Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

OverTTuRe: Charakteristika, léčebné vzorce a výsledky pacientů s ATTR amyloidózou (OverTTuRe)

18. května 2026 aktualizováno: AstraZeneca

OverTTuRe: Observační vícestátní studie shromažďující sekundární data ze skutečného světa o charakteristikách, vzorcích léčby a výsledcích pacientů s ATTR amyloidózou

Celkovým cílem této pozorovací studie je vytvořit skutečné důkazy o cestách onemocnění před a po diagnóze, včetně základních charakteristik, vzorců léčby a vybraných klinických, ekonomických a humanistických výsledků (například kvalita života související se zdravím (HRQoL ), skóre poškození neuropatie, hodnocení aktivit každodenního života (ADL)) u pacientů s ATTR amyloidózou a lépe porozumět tomu, jak se onemocnění projevuje.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato retrospektivní, observační, longitudinální kohortová studie zahrnující více zemí si klade za cíl popsat charakteristiky, vzorce léčby a výsledky u pacientů s ATTR amyloidózou.

Primární cíle: Popište charakteristiky pacienta (například demografické údaje, rodinnou anamnézu ATTR, klíčové komorbidity a humanistické výsledky (např. Kvalita života související se zdravím (HRQoL), skóre poškození neuropatie, hodnocení aktivit každodenního života (ADL), vzorce léčby a výsledky onemocnění. Charakterizujte a kvantifikujte využití zdrojů zdravotní péče (HCRU) u pacientů s ATTR amyloidózou, kteří budou sledováni po indexaci až do konce sledování.

Sekundární cíle: Popsat demografické údaje, klinické charakteristiky a HCRU u pacientů s ATTR amyloidózou před diagnózou.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

52121

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Dánsko
      • Horsens, Dánsko
        • Dokončeno
        • Research Site
  • Japonsko
      • Tokyo, Japonsko
        • Dokončeno
        • Research Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2P 4K7
        • Nábor
        • Research Site
  • Německo
      • Berlin, Německo
        • Dokončeno
        • Research Site
  • Portugalsko
      • Lisbon, Portugalsko
        • Nábor
        • Research Site
      • Porto, Portugalsko
        • Zatím nenabíráme
        • Research Site
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • Dokončeno
        • Research Site
  • Spojené státy
    • Minnesota
      • Eden Prairie, Minnesota, Spojené státy, 55344
        • Dokončeno
        • Research Site
  • Čína
      • Beijing, Čína
        • Dokončeno
        • Research Site
      • Changsha, Čína
        • Dokončeno
        • Research Site
      • Chengdu, Čína
        • Dokončeno
        • Research Site
      • Guangzhou, Čína
        • Dokončeno
        • Research Site
      • Wuhan, Čína
        • Dokončeno
        • Research Site
  • Španělsko
      • A Coruña, Španělsko
        • Dokončeno
        • Research Site
      • Barcelona, Španělsko
        • Dokončeno
        • Research Site
      • Bilbao, Španělsko
        • Dokončeno
        • Research Site
      • El Palmar, Španělsko
        • Dokončeno
        • Research Site
      • Huelva, Španělsko
        • Dokončeno
        • Research Site
      • Las Palmas de Gran Canaria, Španělsko
        • Dokončeno
        • Research Site
      • Madrid, Španělsko
        • Dokončeno
        • Research Site
      • Majadahonda, Španělsko
        • Dokončeno
        • Research Site
      • Palma de Mallorca, Španělsko
        • Dokončeno
        • Research Site
      • Salamanca, Španělsko
        • Dokončeno
        • Research Site
      • Valencia, Španělsko
        • Dokončeno
        • Research Site
  • Švédsko
      • Södertälje, Švédsko
        • Dokončeno
        • Research Site
      • Umeå, Švédsko
        • Dokončeno
        • Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Tato studie bude zahrnovat údaje od pacientů ve věku ≥ 18 let s diagnózou ATTR amyloidózy nebo jinými důkazy potvrzujícími ATTR amyloidózu. Pacienti budou sledováni až do opuštění databáze (ztráta sledování), úmrtí nebo konce databázového období (sběr dat). Výchozí data budou uplatňovat období zpětného pohledu 12 měsíců. Identifikace pacienta bude probíhat od 1. 1. 2014

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti ve věku ≥18 let k datu indexu studie A
  • Hlášený diagnostický kód pro amyloidózu OR
  • Žádost o léčbu specifickou pro ATTR NEBO
  • Pozitivní biopsie na amyloidózu a pozitivní výsledek imunobarvení biopsie na ATTR

Kritéria vyloučení:

  • Důkaz primární (AL) a sekundární (AA) amyloidózy A/OR
  • Alespoň jeden kód nároku/postupu pro transplantaci kmenových buněk nebo alespoň dva kódy nároku/postupu pro chemoterapii a léky na autoimunitní onemocnění, které mohou představovat léčbu AL (primární) nebo AA (sekundární) amyloidózy

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
ATTR kardiomyopatie
Pacienti s kardiomyopatií s transthyretinovou amyloidózou
Jiný: žádný zásah
nelze použít, jedná se o observační retrospektivní studii analýzy dat; žádné zásahy do studie
ATTR polyneuropatie
Pacienti s neuropatií s transthyretinovou amyloidózou
Jiný: žádný zásah
nelze použít, jedná se o observační retrospektivní studii analýzy dat; žádné zásahy do studie
ATTR neznámý
Pacienti s neznámým genotypem ATTR
Jiný: žádný zásah
nelze použít, jedná se o observační retrospektivní studii analýzy dat; žádné zásahy do studie
ATTR se smíšeným fenotypem
Pacienti se smíšeným fenotypem ATTR
Jiný: žádný zásah
nelze použít, jedná se o observační retrospektivní studii analýzy dat; žádné zásahy do studie
Divoký typ ATTR
Pacienti s transthyretinovou amyloidózou divokého typu
Jiný: žádný zásah
nelze použít, jedná se o observační retrospektivní studii analýzy dat; žádné zásahy do studie
ATTR dědičné
Pacienti s dědičným transthyretinem
Jiný: žádný zásah
nelze použít, jedná se o observační retrospektivní studii analýzy dat; žádné zásahy do studie

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Využití zdrojů zdravotní péče (HCRU) – ambulantní návštěvy
Časové okno: Od diagnózy ATTR amyloidózy (datum indexu), hodnocené v průběhu studie až do konce sledování, maximálně do 12 let
Roční míra událostí pro: Celkové ambulantní návštěvy
Od diagnózy ATTR amyloidózy (datum indexu), hodnocené v průběhu studie až do konce sledování, maximálně do 12 let
Využití zdrojů zdravotní péče (HCRU) – ambulantní návštěvy podle specializace
Časové okno: Od diagnózy ATTR amyloidózy (datum indexu), hodnocené v průběhu studie až do konce sledování, maximálně do 12 let
Roční sazba událostí pro: Celkové ambulantní návštěvy podle specializace
Od diagnózy ATTR amyloidózy (datum indexu), hodnocené v průběhu studie až do konce sledování, maximálně do 12 let
Využití zdrojů zdravotní péče (HCRU) – návštěvy pohotovostního oddělení
Časové okno: Od diagnózy ATTR amyloidózy (datum indexu), hodnocené v průběhu studie až do konce sledování, maximálně do 12 let
Roční míra událostí pro: Návštěvy pohotovostního oddělení
Od diagnózy ATTR amyloidózy (datum indexu), hodnocené v průběhu studie až do konce sledování, maximálně do 12 let
Využití zdrojů zdravotní péče (HCRU) - Hospitalizace, délka pobytu
Časové okno: Od diagnózy ATTR amyloidózy (datum indexu), hodnocené v průběhu studie až do konce sledování, maximálně do 12 let
Roční míra událostí pro: Hospitalizace (dny na lůžku)
Od diagnózy ATTR amyloidózy (datum indexu), hodnocené v průběhu studie až do konce sledování, maximálně do 12 let
Využití zdrojů zdravotní péče (HCRU) – hospitalizace
Časové okno: Od diagnózy ATTR amyloidózy (datum indexu), hodnocené v průběhu studie až do konce sledování, maximálně do 12 let
Roční míra událostí pro: Hospitalizace Překryvy (např. hospitalizace po návštěvě pohotovostního oddělení) jsou povoleny a počítány jako samostatné návštěvy
Od diagnózy ATTR amyloidózy (datum indexu), hodnocené v průběhu studie až do konce sledování, maximálně do 12 let
Využití zdrojů zdravotní péče (HCRU) – náklady na zdravotní péči
Časové okno: Od diagnózy ATTR amyloidózy (datum indexu), hodnocené v průběhu studie až do konce sledování, maximálně do 12 let
Tato proměnná bude popisovat pouze přímé lékařské a lékárenské náklady ze všech příčin s využitím účtované částky, pokud je v datech k dispozici. Přímé léčebné náklady budou zahrnovat náklady vzniklé pobytem v nemocnici, ambulantními návštěvami, návštěvami na pohotovosti, procedurami a laboratorními testy. Zahrnutí nákladů na lékárny závisí na dostupnosti údajů a bude zahrnovat všechny náklady na lékárny na pacienta oddělené podle výdeje v lékárně a výdeje v nemocnici, pokud je to možné. Pokud to bude možné, budou náklady rozděleny na všechny příčiny, CV a další speciality
Od diagnózy ATTR amyloidózy (datum indexu), hodnocené v průběhu studie až do konce sledování, maximálně do 12 let
Transplantace srdce
Časové okno: Od diagnózy ATTR amyloidózy (datum indexu) do data první transplantace srdce, hodnocené v průběhu studie až do konce sledování, maximálně 12 let
Transplantace srdce (čas do události)
Od diagnózy ATTR amyloidózy (datum indexu) do data první transplantace srdce, hodnocené v průběhu studie až do konce sledování, maximálně 12 let
Všechny způsobují úmrtnost
Časové okno: Od diagnózy ATTR amyloidózy (indexové datum) do data úmrtí z jakékoli příčiny, hodnocené v průběhu studie až do konce sledování, maximálně do 12 let
Úmrtnost (čas do události)
Od diagnózy ATTR amyloidózy (indexové datum) do data úmrtí z jakékoli příčiny, hodnocené v průběhu studie až do konce sledování, maximálně do 12 let
Transplantace jater
Časové okno: Od diagnózy ATTR amyloidózy (datum indexu) do data první transplantace jater, hodnoceno v průběhu studie až do konce sledování, maximálně do 12 let
Transplantace jater (čas do události)
Od diagnózy ATTR amyloidózy (datum indexu) do data první transplantace jater, hodnoceno v průběhu studie až do konce sledování, maximálně do 12 let
Hospitalizace se srdečním selháním
Časové okno: Od diagnózy ATTR amyloidózy (indexové datum) do data první hospitalizace pro srdeční selhání, hodnoceno v průběhu studie až do konce sledování, maximálně do 12 let
Hospitalizace se srdečním selháním (čas do události)
Od diagnózy ATTR amyloidózy (indexové datum) do data první hospitalizace pro srdeční selhání, hodnoceno v průběhu studie až do konce sledování, maximálně do 12 let
Nová klinická manifestace ATTR amyloidózy
Časové okno: Od diagnózy ATTR amyloidózy (indexové datum) do data první diagnózy nové klinické manifestace ATTR amyloidózy, hodnocené v průběhu studie až do konce sledování, maximálně do 12 let
Nová manifestace amyloidózy (time-to-event); Doba do prvního rozvoje nového klinického projevu, který pacient neměl před indexem)
Od diagnózy ATTR amyloidózy (indexové datum) do data první diagnózy nové klinické manifestace ATTR amyloidózy, hodnocené v průběhu studie až do konce sledování, maximálně do 12 let
Hospitalizace (jakákoli příčina)
Časové okno: Od diagnózy ATTR amyloidózy (indexové datum) do data první hospitalizace z jakéhokoli důvodu, hodnoceno v průběhu studie až do konce sledování, maximálně po dobu 12 let
Doba do hospitalizace (všechny příčiny)
Od diagnózy ATTR amyloidózy (indexové datum) do data první hospitalizace z jakéhokoli důvodu, hodnoceno v průběhu studie až do konce sledování, maximálně po dobu 12 let
Skóre poškození neuropatie (NIS)
Časové okno: Od diagnózy ATTR amyloidózy (datum indexu), hodnocené v průběhu studie až do konce sledování, maximálně do 12 let
Skóre NIS má rozsah 0 až 244 a vyšší skóre NIS znamená horší funkci
Od diagnózy ATTR amyloidózy (datum indexu), hodnocené v průběhu studie až do konce sledování, maximálně do 12 let
Skóre postižení neuropatie dolní končetiny (NIS-LL)
Časové okno: Od diagnózy ATTR amyloidózy (datum indexu), hodnocené v průběhu studie až do konce sledování, maximálně do 12 let
Skóre NIS-LL má rozsah 0-88 a vyšší skóre NIS-LL ukazuje na horší funkci
Od diagnózy ATTR amyloidózy (datum indexu), hodnocené v průběhu studie až do konce sledování, maximálně do 12 let
Skóre poškození neuropatie +7 (NIS+7)
Časové okno: Od diagnózy ATTR amyloidózy (datum indexu), hodnocené v průběhu studie až do konce sledování, maximálně do 12 let
Skóre NIS+7 má rozsah -26,04 až 270,04 a vyšší skóre NIS+7 znamená horší funkci
Od diagnózy ATTR amyloidózy (datum indexu), hodnocené v průběhu studie až do konce sledování, maximálně do 12 let
Skóre poškození neuropatie upraveno +7 (mNIS+7)
Časové okno: Od diagnózy ATTR amyloidózy (datum indexu), hodnocené v průběhu studie až do konce sledování, maximálně do 12 let
Skóre mNIS+7 má rozsah -22,32 až 102,32 a vyšší skóre mNIS+7 znamená horší funkci
Od diagnózy ATTR amyloidózy (datum indexu), hodnocené v průběhu studie až do konce sledování, maximálně do 12 let
Skóre symptomů a změn neuropatie (NCS).
Časové okno: Od diagnózy ATTR amyloidózy (datum indexu), hodnocené v průběhu studie až do konce sledování, maximálně do 12 let
NSC skóre je dotazník složený z 38 otázek, které hodnotí přítomnost a závažnost těchto symptomů neuropatie. Skóre NSC se pohybuje od -114 do 114 pro muže a -108 do 108 pro ženy. Vyšší skóre ukazuje na horší závažnost symptomů; záporná hodnota ukazuje na zlepšení závažnosti symptomů oproti výchozí hodnotě
Od diagnózy ATTR amyloidózy (datum indexu), hodnocené v průběhu studie až do konce sledování, maximálně do 12 let
PND (Polyneuropathy Disability)
Časové okno: Od diagnózy ATTR amyloidózy (datum indexu), hodnocené v průběhu studie až do konce sledování, maximálně do 12 let
PND je 6-stupňový bodovací systém: Stupeň 0: žádné poškození; Fáze 1: smyslové poruchy, ale zachovány schopnosti chůze; Fáze 2: zhoršená schopnost chůze, ale schopnost chůze bez hole nebo berlí; Fáze 3A/B: chůze s pomocí 1 nebo 2 holí nebo berlí; Fáze 4: upoutaný na invalidní vozík nebo upoutaný na lůžko. Větší stadium znamená větší postižení
Od diagnózy ATTR amyloidózy (datum indexu), hodnocené v průběhu studie až do konce sledování, maximálně do 12 let
Další relevantní klinické měření funkčního stavu ATTR amyloidózy
Časové okno: Od diagnózy ATTR amyloidózy (datum indexu), hodnocené v průběhu studie až do konce sledování, maximálně do 12 let
Jakékoli další relevantní klinické měření funkčního stavu ATTR amyloidózy
Od diagnózy ATTR amyloidózy (datum indexu), hodnocené v průběhu studie až do konce sledování, maximálně do 12 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Využití zdrojů zdravotní péče (HCRU) – ambulantní návštěvy
Časové okno: Od až 12 let před diagnózou ATTR amyloidózy, hodnocené v průběhu studie, až do maximálně 12 let.
Roční míra událostí pro: Celkové ambulantní návštěvy
Od až 12 let před diagnózou ATTR amyloidózy, hodnocené v průběhu studie, až do maximálně 12 let.
Využití zdrojů zdravotní péče (HCRU) – ambulantní návštěvy podle specializace
Časové okno: Od až 12 let před diagnózou ATTR amyloidózy, hodnocené v průběhu studie, až do maximálně 12 let.
Roční sazba událostí pro: Celkové ambulantní návštěvy podle specializace
Od až 12 let před diagnózou ATTR amyloidózy, hodnocené v průběhu studie, až do maximálně 12 let.
Využití zdrojů zdravotní péče (HCRU) – návštěvy pohotovostního oddělení
Časové okno: Od až 12 let před diagnózou ATTR amyloidózy, hodnocené v průběhu studie, až do maximálně 12 let.
Roční míra událostí pro: Návštěvy pohotovostního oddělení
Od až 12 let před diagnózou ATTR amyloidózy, hodnocené v průběhu studie, až do maximálně 12 let.
Využití zdrojů zdravotní péče (HCRU) - Hospitalizace, délka pobytu
Časové okno: Od až 12 let před diagnózou ATTR amyloidózy, hodnocené v průběhu studie, až do maximálně 12 let.
Roční míra událostí pro: Hospitalizace (dny na lůžku)
Od až 12 let před diagnózou ATTR amyloidózy, hodnocené v průběhu studie, až do maximálně 12 let.
Využití zdrojů zdravotní péče (HCRU) – hospitalizace
Časové okno: Od až 12 let před diagnózou ATTR amyloidózy, hodnocené v průběhu studie, až do maximálně 12 let.
Roční míra událostí pro: Hospitalizace Překryvy (např. hospitalizace po návštěvě pohotovostního oddělení) jsou povoleny a počítány jako samostatné návštěvy
Od až 12 let před diagnózou ATTR amyloidózy, hodnocené v průběhu studie, až do maximálně 12 let.
Využití zdrojů zdravotní péče (HCRU) – náklady na zdravotní péči
Časové okno: Od až 12 let před diagnózou ATTR amyloidózy, hodnocené v průběhu studie, až do maximálně 12 let.
Tato proměnná bude popisovat pouze přímé lékařské a lékárenské náklady ze všech příčin s využitím účtované částky, pokud je v datech k dispozici. Přímé léčebné náklady budou zahrnovat náklady vzniklé pobytem v nemocnici, ambulantními návštěvami, návštěvami na pohotovosti, procedurami a laboratorními testy. Zahrnutí nákladů na lékárny závisí na dostupnosti údajů a bude zahrnovat všechny náklady na lékárny na pacienta oddělené podle výdeje v lékárně a výdeje v nemocnici, pokud je to možné. Pokud to bude možné, budou náklady rozděleny na všechny příčiny, CV a další speciality
Od až 12 let před diagnózou ATTR amyloidózy, hodnocené v průběhu studie, až do maximálně 12 let.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

AstraZeneca

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

21. srpna 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. září 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. září 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. února 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. dubna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

10. dubna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • D8450R00004

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní vědci mohou požádat o přístup k anonymizovaným individuálním údajům o úrovni pacienta ze skupiny AstraZeneca Group of Companies sponzorované klinické studie prostřednictvím požadavku portálu Vivli.org. Všechny žádosti budou vyhodnoceny podle závazku AZ Zveřejnění: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/st/submission/disclosure. Ano, naznačuje, že AZ přijímá žádosti o IPD, ale to neznamená, že budou sdíleny všechny požadavky.

Časový rámec sdílení IPD

AstraZeneca splní nebo překročí dostupnost dat podle závazků přijato v zásadách sdílení dat EFPIA PHRMA. Podrobnosti o našich časových osách, prosím, přečtěte si náš závazek zveřejňování na adrese https://astrazeNeCogrouptrials.pharmacm.com/st/submission/disclosure.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Po schválení žádosti bude AstraZeneca poskytnout přístup k anonymizovaným jednotlivým údajům o úrovni pacienta prostřednictvím zabezpečeného výzkumného prostředí vivli.org.

Před příjezdem k požadovaným informacím musí být zavedena podepsaná smlouva o využití dat (neegotivatelná smlouva na příslušenství pro daty).

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na ATTR amyloidóza

Klinické studie na žádný zásah

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Luxembourg

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit