pediatric Cardiac Center
        • Kontakt:
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Rekruttering
        • Ramon y Cajal University Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Maria J del Cerro, Prof
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, H-1096
        • Rekruttering
        • Gottsegen National Cardiovascular Center
        • Ledende efterforsker:
          • Laszlo Ablonczy, MD
  • Østrig
      • Vienna, Østrig, 1090
        • Rekruttering
        • Medizinische Universitat Wien
        • Ledende efterforsker:
          • Sulaimi Albinni, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Underskrevet informeret samtykke fra forældrene eller de juridiske repræsentanter og skriftligt samtykke fra passende alderen deltagere
  2. Mænd eller kvinder fra fødslen til under 18 år på det tidspunkt, hvor informeret samtykke blev underskrevet
  3. Bekræftet diagnose af svær PAH klassificeret som PH-gruppe 1, der kræver behandling med prostacyclin-infusion

  4. Nuværende diagnose af PAH bekræftet ved højre hjertekateterisering (RHC) ved screening eller ved historisk RHC før screening med følgende hæmodynamiske fund:

    • Gennemsnitligt pulmonalt arterielt tryk (mPAP) >20 mmHg
    • Pulmonal vaskulær modstandsindeks (PVRI) >3 træenheder (WU) m² Hvis RHC ikke er muligt på grund af medicinske årsager (f.eks. nyfødte og spædbørn), er bekræftelsen fra ECHO ved screeningen tilstrækkelig.
  5. Prostacyclin naive eller patienter, der er forbehandlet med SC eller IV treprostinil før screening

  6. Et forsøgsperson er kvalificeret til at deltage i denne undersøgelse, som vurderet af investigator, hvis de er af:

    • Ikke-fertilitetspotentiale (dvs. fysiologisk ude af stand til at blive gravid); eller,
    • Den fødedygtige potentiale - har en negativ graviditetstest og er ikke ammende og, hvis seksuelt aktiv, accepterer at fortsætte med at bruge 2 pålidelige præventionsmetoder indtil undersøgelsens afslutning og i mindst 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet. Eksempler på pålidelige præventionsmetoder omfatter ægte afholdenhed som et livsstilsvalg (periodisk seksuel afholdenhed er ikke acceptabel); brugen af ​​orale præventionsmidler; en pålidelig barrieremetode til prævention (membraner med svangerskabsforebyggende gelé; cervikale hætter med svangerskabsforebyggende gelé; kondomer med svangerskabsforebyggende skum; intrauterine anordninger)

Ekskluderingskriterier:

  1. Kendt intolerance over for prostacyclinanaloger
  2. PH relateret til andre forhold end specificeret ovenfor
  3. Ikke-repareret medfødt hjertesygdom, hvis operation er planlagt inden for de næste 5 måneder
  4. Forsøgspersoner diagnosticeret med enhver lungesygdom
  5. Akut dekompenseret hjertesvigt inden for de foregående 30 dage fra screening
  6. Forsøgspersoner, der har haft en atrial septostomi eller potte-shunt inden for de foregående 6 måneder efter screening
  7. Enhver klinisk signifikant laboratorieabnormitet, der udelukker initiering eller fortsættelse af treprostinilbehandling
  8. Moderat til svær leverdysfunktion som defineret ved forhøjede leverfunktionsprøver (aspartataminotransferase eller alaninaminotransferase) ≥3 gange den øvre grænse for normal ved screening eller Child Pugh klasse B eller C leversygdom
  9. Forsøgspersoner, der er gravide eller ammer
  10. Hæmatologiske abnormiteter (f.eks. svær anæmi, Hgb <10 g/dL, leukopeni, hvide blodlegemer (WBC) <2500/μL)
  11. Anamnese med misbrugsforstyrrelser, medmindre bevis for afholdenhed ≥1 år er fremlagt
  12. Andre samtidige alvorlige akutte eller kroniske medicinske eller psykiatriske tilstande eller laboratorieabnormiteter, der kan øge risikoen forbundet med undersøgelsesdeltagelse eller administration af forsøgsprodukter eller kan interferere med fortolkningen af ​​undersøgelsesresultater og, efter investigators vurdering, ville gøre forsøgspersonen uegnet til ind i denne undersøgelse
  13. Deltagelse i et andet klinisk forsøg med et forsøgslægemiddel eller -udstyr (inklusive placebo) inden for 30 dage eller 5 halveringstider før screening, alt efter hvad der er længst
  14. Patienter, der ikke er i stand til at håndtere pumper og infusionssted, hvis der ikke er nogen forælder, familiemedlem eller værge til stede i deres husstand, der overtager pumpehåndteringen, eller hvis de ikke behandles på hospitalsopsætning

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: parenteral treprostinil uden konserveringsmiddel
Patienter vil blive behandlet med enten SC eller IV konserveringsmiddelfri treprostinil formulering. Dosering er ikke fastsat af undersøgelsesprotokollen og vil blive udført i henhold til efterforskernes skøn baseret på patientbehov.
Medicin: parenteral treprostinil uden konserveringsmiddel
Kontinuerlig infusion af enten SC eller IV konserveringsmiddelfri treprostinil. Doseringen er ikke fastsat i undersøgelsesprotokollen og vil blive udført i henhold til patientens behov.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighed og alvor af uønskede hændelser og bivirkninger
Tidsramme: 5 måneder (20 uger ± 1 uge)
Hyppigheden og alvoren af ​​bivirkninger og bivirkninger i løbet af de første 5 måneder (20 uger ± 1 uger) af behandlingen i henhold til Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE, version 5.0).
5 måneder (20 uger ± 1 uge)

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i livskvalitet (QoL)
Tidsramme: 5 måneder (20 uger ± 1 uge)

Ændring fra baseline i livskvalitet (QoL) som vurderet ved spørgeskemaet Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQoL Version 4.0).

Bedømmelse fra 0 (aldrig) til 4 (næsten altid) pr. spørgsmål. Spørgeskemaet vil blive udfyldt af pædiatrisk patient (version passende til aldersgruppe) og forældre/plejere.
5 måneder (20 uger ± 1 uge)
Skift fra baseline på 6 minutters gåafstand (6MWD)
Tidsramme: 5 måneder (20 uger ± 1 uge)
Ændring fra baseline i 6MWD (patienter > 6 år)
5 måneder (20 uger ± 1 uge)
Ændring fra baseline i World Health Organization Functional Class (WHO FC)
Tidsramme: 5 måneder (20 uger ± 1 uge)
Ændring i WHO FC-klassevurdering baseret på nuværende PH-retningslinjer, der spænder fra klasse I til klasse IV, hvorimod klasse IV betyder alvorlige begrænsninger.
5 måneder (20 uger ± 1 uge)
Ændring fra baseline i ekkokardiografi (ECHO) parametre - RA/RV forstørrelse
Tidsramme: 5 måneder (20 uger ± 1 uge)
højre atrium (RA) / højre ventrikel (RV)
5 måneder (20 uger ± 1 uge)
Ændring fra baseline i ekkokardiografi (ECHO) parametre - RV systolisk dysfunktion
Tidsramme: 5 måneder (20 uger ± 1 uge)
5 måneder (20 uger ± 1 uge)
Ændring fra baseline i ekkokardiografi (ECHO) parametre - RV/LV end-systolic ratio (PSAX)
Tidsramme: 5 måneder (20 uger ± 1 uge)
RV / venstre ventrikel (LV)
5 måneder (20 uger ± 1 uge)
Ændring fra baseline i ekkokardiografi (ECHO) parametre - trikuspidal ringformet plan systolisk ekskursion (TAPSE)
Tidsramme: 5 måneder (20 uger ± 1 uge)
5 måneder (20 uger ± 1 uge)
Ændring fra baseline i ekkokardiografi (ECHO) parametre - S/D ratio (TR jet)
Tidsramme: 5 måneder (20 uger ± 1 uge)
5 måneder (20 uger ± 1 uge)
Ændring fra baseline i ekkokardiografi (ECHO) parametre - Pulmonal arterieaccelerationstid (PAAT)
Tidsramme: 5 måneder (20 uger ± 1 uge)
5 måneder (20 uger ± 1 uge)
Ændring fra baseline i ekkokardiografi (ECHO) parametre - perikardiel effusion
Tidsramme: 5 måneder (20 uger ± 1 uge)
5 måneder (20 uger ± 1 uge)
Ændring fra baseline i ekkokardiografi (ECHO) parametre - excentricitetsindeks
Tidsramme: 5 måneder (20 uger ± 1 uge)
5 måneder (20 uger ± 1 uge)
Ændring fra baseline i ekkokardiografi (ECHO) parametre - accelerationstid
Tidsramme: 5 måneder (20 uger ± 1 uge)
5 måneder (20 uger ± 1 uge)
Ændring fra baseline i plasma N-terminal pro-hjerne natriuretisk peptid (NT-proBNP) niveauer
Tidsramme: 5 måneder (20 uger ± 1 uge)
5 måneder (20 uger ± 1 uge)
Treprostinil plasmakoncentration
Tidsramme: 5 måneder (20 uger ± 1 uge)
Til treprostinil plasmakoncentrationsanalyse vil der blive udtaget en 0,5 ml blodprøve til patienter ≤ 20 kg og en 1 ml blodprøve (K3-EDTA) til patienter > 20 kg.
5 måneder (20 uger ± 1 uge)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

AOP Orphan Pharmaceuticals AG

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

31. juli 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. november 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. november 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. marts 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. april 2024

Først opslået (Faktiske)

5. april 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

31. maj 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. maj 2025

Sidst verificeret

1. maj 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TREPaed
  • 2023-505082-91-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Pulmonal arteriel hypertension

Kliniske forsøg med parenteral treprostinil uden konserveringsmiddel

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Congo

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner