Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

OverTTuRe: Kjennetegn, behandlingsmønstre og resultater hos pasienter med ATTR-amyloidose (OverTTuRe)

8. september 2026 oppdatert av: AstraZeneca

OverTTuRe: En observasjonsstudie i flere land som samler inn sekundære data fra den virkelige verden om kjennetegn, behandlingsmønstre og resultater til pasienter med ATTR-amyloidose

Det overordnede målet med denne observasjonsstudien er å generere bevis fra den virkelige verden om sykdomsreiser før og etter diagnose, inkludert grunnlinjekarakteristikker, behandlingsmønstre og utvalgte kliniske, økonomiske og humanistiske utfall (for eksempel helserelatert livskvalitet (HRQoL) ), Nedsatt nevropati, vurderinger av daglige aktiviteter (ADL) hos pasienter med ATTR-amyloidose, og for bedre å forstå hvordan sykdommen presenteres.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne retrospektive, observasjonsmessige, longitudinelle kohortstudien i flere land tar sikte på å beskrive egenskaper, behandlingsmønstre og utfall hos ATTR-amyloidosepasienter.

Primære mål: Beskriv pasientkarakteristikker (for eksempel demografi, familiehistorie med ATTR, viktige komorbiditeter og humanistiske utfall (f.eks. Helserelatert livskvalitet (HRQoL), nevropati svekkelsesscore, vurderinger av daglige aktiviteter (ADL), behandlingsmønstre og sykdomsutfall. Karakteriser og kvantifiser helseressursutnyttelsen (HCRU) hos ATTR amyloidosepasienter som vil bli fulgt etter indeks til slutten av oppfølgingen.

Sekundære mål: Beskrive demografi, kliniske egenskaper og HCRU hos ATTR amyloidosepasienter før diagnose.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

52121

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2P 4K7
        • Fullført
        • Research Site
  • Danmark
      • Horsens, Danmark
        • Fullført
        • Research Site
  • Forente stater
    • Minnesota
      • Eden Prairie, Minnesota, Forente stater, 55344
        • Fullført
        • Research Site
  • Italia
      • Lecce, Italia
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Messina, Italia
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Milan, Italia
        • Rekruttering
        • Research Site
  • Japan
      • Tokyo, Japan
        • Fullført
        • Research Site
  • Kina
      • Beijing, Kina
        • Fullført
        • Research Site
      • Changsha, Kina
        • Fullført
        • Research Site
      • Chengdu, Kina
        • Fullført
        • Research Site
      • Guangzhou, Kina
        • Fullført
        • Research Site
      • Wuhan, Kina
        • Fullført
        • Research Site
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Porto, Portugal
        • Rekruttering
        • Research Site
  • Spania
      • A Coruña, Spania
        • Fullført
        • Research Site
      • Barcelona, Spania
        • Fullført
        • Research Site
      • Bilbao, Spania
        • Fullført
        • Research Site
      • El Palmar, Spania
        • Fullført
        • Research Site
      • Huelva, Spania
        • Fullført
        • Research Site
      • Las Palmas de Gran Canaria, Spania
        • Fullført
        • Research Site
      • Madrid, Spania
        • Fullført
        • Research Site
      • Majadahonda, Spania
        • Fullført
        • Research Site
      • Palma de Mallorca, Spania
        • Fullført
        • Research Site
      • Salamanca, Spania
        • Fullført
        • Research Site
      • Valencia, Spania
        • Fullført
        • Research Site
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • Fullført
        • Research Site
  • Sverige
      • Södertälje, Sverige
        • Fullført
        • Research Site
      • Umeå, Sverige
        • Fullført
        • Research Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Fullført
        • Research Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Denne studien vil inkludere data fra pasienter i alderen ≥18 år med diagnosen ATTR-amyloidose eller andre bevis som bekrefter ATTR-amyloidose. Pasienter vil bli fulgt til de går ut av databasen (tap til oppfølging), død eller slutten av databaseperioden (datainnsamling). Grunndata vil gjelde en tilbakeblikkperiode på 12 måneder. Pasientidentifikasjon vil være fra 2014-01-01 og utover

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter i alderen ≥18 år ved studieindeksdato OG
  • En rapportert diagnosekode for amyloidose ELLER
  • Et krav om ATTR-spesifikk behandling ELLER
  • En positiv biopsi for amyloidose og positivt immunfargingsresultat av biopsi for ATTR

Ekskluderingskriterier:

  • Bevis for primær (AL) og sekundær (AA) amyloidose OG/ELLER
  • Minst én krav/prosedyrekode for stamcelletransplantasjon eller minst to krav/prosedyrekoder for kjemoterapi og autoimmune medisiner som kan representere AL (primær) eller AA (sekundær) amyloidosebehandling

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
ATTR kardiomyopati
Pasienter med Transthyretin Amyloidosis Kardiomyopati
Annen: ingen inngrep
ikke aktuelt, dette er en observasjonsretrospektiv dataanalysestudie; ingen intervensjoner i studien
ATTR polynevropati
Pasienter med Transthyretin Amyloidosis Nevropati
Annen: ingen inngrep
ikke aktuelt, dette er en observasjonsretrospektiv dataanalysestudie; ingen intervensjoner i studien
ATTR ukjent
Pasienter med ATTR ukjent genotype
Annen: ingen inngrep
ikke aktuelt, dette er en observasjonsretrospektiv dataanalysestudie; ingen intervensjoner i studien
ATTR med blandet fenotype
Pasienter med ATTR blandet fenotype
Annen: ingen inngrep
ikke aktuelt, dette er en observasjonsretrospektiv dataanalysestudie; ingen intervensjoner i studien
ATTR villtype
Pasienter med Transthyretin Amyloidosis villtype
Annen: ingen inngrep
ikke aktuelt, dette er en observasjonsretrospektiv dataanalysestudie; ingen intervensjoner i studien
ATTR arvelig
Pasienter med arvelig transthyretin
Annen: ingen inngrep
ikke aktuelt, dette er en observasjonsretrospektiv dataanalysestudie; ingen intervensjoner i studien

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Health Care Resource Utilization (HCRU) - Polikliniske besøk
Tidsramme: Fra diagnose av ATTR-amyloidose (indeksdato), vurdert gjennom hele studien til avsluttet oppfølging, opptil maksimalt 12 år
Annualisert hendelsesrate for: Samlet polikliniske besøk
Fra diagnose av ATTR-amyloidose (indeksdato), vurdert gjennom hele studien til avsluttet oppfølging, opptil maksimalt 12 år
Health Care Resource Utilization (HCRU) - Polikliniske besøk etter spesialitet
Tidsramme: Fra diagnose av ATTR-amyloidose (indeksdato), vurdert gjennom hele studien til avsluttet oppfølging, opptil maksimalt 12 år
Annualisert hendelsessats for: Samlet polikliniske besøk etter spesialitet
Fra diagnose av ATTR-amyloidose (indeksdato), vurdert gjennom hele studien til avsluttet oppfølging, opptil maksimalt 12 år
Health Care Resource Utilization (HCRU) - Besøk akuttavdelingen
Tidsramme: Fra diagnose av ATTR-amyloidose (indeksdato), vurdert gjennom hele studien til avsluttet oppfølging, opptil maksimalt 12 år
Annualisert arrangementssats for: Akuttmottaksbesøk
Fra diagnose av ATTR-amyloidose (indeksdato), vurdert gjennom hele studien til avsluttet oppfølging, opptil maksimalt 12 år
Health Care Resource Utilization (HCRU) - Sykehusinnleggelser, liggetid
Tidsramme: Fra diagnose av ATTR-amyloidose (indeksdato), vurdert gjennom hele studien til avsluttet oppfølging, opptil maksimalt 12 år
Annualisert hendelsesrate for: Sykehusinnleggelser (sengedager)
Fra diagnose av ATTR-amyloidose (indeksdato), vurdert gjennom hele studien til avsluttet oppfølging, opptil maksimalt 12 år
Health Care Resource Utilization (HCRU) - Sykehusinnleggelser
Tidsramme: Fra diagnose av ATTR-amyloidose (indeksdato), vurdert gjennom hele studien til avsluttet oppfølging, opptil maksimalt 12 år
Annualisert hendelsesrate for: Sykehusinnleggelser Overlapping (f.eks. sykehusinnleggelse etter akuttmottaksbesøk) er tillatt og regnes som separate besøk
Fra diagnose av ATTR-amyloidose (indeksdato), vurdert gjennom hele studien til avsluttet oppfølging, opptil maksimalt 12 år
Health Care Resource Utilization (HCRU) - Helsekostnader
Tidsramme: Fra diagnose av ATTR-amyloidose (indeksdato), vurdert gjennom hele studien til avsluttet oppfølging, opptil maksimalt 12 år
Denne variabelen vil kun beskrive direkte medisinske kostnader og apotekkostnader av alle årsaker, ved å bruke beløpet som belastes, der det er tilgjengelig i dataene. De direkte medisinske kostnadene vil inkludere kostnader som påløper fra døgnopphold, polikliniske besøk, legevaktbesøk, prosedyrer og laboratorietester. Inkludering av apotekkostnader er underlagt datatilgjengelighet og vil inkludere alle apotekkostnader per pasient atskilt på utlevert apotek og utlevert på sykehus når det er mulig. Når det er mulig, vil kostnadene deles på all-case, CV og andre spesialiteter
Fra diagnose av ATTR-amyloidose (indeksdato), vurdert gjennom hele studien til avsluttet oppfølging, opptil maksimalt 12 år
Hjertetransplantasjon
Tidsramme: Fra diagnose av ATTR amyloidose (indeksdato) til dato for første hjertetransplantasjon, vurdert gjennom hele studien til avsluttet oppfølging, opptil maksimalt 12 år
Hjertetransplantasjon (tid til hendelse)
Fra diagnose av ATTR amyloidose (indeksdato) til dato for første hjertetransplantasjon, vurdert gjennom hele studien til avsluttet oppfølging, opptil maksimalt 12 år
Alle forårsaker dødelighet
Tidsramme: Fra diagnose av ATTR-amyloidose (indeksdato) til dødsdato på grunn av en hvilken som helst årsak, vurdert gjennom hele studien til slutten av oppfølgingen, opptil maksimalt 12 år
Dødelighet (tid til hendelse)
Fra diagnose av ATTR-amyloidose (indeksdato) til dødsdato på grunn av en hvilken som helst årsak, vurdert gjennom hele studien til slutten av oppfølgingen, opptil maksimalt 12 år
Levertransplantasjon
Tidsramme: Fra diagnose av ATTR-amyloidose (indeksdato) til dato for første levertransplantasjon, vurdert gjennom hele studien til avsluttet oppfølging, opptil maksimalt 12 år
Levertransplantasjon (tid-til-hendelse)
Fra diagnose av ATTR-amyloidose (indeksdato) til dato for første levertransplantasjon, vurdert gjennom hele studien til avsluttet oppfølging, opptil maksimalt 12 år
Hjertesvikt sykehusinnleggelse
Tidsramme: Fra diagnose av ATTR amyloidose (indeksdato) til dato for første sykehusinnleggelse for hjertesvikt, vurdert gjennom hele studien til avsluttet oppfølging, opptil maksimalt 12 år
Hjertesvikt sykehusinnleggelse (tid til hendelse)
Fra diagnose av ATTR amyloidose (indeksdato) til dato for første sykehusinnleggelse for hjertesvikt, vurdert gjennom hele studien til avsluttet oppfølging, opptil maksimalt 12 år
Ny ATTR amyloidose klinisk manifestasjon
Tidsramme: Fra diagnose av ATTR amyloidose (indeksdato) til dato for første diagnose av ny ATTR amyloidose klinisk manifestasjon, vurdert gjennom hele studien til avsluttet oppfølging, opptil maksimalt 12 år
Ny manifestasjon av amyloidose (tid-til-hendelse); Tid til den første utviklingen av en ny klinisk manifestasjon at pasienten ikke hadde pre-indeks)
Fra diagnose av ATTR amyloidose (indeksdato) til dato for første diagnose av ny ATTR amyloidose klinisk manifestasjon, vurdert gjennom hele studien til avsluttet oppfølging, opptil maksimalt 12 år
Sykehusinnleggelse (uansett årsak)
Tidsramme: Fra diagnose av ATTR-amyloidose (indeksdato) til dato for første sykehusinnleggelse uansett årsak, vurdert gjennom hele studien til slutten av oppfølgingen, opptil maksimalt 12 år
Tid til sykehusinnleggelse (alle årsaker)
Fra diagnose av ATTR-amyloidose (indeksdato) til dato for første sykehusinnleggelse uansett årsak, vurdert gjennom hele studien til slutten av oppfølgingen, opptil maksimalt 12 år
Nevropati svekket poengsum (NIS)
Tidsramme: Fra diagnose av ATTR-amyloidose (indeksdato), vurdert gjennom hele studien til avsluttet oppfølging, opptil maksimalt 12 år
NIS-poengsummen har et område fra 0 til 244, og en høyere NIS-score indikerer dårligere funksjon
Fra diagnose av ATTR-amyloidose (indeksdato), vurdert gjennom hele studien til avsluttet oppfølging, opptil maksimalt 12 år
Nedre lemmer (NIS-LL) med svekket nevropati
Tidsramme: Fra diagnose av ATTR-amyloidose (indeksdato), vurdert gjennom hele studien til avsluttet oppfølging, opptil maksimalt 12 år
NIS-LL-skåren har et område på 0-88, og en høyere NIS-LL-score indikerer dårligere funksjon
Fra diagnose av ATTR-amyloidose (indeksdato), vurdert gjennom hele studien til avsluttet oppfølging, opptil maksimalt 12 år
Nevropati svekket poengsum +7 (NIS+7)
Tidsramme: Fra diagnose av ATTR-amyloidose (indeksdato), vurdert gjennom hele studien til avsluttet oppfølging, opptil maksimalt 12 år
NIS+7-poengsummen har et område på -26,04 til 270,04, og en høyere NIS+7-poengsum indikerer dårligere funksjon
Fra diagnose av ATTR-amyloidose (indeksdato), vurdert gjennom hele studien til avsluttet oppfølging, opptil maksimalt 12 år
Nevropati svekkelsesscore endret +7 (mNIS+7)
Tidsramme: Fra diagnose av ATTR-amyloidose (indeksdato), vurdert gjennom hele studien til avsluttet oppfølging, opptil maksimalt 12 år
MNIS+7-poengsummen har et område på -22,32 til 102,32, og en høyere mNIS+7-poengsum indikerer dårligere funksjon
Fra diagnose av ATTR-amyloidose (indeksdato), vurdert gjennom hele studien til avsluttet oppfølging, opptil maksimalt 12 år
Nevropati symptomer og endring (NCS) score
Tidsramme: Fra diagnose av ATTR-amyloidose (indeksdato), vurdert gjennom hele studien til avsluttet oppfølging, opptil maksimalt 12 år
NSC-score er et spørreskjema som består av 38 spørsmål som vurderer tilstedeværelsen og alvorlighetsgraden av disse nevropatisymptomene. NSC-poengsummen varierer fra -114 til 114 for menn og -108 til 108 for kvinner. Større skår indikerer verre symptomalvorlighet; en negativ verdi indikerer en forbedring i symptomets alvorlighetsgrad fra baseline
Fra diagnose av ATTR-amyloidose (indeksdato), vurdert gjennom hele studien til avsluttet oppfølging, opptil maksimalt 12 år
PND (polynevropati funksjonshemming)
Tidsramme: Fra diagnose av ATTR-amyloidose (indeksdato), vurdert gjennom hele studien til avsluttet oppfølging, opptil maksimalt 12 år
PND er et 6-trinns poengsystem: Trinn 0: ingen verdifall; Trinn 1: sanseforstyrrelser, men bevarte gangevner; Trinn 2: nedsatt gangkapasitet, men evne til å gå uten stokk eller krykker; Trinn 3A/B: gå med hjelp av 1 eller 2 pinner eller krykker; Trinn 4: begrenset til rullestol eller sengeliggende. Et større stadium indikerer større svekkelse
Fra diagnose av ATTR-amyloidose (indeksdato), vurdert gjennom hele studien til avsluttet oppfølging, opptil maksimalt 12 år
Annen relevant klinisk måling av funksjonsstatus for ATTR amyloidose
Tidsramme: Fra diagnose av ATTR-amyloidose (indeksdato), vurdert gjennom hele studien til avsluttet oppfølging, opptil maksimalt 12 år
Enhver annen relevant klinisk måling av funksjonsstatus for ATTR amyloidose
Fra diagnose av ATTR-amyloidose (indeksdato), vurdert gjennom hele studien til avsluttet oppfølging, opptil maksimalt 12 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Health Care Resource Utilization (HCRU) - Polikliniske besøk
Tidsramme: Fra opptil 12 år før ATTR amyloidosediagnose, vurdert gjennom hele studien, opptil maksimalt 12 år.
Annualisert hendelsesrate for: Samlet polikliniske besøk
Fra opptil 12 år før ATTR amyloidosediagnose, vurdert gjennom hele studien, opptil maksimalt 12 år.
Health Care Resource Utilization (HCRU) - Polikliniske besøk etter spesialitet
Tidsramme: Fra opptil 12 år før ATTR amyloidosediagnose, vurdert gjennom hele studien, opptil maksimalt 12 år.
Annualisert hendelsessats for: Samlet polikliniske besøk etter spesialitet
Fra opptil 12 år før ATTR amyloidosediagnose, vurdert gjennom hele studien, opptil maksimalt 12 år.
Health Care Resource Utilization (HCRU) - Besøk akuttavdelingen
Tidsramme: Fra opptil 12 år før ATTR amyloidosediagnose, vurdert gjennom hele studien, opptil maksimalt 12 år.
Annualisert arrangementssats for: Akuttmottaksbesøk
Fra opptil 12 år før ATTR amyloidosediagnose, vurdert gjennom hele studien, opptil maksimalt 12 år.
Health Care Resource Utilization (HCRU) - Sykehusinnleggelser, liggetid
Tidsramme: Fra opptil 12 år før ATTR amyloidosediagnose, vurdert gjennom hele studien, opptil maksimalt 12 år.
Annualisert hendelsesrate for: Sykehusinnleggelser (sengedager)
Fra opptil 12 år før ATTR amyloidosediagnose, vurdert gjennom hele studien, opptil maksimalt 12 år.
Health Care Resource Utilization (HCRU) - Sykehusinnleggelser
Tidsramme: Fra opptil 12 år før ATTR amyloidosediagnose, vurdert gjennom hele studien, opptil maksimalt 12 år.
Annualisert hendelsesrate for: Sykehusinnleggelser Overlapping (f.eks. sykehusinnleggelse etter akuttmottaksbesøk) er tillatt og regnes som separate besøk
Fra opptil 12 år før ATTR amyloidosediagnose, vurdert gjennom hele studien, opptil maksimalt 12 år.
Health Care Resource Utilization (HCRU) - Helsekostnader
Tidsramme: Fra opptil 12 år før ATTR amyloidosediagnose, vurdert gjennom hele studien, opptil maksimalt 12 år.
Denne variabelen vil kun beskrive direkte medisinske kostnader og apotekkostnader av alle årsaker, ved å bruke beløpet som belastes, der det er tilgjengelig i dataene. De direkte medisinske kostnadene vil inkludere kostnader som påløper fra døgnopphold, polikliniske besøk, legevaktbesøk, prosedyrer og laboratorietester. Inkludering av apotekkostnader er underlagt datatilgjengelighet og vil inkludere alle apotekkostnader per pasient atskilt på utlevert apotek og utlevert på sykehus når det er mulig. Når det er mulig, vil kostnadene deles på all-case, CV og andre spesialiteter
Fra opptil 12 år før ATTR amyloidosediagnose, vurdert gjennom hele studien, opptil maksimalt 12 år.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

AstraZeneca

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

21. august 2023

Primær fullføring (Antatt)

2. november 2026

Studiet fullført (Antatt)

2. november 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. februar 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. april 2024

Først lagt ut (Faktiske)

10. april 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

9. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. september 2026

Sist bekreftet

1. september 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • D8450R00004

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til anonymiserte individuelle data på pasientnivå fra AstraZeneca Group of Companies sponsede kliniske studier via forespørselsportalen Vivli.org. Alle forespørsler vil bli evaluert i henhold til AZ -avsløringsforpliktelsen: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/st/submission/disclosure. Ja, indikerer at AZ godtar forespørsler om IPD, men dette betyr ikke at alle forespørsler vil bli delt.

IPD-delingstidsramme

AstraZeneca vil oppfylle eller overgå datatilgjengelighet i henhold til forpliktelsene som er gjort til EFPIA PhRMA Data -delingsprinsipper. For detaljer om tidslinjene våre, må du gjengi vår avsløringsforpliktelse på https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/st/submission/disclosure.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Når en forespørsel er godkjent, vil AstraZeneca gi tilgang til de anonyme individuelle data på pasientnivå via sikkert forskningsmiljø vivli.org.

Signert databruksavtale (ikke-omsettelig kontrakt for datatilbehør) må være på plass før du får tilgang til forespurt informasjon.

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere