OverTTuRe: ATTR アミロイドーシス患者の特徴、治療パターン、転帰 (OverTTuRe)
2026年9月8日 更新者：AstraZeneca
OverTTuRe: ATTR アミロイドーシス患者の特徴、治療パターン、転帰に関する現実世界の二次データを収集する観察的な多国間研究
この観察研究の全体的な目的は、ベースラインの特徴、治療パターン、選択された臨床的、経済的、人文的アウトカム（健康関連の生活の質（HRQoL）など）を含む、診断前後の疾患経過に関する現実世界の証拠を生成することです。 ATTR アミロイドーシス患者における神経障害障害スコア、日常生活活動 (ADL) 評価)、およびこの疾患がどのように発症するかをよりよく理解するためです。
調査の概要
詳細な説明
この遡及的、観察的、縦断的、多国コホート研究は、ATTR アミロイドーシス患者の特徴、治療パターン、転帰を説明することを目的としています。
主な目的: 患者の特徴 (人口統計、ATTR の家族歴、主要な併存疾患、人道的転帰など) を説明する。 健康関連の生活の質（HRQoL）、神経障害障害スコア、日常生活活動（ADL）の評価）、治療パターン、および疾患の転帰。 インデックス後追跡調査終了まで追跡される ATTR アミロイドーシス患者の医療リソース利用率 (HCRU) を特徴付け、定量化します。
二次目的：診断前に、ATTR アミロイドーシス患者の人口統計、臨床的特徴、HCRU を説明する。
研究の種類
観察的
入学 (推定)
52121
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：AstraZeneca Clinical Study Information Center
- 電話番号：1-877-240-9479
- メール：information.center@astrazeneca.com
研究場所
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Minnesota
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Eden Prairie、Minnesota、アメリカ、55344
- 完了
- Research Site
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London、イギリス
- 完了
- Research Site
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Lecce、イタリア
- 募集
- Research Site
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Messina、イタリア
- 募集
- Research Site
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Milan、イタリア
- 募集
- Research Site
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Alberta
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Calgary、Alberta、カナダ、T2P 4K7
- 完了
- Research Site
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Södertälje、スウェーデン
- 完了
- Research Site
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Umeå、スウェーデン
- 完了
- Research Site
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A Coruña、スペイン
- 完了
- Research Site
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Barcelona、スペイン
- 完了
- Research Site
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Bilbao、スペイン
- 完了
- Research Site
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El Palmar、スペイン
- 完了
- Research Site
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Huelva、スペイン
- 完了
- Research Site
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Las Palmas de Gran Canaria、スペイン
- 完了
- Research Site
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Madrid、スペイン
- 完了
- Research Site
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Majadahonda、スペイン
- 完了
- Research Site
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Palma de Mallorca、スペイン
- 完了
- Research Site
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Salamanca、スペイン
- 完了
- Research Site
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Valencia、スペイン
- 完了
- Research Site
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Horsens、デンマーク
- 完了
- Research Site
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Berlin、ドイツ
- 完了
- Research Site
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Lisbon、ポルトガル
- 募集
- Research Site
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Porto、ポルトガル
- 募集
- Research Site
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Beijing、中国
- 完了
- Research Site
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Changsha、中国
- 完了
- Research Site
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Chengdu、中国
- 完了
- Research Site
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Guangzhou、中国
- 完了
- Research Site
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Wuhan、中国
- 完了
- Research Site
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Tokyo、日本
- 完了
- Research Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
この研究には、ATTR アミロイドーシスと診断された 18 歳以上の患者、または ATTR アミロイドーシスを裏付けるその他の証拠から得たデータが含まれます。
患者は、データベースから抜ける（追跡不能）、死亡、またはデータベース期間（データ収集）の終了まで追跡されます。
ベースライン データには 12 か月のルックバック期間が適用されます。
患者の識別は 2014 年 1 月 1 日以降になります。
説明
包含基準:
- 研究指標日時点で18歳以上の患者、および
- 報告されているアミロイドーシス OR の診断コード
- ATTR に特化した治療の請求または
- 生検でアミロイドーシスが陽性、生検でATTRで免疫染色が陽性
除外基準:
- 原発性（AL）および続発性（AA）アミロイドーシスの証拠および/または
- 幹細胞移植に関する少なくとも 1 つのクレーム/手順コード、または AL (一次) または AA (二次) アミロイドーシス治療を表す可能性のある化学療法および自己免疫疾患薬に関する少なくとも 2 つのクレーム/手順コード
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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ATTR心筋症
トランスサイレチンアミロイドーシス心筋症患者
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該当なし。これは観察的な遡及的データ分析研究です。研究への介入はありません
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ATTR多発性神経障害
トランスサイレチンアミロイドーシス神経障害を有する患者
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該当なし。これは観察的な遡及的データ分析研究です。研究への介入はありません
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属性が不明
ATTR遺伝子型が不明な患者
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該当なし。これは観察的な遡及的データ分析研究です。研究への介入はありません
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混合表現型の ATTR
ATTR混合表現型の患者
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該当なし。これは観察的な遡及的データ分析研究です。研究への介入はありません
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ATTR 野生型
野生型トランスサイレチンアミロイドーシス患者
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該当なし。これは観察的な遡及的データ分析研究です。研究への介入はありません
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ATTR 遺伝性
遺伝性トランスサイレチン患者
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該当なし。これは観察的な遡及的データ分析研究です。研究への介入はありません
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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医療資源活用 (HCRU) - 外来受診
時間枠：ATTR アミロイドーシスの診断 (指標日) から追跡調査終了までの研究全体を通じて評価され、最長 12 年間
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年間イベント率: 外来患者全体
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ATTR アミロイドーシスの診断 (指標日) から追跡調査終了までの研究全体を通じて評価され、最長 12 年間
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医療資源活用 (HCRU) - 専門分野別の外来受診者数
時間枠：ATTR アミロイドーシスの診断 (指標日) から追跡調査終了までの研究全体を通じて評価され、最長 12 年間
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年間イベント率: 専門分野別の外来患者数全体
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ATTR アミロイドーシスの診断 (指標日) から追跡調査終了までの研究全体を通じて評価され、最長 12 年間
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医療リソース活用 (HCRU) - 救急部門の訪問
時間枠：ATTR アミロイドーシスの診断 (指標日) から追跡調査終了までの研究全体を通じて評価され、最長 12 年間
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年間イベント率: 救急外来受診
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ATTR アミロイドーシスの診断 (指標日) から追跡調査終了までの研究全体を通じて評価され、最長 12 年間
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医療リソース利用率 (HCRU) - 入院、入院期間
時間枠：ATTR アミロイドーシスの診断 (指標日) から追跡調査終了までの研究全体を通じて評価され、最長 12 年間
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年間イベント率: 入院 (在床日数)
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ATTR アミロイドーシスの診断 (指標日) から追跡調査終了までの研究全体を通じて評価され、最長 12 年間
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医療リソース活用 (HCRU) - 入院
時間枠：ATTR アミロイドーシスの診断 (指標日) から追跡調査終了までの研究全体を通じて評価され、最長 12 年間
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年間イベント率: 入院 重複 (例: 救急外来受診後の入院) は許可され、個別の来院としてカウントされます。
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ATTR アミロイドーシスの診断 (指標日) から追跡調査終了までの研究全体を通じて評価され、最長 12 年間
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医療リソース利用率 (HCRU) - 医療費
時間枠：ATTR アミロイドーシスの診断 (指標日) から追跡調査終了までの研究全体を通じて評価され、最長 12 年間
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この変数は、データで入手可能な場合は請求額を利用して、全原因による直接的な医療費と薬局費のみを記述します。
直接医療費には、入院、外来受診、救急外来、処置、臨床検査などにかかる費用が含まれます。
薬局費用の包含はデータの入手可能性によって異なり、可能であれば薬局での調剤と院内調剤に分けられた患者ごとのすべての薬局費用が含まれます。
可能な場合、費用は全原因、履歴書、その他の専門分野に分割されます。
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ATTR アミロイドーシスの診断 (指標日) から追跡調査終了までの研究全体を通じて評価され、最長 12 年間
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心臓移植
時間枠：ATTRアミロイドーシスの診断（指標日）から最初の心臓移植の日まで、追跡調査終了まで研究全体を通じて評価され、最長12年間
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心臓移植（発症までの時間）
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ATTRアミロイドーシスの診断（指標日）から最初の心臓移植の日まで、追跡調査終了まで研究全体を通じて評価され、最長12年間
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すべてが死亡の原因となる
時間枠：ATTRアミロイドーシスの診断（指標日）から何らかの原因による死亡日まで、研究全体を通して追跡調査終了まで評価され、最長12年間
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死亡率（発生までの時間）
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ATTRアミロイドーシスの診断（指標日）から何らかの原因による死亡日まで、研究全体を通して追跡調査終了まで評価され、最長12年間
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肝臓移植
時間枠：ATTRアミロイドーシスの診断（指標日）から最初の肝移植の日まで、研究全体を通して追跡調査終了まで評価され、最長12年間
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肝移植（イベント発生までの時間）
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ATTRアミロイドーシスの診断（指標日）から最初の肝移植の日まで、研究全体を通して追跡調査終了まで評価され、最長12年間
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心不全入院
時間枠：ATTRアミロイドーシスの診断（指標日）から心不全による最初の入院日まで、追跡調査終了まで研究全体を通じて評価され、最長12年間
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心不全入院（発症までの時間）
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ATTRアミロイドーシスの診断（指標日）から心不全による最初の入院日まで、追跡調査終了まで研究全体を通じて評価され、最長12年間
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新たなATTRアミロイドーシスの臨床症状
時間枠：ATTR アミロイドーシスの診断（指標日）から新たな ATTR アミロイドーシスの臨床症状の最初の診断日まで、追跡調査終了まで研究全体を通じて評価され、最長 12 年間
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新たなアミロイドーシスの発現（発症までの時間）。患者が事前に発症していなかった新たな臨床症状が最初に発現するまでの時間）
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ATTR アミロイドーシスの診断（指標日）から新たな ATTR アミロイドーシスの臨床症状の最初の診断日まで、追跡調査終了まで研究全体を通じて評価され、最長 12 年間
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入院（理由は問わず）
時間枠：ATTRアミロイドーシスの診断（指標日）から何らかの理由による最初の入院日まで、追跡調査終了まで研究全体を通じて評価され、最長12年間
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入院までの時間（全原因）
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ATTRアミロイドーシスの診断（指標日）から何らかの理由による最初の入院日まで、追跡調査終了まで研究全体を通じて評価され、最長12年間
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神経障害障害スコア (NIS)
時間枠：ATTR アミロイドーシスの診断 (指標日) から追跡調査終了までの研究全体を通じて評価され、最長 12 年間
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NIS スコアの範囲は 0 ～ 244 で、NIS スコアが高いほど機能が低下していることを示します。
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ATTR アミロイドーシスの診断 (指標日) から追跡調査終了までの研究全体を通じて評価され、最長 12 年間
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下肢神経障害障害スコア (NIS-LL)
時間枠：ATTR アミロイドーシスの診断 (指標日) から追跡調査終了までの研究全体を通じて評価され、最長 12 年間
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NIS-LL スコアの範囲は 0 ～ 88 で、NIS-LL スコアが大きいほど機能が低下していることを示します。
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ATTR アミロイドーシスの診断 (指標日) から追跡調査終了までの研究全体を通じて評価され、最長 12 年間
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神経障害障害スコア +7 (NIS+7)
時間枠：ATTR アミロイドーシスの診断 (指標日) から追跡調査終了までの研究全体を通じて評価され、最長 12 年間
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NIS+7 スコアの範囲は -26.04 ～ 270.04 で、NIS+7 スコアが高いほど機能が低下していることを示します。
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ATTR アミロイドーシスの診断 (指標日) から追跡調査終了までの研究全体を通じて評価され、最長 12 年間
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神経障害障害スコア修正 +7 (mNIS+7)
時間枠：ATTR アミロイドーシスの診断 (指標日) から追跡調査終了までの研究全体を通じて評価され、最長 12 年間
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MNIS+7 スコアの範囲は -22.32 ～ 102.32 で、mNIS+7 スコアが高いほど機能が低下していることを示します。
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ATTR アミロイドーシスの診断 (指標日) から追跡調査終了までの研究全体を通じて評価され、最長 12 年間
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神経障害の症状と変化 (NCS) スコア
時間枠：ATTR アミロイドーシスの診断 (指標日) から追跡調査終了までの研究全体を通じて評価され、最長 12 年間
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NSC スコアは、これらの神経障害症状の存在と重症度を評価する 38 の質問で構成される質問表です。
NSC スコアの範囲は、男性では -114 ～ 114、女性では -108 ～ 108 です。
スコアが大きいほど、症状の重症度が悪化していることを示します。負の値は、ベースラインからの症状の重症度の改善を示します。
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ATTR アミロイドーシスの診断 (指標日) から追跡調査終了までの研究全体を通じて評価され、最長 12 年間
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PND (多発性神経障害障害)
時間枠：ATTR アミロイドーシスの診断 (指標日) から追跡調査終了までの研究全体を通じて評価され、最長 12 年間
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PND は 6 段階のスコアリング システムです。ステージ 0: 障害なし。ステージ 1: 感覚障害はあるが、歩行能力は維持されている。ステージ 2: 歩行能力は障害されていますが、杖や松葉杖なしで歩くことができます。ステージ 3A/B: 1 ～ 2 本の杖または松葉杖の助けを借りて歩く。ステージ 4: 車椅子または寝たきりの状態になります。
ステージが大きいほど、障害が大きいことを示します
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ATTR アミロイドーシスの診断 (指標日) から追跡調査終了までの研究全体を通じて評価され、最長 12 年間
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ATTR アミロイドーシスの機能状態のその他の関連する臨床測定
時間枠：ATTR アミロイドーシスの診断 (指標日) から追跡調査終了までの研究全体を通じて評価され、最長 12 年間
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ATTR アミロイドーシスの機能状態に関するその他の関連する臨床測定
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ATTR アミロイドーシスの診断 (指標日) から追跡調査終了までの研究全体を通じて評価され、最長 12 年間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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医療資源活用 (HCRU) - 外来受診
時間枠：ATTR アミロイドーシス診断前の最長 12 年まで、研究全体を通じて評価され、最長 12 年まで。
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年間イベント率: 外来患者全体
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ATTR アミロイドーシス診断前の最長 12 年まで、研究全体を通じて評価され、最長 12 年まで。
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医療資源活用 (HCRU) - 専門分野別の外来受診者数
時間枠：ATTR アミロイドーシス診断前の最長 12 年まで、研究全体を通じて評価され、最長 12 年まで。
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年間イベント率: 専門分野別の外来患者数全体
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ATTR アミロイドーシス診断前の最長 12 年まで、研究全体を通じて評価され、最長 12 年まで。
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医療リソース活用 (HCRU) - 救急部門の訪問
時間枠：ATTR アミロイドーシス診断前の最長 12 年まで、研究全体を通じて評価され、最長 12 年まで。
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年間イベント率: 救急外来受診
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ATTR アミロイドーシス診断前の最長 12 年まで、研究全体を通じて評価され、最長 12 年まで。
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医療リソース利用率 (HCRU) - 入院、入院期間
時間枠：ATTR アミロイドーシス診断前の最長 12 年まで、研究全体を通じて評価され、最長 12 年まで。
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年間イベント率: 入院 (在床日数)
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ATTR アミロイドーシス診断前の最長 12 年まで、研究全体を通じて評価され、最長 12 年まで。
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医療リソース活用 (HCRU) - 入院
時間枠：ATTR アミロイドーシス診断前の最長 12 年まで、研究全体を通じて評価され、最長 12 年まで。
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年間イベント率: 入院 重複 (例: 救急外来受診後の入院) は許可され、個別の来院としてカウントされます。
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ATTR アミロイドーシス診断前の最長 12 年まで、研究全体を通じて評価され、最長 12 年まで。
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医療リソース利用率 (HCRU) - 医療費
時間枠：ATTR アミロイドーシス診断前の最長 12 年まで、研究全体を通じて評価され、最長 12 年まで。
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この変数は、データで入手可能な場合は請求額を利用して、全原因による直接的な医療費と薬局費のみを記述します。
直接医療費には、入院、外来受診、救急外来、処置、臨床検査などにかかる費用が含まれます。
薬局費用の包含はデータの入手可能性によって異なり、可能であれば薬局での調剤と院内調剤に分けられた患者ごとのすべての薬局費用が含まれます。
可能な場合、費用は全原因、履歴書、その他の専門分野に分割されます。
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ATTR アミロイドーシス診断前の最長 12 年まで、研究全体を通じて評価され、最長 12 年まで。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Gillmore JD, Hahn K, Smith JG, Conceicao I, Tian Z, Grogan M, Pao C, Wittbrodt E, Jarbrink K, Papas MA, Davis MK. Rationale and Design of ANTHOLOGY: An ATTR Amyloidosis Real-World Evidence Program Aiming to Address Gaps in Amyloidosis Care. Cardiol Ther. 2025 Sep;14(3):477-490. doi: 10.1007/s40119-025-00402-y. Epub 2025 Mar 19.
- Alexander KM, Kohsaka S, Poulsen SH, Terkelsen AJ, Smith JG, Sundstrom J, Wright J, Jarbrink K, Bhimjiyani AG, Davis L, Matsue Y, Anderson LJ, Pilebro B. Contemporary Description of Clinical Characteristics and Outcomes in Patients with Hereditary ATTR Amyloidosis: Results from the Multicountry OverTTuRe Study. Cardiol Ther. 2026 Jun;15(2):201-229. doi: 10.1007/s40119-026-00450-y. Epub 2026 May 27.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年8月21日
一次修了 (推定)
2026年11月2日
研究の完了 (推定)
2026年11月2日
試験登録日
最初に提出
2024年2月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年4月3日
最初の投稿 (実際)
2024年4月10日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年9月9日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年9月8日
最終確認日
2026年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
資格のある研究者は、Astrazeneca Group of Companiesの匿名化された個々の患者レベルのデータへのアクセスを要求することができます。
すべてのリクエストは、AZ開示のコミットメント（https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/st/submission/disclosure）に従って評価されます。
はい、AZがIPDのリクエストを受け入れていることを示しますが、これはすべてのリクエストが共有されることを意味するものではありません。
IPD 共有時間枠
Astrazenecaは、EFPIA PHRMAデータ共有の原則に対するコミットメントに従って、データの可用性を満たしているか、それを超えます。
タイムラインの詳細については、https：//astarazenecagrouptrials.pharmacm.com/st/submission/disclosureで開示のコミットメントを再送信してください。
IPD 共有アクセス基準
リクエストが承認されている場合、Astrazenecaは、安全な研究環境vivli.orgを介して匿名化された個々の患者レベルのデータへのアクセスを提供します。
署名されたデータ使用契約（データアクセサの対交渉不可能な契約）は、要求された情報にアクセスする前に導入する必要があります。
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。