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OverTTuRe: características, padrões de tratamento e resultados de pacientes com amiloidose ATTR (OverTTuRe)

8 de setembro de 2026 atualizado por: AstraZeneca

OverTTuRe: um estudo observacional de vários países que coleta dados secundários do mundo real sobre as características, padrões de tratamento e resultados de pacientes com amiloidose ATTR

O objetivo geral deste estudo observacional é gerar evidências do mundo real sobre as jornadas da doença pré e pós-diagnóstico, incluindo características iniciais, padrões de tratamento e resultados clínicos, econômicos e humanísticos selecionados (por exemplo, Qualidade de Vida Relacionada à Saúde (QVRS). ), pontuação de comprometimento de neuropatia, avaliações de atividades de vida diária (AVD)) em pacientes com amiloidose ATTR e para entender melhor como a doença se apresenta.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo de coorte retrospectivo, observacional, longitudinal e de vários países tem como objetivo descrever características, padrões de tratamento e resultados em pacientes com amiloidose ATTR.

Objetivos primários: Descrever as características do paciente (por exemplo, dados demográficos, histórico familiar de ATTR, principais comorbidades e resultados humanísticos (por exemplo, Qualidade de vida relacionada à saúde (QVRS), pontuação de comprometimento de neuropatia, avaliações de atividades de vida diária (AVD), padrões de tratamento e resultados de doenças. Caracterizar e quantificar a utilização de recursos de saúde (HCRU) em pacientes com amiloidose ATTR que serão acompanhados pós-índice até o final do acompanhamento.

Objetivos secundários: Descrever dados demográficos, características clínicas e HCRU em pacientes com amiloidose ATTR antes do diagnóstico.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

52121

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha
        • Concluído
        • Research Site
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T2P 4K7
        • Concluído
        • Research Site
  • China
      • Beijing, China
        • Concluído
        • Research Site
      • Changsha, China
        • Concluído
        • Research Site
      • Chengdu, China
        • Concluído
        • Research Site
      • Guangzhou, China
        • Concluído
        • Research Site
      • Wuhan, China
        • Concluído
        • Research Site
  • Dinamarca
      • Horsens, Dinamarca
        • Concluído
        • Research Site
  • Espanha
      • A Coruña, Espanha
        • Concluído
        • Research Site
      • Barcelona, Espanha
        • Concluído
        • Research Site
      • Bilbao, Espanha
        • Concluído
        • Research Site
      • El Palmar, Espanha
        • Concluído
        • Research Site
      • Huelva, Espanha
        • Concluído
        • Research Site
      • Las Palmas de Gran Canaria, Espanha
        • Concluído
        • Research Site
      • Madrid, Espanha
        • Concluído
        • Research Site
      • Majadahonda, Espanha
        • Concluído
        • Research Site
      • Palma de Mallorca, Espanha
        • Concluído
        • Research Site
      • Salamanca, Espanha
        • Concluído
        • Research Site
      • Valencia, Espanha
        • Concluído
        • Research Site
  • Estados Unidos
    • Minnesota
      • Eden Prairie, Minnesota, Estados Unidos, 55344
        • Concluído
        • Research Site
  • Itália
      • Lecce, Itália
        • Recrutamento
        • Research Site
      • Messina, Itália
        • Recrutamento
        • Research Site
      • Milan, Itália
        • Recrutamento
        • Research Site
  • Japão
      • Tokyo, Japão
        • Concluído
        • Research Site
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal
        • Recrutamento
        • Research Site
      • Porto, Portugal
        • Recrutamento
        • Research Site
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Concluído
        • Research Site
  • Suécia
      • Södertälje, Suécia
        • Concluído
        • Research Site
      • Umeå, Suécia
        • Concluído
        • Research Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Este estudo incluirá dados de pacientes com idade ≥18 anos com diagnóstico de amiloidose ATTR ou outras evidências que confirmem amiloidose ATTR. Os pacientes serão acompanhados até a saída do banco de dados (perda de acompanhamento), óbito ou final do período do banco de dados (coleta de dados). Os dados de base aplicarão um período de retrospectiva de 12 meses. A identificação do paciente será a partir de 01/01/2014

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes com idade ≥18 anos na data do índice do estudo E
  • Um código de diagnóstico relatado para amiloidose OU
  • Uma solicitação de tratamento específico para ATTR OU
  • Uma biópsia positiva para amiloidose e resultado de imunocoloração positivo da biópsia para ATTR

Critério de exclusão:

  • Evidência de amiloidose primária (AL) e secundária (AA) E/OU
  • Pelo menos um código de reivindicação/procedimento para transplante de células-tronco ou pelo menos dois códigos de reivindicação/procedimento para quimioterapia e medicamentos para doenças autoimunes que podem representar tratamentos de amiloidose AL (primário) ou AA (secundário)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Cardiomiopatia ATTR
Pacientes com cardiomiopatia por amiloidose por transtirretina
Outro: nenhuma intervenção
não aplicável, trata-se de um estudo observacional retrospectivo de análise de dados; sem intervenções no estudo
Polineuropatia ATTR
Pacientes com neuropatia por amiloidose por transtirretina
Outro: nenhuma intervenção
não aplicável, trata-se de um estudo observacional retrospectivo de análise de dados; sem intervenções no estudo
ATTR desconhecido
Pacientes com genótipo desconhecido ATTR
Outro: nenhuma intervenção
não aplicável, trata-se de um estudo observacional retrospectivo de análise de dados; sem intervenções no estudo
ATTR com fenótipo misto
Pacientes com fenótipo misto ATTR
Outro: nenhuma intervenção
não aplicável, trata-se de um estudo observacional retrospectivo de análise de dados; sem intervenções no estudo
ATTR tipo selvagem
Pacientes com Transtirretina Amiloidose tipo selvagem
Outro: nenhuma intervenção
não aplicável, trata-se de um estudo observacional retrospectivo de análise de dados; sem intervenções no estudo
ATTR hereditário
Pacientes com Transtirretina Hereditária
Outro: nenhuma intervenção
não aplicável, trata-se de um estudo observacional retrospectivo de análise de dados; sem intervenções no estudo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Utilização de recursos de cuidados de saúde (HCRU) - Consultas ambulatoriais
Prazo: Desde o diagnóstico de amiloidose ATTR (data índice), avaliado ao longo do estudo até o final do acompanhamento, até um máximo de 12 anos
Taxa anualizada de eventos para: Consultas ambulatoriais gerais
Desde o diagnóstico de amiloidose ATTR (data índice), avaliado ao longo do estudo até o final do acompanhamento, até um máximo de 12 anos
Utilização de recursos de saúde (HCRU) - Consultas ambulatoriais por especialidade
Prazo: Desde o diagnóstico de amiloidose ATTR (data índice), avaliado ao longo do estudo até o final do acompanhamento, até um máximo de 12 anos
Taxa anualizada de eventos para: Consultas ambulatoriais gerais por especialidade
Desde o diagnóstico de amiloidose ATTR (data índice), avaliado ao longo do estudo até o final do acompanhamento, até um máximo de 12 anos
Utilização de recursos de cuidados de saúde (HCRU) - Visitas ao departamento de emergência
Prazo: Desde o diagnóstico de amiloidose ATTR (data índice), avaliado ao longo do estudo até o final do acompanhamento, até um máximo de 12 anos
Taxa anualizada de eventos para: Visitas ao departamento de emergência
Desde o diagnóstico de amiloidose ATTR (data índice), avaliado ao longo do estudo até o final do acompanhamento, até um máximo de 12 anos
Utilização de recursos de saúde (HCRU) - Hospitalizações, tempo de internação
Prazo: Desde o diagnóstico de amiloidose ATTR (data índice), avaliado ao longo do estudo até o final do acompanhamento, até um máximo de 12 anos
Taxa anualizada de eventos para: Hospitalizações (dias de leito)
Desde o diagnóstico de amiloidose ATTR (data índice), avaliado ao longo do estudo até o final do acompanhamento, até um máximo de 12 anos
Utilização de recursos de saúde (HCRU) - Hospitalizações
Prazo: Desde o diagnóstico de amiloidose ATTR (data índice), avaliado ao longo do estudo até o final do acompanhamento, até um máximo de 12 anos
Taxa anualizada de eventos para: Hospitalizações As sobreposições (por exemplo, hospitalização após visita ao departamento de emergência) são permitidas e contadas como visitas separadas
Desde o diagnóstico de amiloidose ATTR (data índice), avaliado ao longo do estudo até o final do acompanhamento, até um máximo de 12 anos
Utilização de recursos de cuidados de saúde (HCRU) - Custo de cuidados de saúde
Prazo: Desde o diagnóstico de amiloidose ATTR (data índice), avaliado ao longo do estudo até o final do acompanhamento, até um máximo de 12 anos
Esta variável descreverá apenas os custos médicos e farmacêuticos diretos por todas as causas, utilizando o valor cobrado, quando disponível nos dados. Os custos médicos diretos incluirão custos incorridos com internações, consultas ambulatoriais, atendimentos de emergência, procedimentos e exames laboratoriais. A inclusão dos custos farmacêuticos está sujeita à disponibilidade de dados e incluirá todos os custos farmacêuticos por paciente separados em dispensados ​​na farmácia e dispensados ​​no hospital, quando possível. Quando viável, os custos serão divididos por todas as causas, CV e outras especialidades
Desde o diagnóstico de amiloidose ATTR (data índice), avaliado ao longo do estudo até o final do acompanhamento, até um máximo de 12 anos
Transplante cardíaco
Prazo: Desde o diagnóstico de amiloidose ATTR (data índice) até a data do primeiro transplante cardíaco, avaliado ao longo do estudo até o final do acompanhamento, até um máximo de 12 anos
Transplante cardíaco (tempo até o evento)
Desde o diagnóstico de amiloidose ATTR (data índice) até a data do primeiro transplante cardíaco, avaliado ao longo do estudo até o final do acompanhamento, até um máximo de 12 anos
Todas causam mortalidade
Prazo: Desde o diagnóstico de amiloidose ATTR (data índice) até a data do óbito por qualquer causa, avaliada ao longo do estudo até o final do acompanhamento, até um máximo de 12 anos
Mortalidade (tempo até o evento)
Desde o diagnóstico de amiloidose ATTR (data índice) até a data do óbito por qualquer causa, avaliada ao longo do estudo até o final do acompanhamento, até um máximo de 12 anos
Transplante de fígado
Prazo: Desde o diagnóstico de amiloidose ATTR (data índice) até a data do primeiro transplante de fígado, avaliado ao longo do estudo até o final do acompanhamento, até um máximo de 12 anos
Transplante de fígado (tempo até o evento)
Desde o diagnóstico de amiloidose ATTR (data índice) até a data do primeiro transplante de fígado, avaliado ao longo do estudo até o final do acompanhamento, até um máximo de 12 anos
Hospitalização por Insuficiência Cardíaca
Prazo: Desde o diagnóstico de amiloidose ATTR (data índice) até a data da primeira internação por insuficiência cardíaca, avaliada ao longo do estudo até o final do acompanhamento, até um máximo de 12 anos
Hospitalização por insuficiência cardíaca (tempo até o evento)
Desde o diagnóstico de amiloidose ATTR (data índice) até a data da primeira internação por insuficiência cardíaca, avaliada ao longo do estudo até o final do acompanhamento, até um máximo de 12 anos
Nova manifestação clínica de amiloidose ATTR
Prazo: Desde o diagnóstico de amiloidose ATTR (data índice) até a data do primeiro diagnóstico de nova manifestação clínica de amiloidose ATTR, avaliada ao longo do estudo até o final do acompanhamento, até um máximo de 12 anos
Nova manifestação de amiloidose (tempo até evento); Tempo para o primeiro desenvolvimento de uma nova manifestação clínica que o paciente não tinha pré-índice)
Desde o diagnóstico de amiloidose ATTR (data índice) até a data do primeiro diagnóstico de nova manifestação clínica de amiloidose ATTR, avaliada ao longo do estudo até o final do acompanhamento, até um máximo de 12 anos
Hospitalização (qualquer causa)
Prazo: Desde o diagnóstico de amiloidose ATTR (data índice) até a data da primeira internação por qualquer motivo, avaliada ao longo do estudo até o final do acompanhamento, até um máximo de 12 anos
Tempo para hospitalização (todas as causas)
Desde o diagnóstico de amiloidose ATTR (data índice) até a data da primeira internação por qualquer motivo, avaliada ao longo do estudo até o final do acompanhamento, até um máximo de 12 anos
Pontuação de Comprometimento de Neuropatia (NIS)
Prazo: Desde o diagnóstico de amiloidose ATTR (data índice), avaliado ao longo do estudo até o final do acompanhamento, até um máximo de 12 anos
A pontuação NIS varia de 0 a 244 e uma pontuação NIS mais alta indica função pior
Desde o diagnóstico de amiloidose ATTR (data índice), avaliado ao longo do estudo até o final do acompanhamento, até um máximo de 12 anos
Pontuação de comprometimento de neuropatia de membros inferiores (NIS-LL)
Prazo: Desde o diagnóstico de amiloidose ATTR (data índice), avaliado ao longo do estudo até o final do acompanhamento, até um máximo de 12 anos
A pontuação NIS-LL varia de 0 a 88 e uma pontuação NIS-LL maior indica função pior
Desde o diagnóstico de amiloidose ATTR (data índice), avaliado ao longo do estudo até o final do acompanhamento, até um máximo de 12 anos
Pontuação de comprometimento de neuropatia +7 (NIS+7)
Prazo: Desde o diagnóstico de amiloidose ATTR (data índice), avaliado ao longo do estudo até o final do acompanhamento, até um máximo de 12 anos
A pontuação NIS+7 varia de -26,04 a 270,04 e uma pontuação NIS+7 mais alta indica pior funcionamento
Desde o diagnóstico de amiloidose ATTR (data índice), avaliado ao longo do estudo até o final do acompanhamento, até um máximo de 12 anos
Pontuação de comprometimento de neuropatia modificada +7 (mNIS+7)
Prazo: Desde o diagnóstico de amiloidose ATTR (data índice), avaliado ao longo do estudo até o final do acompanhamento, até um máximo de 12 anos
A pontuação mNIS+7 varia de -22,32 a 102,32 e uma pontuação mNIS+7 mais alta indica função pior
Desde o diagnóstico de amiloidose ATTR (data índice), avaliado ao longo do estudo até o final do acompanhamento, até um máximo de 12 anos
Pontuação de sintomas e alterações de neuropatia (NCS)
Prazo: Desde o diagnóstico de amiloidose ATTR (data índice), avaliado ao longo do estudo até o final do acompanhamento, até um máximo de 12 anos
O escore NSC é um questionário composto por 38 questões que avaliam a presença e gravidade desses sintomas de neuropatia. A pontuação do NSC varia de -114 a 114 para homens e -108 a 108 para mulheres. Pontuações maiores indicam pior gravidade dos sintomas; um valor negativo indica uma melhoria na gravidade dos sintomas desde o início
Desde o diagnóstico de amiloidose ATTR (data índice), avaliado ao longo do estudo até o final do acompanhamento, até um máximo de 12 anos
PND (deficiência de polineuropatia)
Prazo: Desde o diagnóstico de amiloidose ATTR (data índice), avaliado ao longo do estudo até o final do acompanhamento, até um máximo de 12 anos
O PND é um sistema de pontuação em 6 estágios: Estágio 0: sem comprometimento; Estágio 1: distúrbios sensoriais, mas capacidade de locomoção preservada; Estágio 2: capacidade de locomoção prejudicada, mas capacidade de andar sem bengala ou muletas; Estágio 3A/B: caminhada com auxílio de 1 ou 2 bengalas ou muletas; Estágio 4: confinado em cadeira de rodas ou acamado. Um estágio maior indica maior comprometimento
Desde o diagnóstico de amiloidose ATTR (data índice), avaliado ao longo do estudo até o final do acompanhamento, até um máximo de 12 anos
Outra medição clínica relevante do estado funcional da amiloidose ATTR
Prazo: Desde o diagnóstico de amiloidose ATTR (data índice), avaliado ao longo do estudo até o final do acompanhamento, até um máximo de 12 anos
Qualquer outra medição clínica relevante do estado funcional da amiloidose ATTR
Desde o diagnóstico de amiloidose ATTR (data índice), avaliado ao longo do estudo até o final do acompanhamento, até um máximo de 12 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Utilização de recursos de cuidados de saúde (HCRU) - Consultas ambulatoriais
Prazo: De até 12 anos anteriores ao diagnóstico de amiloidose ATTR, avaliado ao longo do estudo, até no máximo 12 anos.
Taxa anualizada de eventos para: Consultas ambulatoriais gerais
De até 12 anos anteriores ao diagnóstico de amiloidose ATTR, avaliado ao longo do estudo, até no máximo 12 anos.
Utilização de recursos de saúde (HCRU) - Consultas ambulatoriais por especialidade
Prazo: De até 12 anos anteriores ao diagnóstico de amiloidose ATTR, avaliado ao longo do estudo, até no máximo 12 anos.
Taxa anualizada de eventos para: Consultas ambulatoriais gerais por especialidade
De até 12 anos anteriores ao diagnóstico de amiloidose ATTR, avaliado ao longo do estudo, até no máximo 12 anos.
Utilização de recursos de cuidados de saúde (HCRU) - Visitas ao departamento de emergência
Prazo: De até 12 anos anteriores ao diagnóstico de amiloidose ATTR, avaliado ao longo do estudo, até no máximo 12 anos.
Taxa anualizada de eventos para: Visitas ao departamento de emergência
De até 12 anos anteriores ao diagnóstico de amiloidose ATTR, avaliado ao longo do estudo, até no máximo 12 anos.
Utilização de recursos de saúde (HCRU) - Hospitalizações, tempo de internação
Prazo: De até 12 anos anteriores ao diagnóstico de amiloidose ATTR, avaliado ao longo do estudo, até no máximo 12 anos.
Taxa anualizada de eventos para: Hospitalizações (dias de leito)
De até 12 anos anteriores ao diagnóstico de amiloidose ATTR, avaliado ao longo do estudo, até no máximo 12 anos.
Utilização de recursos de saúde (HCRU) - Hospitalizações
Prazo: De até 12 anos anteriores ao diagnóstico de amiloidose ATTR, avaliado ao longo do estudo, até no máximo 12 anos.
Taxa anualizada de eventos para: Hospitalizações As sobreposições (por exemplo, hospitalização após visita ao departamento de emergência) são permitidas e contadas como visitas separadas
De até 12 anos anteriores ao diagnóstico de amiloidose ATTR, avaliado ao longo do estudo, até no máximo 12 anos.
Utilização de recursos de cuidados de saúde (HCRU) - Custo de cuidados de saúde
Prazo: De até 12 anos anteriores ao diagnóstico de amiloidose ATTR, avaliado ao longo do estudo, até no máximo 12 anos.
Esta variável descreverá apenas os custos médicos e farmacêuticos diretos por todas as causas, utilizando o valor cobrado, quando disponível nos dados. Os custos médicos diretos incluirão custos incorridos com internações, consultas ambulatoriais, atendimentos de emergência, procedimentos e exames laboratoriais. A inclusão dos custos farmacêuticos está sujeita à disponibilidade de dados e incluirá todos os custos farmacêuticos por paciente separados em dispensados ​​na farmácia e dispensados ​​no hospital, quando possível. Quando viável, os custos serão divididos por todas as causas, CV e outras especialidades
De até 12 anos anteriores ao diagnóstico de amiloidose ATTR, avaliado ao longo do estudo, até no máximo 12 anos.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

AstraZeneca

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

21 de agosto de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

2 de novembro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

2 de novembro de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

12 de fevereiro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

3 de abril de 2024

Primeira postagem (Real)

10 de abril de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

9 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

8 de setembro de 2026

Última verificação

1 de setembro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • D8450R00004

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Pesquisadores qualificados podem solicitar o acesso a dados individuais do nível do paciente do Grupo de Empresas AstraZeneca patrocinaram ensaios clínicos por meio do portal de solicitação vivli.org. Todas as solicitações serão avaliadas de acordo com o compromisso de divulgação do AZ: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/st/submission/disclosure. Sim, indica que o AZ está aceitando solicitações de IPD, mas isso não significa que todas as solicitações serão compartilhadas.

Prazo de Compartilhamento de IPD

A AstraZeneca atenderá ou excederá a disponibilidade de dados de acordo com os compromissos assumidos com os princípios de compartilhamento de dados da PHRMA da EFPIA. Para obter detalhes de nossas linhas do tempo, entregue ao nosso compromisso de divulgação em https://astrazenecaGroupTrials.pharmacm.com/st/submission/disclosure.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Quando uma solicitação for aprovada, a AstraZeneca fornecerá acesso aos dados individuais no nível do paciente, através do ambiente de pesquisa seguro Vivli.org.

Contrato de uso de dados assinado (contrato não negociável para acessores de dados) deve estar em vigor antes de acessar informações solicitadas.

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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