Valós klinikai FEIBA-minták, amelyeket a HemA EnzySystem A verziójával mértek
Ennek a megfigyeléses vizsgálatnak az a célja, hogy felmérje, hogy a HemA EnzySystem, egy új, hordozható véralvadási tesztplatform A verziója használható-e VIII-as faktor Bypassing Agent (FEIBA) A hemofíliában szenvedő betegeknél. A fő kérdés(ek), amelyekre választ kíván adni:
- A HemA EnzySystem A verziója képes-e rögzíteni a trombinképződést 60 percen belül a FEIBA-val kezelt hemofíliás A betegek friss teljes vérmintáiból?
- A HemA EnzySystem A verziójának TGA eredményei megegyeznek a friss, nem fagyasztott plazmában hagyományos módszerekkel kapott TGA-eredményekkel?
A résztvevőket arra kérik, hogy töltsenek ki egy kérdőívet általános egészségi állapotukkal és hemofília kezelésükkel kapcsolatban. Ezt követően vért vesznek a betegektől a FEIBA beadása előtt, valamint 30, 120 és 240 perccel azután. A teljes vért azonnal megvizsgálják az A verziójú HemA EnzySystem segítségével, és plazmát állítanak elő a Ceveron s100 (Technoclone) teszthez. A megmaradt mintákat lefagyasztják a későbbi további koagulációs vizsgálat céljából.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Részletes leírás
Indoklás: A hemofília egy X-hez kötött hemosztatikus vérzési rendellenesség, amelyet a VIII-as faktor aktivitásának (HemA) vagy a IX-es faktor aktivitásának (HemB) hiánya jellemez. Spontán nagy vérzések az ízületekben és az izmokban gyakran előfordulnak, amikor a faktoraktivitás szintje alacsony. Jelenleg egyre több bizonyíték áll rendelkezésre arra vonatkozóan, hogy a hemofília A betegek vérzési fenotípusát nem csak a VIII-as faktor tényleges aktivitási szintje tükrözi, mivel a hasonló VIII-as faktor aktivitású betegek vérzése nagyon változatos.
Jelenleg a súlyos hemofília A-ban szenvedő betegeket FVIII-at tartalmazó készítményekkel vagy Emicizumabbal kezelik. Kezdetben az emicizumabot olyan betegeknél írták le, akiknél inhibitorok alakultak ki, mivel az inhibitorok nem befolyásolják az emicizumabot. Ennek ellenére vérzéses szövődmények továbbra is előfordulhatnak, ezért a terápiák megkerülésének továbbra is nagy jelentősége van. Sajnos a kezelés ellenőrzése ezekkel a gyógyszerekkel kihívást jelent.
A trombingenerációs profil további eszköz lehet hemofíliás betegeknél a vérzés fenotípusának megkülönböztetésére, a profilaktikus helyettesítő terápia irányítására és a bypassing terápia beállítására, különösen az emicizumabbal kezelt betegeknél. A legújabb tanulmányok alapján a trombinképződés, mint globális hemosztázis vizsgálat lehetőséget kínál a betegek hemosztatikus kapacitásának felmérésére, ezért sok lehetőséget rejt magában a terápia monitorozására. Ennek elősegítésére jelenleg fejlesztés alatt áll egy kézi in vitro diagnosztikai orvostechnikai eszköz, amely képes egyszerre több betegség biomarkerének mérésére egyetlen csepp vérrel, amely a VIII-as faktor aktivitásának és a trombin képződésének egyidejű mérésére összpontosít.
Célkitűzés: Ennek a vizsgálatnak az elsődleges célja annak bemutatása, hogy a HemA EnzySystem A verziója képes 60 percen belül rögzíteni a trombinképződést VIII-as faktor Bypassing Agent-tel (FEIBA) kezelt hemofíliás A-betegek friss teljes vérmintáiból. Másodlagos célként a vizsgálati eredményeket frissen nyert, nem fagyasztott plazmában mért Thrombin Generation Assay (TGA) segítségével validálják.
Vizsgálat tervezése: Ez egy keresztmetszeti megfigyeléses vizsgálat. Minden résztvevőnek egy kérdőívet kell kitöltenie a négy csőből álló vérvétel előtt. A vérminta mérését kétórás időkereten belül végzik el a HemA EnzySystem A verziójával, és a plazma elkészítését egy standard TGA vizsgálattal. A megmaradt véranyagot feldolgozzák és tárolják.
Vizsgálati populáció: A vizsgálati populáció 6 FEIBA-val kezelt betegből áll. Összesen legalább 24 mintát vizsgálnak meg, négyet minden betegnél (t=0, 30, 120 és 240 perc).
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Mazowieckie Województwo
-
Warsaw, Mazowieckie Województwo, Lengyelország
- Institute of Hematology and Blood Transfusion
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Mintavételi módszer
Tanulmányi populáció
Leírás
Felvételi feltételek (az alábbiak mindegyike)
- Enyhe (FVIII aktivitási szint 5-40%), közepes (FVIII aktivitási szint 1-5%) vagy súlyos hemofília A (FVIII aktivitási szint <1%) diagnosztizált.
- Inhibitorokkal
- Profilaktikus vagy igény szerinti FEIBA-kezelés esetén (az adagolás és a terápia időtartamának változása)
Kizárási kritériumok:
- antikoagulánsok vagy vérlemezke-antagonisták (aszpirin vagy bármilyen TAR) alkalmazása;
- ismert allergia a rozsdamentes acélra;
- vérzéses epizód az elmúlt két hétben;
- májcirrhosis klinikai indikációja (ultrahangos indikáció, lép megnagyobbodás, vérlemezkeszám csökkenés <100 G/l);
- Gyulladás vagy fertőzés jelei
- Jelenlegi felhasználása:
NSAID-ok; antimikrobiális gyógyszerek; pajzsmirigy-gátlók vagy SSRI-k;
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
FEIBA-val profilaktikusan kezelt hemofília A betegek
|
A vénapunkcióval nyert teljes vért azonnal tesztelik az EnzySystem HemA A) verziójával a FEIBA beadása előtt és 0, 30, 120 és 240 perccel azután.
A teljes vért centrifugálják, hogy plazmát kapjanak.
A friss plazmát a Ceveron s100 segítségével tesztelik.
A plazmamintákat lefagyasztják a későbbi koagulációs vizsgálathoz. A következő vizsgálatokat végzik el: VIII-as faktor aktivitás Willebrand faktor antigénszintek Willebrand faktor risztocetin aktivitási szintjei Protrombin Fragment 1+2 szint ADAMTS13 aktivitás FVIII antigénszintek Nijmegen Hemostasis Assay |
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A vénapunkció és a TGA eredmény közötti idő
Időkeret: 2 óra
|
Ennek a vizsgálatnak az elsődleges célja annak bemutatása, hogy az EnzySystem Thrombin Generation vizsgálat 60 perces időkereten belül képes rögzíteni a trombinképződést.
A profilaktikus vagy igény szerinti FEIBA-kezelésben részesülő hemofíliás A betegek friss teljes vérmintáját a Hematológiai és Transzfúziós Orvostudományi Intézet (IHiT) betegközeli környezetben használják és tesztelik.
|
2 óra
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Megállapodás az EnzySystem HemA A verziójával kapott TGA és a hagyományos TGA eredmények között
Időkeret: 6 óra
|
A HemA EnzySystem A verziójával mért TGAlum eredményét összehasonlítják a referencia TGA-val, amely az IHiT standard vizsgálati módszere a betegek véralvadási állapotának meghatározására.
A referencia TGA-t a Ceveron by Technoclone segítségével értékeljük ki
|
6 óra
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Együttműködők
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ENZ13-2024
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .