- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT06355934
OverTTuRe: Karakteristika, behandlingsmønstre og resultater for patienter med ATTR-amyloidose (OverTTuRe)
OverTTuRe: En observationsundersøgelse i flere lande, der indsamler sekundære data fra den virkelige verden om karakteristika, behandlingsmønstre og resultater for patienter med ATTR-amyloidose
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Denne retrospektive, observationelle, longitudinelle, multi-country kohorteundersøgelse har til formål at beskrive karakteristika, behandlingsmønstre og resultater hos ATTR amyloidosepatienter.
Primære mål: Beskriv patientkarakteristika (f.eks. demografi, familiehistorie med ATTR, nøglekomorbiditeter og humanistiske udfald (f.eks. Sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL), score for nedsat neuropati, vurderinger af daglige aktiviteter (ADL), behandlingsmønstre og sygdomsudfald. Karakteriser og kvantificer sundhedsressourceudnyttelsen (HCRU) hos ATTR-amyloidosepatienter, som vil blive fulgt efter indeks indtil slutningen af opfølgningen.
Sekundære mål: Beskriv demografi, kliniske karakteristika og HCRU hos ATTR amyloidosepatienter forud for diagnosen.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: AstraZeneca Clinical Study Information Center
- Telefonnummer: 1-877-240-9479
- E-mail: information.center@astrazeneca.com
Studiesteder
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T2P 4K7
- Rekruttering
- Research Site
-
-
-
-
-
Horsens, Danmark
- Afsluttet
- Research Site
-
-
-
-
-
London, Det Forenede Kongerige
- Afsluttet
- Research Site
-
-
-
-
Minnesota
-
Eden Prairie, Minnesota, Forenede Stater, 55344
- Afsluttet
- Research Site
-
-
-
-
-
Tokyo, Japan
- Afsluttet
- Research Site
-
-
-
-
-
Beijing, Kina
- Afsluttet
- Research Site
-
Changsha, Kina
- Afsluttet
- Research Site
-
Chengdu, Kina
- Afsluttet
- Research Site
-
Guangzhou, Kina
- Afsluttet
- Research Site
-
Wuhan, Kina
- Afsluttet
- Research Site
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugal
- Rekruttering
- Research Site
-
Porto, Portugal
- Ikke rekrutterer endnu
- Research Site
-
-
-
-
-
A Coruña, Spanien
- Afsluttet
- Research Site
-
Barcelona, Spanien
- Afsluttet
- Research Site
-
Bilbao, Spanien
- Afsluttet
- Research Site
-
El Palmar, Spanien
- Afsluttet
- Research Site
-
Huelva, Spanien
- Afsluttet
- Research Site
-
Las Palmas de Gran Canaria, Spanien
- Afsluttet
- Research Site
-
Madrid, Spanien
- Afsluttet
- Research Site
-
Majadahonda, Spanien
- Afsluttet
- Research Site
-
Palma de Mallorca, Spanien
- Afsluttet
- Research Site
-
Salamanca, Spanien
- Afsluttet
- Research Site
-
Valencia, Spanien
- Afsluttet
- Research Site
-
-
-
-
-
Södertälje, Sverige
- Afsluttet
- Research Site
-
Umeå, Sverige
- Afsluttet
- Research Site
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland
- Afsluttet
- Research Site
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patienter i alderen ≥18 år ved undersøgelsesindeksdato OG
- En rapporteret diagnosekode for amyloidose ELLER
- Et krav om ATTR-specifik behandling ELLER
- En positiv biopsi for amyloidose og positivt immunfarvningsresultat af biopsi for ATTR
Ekskluderingskriterier:
- Bevis på primær (AL) og sekundær (AA) amyloidose OG/ELLER
- Mindst én krav/procedurekode for stamcelletransplantation eller mindst to krav/procedurekoder for kemoterapi- og autoimmunsygdomme, som kan repræsentere AL (primær) eller AA (sekundær) amyloidosebehandling
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
ATTR kardiomyopati
Patienter med transthyretin amyloidose kardiomyopati
|
ikke relevant, dette er en observationel retrospektiv dataanalyseundersøgelse; ingen indgreb i undersøgelsen
|
|
ATTR polyneuropati
Patienter med Transthyretin Amyloidose Neuropati
|
ikke relevant, dette er en observationel retrospektiv dataanalyseundersøgelse; ingen indgreb i undersøgelsen
|
|
ATTR ukendt
Patienter med ATTR ukendt genotype
|
ikke relevant, dette er en observationel retrospektiv dataanalyseundersøgelse; ingen indgreb i undersøgelsen
|
|
ATTR med blandet fænotype
Patienter med ATTR blandet fænotype
|
ikke relevant, dette er en observationel retrospektiv dataanalyseundersøgelse; ingen indgreb i undersøgelsen
|
|
ATTR vildtype
Patienter med Transthyretin Amyloidosis vildtype
|
ikke relevant, dette er en observationel retrospektiv dataanalyseundersøgelse; ingen indgreb i undersøgelsen
|
|
ATTR arvelig
Patienter med arvelig Transthyretin
|
ikke relevant, dette er en observationel retrospektiv dataanalyseundersøgelse; ingen indgreb i undersøgelsen
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Health Care Resource Utilization (HCRU) - Ambulante besøg
Tidsramme: Fra diagnose af ATTR amyloidose (indeksdato), vurderet gennem hele studiet til opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
|
Årlig begivenhedsrate for: Samlede ambulante besøg
|
Fra diagnose af ATTR amyloidose (indeksdato), vurderet gennem hele studiet til opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
|
|
Health Care Resource Utilization (HCRU) - Ambulant besøg efter speciale
Tidsramme: Fra diagnose af ATTR amyloidose (indeksdato), vurderet gennem hele studiet til opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
|
Årlig begivenhedssats for: Samlede ambulante besøg fordelt på speciale
|
Fra diagnose af ATTR amyloidose (indeksdato), vurderet gennem hele studiet til opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
|
|
Health Care Resource Utilization (HCRU) - Akutafdelingsbesøg
Tidsramme: Fra diagnose af ATTR amyloidose (indeksdato), vurderet gennem hele studiet til opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
|
Annualiseret arrangementssats for: Akutmodtagelsesbesøg
|
Fra diagnose af ATTR amyloidose (indeksdato), vurderet gennem hele studiet til opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
|
|
Health Care Resource Utilization (HCRU) - Indlæggelser, liggetid
Tidsramme: Fra diagnose af ATTR amyloidose (indeksdato), vurderet gennem hele studiet til opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
|
Årlig begivenhedsrate for: Indlæggelser (sengedage)
|
Fra diagnose af ATTR amyloidose (indeksdato), vurderet gennem hele studiet til opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
|
|
Health Care Resource Utilization (HCRU) - Hospitalsindlæggelser
Tidsramme: Fra diagnose af ATTR amyloidose (indeksdato), vurderet gennem hele studiet til opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
|
Årlig hændelsesrate for: Hospitalsindlæggelser Overlapninger (f.eks. hospitalsindlæggelse efter akutmodtagelsesbesøg) er tilladt og tælles som separate besøg
|
Fra diagnose af ATTR amyloidose (indeksdato), vurderet gennem hele studiet til opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
|
|
Health Care Resource Utilization (HCRU) - Udgifter til sundhedspleje
Tidsramme: Fra diagnose af ATTR amyloidose (indeksdato), vurderet gennem hele studiet til opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
|
Denne variabel vil kun beskrive direkte læge- og apoteksomkostninger af alle årsager, ved at bruge det opkrævede beløb, hvor det er tilgængeligt i dataene.
De direkte medicinske omkostninger vil omfatte omkostninger, der påløber fra døgnophold, ambulante besøg, skadestuebesøg, procedurer og laboratorieundersøgelser.
Inkluderingen af apoteksomkostninger er underlagt datatilgængelighed og vil inkludere alle apoteksomkostninger pr. patient adskilt på udleveret apotek og udleveret på hospital, når det er muligt.
Når det er muligt, vil omkostningerne blive delt på alle sager, CV og andre specialer
|
Fra diagnose af ATTR amyloidose (indeksdato), vurderet gennem hele studiet til opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
|
|
Hjertetransplantation
Tidsramme: Fra diagnose af ATTR-amyloidose (indeksdato) til datoen for første hjertetransplantation, vurderet gennem hele studiet indtil opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
|
Hjertetransplantation (tid til begivenhed)
|
Fra diagnose af ATTR-amyloidose (indeksdato) til datoen for første hjertetransplantation, vurderet gennem hele studiet indtil opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
|
|
Alle forårsager dødelighed
Tidsramme: Fra diagnose af ATTR-amyloidose (indeksdato) til dødsdato på grund af en hvilken som helst årsag, vurderet gennem hele undersøgelsen indtil opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
|
Dødelighed (tid til hændelse)
|
Fra diagnose af ATTR-amyloidose (indeksdato) til dødsdato på grund af en hvilken som helst årsag, vurderet gennem hele undersøgelsen indtil opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
|
|
Levertransplantation
Tidsramme: Fra diagnose af ATTR-amyloidose (indeksdato) til datoen for første levertransplantation, vurderet gennem hele undersøgelsen indtil opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
|
Levertransplantation (tid til hændelse)
|
Fra diagnose af ATTR-amyloidose (indeksdato) til datoen for første levertransplantation, vurderet gennem hele undersøgelsen indtil opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
|
|
Hjertesvigt indlæggelse
Tidsramme: Fra diagnose af ATTR-amyloidose (indeksdato) til dato for første hospitalsindlæggelse for hjertesvigt, vurderet gennem hele studiet indtil afslutningen af opfølgningen, op til maksimalt 12 år
|
Indlæggelse af hjertesvigt (tid til hændelse)
|
Fra diagnose af ATTR-amyloidose (indeksdato) til dato for første hospitalsindlæggelse for hjertesvigt, vurderet gennem hele studiet indtil afslutningen af opfølgningen, op til maksimalt 12 år
|
|
Ny ATTR amyloidose klinisk manifestation
Tidsramme: Fra diagnose af ATTR amyloidose (indeksdato) til dato for første diagnose af ny ATTR amyloidose klinisk manifestation, vurderet gennem hele studiet indtil opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
|
Ny manifestation af amyloidose (tid-til-hændelse); Tid til den første udvikling af en ny klinisk manifestation, at patienten ikke havde præ-indeks)
|
Fra diagnose af ATTR amyloidose (indeksdato) til dato for første diagnose af ny ATTR amyloidose klinisk manifestation, vurderet gennem hele studiet indtil opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
|
|
Hospitalsindlæggelse (enhver årsag)
Tidsramme: Fra diagnose af ATTR-amyloidose (indeksdato) til datoen for første hospitalsindlæggelse uanset årsag, vurderet gennem hele undersøgelsen indtil opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
|
Tid til indlæggelse (alle årsager)
|
Fra diagnose af ATTR-amyloidose (indeksdato) til datoen for første hospitalsindlæggelse uanset årsag, vurderet gennem hele undersøgelsen indtil opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
|
|
Neuropati svækkelsesscore (NIS)
Tidsramme: Fra diagnose af ATTR amyloidose (indeksdato), vurderet gennem hele studiet til opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
|
NIS-score har et interval på 0 til 244, og en højere NIS-score indikerer dårligere funktion
|
Fra diagnose af ATTR amyloidose (indeksdato), vurderet gennem hele studiet til opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
|
|
Nedre ekstremiteter (NIS-LL) med nedsat neuropati
Tidsramme: Fra diagnose af ATTR amyloidose (indeksdato), vurderet gennem hele studiet til opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
|
NIS-LL scoren har et interval på 0-88, og en højere NIS-LL score indikerer dårligere funktion
|
Fra diagnose af ATTR amyloidose (indeksdato), vurderet gennem hele studiet til opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
|
|
Neuropati svækkelsesscore +7 (NIS+7)
Tidsramme: Fra diagnose af ATTR amyloidose (indeksdato), vurderet gennem hele studiet til opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
|
NIS+7-score har et interval på -26,04 til 270,04, og en højere NIS+7-score indikerer dårligere funktion
|
Fra diagnose af ATTR amyloidose (indeksdato), vurderet gennem hele studiet til opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
|
|
Neuropati svækkelsesscore ændret +7 (mNIS+7)
Tidsramme: Fra diagnose af ATTR amyloidose (indeksdato), vurderet gennem hele studiet til opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
|
MNIS+7-score har et interval på -22,32 til 102,32, og en højere mNIS+7-score indikerer dårligere funktion
|
Fra diagnose af ATTR amyloidose (indeksdato), vurderet gennem hele studiet til opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
|
|
Neuropati symptomer og forandring (NCS) score
Tidsramme: Fra diagnose af ATTR amyloidose (indeksdato), vurderet gennem hele studiet til opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
|
NSC-score er et spørgeskema bestående af 38 spørgsmål, der vurderer tilstedeværelsen og sværhedsgraden af disse neuropatisymptomer.
NSC-scoren varierer fra -114 til 114 for mænd og -108 til 108 for kvinder.
Større score indikerer værre symptomsværhedsgrad; en negativ værdi indikerer en forbedring i symptomsværhedsgrad fra baseline
|
Fra diagnose af ATTR amyloidose (indeksdato), vurderet gennem hele studiet til opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
|
|
PND (polyneuropati handicap)
Tidsramme: Fra diagnose af ATTR amyloidose (indeksdato), vurderet gennem hele studiet til opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
|
PND er et 6-trins scoringssystem: Trin 0: ingen værdiforringelse; Trin 1: sanseforstyrrelser, men bevarede gangevner; Trin 2: nedsat gangkapacitet, men evnen til at gå uden stok eller krykker; Trin 3A/B: gang ved hjælp af 1 eller 2 pinde eller krykker; Trin 4: begrænset til kørestol eller sengeliggende.
Et større stadie indikerer større svækkelse
|
Fra diagnose af ATTR amyloidose (indeksdato), vurderet gennem hele studiet til opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
|
|
Anden relevant klinisk måling af ATTR amyloidose funktionel status
Tidsramme: Fra diagnose af ATTR amyloidose (indeksdato), vurderet gennem hele studiet til opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
|
Enhver anden relevant klinisk måling af ATTR amyloidose funktionelle status
|
Fra diagnose af ATTR amyloidose (indeksdato), vurderet gennem hele studiet til opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Health Care Resource Utilization (HCRU) - Ambulante besøg
Tidsramme: Fra op til 12 år før ATTR amyloidose diagnose, vurderet gennem hele undersøgelsen, op til maksimalt 12 år.
|
Årlig begivenhedsrate for: Samlede ambulante besøg
|
Fra op til 12 år før ATTR amyloidose diagnose, vurderet gennem hele undersøgelsen, op til maksimalt 12 år.
|
|
Health Care Resource Utilization (HCRU) - Ambulant besøg efter speciale
Tidsramme: Fra op til 12 år før ATTR amyloidose diagnose, vurderet gennem hele undersøgelsen, op til maksimalt 12 år.
|
Årlig begivenhedssats for: Samlede ambulante besøg fordelt på speciale
|
Fra op til 12 år før ATTR amyloidose diagnose, vurderet gennem hele undersøgelsen, op til maksimalt 12 år.
|
|
Health Care Resource Utilization (HCRU) - Akutafdelingsbesøg
Tidsramme: Fra op til 12 år før ATTR amyloidose diagnose, vurderet gennem hele undersøgelsen, op til maksimalt 12 år.
|
Annualiseret arrangementssats for: Akutmodtagelsesbesøg
|
Fra op til 12 år før ATTR amyloidose diagnose, vurderet gennem hele undersøgelsen, op til maksimalt 12 år.
|
|
Health Care Resource Utilization (HCRU) - Indlæggelser, liggetid
Tidsramme: Fra op til 12 år før ATTR amyloidose diagnose, vurderet gennem hele undersøgelsen, op til maksimalt 12 år.
|
Årlig begivenhedsrate for: Indlæggelser (sengedage)
|
Fra op til 12 år før ATTR amyloidose diagnose, vurderet gennem hele undersøgelsen, op til maksimalt 12 år.
|
|
Health Care Resource Utilization (HCRU) - Hospitalsindlæggelser
Tidsramme: Fra op til 12 år før ATTR amyloidose diagnose, vurderet gennem hele undersøgelsen, op til maksimalt 12 år.
|
Årlig hændelsesrate for: Hospitalsindlæggelser Overlapninger (f.eks. hospitalsindlæggelse efter akutmodtagelsesbesøg) er tilladt og tælles som separate besøg
|
Fra op til 12 år før ATTR amyloidose diagnose, vurderet gennem hele undersøgelsen, op til maksimalt 12 år.
|
|
Health Care Resource Utilization (HCRU) - Udgifter til sundhedspleje
Tidsramme: Fra op til 12 år før ATTR amyloidose diagnose, vurderet gennem hele undersøgelsen, op til maksimalt 12 år.
|
Denne variabel vil kun beskrive direkte læge- og apoteksomkostninger af alle årsager, ved at bruge det opkrævede beløb, hvor det er tilgængeligt i dataene.
De direkte medicinske omkostninger vil omfatte omkostninger, der påløber fra døgnophold, ambulante besøg, skadestuebesøg, procedurer og laboratorieundersøgelser.
Inkluderingen af apoteksomkostninger er underlagt datatilgængelighed og vil inkludere alle apoteksomkostninger pr. patient adskilt på udleveret apotek og udleveret på hospital, når det er muligt.
Når det er muligt, vil omkostningerne blive delt på alle sager, CV og andre specialer
|
Fra op til 12 år før ATTR amyloidose diagnose, vurderet gennem hele undersøgelsen, op til maksimalt 12 år.
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Publikationer og nyttige links
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- D8450R00004
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
IPD-delingstidsramme
IPD-delingsadgangskriterier
Når en anmodning er godkendt, vil AstraZeneca give adgang til de anonymiserede individuelle patientniveau-data via Secure Research Environment Vivli.org.
Signeret dataforbrugsaftale (ikke-forhandlingsberettiget kontrakt for datatilskud) skal være på plads, inden de har adgang til anmodede oplysninger.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med ATTR Amyloidose
-
Alexion Pharmaceuticals, Inc.RekrutteringTransthyretin-type Cardiac AmyloidosisJapan
-
University of Texas Southwestern Medical CenterNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); BayerIkke rekrutterer endnuKardiomyopati | Transthyretin-medieret amyloidose (ATTR) | ATTR-genmutation | ATTRForenede Stater
-
AstraZenecaRekruttering
-
BayerIkke rekrutterer endnuTransthyretin amyloid kardiomyopati (ATTR-CM)Østrig, Tyskland, Italien
-
PfizerAktiv, ikke rekrutterendeATTR-CM (transthyretin amyloid kardiomyopati)Tyskland
-
AstraZenecaIkke rekrutterer endnuTransthyretin amyloid kardiomyopati (ATTR-CM)Forenede Stater, Canada, Italien, Spanien, Frankrig, Tyskland, Japan, Kina, Det Forenede Kongerige, Sverige
-
Novo Nordisk A/SRekrutteringTransthyretin amyloid kardiomyopati (ATTR CM)Forenede Stater, Japan, Spanien, Australien, Tjekkiet, Tyskland, Danmark, Kina, Belgien, Polen, Canada, Argentina, Italien, Holland, Frankrig, Sverige, Det Forenede Kongerige, Sydkorea, Brasilien, Irland
-
Eidos Therapeutics, a BridgeBio companyAfsluttetFamiliær ATTR-CM (ATTRm-CM eller FAC) | Vildtype ATTR-CM (ATTRwt-CM)Forenede Stater
-
Yale UniversityBridgebio Pharma, IncIkke rekrutterer endnuHjertefejl | ATTR Amyloidose med kardiomyopatiForenede Stater
-
Medical University of ViennaRekrutteringMitral regurgitation | Trikuspidal regurgitation | ATTR Amyloidose med kardiomyopati | ATTR-CM | ATTR Amyloidose vildtypeØstrig, Tyskland, Italien, Holland
Kliniske forsøg med intet indgreb
-
Otsuka Pharmaceutical Factory, Inc.CelerionAfsluttet
-
Seoul National University HospitalSamsung Medical Center; Chosun University HospitalAfsluttetRadiofrekvensablation | Mikrobølge-ablationKorea, Republikken
-
University of MinnesotaAfsluttet
-
University of SalernoAzienda Ospedaliera OO.RR. S. Giovanni di Dio e Ruggi D'AragonaRekruttering
-
Ahram Canadian UniversityRekruttering
-
China National Center for Cardiovascular DiseasesAktiv, ikke rekrutterende
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisAfsluttetSeglcellesygdomFrankrig
-
Swiss Federal Institute of TechnologyInstituto de Investigação em ImunologiaAfsluttetForstyrrelser i jernmetabolisme | Overbelastning af jern | PolyfenolerPortugal, Schweiz
-
University of MinnesotaRekruttering