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OverTTuRe：ATTR 淀粉样变性患者的特征、治疗模式和结果 (OverTTuRe)

2026年9月8日 更新者：AstraZeneca

OverTTuRe：一项观察性多国研究，收集有关 ATTR 淀粉样变性患者的特征、治疗模式和结果的真实世界二手数据

这项观察性研究的总体目标是生成关于诊断前和诊断后疾病历程的真实世界证据，包括基线特征、治疗模式和选定的临床、经济和人文结果（例如健康相关生活质量（HRQoL） ）、ATTR 淀粉样变性患者的神经病变评分、日常生活活动 (ADL) 评估），并更好地了解该疾病的表现。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

这项回顾性、观察性、纵向、多国队列研究旨在描述 ATTR 淀粉样变性患者的特征、治疗模式和结果。

主要目标：描述患者特征（例如人口统计、ATTR 家族史、主要合并症和人文结果（例如 健康相关生活质量 (HRQoL)、神经病变评分、日常生活活动 (ADL) 评估）、治疗模式和疾病结果。 描述和量化 ATTR 淀粉样变性患者的医疗资源利用率 (HCRU)，这些患者将在索引后进行跟踪直至随访结束。

次要目标：在诊断前描述 ATTR 淀粉样变性患者的人口统计学、临床特征和 HCRU。

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

52121

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 中国
      • Beijing、中国
        • 完全的
        • Research Site
      • Changsha、中国
        • 完全的
        • Research Site
      • Chengdu、中国
        • 完全的
        • Research Site
      • Guangzhou、中国
        • 完全的
        • Research Site
      • Wuhan、中国
        • 完全的
        • Research Site
  • 丹麦
      • Horsens、丹麦
        • 完全的
        • Research Site
  • 加拿大
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、加拿大、T2P 4K7
        • 完全的
        • Research Site
  • 德国
      • Berlin、德国
        • 完全的
        • Research Site
  • 意大利
      • Lecce、意大利
        • 招聘中
        • Research Site
      • Messina、意大利
        • 招聘中
        • Research Site
      • Milan、意大利
        • 招聘中
        • Research Site
  • 日本
      • Tokyo、日本
        • 完全的
        • Research Site
  • 瑞典
      • Södertälje、瑞典
        • 完全的
        • Research Site
      • Umeå、瑞典
        • 完全的
        • Research Site
  • 美国
    • Minnesota
      • Eden Prairie、Minnesota、美国、55344
        • 完全的
        • Research Site
  • 英国
      • London、英国
        • 完全的
        • Research Site
  • 葡萄牙
      • Lisbon、葡萄牙
        • 招聘中
        • Research Site
      • Porto、葡萄牙
        • 招聘中
        • Research Site
  • 西班牙
      • A Coruña、西班牙
        • 完全的
        • Research Site
      • Barcelona、西班牙
        • 完全的
        • Research Site
      • Bilbao、西班牙
        • 完全的
        • Research Site
      • El Palmar、西班牙
        • 完全的
        • Research Site
      • Huelva、西班牙
        • 完全的
        • Research Site
      • Las Palmas de Gran Canaria、西班牙
        • 完全的
        • Research Site
      • Madrid、西班牙
        • 完全的
        • Research Site
      • Majadahonda、西班牙
        • 完全的
        • Research Site
      • Palma de Mallorca、西班牙
        • 完全的
        • Research Site
      • Salamanca、西班牙
        • 完全的
        • Research Site
      • Valencia、西班牙
        • 完全的
        • Research Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

本研究将包括年龄≥18岁且诊断为 ATTR 淀粉样变性的患者的数据或确认 ATTR 淀粉样变性的其他证据。 患者将被跟踪直至退出数据库（失访）、死亡或数据库周期结束（数据收集）。 基线数据将采用 12 个月的回顾期。 患者身份识别将于2014年1月1日起

描述

纳入标准：

  • 在研究索引日期年龄≥18岁的患者并且
  • 报告的淀粉样变性诊断代码或
  • ATTR 特定治疗的索赔或
  • 淀粉样变性活检阳性和 ATTR 活检免疫染色阳性

排除标准：

  • 原发性 (AL) 和继发性 (AA) 淀粉样变性的证据和/或
  • 至少一项干细胞移植索赔/程序代码或至少两项化疗和自身免疫性疾病药物的索赔/程序代码，这些药物可能代表 AL（一级）或 AA（二级）淀粉样变性治疗

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
ATTR心肌病
运甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病患者
其他：不干预
不适用，这是一项观察性回顾性数据分析研究；研究中没有干预
ATTR多发性神经病
甲状腺素运载蛋白淀粉样变性神经病患者
其他：不干预
不适用，这是一项观察性回顾性数据分析研究；研究中没有干预
属性未知
ATTR基因型未知的患者
其他：不干预
不适用，这是一项观察性回顾性数据分析研究；研究中没有干预
具有混合表型的 ATTR
ATTR混合表型患者
其他：不干预
不适用，这是一项观察性回顾性数据分析研究；研究中没有干预
ATTR野生型
野生型运甲状腺素蛋白淀粉样变性患者
其他：不干预
不适用，这是一项观察性回顾性数据分析研究；研究中没有干预
ATTR遗传性
甲状腺素运载蛋白遗传性患者
其他：不干预
不适用，这是一项观察性回顾性数据分析研究；研究中没有干预

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
医疗保健资源利用 (HCRU) - 门诊就诊
大体时间：从 ATTR 淀粉样变性诊断（索引日期）开始，在整个研究期间进行评估，直至随访结束，最长 12 年
年化事件率： 总门诊量
从 ATTR 淀粉样变性诊断（索引日期）开始，在整个研究期间进行评估，直至随访结束，最长 12 年
医疗保健资源利用 (HCRU) - 按专科门诊就诊
大体时间：从 ATTR 淀粉样变性诊断（索引日期）开始，在整个研究期间进行评估，直至随访结束，最长 12 年
年化事件率： 按专业划分的总门诊量
从 ATTR 淀粉样变性诊断（索引日期）开始，在整个研究期间进行评估，直至随访结束，最长 12 年
医疗保健资源利用 (HCRU) - 急诊科就诊
大体时间：从 ATTR 淀粉样变性诊断（索引日期）开始，在整个研究期间进行评估，直至随访结束，最长 12 年
年化事件发生率： 急诊科就诊
从 ATTR 淀粉样变性诊断（索引日期）开始，在整个研究期间进行评估，直至随访结束，最长 12 年
医疗保健资源利用 (HCRU) - 住院、住院时间
大体时间：从 ATTR 淀粉样变性诊断（索引日期）开始，在整个研究期间进行评估，直至随访结束，最长 12 年
年化事件发生率： 住院（就床天数）
从 ATTR 淀粉样变性诊断（索引日期）开始，在整个研究期间进行评估，直至随访结束，最长 12 年
医疗保健资源利用 (HCRU) - 住院治疗
大体时间：从 ATTR 淀粉样变性诊断（索引日期）开始，在整个研究期间进行评估，直至随访结束，最长 12 年
年度事件发生率： 住院 允许重叠（例如，急诊科就诊后住院）并计为单独就诊
从 ATTR 淀粉样变性诊断（索引日期）开始，在整个研究期间进行评估，直至随访结束，最长 12 年
医疗保健资源利用 (HCRU) - 医疗保健成本
大体时间：从 ATTR 淀粉样变性诊断（索引日期）开始，在整个研究期间进行评估，直至随访结束，最长 12 年
该变量仅描述所有原因的直接医疗和药房费用，使用数据中可用的收费金额。 直接医疗费用包括住院、门诊、急诊、手术和实验室检查产生的费用。 药房费用的包含取决于数据的可用性，并将包括每位患者的所有药房费用，在可能的情况下，区分药房配药和医院配药。 如果可行，费用将按全因、简历和其他专业分摊
从 ATTR 淀粉样变性诊断（索引日期）开始，在整个研究期间进行评估，直至随访结束，最长 12 年
心脏移植
大体时间：从 ATTR 淀粉样变性诊断（索引日期）到首次心脏移植日期，在整个研究过程中进行评估直至随访结束，最长 12 年
心脏移植（事件发生时间）
从 ATTR 淀粉样变性诊断（索引日期）到首次心脏移植日期，在整个研究过程中进行评估直至随访结束，最长 12 年
全因死亡率
大体时间：从 ATTR 淀粉样变性诊断（索引日期）到因任何原因死亡的日期，在整个研究过程中进行评估直至随访结束，最长 12 年
死亡率（事件发生时间）
从 ATTR 淀粉样变性诊断（索引日期）到因任何原因死亡的日期，在整个研究过程中进行评估直至随访结束，最长 12 年
肝脏移植
大体时间：从 ATTR 淀粉样变性诊断（索引日期）到首次肝移植日期，在整个研究过程中进行评估直至随访结束，最长 12 年
肝移植（事件发生时间）
从 ATTR 淀粉样变性诊断（索引日期）到首次肝移植日期，在整个研究过程中进行评估直至随访结束，最长 12 年
心力衰竭住院
大体时间：从 ATTR 淀粉样变性诊断（索引日期）到首次因心力衰竭住院的日期，在整个研究过程中进行评估直至随访结束，最长可达 12 年
心力衰竭住院（事件发生时间）
从 ATTR 淀粉样变性诊断（索引日期）到首次因心力衰竭住院的日期，在整个研究过程中进行评估直至随访结束，最长可达 12 年
新ATTR淀粉样变性临床表现
大体时间：从 ATTR 淀粉样变性的诊断（索引日期）到首次诊断新的 ATTR 淀粉样变性临床表现的日期，在整个研究过程中进行评估，直至随访结束，最长 12 年
新的淀粉样变性表现（事件发生时间）；首次出现患者没有预指征的新临床表现的时间）
从 ATTR 淀粉样变性的诊断（索引日期）到首次诊断新的 ATTR 淀粉样变性临床表现的日期，在整个研究过程中进行评估，直至随访结束，最长 12 年
住院（任何原因）
大体时间：从 ATTR 淀粉样变性诊断（索引日期）到因任何原因首次住院的日期，在整个研究过程中进行评估直至随访结束，最长可达 12 年
住院时间（所有原因）
从 ATTR 淀粉样变性诊断（索引日期）到因任何原因首次住院的日期，在整个研究过程中进行评估直至随访结束，最长可达 12 年
神经病变损伤评分 (NIS)
大体时间：从 ATTR 淀粉样变性诊断（索引日期）开始，在整个研究期间进行评估，直至随访结束，最长 12 年
NIS 分数的范围是 0 到 244，NIS 分数越高表示功能越差
从 ATTR 淀粉样变性诊断（索引日期）开始，在整个研究期间进行评估，直至随访结束，最长 12 年
下肢神经病变损伤评分 (NIS-LL)
大体时间：从 ATTR 淀粉样变性诊断（索引日期）开始，在整个研究期间进行评估，直至随访结束，最长 12 年
NIS-LL 分数的范围为 0-88，NIS-LL 分数越高表示功能越差
从 ATTR 淀粉样变性诊断（索引日期）开始，在整个研究期间进行评估，直至随访结束，最长 12 年
神经病变损伤评分 +7 (NIS+7)
大体时间：从 ATTR 淀粉样变性诊断（索引日期）开始，在整个研究期间进行评估，直至随访结束，最长 12 年
NIS+7 分数的范围为 -26.04 至 270.04，NIS+7 分数越高表示功能越差
从 ATTR 淀粉样变性诊断（索引日期）开始，在整个研究期间进行评估，直至随访结束，最长 12 年
神经病变损伤评分修改+7 (mNIS+7)
大体时间：从 ATTR 淀粉样变性诊断（索引日期）开始，在整个研究期间进行评估，直至随访结束，最长 12 年
MNIS+7 分数的范围为 -22.32 至 102.32，mNIS+7 分数越高表示功能越差
从 ATTR 淀粉样变性诊断（索引日期）开始，在整个研究期间进行评估，直至随访结束，最长 12 年
神经病变症状和变化（NCS）评分
大体时间：从 ATTR 淀粉样变性诊断（索引日期）开始，在整个研究期间进行评估，直至随访结束，最长 12 年
NSC 评分是一份由 38 个问题组成的调查问卷，用于评估这些神经病变症状的存在和严重程度。 男性 NSC 分数范围为 -114 至 114，女性 NSC 分数范围为 -108 至 108。 分数越高表明症状严重程度越差；负值表示症状严重程度较基线有所改善
从 ATTR 淀粉样变性诊断（索引日期）开始，在整个研究期间进行评估，直至随访结束，最长 12 年
PND（多发性神经病残疾）
大体时间：从 ATTR 淀粉样变性诊断（索引日期）开始，在整个研究期间进行评估，直至随访结束，最长 12 年
PND 是一个 6 级评分系统： 0 级：无损伤；第一阶段：感觉障碍，但行走能力保留；第2阶段：行走能力受损，但能够在没有手杖或拐杖的情况下行走；第3A/B阶段：借助1或2根棍子或拐杖行走；第四阶段：只能坐轮椅或卧床不起。 阶段越大表明损伤越大
从 ATTR 淀粉样变性诊断（索引日期）开始，在整个研究期间进行评估，直至随访结束，最长 12 年
ATTR 淀粉样变性功能状态的其他相关临床测量
大体时间：从 ATTR 淀粉样变性诊断（索引日期）开始，在整个研究期间进行评估，直至随访结束，最长 12 年
ATTR 淀粉样变性功能状态的任何其他相关临床测量
从 ATTR 淀粉样变性诊断（索引日期）开始，在整个研究期间进行评估，直至随访结束，最长 12 年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
医疗保健资源利用 (HCRU) - 门诊就诊
大体时间：从 ATTR 淀粉样变性诊断前 12 年开始，在整个研究过程中进行评估，最长 12 年。
年化事件率： 总门诊量
从 ATTR 淀粉样变性诊断前 12 年开始，在整个研究过程中进行评估，最长 12 年。
医疗保健资源利用 (HCRU) - 按专科门诊就诊
大体时间：从 ATTR 淀粉样变性诊断前 12 年开始，在整个研究过程中进行评估，最长 12 年。
年化事件率： 按专业划分的总门诊量
从 ATTR 淀粉样变性诊断前 12 年开始，在整个研究过程中进行评估，最长 12 年。
医疗保健资源利用 (HCRU) - 急诊科就诊
大体时间：从 ATTR 淀粉样变性诊断前 12 年开始，在整个研究过程中进行评估，最长 12 年。
年化事件发生率： 急诊科就诊
从 ATTR 淀粉样变性诊断前 12 年开始，在整个研究过程中进行评估，最长 12 年。
医疗保健资源利用 (HCRU) - 住院、住院时间
大体时间：从 ATTR 淀粉样变性诊断前 12 年开始，在整个研究过程中进行评估，最长 12 年。
年化事件发生率： 住院（就床天数）
从 ATTR 淀粉样变性诊断前 12 年开始，在整个研究过程中进行评估，最长 12 年。
医疗保健资源利用 (HCRU) - 住院治疗
大体时间：从 ATTR 淀粉样变性诊断前 12 年开始，在整个研究过程中进行评估，最长 12 年。
年度事件发生率： 住院 允许重叠（例如，急诊科就诊后住院）并计为单独就诊
从 ATTR 淀粉样变性诊断前 12 年开始，在整个研究过程中进行评估，最长 12 年。
医疗保健资源利用 (HCRU) - 医疗保健成本
大体时间：从 ATTR 淀粉样变性诊断前 12 年开始，在整个研究过程中进行评估，最长 12 年。
该变量仅描述所有原因的直接医疗和药房费用，使用数据中可用的收费金额。 直接医疗费用包括住院、门诊、急诊、手术和实验室检查产生的费用。 药房费用的包含取决于数据的可用性，并将包括每位患者的所有药房费用，在可能的情况下，区分药房配药和医院配药。 如果可行，费用将按全因、简历和其他专业分摊
从 ATTR 淀粉样变性诊断前 12 年开始，在整个研究过程中进行评估，最长 12 年。

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

AstraZeneca

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年8月21日

初级完成 (估计的)

2026年11月2日

研究完成 (估计的)

2026年11月2日

研究注册日期

首次提交

2024年2月12日

首先提交符合 QC 标准的

2024年4月3日

首次发布 (实际的)

2024年4月10日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年9月9日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年9月8日

最后验证

2026年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • D8450R00004

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

合格的研究人员可以通过请求Portal Vivli.org访问Astrazeneca集团的匿名患者级数据。 所有请求将根据AZ披露承诺进行评估：https：//astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/st/submission/disclopure。 是的，表示AZ接受了IPD的请求，但这并不意味着所有请求都将共享。

IPD 共享时间框架

根据对EFPIA PHRMA数据共享原则的承诺，阿斯利康将达到或超过数据可用性。 有关时间表的详细信息，请在https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/st/submission/disclosure上删除我们的披露承诺。

IPD 共享访问标准

经过批准的请求后，阿斯利康将通过安全的研究环境vivli.org访问匿名的个人患者级数据。

在访问请求的信息之前，必须达到签名的数据使用协议（数据配件的不可谈判的合同）。

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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