Skutečné klinické vzorky FEIBA měřené pomocí verze A systému HemA EnzySystem
Cílem této observační studie je posoudit, zda verzi A HemA EnzySystem, nové přenosné koagulační testovací platformy, lze použít u pacientů s hemofilií A léčených faktorem VIII Bypassing Agent (FEIBA). Hlavní otázky, na které se snaží odpovědět, jsou:
- Dokáže verze A HemA EnzySystem zaznamenat tvorbu trombinu v časovém rámci 60 minut ve vzorcích čerstvé plné krve pacientů s hemofilií A léčených FEIBA?
- Jsou výsledky TGA verze A HemA EnzySystem v souladu s výsledky TGA získanými konvenčními metodami v čerstvé nezmražené plazmě?
Účastníci jsou požádáni, aby vyplnili dotazník týkající se jejich celkového zdravotního stavu a léčby hemofilie. Následně bude pacientům odebrána krev před a 30, 120 a 240 minut po podání FEIBA. Plná krev je okamžitě testována pomocí HemA EnzySystem verze A a plazma je generována pro testování pomocí Ceveron s100 (Technoclone). Zbylé vzorky se zmrazí pro pozdější dodatečné testování koagulace.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Detailní popis
Odůvodnění: Hemofilie je X-vázaná hemostatická krvácivá porucha charakterizovaná nedostatkem aktivity koagulačního faktoru VIII (HemA) nebo aktivity faktoru IX (HemB). Spontánní velké krvácení do kloubů a svalů se často vyskytuje při nízké úrovni aktivity faktoru. V současné době přibývá důkazů, že fenotyp krvácení u pacientů s hemofilií A se neodráží pouze ve skutečné úrovni aktivity faktoru VIII, protože u pacientů s podobnou aktivitou faktoru VIII existuje velké množství krvácení.
V současné době jsou pacienti s těžkou hemofilií A léčeni buď přípravky obsahujícími FVIII, nebo emicizumabem. Původně byl emicizumab popsán pro pacienty, u kterých se vyvinuly inhibitory, protože inhibitory neinterferují s emicizumabem. Přesto se stále mohou vyskytnout krvácivé komplikace, a proto má obcházení terapie stále velký význam. Bohužel sledování léčby těmito léky je problém.
Profil generování trombinu může být dalším nástrojem u pacientů s hemofilií k rozlišení mezi fenotypem krvácení, k vedení profylaktické substituční terapie a úpravě bypassové terapie, zejména u pacientů léčených emicizumabem. Na základě nedávných studií nabízí tvorba trombinu jako globální stanovení hemostázy příležitost k posouzení hemostatické kapacity pacientů, a proto má velký potenciál pro monitorování terapie. Aby to bylo možné usnadnit, je v současné době vyvíjen ruční diagnostický zdravotnický prostředek in vitro schopný současně měřit více biomarkerů onemocnění pomocí jediné kapky krve se zaměřením na simultánní měření aktivity faktoru VIII a tvorby trombinu.
Cíl: Primárním cílem této studie je prokázat, že verze A HemA EnzySystem dokáže zaznamenat tvorbu trombinu v časovém rámci 60 minut ve vzorcích čerstvé plné krve pacientů s hemofilií A léčených faktorem VIII Bypassing Agent (FEIBA). Jako sekundární cíl budou výsledky studie ověřeny pomocí testu generování trombinu (TGA) měřeného v čerstvě získané nezmražené plazmě.
Design studie: Toto je průřezová observační studie. Všichni účastníci jsou požádáni, aby před odběrem krve ze čtyř zkumavek vyplnili dotazník. Měření krevního vzorku bude provedeno během dvou hodin pomocí verze A HemA EnzySystem a příprava plazmy pomocí standardního testu TGA. Veškerý zbývající krevní materiál bude zpracován a uložen.
Populace studie: Populaci studie tvoří 6 pacientů léčených FEIBA. Celkem je testováno minimálně 24 vzorků, čtyři pro každého pacienta (t=0, 30, 120 a 240 minut).
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Mazowieckie Województwo
-
Warsaw, Mazowieckie Województwo, Polsko
- Institute of Hematology and Blood Transfusion
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria zařazení (všechna následující)
- Diagnostikována mírná (úroveň aktivity FVIII 5–40 %), střední (úroveň aktivity FVIII 1–5 %) nebo závažná hemofilie A (úroveň aktivity FVIII <1 %)
- S inhibitory
- Při profylaktické léčbě nebo léčbě na vyžádání FEIBA (odchylka v dávkování a délce užívání terapie)
Kritéria vyloučení:
- použití antikoagulancií nebo antagonistů krevních destiček (aspirin nebo jakýkoli TAR);
- známá alergie na nerezovou ocel;
- epizoda krvácení během posledních dvou týdnů;
- klinická indikace jaterní cirhózy (indikace ultrasonografie, zvětšená slezina, snížený počet krevních destiček <100 G/l);
- Známky zánětu nebo infekce
- Současné použití:
NSAID; antimikrobiální léky; inhibitory štítné žlázy nebo SSRI;
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Pacienti s hemofilií A profylakticky léčení FEIBA
|
Plná krev získaná venepunkcí je okamžitě testována pomocí EnzySystem HemA verze A) před a 0, 30, 120 a 240 minut po podání FEIBA.
Plná krev se centrifuguje, aby se získala plazma.
Čerstvá plazma je testována pomocí Ceveron s100.
Vzorky plazmy se zmrazí pro pozdější testování koagulace. Provádějí se následující testy: Aktivita faktoru VIII von Willebrand Hladiny antigenu faktoru von Willebrand Hladiny aktivity ristocetinu faktoru Protrombin Fragment 1+2 hladiny ADAMTS13 aktivita Hladiny antigenu FVIII Nijmegen Hemostase Assay |
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Doba mezi venepunkcí a výsledkem TGA
Časové okno: 2 hodiny
|
Primárním cílem této studie je prokázat, že test EnzySystem Thrombin Generation dokáže zaznamenat tvorbu trombinu v časovém rámci 60 minut.
Čerstvé vzorky plné krve pacientů s hemofilií A na profylaktické nebo on-demand léčbě FEIBA se používají a testují v prostředí blízkého pacienta v Ústavu hematologie a transfuzního lékařství (IHiT)
|
2 hodiny
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Shoda mezi TGA získaná pomocí EnzySystem HemA verze A a konvenčními výsledky TGA
Časové okno: 6 hodin
|
Výsledek TGAlum měřený verzí A HemA EnzySystem bude porovnán s referenčním TGA, což je standardní metoda testování na IHiT pro stanovení koagulačního stavu pacientů.
Referenční TGA bude vyhodnocena pomocí Ceveron od Technoclone
|
6 hodin
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ENZ13-2024
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .