Реальные клинические образцы FEIBA, измеренные с использованием версии A системы HemA EnzySystem

Обоснование: Гемофилия – это Х-сцепленное гемостатическое нарушение кровотечения, характеризующееся отсутствием активности фактора свертывания крови VIII (HemA) или активности фактора IX (HemB). Спонтанные большие кровотечения в суставах и мышцах часто возникают при низком уровне активности фактора. В настоящее время появляется все больше доказательств того, что фенотип кровотечения у пациентов с гемофилией А отражается не только фактическим уровнем активности фактора VIII, поскольку существует большое разнообразие кровотечений среди пациентов со схожей активностью фактора VIII.

В настоящее время пациентов с тяжелой формой гемофилии А лечат либо препаратами, содержащими FVIII, либо эмицизумабом. Первоначально эмицизумаб был описан для пациентов, у которых появились ингибиторы, поскольку ингибиторы не влияют на эмицизумаб. Несмотря на это, кровотечения по-прежнему могут возникать, поэтому шунтирующая терапия по-прежнему имеет большое значение. К сожалению, мониторинг лечения этими препаратами является непростой задачей.

Профиль генерации тромбина может быть дополнительным инструментом у пациентов с гемофилией для дифференциации фенотипа кровотечения, для определения профилактической заместительной терапии и корректировки обходной терапии, особенно у пациентов, получающих эмицизумаб. Согласно недавним исследованиям, генерация тромбина как глобальный анализ гемостаза дает возможность оценить гемостатический потенциал пациентов и, следовательно, имеет большой потенциал для мониторинга терапии. Чтобы облегчить эту задачу, в настоящее время разрабатывается портативное медицинское устройство для диагностики in vitro, способное одновременно измерять несколько биомаркеров заболеваний с помощью одной капли крови, с упором на одновременные измерения активности фактора VIII и образования тромбина.

Цель: Основная цель данного исследования – продемонстрировать, что версия A системы HemA EnzySystem может регистрировать образование тромбина в течение 60 минут в образцах свежей цельной крови пациентов с гемофилией А, получавших агент, обходящий фактор VIII (FEIBA). В качестве вторичной цели результаты исследования будут подтверждены с помощью анализа образования тромбина (ТГА), измеренного в свежеполученной незамороженной плазме.

Дизайн исследования: Это перекрестное обсервационное исследование. Всем участникам предлагается заполнить анкету перед взятием крови из четырех пробирок. Измерения образцов крови будут проводиться в течение двух часов с использованием версии A HemA EnzySystem и подготовки плазмы с использованием стандартного анализа ТГА. Любой оставшийся материал крови будет обработан и сохранен.

Исследуемая популяция: Исследуемая популяция состоит из 6 пациентов, получавших FEIBA. Всего тестируется не менее 24 проб, по четыре на каждого пациента (t=0, 30, 120 и 240 минут).