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OverTTuRe: caratteristiche, modelli di trattamento ed esiti dei pazienti con amiloidosi ATTR (OverTTuRe)

18 maggio 2026 aggiornato da: AstraZeneca

OverTTuRe: uno studio osservazionale multinazionale che raccoglie dati secondari reali sulle caratteristiche, i modelli di trattamento e gli esiti dei pazienti affetti da amiloidosi ATTR

Lo scopo generale di questo studio osservazionale è quello di generare prove reali sui percorsi della malattia pre e post diagnosi, comprese le caratteristiche di base, i modelli di trattamento e i risultati clinici, economici e umanistici selezionati (ad esempio la qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) ), punteggio di compromissione della neuropatia, valutazioni delle attività della vita quotidiana (ADL)) in pazienti con amiloidosi ATTR e per comprendere meglio come si presenta la malattia.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio di coorte retrospettivo, osservazionale, longitudinale e multinazionale mira a descrivere le caratteristiche, i modelli di trattamento e gli esiti nei pazienti con amiloidosi ATTR.

Obiettivi primari: descrivere le caratteristiche del paziente (ad esempio dati demografici, storia familiare di ATTR, comorbilità principali e risultati umanistici (ad es. Qualità della vita correlata alla salute (HRQoL), punteggio di compromissione della neuropatia, valutazioni delle attività della vita quotidiana (ADL), modelli di trattamento ed esiti della malattia. Caratterizzare e quantificare l'utilizzo delle risorse sanitarie (HCRU) nei pazienti con amiloidosi ATTR che saranno seguiti post-indice fino alla fine del follow-up.

Obiettivi secondari: descrivere i dati demografici, le caratteristiche cliniche e l'HCRU nei pazienti con amiloidosi ATTR prima della diagnosi.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

52121

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2P 4K7
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Beijing, Cina
        • Completato
        • Research Site
      • Changsha, Cina
        • Completato
        • Research Site
      • Chengdu, Cina
        • Completato
        • Research Site
      • Guangzhou, Cina
        • Completato
        • Research Site
      • Wuhan, Cina
        • Completato
        • Research Site
      • Horsens, Danimarca
        • Completato
        • Research Site
      • Berlin, Germania
        • Completato
        • Research Site
      • Tokyo, Giappone
        • Completato
        • Research Site
      • Lisbon, Portogallo
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Porto, Portogallo
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • London, Regno Unito
        • Completato
        • Research Site
      • A Coruña, Spagna
        • Completato
        • Research Site
      • Barcelona, Spagna
        • Completato
        • Research Site
      • Bilbao, Spagna
        • Completato
        • Research Site
      • El Palmar, Spagna
        • Completato
        • Research Site
      • Huelva, Spagna
        • Completato
        • Research Site
      • Las Palmas de Gran Canaria, Spagna
        • Completato
        • Research Site
      • Madrid, Spagna
        • Completato
        • Research Site
      • Majadahonda, Spagna
        • Completato
        • Research Site
      • Palma de Mallorca, Spagna
        • Completato
        • Research Site
      • Salamanca, Spagna
        • Completato
        • Research Site
      • Valencia, Spagna
        • Completato
        • Research Site
    • Minnesota
      • Eden Prairie, Minnesota, Stati Uniti, 55344
        • Completato
        • Research Site
      • Södertälje, Svezia
        • Completato
        • Research Site
      • Umeå, Svezia
        • Completato
        • Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Questo studio includerà dati provenienti da pazienti di età ≥18 anni con diagnosi di amiloidosi ATTR o altre prove che confermano l'amiloidosi ATTR. I pazienti verranno seguiti fino all'uscita dal database (perdita al follow-up), alla morte o alla fine del periodo del database (raccolta dati). I dati di base applicheranno un periodo di ricerca di 12 mesi. L'identificazione del paziente avverrà dal 01-01-2014 in poi

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti di età ≥18 anni alla data indice dello studio E
  • Un codice diagnostico segnalato per l'amiloidosi OR
  • Una richiesta di trattamento specifico per ATTR OPPURE
  • Una biopsia positiva per l'amiloidosi e un risultato positivo all'immunocolorazione della biopsia per ATTR

Criteri di esclusione:

  • Evidenza di amiloidosi primaria (AL) e secondaria (AA) E/OR
  • Almeno un codice di dichiarazione/procedura per il trapianto di cellule staminali o almeno due codici di dichiarazione/procedura per farmaci chemioterapici e per malattie autoimmuni che possono rappresentare trattamenti per l'amiloidosi AL (primaria) o AA (secondaria)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Cardiomiopatia ATTR
Pazienti con cardiomiopatia da amiloidosi da transtiretina
non applicabile, questo è uno studio osservazionale retrospettivo di analisi dei dati; nessun intervento nello studio
Polineuropatia ATTR
Pazienti con neuropatia da amiloidosi da transtiretina
non applicabile, questo è uno studio osservazionale retrospettivo di analisi dei dati; nessun intervento nello studio
ATTR sconosciuto
Pazienti con genotipo ATTR sconosciuto
non applicabile, questo è uno studio osservazionale retrospettivo di analisi dei dati; nessun intervento nello studio
ATTR con fenotipo misto
Pazienti con fenotipo misto ATTR
non applicabile, questo è uno studio osservazionale retrospettivo di analisi dei dati; nessun intervento nello studio
ATTR tipo selvatico
Pazienti con amiloidosi da transtiretina di tipo selvaggio
non applicabile, questo è uno studio osservazionale retrospettivo di analisi dei dati; nessun intervento nello studio
ATTR ereditario
Pazienti con transtiretina ereditaria
non applicabile, questo è uno studio osservazionale retrospettivo di analisi dei dati; nessun intervento nello studio

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Utilizzo delle risorse sanitarie (HCRU) - Visite ambulatoriali
Lasso di tempo: Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice), valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
Tasso annualizzato di eventi per: Visite ambulatoriali complessive
Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice), valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
Utilizzo delle risorse sanitarie (HCRU) - Visite ambulatoriali per specialità
Lasso di tempo: Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice), valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
Tasso annualizzato di eventi per: Visite ambulatoriali complessive per specialità
Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice), valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
Utilizzo delle risorse sanitarie (HCRU) - Visite al pronto soccorso
Lasso di tempo: Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice), valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
Tasso annualizzato di eventi per: Visite al pronto soccorso
Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice), valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
Health Care Resource Utilization (HCRU) - Ricoveri ospedalieri, durata del ricovero
Lasso di tempo: Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice), valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
Tasso annualizzato di eventi per: Ricoveri (giorni di letto)
Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice), valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
Utilizzo delle risorse sanitarie (HCRU) - Ricoveri
Lasso di tempo: Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice), valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
Tasso annualizzato di eventi per: Ricoveri Le sovrapposizioni (ad esempio, ricovero in ospedale dopo una visita al pronto soccorso) sono consentite e conteggiate come visite separate
Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice), valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
Utilizzo delle risorse sanitarie (HCRU) - Costo dell'assistenza sanitaria
Lasso di tempo: Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice), valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
Questa variabile descriverà solo i costi medici e farmaceutici diretti per tutte le cause, utilizzando l'importo addebitato, ove disponibile nei dati. I costi medici diretti includeranno i costi sostenuti per ricoveri ospedalieri, visite ambulatoriali, visite al pronto soccorso, procedure ed esami di laboratorio. L'inclusione dei costi farmaceutici è soggetta alla disponibilità dei dati e includerà tutti i costi farmaceutici per paziente separati tra quelli dispensati in farmacia e quelli dispensati in ospedale, quando possibile. Quando possibile, i costi saranno suddivisi per tutte le cause, CV e altre specialità
Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice), valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
Trapianto cardiaco
Lasso di tempo: Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice) fino alla data del primo trapianto cardiaco, valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
Trapianto cardiaco (Tempo all'evento)
Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice) fino alla data del primo trapianto cardiaco, valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
Tutti causano mortalità
Lasso di tempo: Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice) fino alla data di morte per qualsiasi causa, valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
Mortalità (tempo all'evento)
Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice) fino alla data di morte per qualsiasi causa, valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
Trapianto di fegato
Lasso di tempo: Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice) fino alla data del primo trapianto di fegato, valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
Trapianto di fegato (tempo necessario all'evento)
Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice) fino alla data del primo trapianto di fegato, valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
Ricovero per insufficienza cardiaca
Lasso di tempo: Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice) fino alla data del primo ricovero per insufficienza cardiaca, valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
Ricovero per insufficienza cardiaca (tempo all'evento)
Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice) fino alla data del primo ricovero per insufficienza cardiaca, valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
Nuova manifestazione clinica dell’amiloidosi ATTR
Lasso di tempo: Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice) fino alla data della prima diagnosi di nuova manifestazione clinica di amiloidosi ATTR, valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
Nuova manifestazione di amiloidosi (tempo all’evento); Tempo al primo sviluppo di una nuova manifestazione clinica che il paziente non aveva pre-indice)
Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice) fino alla data della prima diagnosi di nuova manifestazione clinica di amiloidosi ATTR, valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
Ricovero ospedaliero (qualsiasi causa)
Lasso di tempo: Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice) fino alla data del primo ricovero ospedaliero per qualsiasi motivo, valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
Tempo al ricovero in ospedale (per tutte le cause)
Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice) fino alla data del primo ricovero ospedaliero per qualsiasi motivo, valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
Punteggio di compromissione della neuropatia (NIS)
Lasso di tempo: Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice), valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
Il punteggio NIS ha un intervallo compreso tra 0 e 244 e un punteggio NIS più alto indica una funzionalità peggiore
Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice), valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
Punteggio di compromissione della neuropatia degli arti inferiori (NIS-LL)
Lasso di tempo: Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice), valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
Il punteggio NIS-LL ha un intervallo compreso tra 0 e 88 e un punteggio NIS-LL maggiore indica una funzionalità peggiore
Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice), valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
Punteggio di compromissione della neuropatia +7 (NIS+7)
Lasso di tempo: Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice), valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
Il punteggio NIS+7 ha un intervallo compreso tra -26,04 e 270,04 e un punteggio NIS+7 più alto indica una funzionalità peggiore
Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice), valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
Punteggio di compromissione della neuropatia modificato +7 (mNIS+7)
Lasso di tempo: Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice), valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
Il punteggio mNIS+7 ha un intervallo compreso tra -22,32 e 102,32 e un punteggio mNIS+7 più alto indica una funzionalità peggiore
Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice), valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
Punteggio dei sintomi e dei cambiamenti della neuropatia (NCS).
Lasso di tempo: Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice), valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
Il punteggio NSC è un questionario composto da 38 domande che valutano la presenza e la gravità di questi sintomi di neuropatia. Il punteggio NSC varia da -114 a 114 per i maschi e da -108 a 108 per le femmine. Punteggi più alti indicano una gravità dei sintomi peggiore; un valore negativo indica un miglioramento della gravità dei sintomi rispetto al basale
Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice), valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
PND (disabilità polineuropatica)
Lasso di tempo: Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice), valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
Il PND è un sistema di punteggio a 6 fasi: Fase 0: nessuna menomazione; Stadio 1: disturbi sensoriali ma capacità di deambulazione preservate; Stadio 2: ridotta capacità di camminare, ma capacità di camminare senza bastone o stampelle; Fase 3A/B: deambulazione con l'ausilio di 1 o 2 bastoni o stampelle; Fase 4: confinato su sedia a rotelle o costretto a letto. Uno stadio più elevato indica una maggiore compromissione
Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice), valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
Altre misurazioni cliniche rilevanti dello stato funzionale dell'amiloidosi ATTR
Lasso di tempo: Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice), valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
Qualsiasi altra misurazione clinica rilevante dello stato funzionale dell’amiloidosi ATTR
Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice), valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Utilizzo delle risorse sanitarie (HCRU) - Visite ambulatoriali
Lasso di tempo: Fino a 12 anni prima della diagnosi di amiloidosi ATTR, valutata durante lo studio, fino a un massimo di 12 anni.
Tasso annualizzato di eventi per: Visite ambulatoriali complessive
Fino a 12 anni prima della diagnosi di amiloidosi ATTR, valutata durante lo studio, fino a un massimo di 12 anni.
Utilizzo delle risorse sanitarie (HCRU) - Visite ambulatoriali per specialità
Lasso di tempo: Fino a 12 anni prima della diagnosi di amiloidosi ATTR, valutata durante lo studio, fino a un massimo di 12 anni.
Tasso annualizzato di eventi per: Visite ambulatoriali complessive per specialità
Fino a 12 anni prima della diagnosi di amiloidosi ATTR, valutata durante lo studio, fino a un massimo di 12 anni.
Utilizzo delle risorse sanitarie (HCRU) - Visite al pronto soccorso
Lasso di tempo: Fino a 12 anni prima della diagnosi di amiloidosi ATTR, valutata durante lo studio, fino a un massimo di 12 anni.
Tasso annualizzato di eventi per: Visite al pronto soccorso
Fino a 12 anni prima della diagnosi di amiloidosi ATTR, valutata durante lo studio, fino a un massimo di 12 anni.
Health Care Resource Utilization (HCRU) - Ricoveri ospedalieri, durata del ricovero
Lasso di tempo: Fino a 12 anni prima della diagnosi di amiloidosi ATTR, valutata durante lo studio, fino a un massimo di 12 anni.
Tasso annualizzato di eventi per: Ricoveri (giorni di letto)
Fino a 12 anni prima della diagnosi di amiloidosi ATTR, valutata durante lo studio, fino a un massimo di 12 anni.
Utilizzo delle risorse sanitarie (HCRU) - Ricoveri
Lasso di tempo: Fino a 12 anni prima della diagnosi di amiloidosi ATTR, valutata durante lo studio, fino a un massimo di 12 anni.
Tasso annualizzato di eventi per: Ricoveri Le sovrapposizioni (ad esempio, ricovero in ospedale dopo una visita al pronto soccorso) sono consentite e conteggiate come visite separate
Fino a 12 anni prima della diagnosi di amiloidosi ATTR, valutata durante lo studio, fino a un massimo di 12 anni.
Utilizzo delle risorse sanitarie (HCRU) - Costo dell'assistenza sanitaria
Lasso di tempo: Fino a 12 anni prima della diagnosi di amiloidosi ATTR, valutata durante lo studio, fino a un massimo di 12 anni.
Questa variabile descriverà solo i costi medici e farmaceutici diretti per tutte le cause, utilizzando l'importo addebitato, ove disponibile nei dati. I costi medici diretti includeranno i costi sostenuti per ricoveri ospedalieri, visite ambulatoriali, visite al pronto soccorso, procedure ed esami di laboratorio. L'inclusione dei costi farmaceutici è soggetta alla disponibilità dei dati e includerà tutti i costi farmaceutici per paziente separati tra quelli dispensati in farmacia e quelli dispensati in ospedale, quando possibile. Quando possibile, i costi saranno suddivisi per tutte le cause, CV e altre specialità
Fino a 12 anni prima della diagnosi di amiloidosi ATTR, valutata durante lo studio, fino a un massimo di 12 anni.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

21 agosto 2023

Completamento primario (Stimato)

30 settembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

30 settembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 febbraio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 aprile 2024

Primo Inserito (Effettivo)

10 aprile 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • D8450R00004

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso a dati anonimi a livello di paziente dal gruppo di studi clinici sponsorizzati da AstraZeneca Group tramite il portale di richiesta Vivli.org. Tutte le richieste saranno valutate secondo l'impegno di divulgazione AZ: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/st/submission/disclosure. Sì, indica che AZ sta accettando richieste per IPD, ma ciò non significa che tutte le richieste verranno condivise.

Periodo di condivisione IPD

AstraZeneca soddisferà o supererà la disponibilità dei dati secondo gli impegni presi per i principi di condivisione dei dati PHRMA EFPIA. Per i dettagli delle nostre tempistiche, si prega di fare il nostro impegno di divulgazione all'indirizzo https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/st/submission/discoscosure.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Quando una richiesta è stata approvata, AstraZeneca fornirà l'accesso ai dati anonimi a livello di paziente tramite ambiente di ricerca sicuro Vivli.org.

L'accordo di utilizzo dei dati firmato (contratto non negoziabile per accessori dati) deve essere in atto prima di accedere alle informazioni richieste.

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Amiloidosi ATTR

Prove cliniche su nessun intervento

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