Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

ÖVERSIKT: Karakteristika, behandlingsmönster och resultat hos patienter med ATTR-amyloidos (OverTTuRe)

3 april 2024 uppdaterad av: AstraZeneca

OverTTuRe: En observationsstudie i flera länder som samlar in sekundära data från verkliga världen om egenskaper, behandlingsmönster och resultat hos patienter med ATTR-amyloidos

Det övergripande syftet med denna observationsstudie är att generera verkliga bevis på sjukdomsresorna före och efter diagnosen, inklusive baslinjeegenskaper, behandlingsmönster och utvalda kliniska, ekonomiska och humanistiska resultat (till exempel Health Related Quality of Life (HRQoL) ), Neuropati försämrad poäng, bedömningar av dagliga aktiviteter (ADL) hos patienter med ATTR-amyloidos och för att bättre förstå hur sjukdomen presenteras.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna retrospektiva, observationella, longitudinella kohortstudie i flera länder syftar till att beskriva egenskaper, behandlingsmönster och resultat hos ATTR-amyloidospatienter.

Primära mål: Beskriv patientens egenskaper (till exempel demografi, familjehistoria av ATTR, viktiga komorbiditeter och humanistiska resultat (t.ex. Hälsorelaterad livskvalitet (HRQoL), poäng för nedsättning av neuropati, bedömningar av dagliga aktiviteter (ADL), behandlingsmönster och sjukdomsresultat. Karakterisera och kvantifiera sjukvårdens resursutnyttjande (HCRU) hos ATTR amyloidospatienter som kommer att följas efter index fram till slutet av uppföljningen.

Sekundära mål: Beskriva demografi, kliniska egenskaper och HCRU hos ATTR amyloidospatienter före diagnos.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

55000

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Danmark
      • Horsens, Danmark
        • Rekrytering
        • Research Site
  • Förenta staterna
    • Minnesota
      • Eden Prairie, Minnesota, Förenta staterna, 55344
        • Avslutad
        • Research Site
  • Japan
      • Tokyo, Japan
        • Avslutad
        • Research Site
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien
        • Rekrytering
        • Research Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Denna studie kommer att inkludera data från patienter i åldern ≥18 år med diagnosen ATTR-amyloidos eller andra bevis som bekräftar ATTR-amyloidos. Patienterna kommer att följas tills de lämnar databasen (förlust till uppföljning), dödsfall eller slutet av databasperioden (datainsamling). Baslinjedata kommer att tillämpa en tillbakablicksperiod på 12 månader. Patientlegitimation kommer att vara från 2014-01-01 och framåt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienter ≥18 år vid studiens indexdatum OCH
  • En rapporterad diagnoskod för amyloidos ELLER
  • Ett anspråk på ATTR-specifik behandling ELLER
  • En positiv biopsi för amyloidos och positivt immunfärgningsresultat av biopsi för ATTR

Exklusions kriterier:

  • Bevis för primär (AL) och sekundär (AA) amyloidos OCH/ELLER
  • Minst en anspråk/procedurkod för stamcellstransplantation eller minst två anspråk/procedurkoder för kemoterapi och läkemedel mot autoimmuna sjukdomar som kan representera AL (primär) eller AA (sekundär) amyloidosbehandlingar

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
ATTR kardiomyopati
Patienter med Transthyretin Amyloidosis Kardiomyopati
Övrig: inget ingripande
inte tillämpligt, detta är en observationsretrospektiv dataanalysstudie; inga ingrepp i studien
ATTR polyneuropati
Patienter med Transthyretin Amyloidosis neuropati
Övrig: inget ingripande
inte tillämpligt, detta är en observationsretrospektiv dataanalysstudie; inga ingrepp i studien
ATTR okänd
Patienter med ATTR okänd genotyp
Övrig: inget ingripande
inte tillämpligt, detta är en observationsretrospektiv dataanalysstudie; inga ingrepp i studien
ATTR med blandad fenotyp
Patienter med ATTR blandad fenotyp
Övrig: inget ingripande
inte tillämpligt, detta är en observationsretrospektiv dataanalysstudie; inga ingrepp i studien
ATTR vildtyp
Patienter med Transthyretin Amyloidosis vildtyp
Övrig: inget ingripande
inte tillämpligt, detta är en observationsretrospektiv dataanalysstudie; inga ingrepp i studien
ATTR ärftligt
Patienter med Transthyretin Hereditary
Övrig: inget ingripande
inte tillämpligt, detta är en observationsretrospektiv dataanalysstudie; inga ingrepp i studien

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Health Care Resource Utilization (HCRU) - Öppenvårdsbesök
Tidsram: Från diagnos av ATTR-amyloidos (indexdatum), bedömd under hela studien till slutet av uppföljningen, upp till maximalt 12 år
Årliga händelser för: Totala polikliniska besök
Från diagnos av ATTR-amyloidos (indexdatum), bedömd under hela studien till slutet av uppföljningen, upp till maximalt 12 år
Health Care Resource Utilization (HCRU) - Öppenvårdsbesök per specialitet
Tidsram: Från diagnos av ATTR-amyloidos (indexdatum), bedömd under hela studien till slutet av uppföljningen, upp till maximalt 12 år
Årliga händelser för: Övergripande öppenvårdsbesök per specialitet
Från diagnos av ATTR-amyloidos (indexdatum), bedömd under hela studien till slutet av uppföljningen, upp till maximalt 12 år
Health Care Resource Utilization (HCRU) - Besök på akutmottagningen
Tidsram: Från diagnos av ATTR-amyloidos (indexdatum), bedömd under hela studien till slutet av uppföljningen, upp till maximalt 12 år
Årlig evenemangspris för: Akutmottagningsbesök
Från diagnos av ATTR-amyloidos (indexdatum), bedömd under hela studien till slutet av uppföljningen, upp till maximalt 12 år
Health Care Resource Utilization (HCRU) - Sjukhusinläggningar, vistelsetid
Tidsram: Från diagnos av ATTR-amyloidos (indexdatum), bedömd under hela studien till slutet av uppföljningen, upp till maximalt 12 år
Årlig frekvens för händelser för: sjukhusvistelser (sängdagar)
Från diagnos av ATTR-amyloidos (indexdatum), bedömd under hela studien till slutet av uppföljningen, upp till maximalt 12 år
Hälsovårdsresursanvändning (HCRU) - Sjukhusinläggningar
Tidsram: Från diagnos av ATTR-amyloidos (indexdatum), bedömd under hela studien till slutet av uppföljningen, upp till maximalt 12 år
Årlig händelsefrekvens för: Sjukhusinläggningar Överlappningar (t.ex. sjukhusvistelse efter akutbesök) är tillåtna och räknas som separata besök
Från diagnos av ATTR-amyloidos (indexdatum), bedömd under hela studien till slutet av uppföljningen, upp till maximalt 12 år
Health Care Resource Utilization (HCRU) - Hälsovårdskostnad
Tidsram: Från diagnos av ATTR-amyloidos (indexdatum), bedömd under hela studien till slutet av uppföljningen, upp till maximalt 12 år
Den här variabeln kommer endast att beskriva direkta medicinska kostnader och apotekskostnader av alla orsaker, med användning av det debiterade beloppet, där det finns tillgängligt i data. De direkta medicinska kostnaderna kommer att inkludera kostnader för slutenvård, öppenvårdsbesök, akutbesök, procedurer och laboratorietester. Inkluderandet av apotekskostnader är beroende av tillgänglig data och kommer att inkludera alla apotekskostnader per patient separerade på apoteksutlämnade och utlämnade på sjukhus när det är möjligt. När det är möjligt kommer kostnaderna att delas på all sak, CV och andra specialiteter
Från diagnos av ATTR-amyloidos (indexdatum), bedömd under hela studien till slutet av uppföljningen, upp till maximalt 12 år
Hjärttransplantation
Tidsram: Från diagnos av ATTR-amyloidos (indexdatum) till datum för första hjärttransplantation, bedömd under hela studien till slutet av uppföljningen, upp till maximalt 12 år
Hjärttransplantation (tid till händelse)
Från diagnos av ATTR-amyloidos (indexdatum) till datum för första hjärttransplantation, bedömd under hela studien till slutet av uppföljningen, upp till maximalt 12 år
Alla orsakar dödlighet
Tidsram: Från diagnos av ATTR-amyloidos (indexdatum) till dödsdatum på grund av vilken orsak som helst, bedömd under hela studien till slutet av uppföljningen, upp till maximalt 12 år
Dödlighet (tid till händelse)
Från diagnos av ATTR-amyloidos (indexdatum) till dödsdatum på grund av vilken orsak som helst, bedömd under hela studien till slutet av uppföljningen, upp till maximalt 12 år
Levertransplantation
Tidsram: Från diagnos av ATTR-amyloidos (indexdatum) till datum för första levertransplantation, bedömd under hela studien till slutet av uppföljningen, upp till maximalt 12 år
Levertransplantation (tid till händelse)
Från diagnos av ATTR-amyloidos (indexdatum) till datum för första levertransplantation, bedömd under hela studien till slutet av uppföljningen, upp till maximalt 12 år
Hjärtsvikt sjukhusvistelse
Tidsram: Från diagnos av ATTR-amyloidos (indexdatum) till datum för första sjukhusvistelse för hjärtsvikt, bedömd under hela studien till slutet av uppföljningen, upp till maximalt 12 år
Hjärtsvikt på sjukhus (tid till händelse)
Från diagnos av ATTR-amyloidos (indexdatum) till datum för första sjukhusvistelse för hjärtsvikt, bedömd under hela studien till slutet av uppföljningen, upp till maximalt 12 år
Ny ATTR amyloidos klinisk manifestation
Tidsram: Från diagnos av ATTR-amyloidos (indexdatum) till datum för första diagnos av ny klinisk manifestation av ATTR-amyloidos, bedömd under hela studien fram till slutet av uppföljningen, upp till maximalt 12 år
Ny manifestation av amyloidos (tid till händelse); Dags till den första utvecklingen av en ny klinisk manifestation att patienten inte hade pre-index)
Från diagnos av ATTR-amyloidos (indexdatum) till datum för första diagnos av ny klinisk manifestation av ATTR-amyloidos, bedömd under hela studien fram till slutet av uppföljningen, upp till maximalt 12 år
Sjukhusinläggning (valfri orsak)
Tidsram: Från diagnos av ATTR amyloidos (indexdatum) till datum för första sjukhusvistelse av någon anledning, bedömd under hela studien till slutet av uppföljningen, upp till maximalt 12 år
Dags till sjukhusvistelse (alla orsaker)
Från diagnos av ATTR amyloidos (indexdatum) till datum för första sjukhusvistelse av någon anledning, bedömd under hela studien till slutet av uppföljningen, upp till maximalt 12 år
Neuropathy Impairment Score (NIS)
Tidsram: Från diagnos av ATTR-amyloidos (indexdatum), bedömd under hela studien till slutet av uppföljningen, upp till maximalt 12 år
NIS-poängen har ett intervall på 0 till 244 och en högre NIS-poäng indikerar sämre funktion
Från diagnos av ATTR-amyloidos (indexdatum), bedömd under hela studien till slutet av uppföljningen, upp till maximalt 12 år
Neuropati försämrad poäng nedre extremiteter (NIS-LL)
Tidsram: Från diagnos av ATTR-amyloidos (indexdatum), bedömd under hela studien till slutet av uppföljningen, upp till maximalt 12 år
NIS-LL-poängen har ett intervall på 0-88 och en högre NIS-LL-poäng indikerar sämre funktion
Från diagnos av ATTR-amyloidos (indexdatum), bedömd under hela studien till slutet av uppföljningen, upp till maximalt 12 år
Neuropati försämrad poäng +7 (NIS+7)
Tidsram: Från diagnos av ATTR-amyloidos (indexdatum), bedömd under hela studien till slutet av uppföljningen, upp till maximalt 12 år
NIS+7-poängen har ett intervall på -26,04 till 270,04 och en högre NIS+7-poäng indikerar sämre funktion
Från diagnos av ATTR-amyloidos (indexdatum), bedömd under hela studien till slutet av uppföljningen, upp till maximalt 12 år
Neuropati försämrad poäng modifierad +7 (mNIS+7)
Tidsram: Från diagnos av ATTR-amyloidos (indexdatum), bedömd under hela studien till slutet av uppföljningen, upp till maximalt 12 år
MNIS+7-poängen har ett intervall på -22,32 till 102,32 och en högre mNIS+7-poäng indikerar sämre funktion
Från diagnos av ATTR-amyloidos (indexdatum), bedömd under hela studien till slutet av uppföljningen, upp till maximalt 12 år
Neuropati symptom och förändring (NCS) poäng
Tidsram: Från diagnos av ATTR-amyloidos (indexdatum), bedömd under hela studien till slutet av uppföljningen, upp till maximalt 12 år
NSC-poäng är ett frågeformulär som består av 38 frågor som bedömer förekomsten och svårighetsgraden av dessa neuropatisymtom. NSC-poängen varierar från -114 till 114 för män och -108 till 108 för kvinnor. Större poäng indikerar värre symtomsvårighet; ett negativt värde indikerar en förbättring av symtomens svårighetsgrad från baslinjen
Från diagnos av ATTR-amyloidos (indexdatum), bedömd under hela studien till slutet av uppföljningen, upp till maximalt 12 år
PND (polyneuropati funktionsnedsättning)
Tidsram: Från diagnos av ATTR-amyloidos (indexdatum), bedömd under hela studien till slutet av uppföljningen, upp till maximalt 12 år
PND är ett 6-stegs poängsystem: Steg 0: ingen försämring; Steg 1: känselstörningar men bevarade gångförmåga; Steg 2: nedsatt gångförmåga, men förmågan att gå utan käpp eller kryckor; Steg 3A/B: gå med hjälp av 1 eller 2 käppar eller kryckor; Steg 4: begränsad till rullstol eller sängliggande. Ett större stadium indikerar större funktionsnedsättning
Från diagnos av ATTR-amyloidos (indexdatum), bedömd under hela studien till slutet av uppföljningen, upp till maximalt 12 år
Annan relevant klinisk mätning av ATTR amyloidos funktionell status
Tidsram: Från diagnos av ATTR-amyloidos (indexdatum), bedömd under hela studien till slutet av uppföljningen, upp till maximalt 12 år
Alla andra relevanta kliniska mätningar av ATTR amyloidos funktionsstatus
Från diagnos av ATTR-amyloidos (indexdatum), bedömd under hela studien till slutet av uppföljningen, upp till maximalt 12 år
Norfolk Livskvalitet - Diabetisk neuropati (Norfolk QoL-DN) Poäng
Tidsram: Från diagnos av ATTR-amyloidos (indexdatum), bedömd under hela studien till slutet av uppföljningen, upp till maximalt 12 år
Norfolk Livskvalitet - Diabetisk neuropati (Norfolk QoL-DN) Poäng. Norfolk QoL-DN totalpoäng har ett intervall på -4 till 136, och en högre Norfolk QoL-DN-poäng indikerar sämre QoL
Från diagnos av ATTR-amyloidos (indexdatum), bedömd under hela studien till slutet av uppföljningen, upp till maximalt 12 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Health Care Resource Utilization (HCRU) - Öppenvårdsbesök
Tidsram: Från upp till 12 år före ATTR amyloidosdiagnos, bedömd under hela studien, upp till maximalt 12 år.
Årliga händelser för: Totala polikliniska besök
Från upp till 12 år före ATTR amyloidosdiagnos, bedömd under hela studien, upp till maximalt 12 år.
Health Care Resource Utilization (HCRU) - Öppenvårdsbesök per specialitet
Tidsram: Från upp till 12 år före ATTR amyloidosdiagnos, bedömd under hela studien, upp till maximalt 12 år.
Årliga händelser för: Övergripande öppenvårdsbesök per specialitet
Från upp till 12 år före ATTR amyloidosdiagnos, bedömd under hela studien, upp till maximalt 12 år.
Health Care Resource Utilization (HCRU) - Besök på akutmottagningen
Tidsram: Från upp till 12 år före ATTR amyloidosdiagnos, bedömd under hela studien, upp till maximalt 12 år.
Årlig evenemangspris för: Akutmottagningsbesök
Från upp till 12 år före ATTR amyloidosdiagnos, bedömd under hela studien, upp till maximalt 12 år.
Health Care Resource Utilization (HCRU) - Sjukhusinläggningar, vistelsetid
Tidsram: Från upp till 12 år före ATTR amyloidosdiagnos, bedömd under hela studien, upp till maximalt 12 år.
Årlig frekvens för händelser för: sjukhusvistelser (sängdagar)
Från upp till 12 år före ATTR amyloidosdiagnos, bedömd under hela studien, upp till maximalt 12 år.
Hälsovårdsresursanvändning (HCRU) - Sjukhusinläggningar
Tidsram: Från upp till 12 år före ATTR amyloidosdiagnos, bedömd under hela studien, upp till maximalt 12 år.
Årlig händelsefrekvens för: Sjukhusinläggningar Överlappningar (t.ex. sjukhusvistelse efter akutbesök) är tillåtna och räknas som separata besök
Från upp till 12 år före ATTR amyloidosdiagnos, bedömd under hela studien, upp till maximalt 12 år.
Health Care Resource Utilization (HCRU) - Hälsovårdskostnad
Tidsram: Från upp till 12 år före ATTR amyloidosdiagnos, bedömd under hela studien, upp till maximalt 12 år.
Den här variabeln kommer endast att beskriva direkta medicinska kostnader och apotekskostnader av alla orsaker, med användning av det debiterade beloppet, där det finns tillgängligt i data. De direkta medicinska kostnaderna kommer att inkludera kostnader för slutenvård, öppenvårdsbesök, akutbesök, procedurer och laboratorietester. Inkluderandet av apotekskostnader är beroende av tillgänglig data och kommer att inkludera alla apotekskostnader per patient separerade på apoteksutlämnade och utlämnade på sjukhus när det är möjligt. När det är möjligt kommer kostnaderna att delas på all sak, CV och andra specialiteter
Från upp till 12 år före ATTR amyloidosdiagnos, bedömd under hela studien, upp till maximalt 12 år.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

AstraZeneca

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

21 augusti 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

30 januari 2026

Avslutad studie (Beräknad)

30 januari 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 februari 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

3 april 2024

Första postat (Faktisk)

10 april 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

10 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

3 april 2024

Senast verifierad

1 april 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • D8450R00004

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på ATTR Amyloidos

Kliniska prövningar på inget ingripande

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Rwanda

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera