Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

OverTTuRe: Karakteristika, behandlingsmønstre og resultater for patienter med ATTR-amyloidose (OverTTuRe)

18. maj 2026 opdateret af: AstraZeneca

OverTTuRe: En observationsundersøgelse i flere lande, der indsamler sekundære data fra den virkelige verden om karakteristika, behandlingsmønstre og resultater for patienter med ATTR-amyloidose

Det overordnede formål med denne observationsundersøgelse er at generere beviser fra den virkelige verden om sygdomsrejser før og efter diagnosen, herunder baseline-karakteristika, behandlingsmønstre og udvalgte kliniske, økonomiske og humanistiske resultater (for eksempel Health Related Quality of Life (HRQoL) ), Neuropati svækkelsesscore, vurderinger af daglige aktiviteter (ADL) hos patienter med ATTR amyloidose og for bedre at forstå, hvordan sygdommen præsenteres.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne retrospektive, observationelle, longitudinelle, multi-country kohorteundersøgelse har til formål at beskrive karakteristika, behandlingsmønstre og resultater hos ATTR amyloidosepatienter.

Primære mål: Beskriv patientkarakteristika (f.eks. demografi, familiehistorie med ATTR, nøglekomorbiditeter og humanistiske udfald (f.eks. Sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL), score for nedsat neuropati, vurderinger af daglige aktiviteter (ADL), behandlingsmønstre og sygdomsudfald. Karakteriser og kvantificer sundhedsressourceudnyttelsen (HCRU) hos ATTR-amyloidosepatienter, som vil blive fulgt efter indeks indtil slutningen af ​​opfølgningen.

Sekundære mål: Beskriv demografi, kliniske karakteristika og HCRU hos ATTR amyloidosepatienter forud for diagnosen.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

52121

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2P 4K7
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Horsens, Danmark
        • Afsluttet
        • Research Site
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Afsluttet
        • Research Site
    • Minnesota
      • Eden Prairie, Minnesota, Forenede Stater, 55344
        • Afsluttet
        • Research Site
      • Tokyo, Japan
        • Afsluttet
        • Research Site
      • Beijing, Kina
        • Afsluttet
        • Research Site
      • Changsha, Kina
        • Afsluttet
        • Research Site
      • Chengdu, Kina
        • Afsluttet
        • Research Site
      • Guangzhou, Kina
        • Afsluttet
        • Research Site
      • Wuhan, Kina
        • Afsluttet
        • Research Site
      • Lisbon, Portugal
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Porto, Portugal
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • A Coruña, Spanien
        • Afsluttet
        • Research Site
      • Barcelona, Spanien
        • Afsluttet
        • Research Site
      • Bilbao, Spanien
        • Afsluttet
        • Research Site
      • El Palmar, Spanien
        • Afsluttet
        • Research Site
      • Huelva, Spanien
        • Afsluttet
        • Research Site
      • Las Palmas de Gran Canaria, Spanien
        • Afsluttet
        • Research Site
      • Madrid, Spanien
        • Afsluttet
        • Research Site
      • Majadahonda, Spanien
        • Afsluttet
        • Research Site
      • Palma de Mallorca, Spanien
        • Afsluttet
        • Research Site
      • Salamanca, Spanien
        • Afsluttet
        • Research Site
      • Valencia, Spanien
        • Afsluttet
        • Research Site
      • Södertälje, Sverige
        • Afsluttet
        • Research Site
      • Umeå, Sverige
        • Afsluttet
        • Research Site
      • Berlin, Tyskland
        • Afsluttet
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Denne undersøgelse vil omfatte data fra patienter i alderen ≥18 år med diagnosen ATTR-amyloidose eller anden dokumentation, der bekræfter ATTR-amyloidose. Patienter vil blive fulgt indtil udgang fra databasen (tab til opfølgning), død eller slutningen af ​​databaseperioden (dataindsamling). Basisdata vil anvende en tilbagebliksperiode på 12 måneder. Patientidentifikation vil være fra 2014-01-01 og fremefter

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter i alderen ≥18 år ved undersøgelsesindeksdato OG
  • En rapporteret diagnosekode for amyloidose ELLER
  • Et krav om ATTR-specifik behandling ELLER
  • En positiv biopsi for amyloidose og positivt immunfarvningsresultat af biopsi for ATTR

Ekskluderingskriterier:

  • Bevis på primær (AL) og sekundær (AA) amyloidose OG/ELLER
  • Mindst én krav/procedurekode for stamcelletransplantation eller mindst to krav/procedurekoder for kemoterapi- og autoimmunsygdomme, som kan repræsentere AL (primær) eller AA (sekundær) amyloidosebehandling

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
ATTR kardiomyopati
Patienter med transthyretin amyloidose kardiomyopati
ikke relevant, dette er en observationel retrospektiv dataanalyseundersøgelse; ingen indgreb i undersøgelsen
ATTR polyneuropati
Patienter med Transthyretin Amyloidose Neuropati
ikke relevant, dette er en observationel retrospektiv dataanalyseundersøgelse; ingen indgreb i undersøgelsen
ATTR ukendt
Patienter med ATTR ukendt genotype
ikke relevant, dette er en observationel retrospektiv dataanalyseundersøgelse; ingen indgreb i undersøgelsen
ATTR med blandet fænotype
Patienter med ATTR blandet fænotype
ikke relevant, dette er en observationel retrospektiv dataanalyseundersøgelse; ingen indgreb i undersøgelsen
ATTR vildtype
Patienter med Transthyretin Amyloidosis vildtype
ikke relevant, dette er en observationel retrospektiv dataanalyseundersøgelse; ingen indgreb i undersøgelsen
ATTR arvelig
Patienter med arvelig Transthyretin
ikke relevant, dette er en observationel retrospektiv dataanalyseundersøgelse; ingen indgreb i undersøgelsen

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Health Care Resource Utilization (HCRU) - Ambulante besøg
Tidsramme: Fra diagnose af ATTR amyloidose (indeksdato), vurderet gennem hele studiet til opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
Årlig begivenhedsrate for: Samlede ambulante besøg
Fra diagnose af ATTR amyloidose (indeksdato), vurderet gennem hele studiet til opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
Health Care Resource Utilization (HCRU) - Ambulant besøg efter speciale
Tidsramme: Fra diagnose af ATTR amyloidose (indeksdato), vurderet gennem hele studiet til opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
Årlig begivenhedssats for: Samlede ambulante besøg fordelt på speciale
Fra diagnose af ATTR amyloidose (indeksdato), vurderet gennem hele studiet til opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
Health Care Resource Utilization (HCRU) - Akutafdelingsbesøg
Tidsramme: Fra diagnose af ATTR amyloidose (indeksdato), vurderet gennem hele studiet til opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
Annualiseret arrangementssats for: Akutmodtagelsesbesøg
Fra diagnose af ATTR amyloidose (indeksdato), vurderet gennem hele studiet til opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
Health Care Resource Utilization (HCRU) - Indlæggelser, liggetid
Tidsramme: Fra diagnose af ATTR amyloidose (indeksdato), vurderet gennem hele studiet til opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
Årlig begivenhedsrate for: Indlæggelser (sengedage)
Fra diagnose af ATTR amyloidose (indeksdato), vurderet gennem hele studiet til opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
Health Care Resource Utilization (HCRU) - Hospitalsindlæggelser
Tidsramme: Fra diagnose af ATTR amyloidose (indeksdato), vurderet gennem hele studiet til opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
Årlig hændelsesrate for: Hospitalsindlæggelser Overlapninger (f.eks. hospitalsindlæggelse efter akutmodtagelsesbesøg) er tilladt og tælles som separate besøg
Fra diagnose af ATTR amyloidose (indeksdato), vurderet gennem hele studiet til opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
Health Care Resource Utilization (HCRU) - Udgifter til sundhedspleje
Tidsramme: Fra diagnose af ATTR amyloidose (indeksdato), vurderet gennem hele studiet til opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
Denne variabel vil kun beskrive direkte læge- og apoteksomkostninger af alle årsager, ved at bruge det opkrævede beløb, hvor det er tilgængeligt i dataene. De direkte medicinske omkostninger vil omfatte omkostninger, der påløber fra døgnophold, ambulante besøg, skadestuebesøg, procedurer og laboratorieundersøgelser. Inkluderingen af ​​apoteksomkostninger er underlagt datatilgængelighed og vil inkludere alle apoteksomkostninger pr. patient adskilt på udleveret apotek og udleveret på hospital, når det er muligt. Når det er muligt, vil omkostningerne blive delt på alle sager, CV og andre specialer
Fra diagnose af ATTR amyloidose (indeksdato), vurderet gennem hele studiet til opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
Hjertetransplantation
Tidsramme: Fra diagnose af ATTR-amyloidose (indeksdato) til datoen for første hjertetransplantation, vurderet gennem hele studiet indtil opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
Hjertetransplantation (tid til begivenhed)
Fra diagnose af ATTR-amyloidose (indeksdato) til datoen for første hjertetransplantation, vurderet gennem hele studiet indtil opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
Alle forårsager dødelighed
Tidsramme: Fra diagnose af ATTR-amyloidose (indeksdato) til dødsdato på grund af en hvilken som helst årsag, vurderet gennem hele undersøgelsen indtil opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
Dødelighed (tid til hændelse)
Fra diagnose af ATTR-amyloidose (indeksdato) til dødsdato på grund af en hvilken som helst årsag, vurderet gennem hele undersøgelsen indtil opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
Levertransplantation
Tidsramme: Fra diagnose af ATTR-amyloidose (indeksdato) til datoen for første levertransplantation, vurderet gennem hele undersøgelsen indtil opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
Levertransplantation (tid til hændelse)
Fra diagnose af ATTR-amyloidose (indeksdato) til datoen for første levertransplantation, vurderet gennem hele undersøgelsen indtil opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
Hjertesvigt indlæggelse
Tidsramme: Fra diagnose af ATTR-amyloidose (indeksdato) til dato for første hospitalsindlæggelse for hjertesvigt, vurderet gennem hele studiet indtil afslutningen af ​​opfølgningen, op til maksimalt 12 år
Indlæggelse af hjertesvigt (tid til hændelse)
Fra diagnose af ATTR-amyloidose (indeksdato) til dato for første hospitalsindlæggelse for hjertesvigt, vurderet gennem hele studiet indtil afslutningen af ​​opfølgningen, op til maksimalt 12 år
Ny ATTR amyloidose klinisk manifestation
Tidsramme: Fra diagnose af ATTR amyloidose (indeksdato) til dato for første diagnose af ny ATTR amyloidose klinisk manifestation, vurderet gennem hele studiet indtil opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
Ny manifestation af amyloidose (tid-til-hændelse); Tid til den første udvikling af en ny klinisk manifestation, at patienten ikke havde præ-indeks)
Fra diagnose af ATTR amyloidose (indeksdato) til dato for første diagnose af ny ATTR amyloidose klinisk manifestation, vurderet gennem hele studiet indtil opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
Hospitalsindlæggelse (enhver årsag)
Tidsramme: Fra diagnose af ATTR-amyloidose (indeksdato) til datoen for første hospitalsindlæggelse uanset årsag, vurderet gennem hele undersøgelsen indtil opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
Tid til indlæggelse (alle årsager)
Fra diagnose af ATTR-amyloidose (indeksdato) til datoen for første hospitalsindlæggelse uanset årsag, vurderet gennem hele undersøgelsen indtil opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
Neuropati svækkelsesscore (NIS)
Tidsramme: Fra diagnose af ATTR amyloidose (indeksdato), vurderet gennem hele studiet til opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
NIS-score har et interval på 0 til 244, og en højere NIS-score indikerer dårligere funktion
Fra diagnose af ATTR amyloidose (indeksdato), vurderet gennem hele studiet til opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
Nedre ekstremiteter (NIS-LL) med nedsat neuropati
Tidsramme: Fra diagnose af ATTR amyloidose (indeksdato), vurderet gennem hele studiet til opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
NIS-LL scoren har et interval på 0-88, og en højere NIS-LL score indikerer dårligere funktion
Fra diagnose af ATTR amyloidose (indeksdato), vurderet gennem hele studiet til opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
Neuropati svækkelsesscore +7 (NIS+7)
Tidsramme: Fra diagnose af ATTR amyloidose (indeksdato), vurderet gennem hele studiet til opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
NIS+7-score har et interval på -26,04 til 270,04, og en højere NIS+7-score indikerer dårligere funktion
Fra diagnose af ATTR amyloidose (indeksdato), vurderet gennem hele studiet til opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
Neuropati svækkelsesscore ændret +7 (mNIS+7)
Tidsramme: Fra diagnose af ATTR amyloidose (indeksdato), vurderet gennem hele studiet til opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
MNIS+7-score har et interval på -22,32 til 102,32, og en højere mNIS+7-score indikerer dårligere funktion
Fra diagnose af ATTR amyloidose (indeksdato), vurderet gennem hele studiet til opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
Neuropati symptomer og forandring (NCS) score
Tidsramme: Fra diagnose af ATTR amyloidose (indeksdato), vurderet gennem hele studiet til opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
NSC-score er et spørgeskema bestående af 38 spørgsmål, der vurderer tilstedeværelsen og sværhedsgraden af ​​disse neuropatisymptomer. NSC-scoren varierer fra -114 til 114 for mænd og -108 til 108 for kvinder. Større score indikerer værre symptomsværhedsgrad; en negativ værdi indikerer en forbedring i symptomsværhedsgrad fra baseline
Fra diagnose af ATTR amyloidose (indeksdato), vurderet gennem hele studiet til opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
PND (polyneuropati handicap)
Tidsramme: Fra diagnose af ATTR amyloidose (indeksdato), vurderet gennem hele studiet til opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
PND er et 6-trins scoringssystem: Trin 0: ingen værdiforringelse; Trin 1: sanseforstyrrelser, men bevarede gangevner; Trin 2: nedsat gangkapacitet, men evnen til at gå uden stok eller krykker; Trin 3A/B: gang ved hjælp af 1 eller 2 pinde eller krykker; Trin 4: begrænset til kørestol eller sengeliggende. Et større stadie indikerer større svækkelse
Fra diagnose af ATTR amyloidose (indeksdato), vurderet gennem hele studiet til opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
Anden relevant klinisk måling af ATTR amyloidose funktionel status
Tidsramme: Fra diagnose af ATTR amyloidose (indeksdato), vurderet gennem hele studiet til opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år
Enhver anden relevant klinisk måling af ATTR amyloidose funktionelle status
Fra diagnose af ATTR amyloidose (indeksdato), vurderet gennem hele studiet til opfølgningsslut, op til maksimalt 12 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Health Care Resource Utilization (HCRU) - Ambulante besøg
Tidsramme: Fra op til 12 år før ATTR amyloidose diagnose, vurderet gennem hele undersøgelsen, op til maksimalt 12 år.
Årlig begivenhedsrate for: Samlede ambulante besøg
Fra op til 12 år før ATTR amyloidose diagnose, vurderet gennem hele undersøgelsen, op til maksimalt 12 år.
Health Care Resource Utilization (HCRU) - Ambulant besøg efter speciale
Tidsramme: Fra op til 12 år før ATTR amyloidose diagnose, vurderet gennem hele undersøgelsen, op til maksimalt 12 år.
Årlig begivenhedssats for: Samlede ambulante besøg fordelt på speciale
Fra op til 12 år før ATTR amyloidose diagnose, vurderet gennem hele undersøgelsen, op til maksimalt 12 år.
Health Care Resource Utilization (HCRU) - Akutafdelingsbesøg
Tidsramme: Fra op til 12 år før ATTR amyloidose diagnose, vurderet gennem hele undersøgelsen, op til maksimalt 12 år.
Annualiseret arrangementssats for: Akutmodtagelsesbesøg
Fra op til 12 år før ATTR amyloidose diagnose, vurderet gennem hele undersøgelsen, op til maksimalt 12 år.
Health Care Resource Utilization (HCRU) - Indlæggelser, liggetid
Tidsramme: Fra op til 12 år før ATTR amyloidose diagnose, vurderet gennem hele undersøgelsen, op til maksimalt 12 år.
Årlig begivenhedsrate for: Indlæggelser (sengedage)
Fra op til 12 år før ATTR amyloidose diagnose, vurderet gennem hele undersøgelsen, op til maksimalt 12 år.
Health Care Resource Utilization (HCRU) - Hospitalsindlæggelser
Tidsramme: Fra op til 12 år før ATTR amyloidose diagnose, vurderet gennem hele undersøgelsen, op til maksimalt 12 år.
Årlig hændelsesrate for: Hospitalsindlæggelser Overlapninger (f.eks. hospitalsindlæggelse efter akutmodtagelsesbesøg) er tilladt og tælles som separate besøg
Fra op til 12 år før ATTR amyloidose diagnose, vurderet gennem hele undersøgelsen, op til maksimalt 12 år.
Health Care Resource Utilization (HCRU) - Udgifter til sundhedspleje
Tidsramme: Fra op til 12 år før ATTR amyloidose diagnose, vurderet gennem hele undersøgelsen, op til maksimalt 12 år.
Denne variabel vil kun beskrive direkte læge- og apoteksomkostninger af alle årsager, ved at bruge det opkrævede beløb, hvor det er tilgængeligt i dataene. De direkte medicinske omkostninger vil omfatte omkostninger, der påløber fra døgnophold, ambulante besøg, skadestuebesøg, procedurer og laboratorieundersøgelser. Inkluderingen af ​​apoteksomkostninger er underlagt datatilgængelighed og vil inkludere alle apoteksomkostninger pr. patient adskilt på udleveret apotek og udleveret på hospital, når det er muligt. Når det er muligt, vil omkostningerne blive delt på alle sager, CV og andre specialer
Fra op til 12 år før ATTR amyloidose diagnose, vurderet gennem hele undersøgelsen, op til maksimalt 12 år.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. august 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. september 2026

Studieafslutning (Anslået)

30. september 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. februar 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. april 2024

Først opslået (Faktiske)

10. april 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • D8450R00004

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til anonymiserede individuelle data på patientniveau fra AstraZeneca Group of Companies sponsorerede kliniske forsøg via anmodningsportal vivli.org. Alle anmodninger evalueres i henhold til AZ -afsløringsforpligtelsen: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/st/submission/disclosure. Ja, angiver, at AZ accepterer anmodninger om IPD, men dette betyder ikke, at alle anmodninger vil blive delt.

IPD-delingstidsramme

AstraZeneca vil opfylde eller overskride datatilgængeligheden i henhold til de forpligtelser, der er indgivet til EFPIA PHRMA -datadelingsprincipperne. For detaljer om vores tidslinjer, bedes du undersøge vores oplysningsforpligtelse på https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/st/submission/disclosure.

IPD-delingsadgangskriterier

Når en anmodning er godkendt, vil AstraZeneca give adgang til de anonymiserede individuelle patientniveau-data via Secure Research Environment Vivli.org.

Signeret dataforbrugsaftale (ikke-forhandlingsberettiget kontrakt for datatilskud) skal være på plads, inden de har adgang til anmodede oplysninger.

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med ATTR Amyloidose

Kliniske forsøg med intet indgreb

Abonner