- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT06355934
OverTTuRe: caratteristiche, modelli di trattamento ed esiti dei pazienti con amiloidosi ATTR (OverTTuRe)
OverTTuRe: uno studio osservazionale multinazionale che raccoglie dati secondari reali sulle caratteristiche, i modelli di trattamento e gli esiti dei pazienti affetti da amiloidosi ATTR
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Questo studio di coorte retrospettivo, osservazionale, longitudinale e multinazionale mira a descrivere le caratteristiche, i modelli di trattamento e gli esiti nei pazienti con amiloidosi ATTR.
Obiettivi primari: descrivere le caratteristiche del paziente (ad esempio dati demografici, storia familiare di ATTR, comorbilità principali e risultati umanistici (ad es. Qualità della vita correlata alla salute (HRQoL), punteggio di compromissione della neuropatia, valutazioni delle attività della vita quotidiana (ADL), modelli di trattamento ed esiti della malattia. Caratterizzare e quantificare l'utilizzo delle risorse sanitarie (HCRU) nei pazienti con amiloidosi ATTR che saranno seguiti post-indice fino alla fine del follow-up.
Obiettivi secondari: descrivere i dati demografici, le caratteristiche cliniche e l'HCRU nei pazienti con amiloidosi ATTR prima della diagnosi.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: AstraZeneca Clinical Study Information Center
- Numero di telefono: 1-877-240-9479
- Email: information.center@astrazeneca.com
Luoghi di studio
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canada, T2P 4K7
- Reclutamento
- Research Site
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Beijing, Cina
- Completato
- Research Site
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Changsha, Cina
- Completato
- Research Site
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Chengdu, Cina
- Completato
- Research Site
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Guangzhou, Cina
- Completato
- Research Site
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Wuhan, Cina
- Completato
- Research Site
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Horsens, Danimarca
- Completato
- Research Site
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Berlin, Germania
- Completato
- Research Site
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Tokyo, Giappone
- Completato
- Research Site
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Lisbon, Portogallo
- Reclutamento
- Research Site
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Porto, Portogallo
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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London, Regno Unito
- Completato
- Research Site
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A Coruña, Spagna
- Completato
- Research Site
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Barcelona, Spagna
- Completato
- Research Site
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Bilbao, Spagna
- Completato
- Research Site
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El Palmar, Spagna
- Completato
- Research Site
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Huelva, Spagna
- Completato
- Research Site
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Las Palmas de Gran Canaria, Spagna
- Completato
- Research Site
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Madrid, Spagna
- Completato
- Research Site
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Majadahonda, Spagna
- Completato
- Research Site
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Palma de Mallorca, Spagna
- Completato
- Research Site
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Salamanca, Spagna
- Completato
- Research Site
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Valencia, Spagna
- Completato
- Research Site
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Minnesota
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Eden Prairie, Minnesota, Stati Uniti, 55344
- Completato
- Research Site
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Södertälje, Svezia
- Completato
- Research Site
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Umeå, Svezia
- Completato
- Research Site
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti di età ≥18 anni alla data indice dello studio E
- Un codice diagnostico segnalato per l'amiloidosi OR
- Una richiesta di trattamento specifico per ATTR OPPURE
- Una biopsia positiva per l'amiloidosi e un risultato positivo all'immunocolorazione della biopsia per ATTR
Criteri di esclusione:
- Evidenza di amiloidosi primaria (AL) e secondaria (AA) E/OR
- Almeno un codice di dichiarazione/procedura per il trapianto di cellule staminali o almeno due codici di dichiarazione/procedura per farmaci chemioterapici e per malattie autoimmuni che possono rappresentare trattamenti per l'amiloidosi AL (primaria) o AA (secondaria)
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Cardiomiopatia ATTR
Pazienti con cardiomiopatia da amiloidosi da transtiretina
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non applicabile, questo è uno studio osservazionale retrospettivo di analisi dei dati; nessun intervento nello studio
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Polineuropatia ATTR
Pazienti con neuropatia da amiloidosi da transtiretina
|
non applicabile, questo è uno studio osservazionale retrospettivo di analisi dei dati; nessun intervento nello studio
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ATTR sconosciuto
Pazienti con genotipo ATTR sconosciuto
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non applicabile, questo è uno studio osservazionale retrospettivo di analisi dei dati; nessun intervento nello studio
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ATTR con fenotipo misto
Pazienti con fenotipo misto ATTR
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non applicabile, questo è uno studio osservazionale retrospettivo di analisi dei dati; nessun intervento nello studio
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ATTR tipo selvatico
Pazienti con amiloidosi da transtiretina di tipo selvaggio
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non applicabile, questo è uno studio osservazionale retrospettivo di analisi dei dati; nessun intervento nello studio
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ATTR ereditario
Pazienti con transtiretina ereditaria
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non applicabile, questo è uno studio osservazionale retrospettivo di analisi dei dati; nessun intervento nello studio
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Utilizzo delle risorse sanitarie (HCRU) - Visite ambulatoriali
Lasso di tempo: Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice), valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
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Tasso annualizzato di eventi per: Visite ambulatoriali complessive
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Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice), valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
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Utilizzo delle risorse sanitarie (HCRU) - Visite ambulatoriali per specialità
Lasso di tempo: Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice), valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
|
Tasso annualizzato di eventi per: Visite ambulatoriali complessive per specialità
|
Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice), valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
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Utilizzo delle risorse sanitarie (HCRU) - Visite al pronto soccorso
Lasso di tempo: Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice), valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
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Tasso annualizzato di eventi per: Visite al pronto soccorso
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Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice), valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
|
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Health Care Resource Utilization (HCRU) - Ricoveri ospedalieri, durata del ricovero
Lasso di tempo: Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice), valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
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Tasso annualizzato di eventi per: Ricoveri (giorni di letto)
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Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice), valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
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Utilizzo delle risorse sanitarie (HCRU) - Ricoveri
Lasso di tempo: Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice), valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
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Tasso annualizzato di eventi per: Ricoveri Le sovrapposizioni (ad esempio, ricovero in ospedale dopo una visita al pronto soccorso) sono consentite e conteggiate come visite separate
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Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice), valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
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Utilizzo delle risorse sanitarie (HCRU) - Costo dell'assistenza sanitaria
Lasso di tempo: Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice), valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
|
Questa variabile descriverà solo i costi medici e farmaceutici diretti per tutte le cause, utilizzando l'importo addebitato, ove disponibile nei dati.
I costi medici diretti includeranno i costi sostenuti per ricoveri ospedalieri, visite ambulatoriali, visite al pronto soccorso, procedure ed esami di laboratorio.
L'inclusione dei costi farmaceutici è soggetta alla disponibilità dei dati e includerà tutti i costi farmaceutici per paziente separati tra quelli dispensati in farmacia e quelli dispensati in ospedale, quando possibile.
Quando possibile, i costi saranno suddivisi per tutte le cause, CV e altre specialità
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Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice), valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
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Trapianto cardiaco
Lasso di tempo: Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice) fino alla data del primo trapianto cardiaco, valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
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Trapianto cardiaco (Tempo all'evento)
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Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice) fino alla data del primo trapianto cardiaco, valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
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Tutti causano mortalità
Lasso di tempo: Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice) fino alla data di morte per qualsiasi causa, valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
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Mortalità (tempo all'evento)
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Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice) fino alla data di morte per qualsiasi causa, valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
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Trapianto di fegato
Lasso di tempo: Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice) fino alla data del primo trapianto di fegato, valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
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Trapianto di fegato (tempo necessario all'evento)
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Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice) fino alla data del primo trapianto di fegato, valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
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Ricovero per insufficienza cardiaca
Lasso di tempo: Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice) fino alla data del primo ricovero per insufficienza cardiaca, valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
|
Ricovero per insufficienza cardiaca (tempo all'evento)
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Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice) fino alla data del primo ricovero per insufficienza cardiaca, valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
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Nuova manifestazione clinica dell’amiloidosi ATTR
Lasso di tempo: Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice) fino alla data della prima diagnosi di nuova manifestazione clinica di amiloidosi ATTR, valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
|
Nuova manifestazione di amiloidosi (tempo all’evento); Tempo al primo sviluppo di una nuova manifestazione clinica che il paziente non aveva pre-indice)
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Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice) fino alla data della prima diagnosi di nuova manifestazione clinica di amiloidosi ATTR, valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
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Ricovero ospedaliero (qualsiasi causa)
Lasso di tempo: Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice) fino alla data del primo ricovero ospedaliero per qualsiasi motivo, valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
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Tempo al ricovero in ospedale (per tutte le cause)
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Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice) fino alla data del primo ricovero ospedaliero per qualsiasi motivo, valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
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Punteggio di compromissione della neuropatia (NIS)
Lasso di tempo: Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice), valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
|
Il punteggio NIS ha un intervallo compreso tra 0 e 244 e un punteggio NIS più alto indica una funzionalità peggiore
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Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice), valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
|
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Punteggio di compromissione della neuropatia degli arti inferiori (NIS-LL)
Lasso di tempo: Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice), valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
|
Il punteggio NIS-LL ha un intervallo compreso tra 0 e 88 e un punteggio NIS-LL maggiore indica una funzionalità peggiore
|
Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice), valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
|
|
Punteggio di compromissione della neuropatia +7 (NIS+7)
Lasso di tempo: Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice), valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
|
Il punteggio NIS+7 ha un intervallo compreso tra -26,04 e 270,04 e un punteggio NIS+7 più alto indica una funzionalità peggiore
|
Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice), valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
|
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Punteggio di compromissione della neuropatia modificato +7 (mNIS+7)
Lasso di tempo: Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice), valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
|
Il punteggio mNIS+7 ha un intervallo compreso tra -22,32 e 102,32 e un punteggio mNIS+7 più alto indica una funzionalità peggiore
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Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice), valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
|
|
Punteggio dei sintomi e dei cambiamenti della neuropatia (NCS).
Lasso di tempo: Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice), valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
|
Il punteggio NSC è un questionario composto da 38 domande che valutano la presenza e la gravità di questi sintomi di neuropatia.
Il punteggio NSC varia da -114 a 114 per i maschi e da -108 a 108 per le femmine.
Punteggi più alti indicano una gravità dei sintomi peggiore; un valore negativo indica un miglioramento della gravità dei sintomi rispetto al basale
|
Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice), valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
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PND (disabilità polineuropatica)
Lasso di tempo: Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice), valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
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Il PND è un sistema di punteggio a 6 fasi: Fase 0: nessuna menomazione; Stadio 1: disturbi sensoriali ma capacità di deambulazione preservate; Stadio 2: ridotta capacità di camminare, ma capacità di camminare senza bastone o stampelle; Fase 3A/B: deambulazione con l'ausilio di 1 o 2 bastoni o stampelle; Fase 4: confinato su sedia a rotelle o costretto a letto.
Uno stadio più elevato indica una maggiore compromissione
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Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice), valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
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Altre misurazioni cliniche rilevanti dello stato funzionale dell'amiloidosi ATTR
Lasso di tempo: Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice), valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
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Qualsiasi altra misurazione clinica rilevante dello stato funzionale dell’amiloidosi ATTR
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Dalla diagnosi di amiloidosi ATTR (data indice), valutata durante lo studio fino alla fine del follow-up, fino a un massimo di 12 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Utilizzo delle risorse sanitarie (HCRU) - Visite ambulatoriali
Lasso di tempo: Fino a 12 anni prima della diagnosi di amiloidosi ATTR, valutata durante lo studio, fino a un massimo di 12 anni.
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Tasso annualizzato di eventi per: Visite ambulatoriali complessive
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Fino a 12 anni prima della diagnosi di amiloidosi ATTR, valutata durante lo studio, fino a un massimo di 12 anni.
|
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Utilizzo delle risorse sanitarie (HCRU) - Visite ambulatoriali per specialità
Lasso di tempo: Fino a 12 anni prima della diagnosi di amiloidosi ATTR, valutata durante lo studio, fino a un massimo di 12 anni.
|
Tasso annualizzato di eventi per: Visite ambulatoriali complessive per specialità
|
Fino a 12 anni prima della diagnosi di amiloidosi ATTR, valutata durante lo studio, fino a un massimo di 12 anni.
|
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Utilizzo delle risorse sanitarie (HCRU) - Visite al pronto soccorso
Lasso di tempo: Fino a 12 anni prima della diagnosi di amiloidosi ATTR, valutata durante lo studio, fino a un massimo di 12 anni.
|
Tasso annualizzato di eventi per: Visite al pronto soccorso
|
Fino a 12 anni prima della diagnosi di amiloidosi ATTR, valutata durante lo studio, fino a un massimo di 12 anni.
|
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Health Care Resource Utilization (HCRU) - Ricoveri ospedalieri, durata del ricovero
Lasso di tempo: Fino a 12 anni prima della diagnosi di amiloidosi ATTR, valutata durante lo studio, fino a un massimo di 12 anni.
|
Tasso annualizzato di eventi per: Ricoveri (giorni di letto)
|
Fino a 12 anni prima della diagnosi di amiloidosi ATTR, valutata durante lo studio, fino a un massimo di 12 anni.
|
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Utilizzo delle risorse sanitarie (HCRU) - Ricoveri
Lasso di tempo: Fino a 12 anni prima della diagnosi di amiloidosi ATTR, valutata durante lo studio, fino a un massimo di 12 anni.
|
Tasso annualizzato di eventi per: Ricoveri Le sovrapposizioni (ad esempio, ricovero in ospedale dopo una visita al pronto soccorso) sono consentite e conteggiate come visite separate
|
Fino a 12 anni prima della diagnosi di amiloidosi ATTR, valutata durante lo studio, fino a un massimo di 12 anni.
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Utilizzo delle risorse sanitarie (HCRU) - Costo dell'assistenza sanitaria
Lasso di tempo: Fino a 12 anni prima della diagnosi di amiloidosi ATTR, valutata durante lo studio, fino a un massimo di 12 anni.
|
Questa variabile descriverà solo i costi medici e farmaceutici diretti per tutte le cause, utilizzando l'importo addebitato, ove disponibile nei dati.
I costi medici diretti includeranno i costi sostenuti per ricoveri ospedalieri, visite ambulatoriali, visite al pronto soccorso, procedure ed esami di laboratorio.
L'inclusione dei costi farmaceutici è soggetta alla disponibilità dei dati e includerà tutti i costi farmaceutici per paziente separati tra quelli dispensati in farmacia e quelli dispensati in ospedale, quando possibile.
Quando possibile, i costi saranno suddivisi per tutte le cause, CV e altre specialità
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Fino a 12 anni prima della diagnosi di amiloidosi ATTR, valutata durante lo studio, fino a un massimo di 12 anni.
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
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Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- D8450R00004
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Descrizione del piano IPD
Periodo di condivisione IPD
Criteri di accesso alla condivisione IPD
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