Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

OverTTuRe: характеристики, схемы лечения и исходы пациентов с ATTR-амилоидозом (OverTTuRe)

3 апреля 2024 г. обновлено: AstraZeneca

OverTTuRe: наблюдательное многострановое исследование по сбору реальных вторичных данных о характеристиках, схемах лечения и результатах пациентов с амилоидозом ATTR

Общая цель этого наблюдательного исследования состоит в том, чтобы получить реальные данные о развитии болезни до и после постановки диагноза, включая исходные характеристики, схемы лечения и отдельные клинические, экономические и гуманистические результаты (например, качество жизни, связанное со здоровьем (HRQoL) ), оценка нарушений нейропатии, оценка повседневной активности (ADL) у пациентов с амилоидозом ATTR, а также для лучшего понимания того, как проявляется заболевание.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это ретроспективное обсервационное продольное когортное исследование, проведенное в нескольких странах, направлено на описание характеристик, схем лечения и результатов у пациентов с амилоидозом ATTR.

Основные цели: Описать характеристики пациента (например, демографические данные, семейный анамнез ATTR, основные сопутствующие заболевания и гуманистические результаты (например, Качество жизни, связанное со здоровьем (HRQoL), оценка нарушений нейропатии, оценка повседневной активности (ADL), схемы лечения и исходы заболевания. Охарактеризуйте и количественно оцените использование ресурсов здравоохранения (HCRU) у пациентов с амилоидозом ATTR, за которыми будут наблюдать после индекса до конца наблюдения.

Вторичные цели: описать демографические данные, клинические характеристики и HCRU у пациентов с амилоидозом ATTR до постановки диагноза.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

55000

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

В это исследование будут включены данные пациентов в возрасте ≥18 лет с диагнозом ATTR-амилоидоза или другими доказательствами, подтверждающими ATTR-амилоидоз. За пациентами будут наблюдать до момента выхода из базы данных (потеря наблюдения), смерти или окончания периода базы данных (сбор данных). Для базовых данных будет применяться ретроспективный период в 12 месяцев. Идентификация пациентов будет осуществляться с 1 января 2014 г.

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты в возрасте ≥18 лет на дату начала исследования И
  • Зарегистрированный код диагноза амилоидоза ИЛИ
  • Заявление на лечение, специфичное для ATTR, ИЛИ
  • Положительная биопсия на амилоидоз и положительный результат иммуноокрашивания биопсии на ATTR.

Критерий исключения:

  • Признаки первичного (АЛ) и вторичного (АА) амилоидоза И/ИЛИ
  • По крайней мере, один пункт формулы/кода процедуры для трансплантации стволовых клеток или по крайней мере два пункта формулы/кода процедуры для препаратов для химиотерапии и аутоиммунных заболеваний, которые могут представлять собой методы лечения АЛ (первичного) или АА (вторичного) амилоидоза.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
ATTR-кардиомиопатия
Пациенты с транстиретиновым амилоидозом, кардиомиопатией
Другой: никакого вмешательства
неприменимо, это наблюдательное ретроспективное исследование с анализом данных; никаких вмешательств в исследование
ATTR-полинейропатия
Пациенты с транстиретиновой амилоидозной нейропатией
Другой: никакого вмешательства
неприменимо, это наблюдательное ретроспективное исследование с анализом данных; никаких вмешательств в исследование
ATTR неизвестен
Пациенты с неизвестным генотипом ATTR
Другой: никакого вмешательства
неприменимо, это наблюдательное ретроспективное исследование с анализом данных; никаких вмешательств в исследование
ATTR со смешанным фенотипом
Пациенты со смешанным фенотипом ATTR
Другой: никакого вмешательства
неприменимо, это наблюдательное ретроспективное исследование с анализом данных; никаких вмешательств в исследование
ATTR дикого типа
Пациенты с транстиретиновым амилоидозом дикого типа.
Другой: никакого вмешательства
неприменимо, это наблюдательное ретроспективное исследование с анализом данных; никаких вмешательств в исследование
ATTR наследственный
Пациенты с наследственной транстиретином
Другой: никакого вмешательства
неприменимо, это наблюдательное ретроспективное исследование с анализом данных; никаких вмешательств в исследование

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Использование ресурсов здравоохранения (HCRU) – амбулаторные посещения
Временное ограничение: От момента постановки диагноза ATTR-амилоидоза (индексная дата), оцениваемого на протяжении всего исследования до окончания периода наблюдения, максимум до 12 лет.
Годовая частота событий для: Общего числа амбулаторных посещений.
От момента постановки диагноза ATTR-амилоидоза (индексная дата), оцениваемого на протяжении всего исследования до окончания периода наблюдения, максимум до 12 лет.
Использование ресурсов здравоохранения (HCRU) – амбулаторные посещения по специальностям
Временное ограничение: От момента постановки диагноза ATTR-амилоидоза (индексная дата), оцениваемого на протяжении всего исследования до окончания периода наблюдения, максимум до 12 лет.
Годовой показатель событий для: Общего числа амбулаторных посещений по специальностям.
От момента постановки диагноза ATTR-амилоидоза (индексная дата), оцениваемого на протяжении всего исследования до окончания периода наблюдения, максимум до 12 лет.
Использование ресурсов здравоохранения (HCRU) — посещения отделений неотложной помощи
Временное ограничение: От момента постановки диагноза ATTR-амилоидоза (индексная дата), оцениваемого на протяжении всего исследования до окончания периода наблюдения, максимум до 12 лет.
Годовое количество событий для: Посещений отделений неотложной помощи
От момента постановки диагноза ATTR-амилоидоза (индексная дата), оцениваемого на протяжении всего исследования до окончания периода наблюдения, максимум до 12 лет.
Использование ресурсов здравоохранения (HCRU) – госпитализации, продолжительность пребывания
Временное ограничение: От момента постановки диагноза ATTR-амилоидоза (индексная дата), оцениваемого на протяжении всего исследования до окончания периода наблюдения, максимум до 12 лет.
Годовой показатель событий для: Госпитализаций (койко-дней)
От момента постановки диагноза ATTR-амилоидоза (индексная дата), оцениваемого на протяжении всего исследования до окончания периода наблюдения, максимум до 12 лет.
Использование ресурсов здравоохранения (HCRU) – госпитализации
Временное ограничение: От момента постановки диагноза ATTR-амилоидоза (индексная дата), оцениваемого на протяжении всего исследования до окончания периода наблюдения, максимум до 12 лет.
Годовая частота событий для: Госпитализаций Повторяющиеся случаи (например, госпитализация после посещения отделения неотложной помощи) разрешены и учитываются как отдельные посещения.
От момента постановки диагноза ATTR-амилоидоза (индексная дата), оцениваемого на протяжении всего исследования до окончания периода наблюдения, максимум до 12 лет.
Использование ресурсов здравоохранения (HCRU) - затраты на здравоохранение
Временное ограничение: От момента постановки диагноза ATTR-амилоидоза (индексная дата), оцениваемого на протяжении всего исследования до окончания периода наблюдения, максимум до 12 лет.
Эта переменная будет описывать только прямые медицинские и аптечные расходы по всем причинам, используя взимаемую сумму, если она доступна в данных. Прямые медицинские расходы будут включать расходы, связанные с пребыванием в стационаре, амбулаторными посещениями, посещениями отделений неотложной помощи, процедурами и лабораторными исследованиями. Включение затрат на аптеки зависит от наличия данных и будет включать все затраты на аптеки на одного пациента, разделенные на выписанные лекарства из аптек и, если это возможно, в больнице. Когда это осуществимо, затраты будут разделены на все случаи, CV и другие специальности.
От момента постановки диагноза ATTR-амилоидоза (индексная дата), оцениваемого на протяжении всего исследования до окончания периода наблюдения, максимум до 12 лет.
Пересадка сердца
Временное ограничение: С момента постановки диагноза ATTR-амилоидоза (индексная дата) до даты первой трансплантации сердца, оцениваемой на протяжении всего исследования до конца наблюдения, максимум до 12 лет.
Трансплантация сердца (время до события)
С момента постановки диагноза ATTR-амилоидоза (индексная дата) до даты первой трансплантации сердца, оцениваемой на протяжении всего исследования до конца наблюдения, максимум до 12 лет.
Все вызывают смертность
Временное ограничение: С момента постановки диагноза амилоидоза ATTR (индексная дата) до даты смерти по любой причине, оцениваемой на протяжении всего исследования до окончания периода наблюдения, максимум до 12 лет.
Смертность (время до события)
С момента постановки диагноза амилоидоза ATTR (индексная дата) до даты смерти по любой причине, оцениваемой на протяжении всего исследования до окончания периода наблюдения, максимум до 12 лет.
Пересадка печени
Временное ограничение: С момента постановки диагноза амилоидоза ATTR (индексная дата) до даты первой трансплантации печени, оцениваемой на протяжении всего исследования до конца наблюдения, максимум до 12 лет.
Трансплантация печени (время до события)
С момента постановки диагноза амилоидоза ATTR (индексная дата) до даты первой трансплантации печени, оцениваемой на протяжении всего исследования до конца наблюдения, максимум до 12 лет.
Госпитализация при сердечной недостаточности
Временное ограничение: С момента постановки диагноза амилоидоза ATTR (индексная дата) до даты первой госпитализации по поводу сердечной недостаточности, оцениваемой на протяжении всего исследования до окончания периода наблюдения, максимум до 12 лет.
Госпитализация по поводу сердечной недостаточности (время до события)
С момента постановки диагноза амилоидоза ATTR (индексная дата) до даты первой госпитализации по поводу сердечной недостаточности, оцениваемой на протяжении всего исследования до окончания периода наблюдения, максимум до 12 лет.
Новые клинические проявления ATTR-амилоидоза
Временное ограничение: От момента постановки диагноза ATTR-амилоидоза (индексная дата) до даты первого диагноза нового клинического проявления ATTR-амилоидоза, оцениваемого на протяжении всего исследования до конца периода наблюдения, максимум до 12 лет.
Новые проявления амилоидоза (время до события); Время до первого развития нового клинического проявления, при котором у пациента не было прединдекса)
От момента постановки диагноза ATTR-амилоидоза (индексная дата) до даты первого диагноза нового клинического проявления ATTR-амилоидоза, оцениваемого на протяжении всего исследования до конца периода наблюдения, максимум до 12 лет.
Госпитализация (любая причина)
Временное ограничение: С момента постановки диагноза ATTR-амилоидоза (индексная дата) до даты первой госпитализации по любой причине, оцениваемой на протяжении всего исследования до конца периода наблюдения, максимум до 12 лет.
Время до госпитализации (все причины)
С момента постановки диагноза ATTR-амилоидоза (индексная дата) до даты первой госпитализации по любой причине, оцениваемой на протяжении всего исследования до конца периода наблюдения, максимум до 12 лет.
Шкала поражения невропатией (NIS)
Временное ограничение: От момента постановки диагноза ATTR-амилоидоза (индексная дата), оцениваемого на протяжении всего исследования до окончания периода наблюдения, максимум до 12 лет.
Оценка NIS имеет диапазон от 0 до 244, более высокий балл NIS указывает на худшую функцию.
От момента постановки диагноза ATTR-амилоидоза (индексная дата), оцениваемого на протяжении всего исследования до окончания периода наблюдения, максимум до 12 лет.
Оценка поражения нейропатии нижних конечностей (NIS-LL)
Временное ограничение: От момента постановки диагноза ATTR-амилоидоза (индексная дата), оцениваемого на протяжении всего исследования до окончания периода наблюдения, максимум до 12 лет.
Оценка NIS-LL имеет диапазон от 0 до 88, более высокий показатель NIS-LL указывает на худшую функцию.
От момента постановки диагноза ATTR-амилоидоза (индексная дата), оцениваемого на протяжении всего исследования до окончания периода наблюдения, максимум до 12 лет.
Оценка поражения невропатией +7 (NIS+7)
Временное ограничение: От момента постановки диагноза ATTR-амилоидоза (индексная дата), оцениваемого на протяжении всего исследования до окончания периода наблюдения, максимум до 12 лет.
Оценка NIS+7 имеет диапазон от -26,04 до 270,04, а более высокий балл NIS+7 указывает на более низкую функцию.
От момента постановки диагноза ATTR-амилоидоза (индексная дата), оцениваемого на протяжении всего исследования до окончания периода наблюдения, максимум до 12 лет.
Изменена оценка поражения невропатии +7 (mNIS+7)
Временное ограничение: От момента постановки диагноза ATTR-амилоидоза (индексная дата), оцениваемого на протяжении всего исследования до окончания периода наблюдения, максимум до 12 лет.
Оценка mNIS+7 имеет диапазон от -22,32 до 102,32, а более высокий балл mNIS+7 указывает на ухудшение функции.
От момента постановки диагноза ATTR-амилоидоза (индексная дата), оцениваемого на протяжении всего исследования до окончания периода наблюдения, максимум до 12 лет.
Симптомы и изменения нейропатии (NCS)
Временное ограничение: От момента постановки диагноза ATTR-амилоидоза (индексная дата), оцениваемого на протяжении всего исследования до окончания периода наблюдения, максимум до 12 лет.
Оценка NSC представляет собой анкету, состоящую из 38 вопросов, которые оценивают наличие и тяжесть этих симптомов нейропатии. Показатель NSC варьируется от -114 до 114 для мужчин и от -108 до 108 для женщин. Более высокие баллы указывают на худшую тяжесть симптомов; отрицательное значение указывает на улучшение тяжести симптомов по сравнению с исходным уровнем.
От момента постановки диагноза ATTR-амилоидоза (индексная дата), оцениваемого на протяжении всего исследования до окончания периода наблюдения, максимум до 12 лет.
PND (инвалидность при полиневропатии)
Временное ограничение: От момента постановки диагноза ATTR-амилоидоза (индексная дата), оцениваемого на протяжении всего исследования до окончания периода наблюдения, максимум до 12 лет.
PND представляет собой 6-ступенчатую систему оценки: Стадия 0: нарушений нет; 1 стадия: сенсорные нарушения, но способность ходить сохраняется; 2 стадия: нарушение способности ходить, но способность ходить без палки и костылей; Этап 3А/Б: ходьба с помощью 1 или 2 палок или костылей; Стадия 4: прикован к инвалидной коляске или к постели. Более высокая стадия указывает на большее ухудшение
От момента постановки диагноза ATTR-амилоидоза (индексная дата), оцениваемого на протяжении всего исследования до окончания периода наблюдения, максимум до 12 лет.
Другие важные клинические измерения функционального статуса ATTR-амилоидоза
Временное ограничение: От момента постановки диагноза ATTR-амилоидоза (индексная дата), оцениваемого на протяжении всего исследования до окончания периода наблюдения, максимум до 12 лет.
Любое другое соответствующее клиническое измерение функционального статуса ATTR-амилоидоза.
От момента постановки диагноза ATTR-амилоидоза (индексная дата), оцениваемого на протяжении всего исследования до окончания периода наблюдения, максимум до 12 лет.
Качество жизни в Норфолке – показатель диабетической нейропатии (Norfolk QoL-DN)
Временное ограничение: От момента постановки диагноза ATTR-амилоидоза (индексная дата), оцениваемого на протяжении всего исследования до окончания периода наблюдения, максимум до 12 лет.
Качество жизни в Норфолке — оценка диабетической нейропатии (Norfolk QoL-DN). Общий балл Norfolk QoL-DN имеет диапазон от -4 до 136, а более высокий показатель Norfolk QoL-DN указывает на более низкое качество жизни.
От момента постановки диагноза ATTR-амилоидоза (индексная дата), оцениваемого на протяжении всего исследования до окончания периода наблюдения, максимум до 12 лет.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Использование ресурсов здравоохранения (HCRU) – амбулаторные посещения
Временное ограничение: От 12 лет до постановки диагноза ATTR-амилоидоза, оцениваемого на протяжении всего исследования, максимум до 12 лет.
Годовая частота событий для: Общего числа амбулаторных посещений.
От 12 лет до постановки диагноза ATTR-амилоидоза, оцениваемого на протяжении всего исследования, максимум до 12 лет.
Использование ресурсов здравоохранения (HCRU) – амбулаторные посещения по специальностям
Временное ограничение: От 12 лет до постановки диагноза ATTR-амилоидоза, оцениваемого на протяжении всего исследования, максимум до 12 лет.
Годовой показатель событий для: Общего числа амбулаторных посещений по специальностям.
От 12 лет до постановки диагноза ATTR-амилоидоза, оцениваемого на протяжении всего исследования, максимум до 12 лет.
Использование ресурсов здравоохранения (HCRU) — посещения отделений неотложной помощи
Временное ограничение: От 12 лет до постановки диагноза ATTR-амилоидоза, оцениваемого на протяжении всего исследования, максимум до 12 лет.
Годовое количество событий для: Посещений отделений неотложной помощи
От 12 лет до постановки диагноза ATTR-амилоидоза, оцениваемого на протяжении всего исследования, максимум до 12 лет.
Использование ресурсов здравоохранения (HCRU) – госпитализации, продолжительность пребывания
Временное ограничение: От 12 лет до постановки диагноза ATTR-амилоидоза, оцениваемого на протяжении всего исследования, максимум до 12 лет.
Годовой показатель событий для: Госпитализаций (койко-дней)
От 12 лет до постановки диагноза ATTR-амилоидоза, оцениваемого на протяжении всего исследования, максимум до 12 лет.
Использование ресурсов здравоохранения (HCRU) – госпитализации
Временное ограничение: От 12 лет до постановки диагноза ATTR-амилоидоза, оцениваемого на протяжении всего исследования, максимум до 12 лет.
Годовая частота событий для: Госпитализаций Повторяющиеся случаи (например, госпитализация после посещения отделения неотложной помощи) разрешены и учитываются как отдельные посещения.
От 12 лет до постановки диагноза ATTR-амилоидоза, оцениваемого на протяжении всего исследования, максимум до 12 лет.
Использование ресурсов здравоохранения (HCRU) - затраты на здравоохранение
Временное ограничение: От 12 лет до постановки диагноза ATTR-амилоидоза, оцениваемого на протяжении всего исследования, максимум до 12 лет.
Эта переменная будет описывать только прямые медицинские и аптечные расходы по всем причинам, используя взимаемую сумму, если она доступна в данных. Прямые медицинские расходы будут включать расходы, связанные с пребыванием в стационаре, амбулаторными посещениями, посещениями отделений неотложной помощи, процедурами и лабораторными исследованиями. Включение затрат на аптеки зависит от наличия данных и будет включать все затраты на аптеки на одного пациента, разделенные на выписанные лекарства из аптек и, если это возможно, в больнице. Когда это осуществимо, затраты будут разделены на все случаи, CV и другие специальности.
От 12 лет до постановки диагноза ATTR-амилоидоза, оцениваемого на протяжении всего исследования, максимум до 12 лет.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

AstraZeneca

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

21 августа 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

30 января 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

30 января 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

12 февраля 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

3 апреля 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

10 апреля 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

10 апреля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

3 апреля 2024 г.

Последняя проверка

1 апреля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • D8450R00004

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования АТТР-амилоидоз

Клинические исследования никакого вмешательства

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Ukraine

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться