使用 A 版 HemA EnzySystem 测量的真实临床 FEIBA 样品
这项观察性研究的目的是评估 HemA EnzySystem A 版本（一种新型便携式凝血测试平台）是否可用于接受因子 VIII 旁路剂 (FEIBA) 治疗的 A 型血友病患者。 它旨在回答的主要问题是：
- HemA EnzySystem A 版本能否记录接受 FEIBA 治疗的 A 型血友病患者新鲜全血样本中 60 分钟内凝血酶的生成？
- HemA EnzySystem A 版本的 TGA 结果与传统方法在新鲜非冷冻血浆中获得的 TGA 结果一致吗？
参与者被要求填写一份关于他们的一般健康状况和血友病治疗的调查问卷。 随后，在FEIBA施用之前、之后30、120和240分钟从患者身上抽取血液。 立即使用 A 版 HemA EnzySystem 测试全血，并生成血浆以使用 Ceveron s100 (Technoclone) 进行测试。 剩余的样本被冷冻以供以后进行额外的凝血测试。
研究概览
地位
条件
详细说明
理由：血友病是一种 X 连锁止血性出血性疾病，其特征是缺乏凝血因子 VIII 活性 (HemA) 或因子 IX 活性 (HemB)。 当因子活性水平较低时，关节和肌肉的自发性大出血经常发生。 目前，越来越多的证据表明，A型血友病患者的出血表型不仅仅通过实际的VIII因子活性水平来反映，因为具有相似VIII因子活性的患者之间的出血情况存在很大差异。
目前，严重 A 型血友病患者接受含有 FVIII 的产品或 Emicizumab 治疗。 最初艾美珠单抗被描述用于产生抑制剂的患者，因为抑制剂不会干扰艾美珠单抗。 尽管如此，出血并发症仍然可能发生，因此绕过治疗仍然非常重要。 不幸的是，监测这些药物的治疗是一个挑战。
凝血酶生成谱可能是血友病患者区分出血表型、指导预防性替代治疗和调整旁路治疗的额外工具，特别是在接受艾美珠单抗治疗的患者中。 根据最近的研究，凝血酶生成作为一种全局止血测定提供了评估患者止血能力的机会，因此在监测治疗方面具有很大潜力。 为了实现这一目标，目前正在开发一种手持式体外诊断医疗设备，能够用一滴血同时测量多种疾病生物标志物，重点是同时测量因子 VIII 活性和凝血酶生成。
目的：本研究的主要目的是证明 HemA EnzySystem A 版本可以在 60 分钟内记录接受因子 VIII 旁路剂 (FEIBA) 治疗的甲型血友病患者的新鲜全血样本中凝血酶的生成。 作为次要目标，研究结果将通过在新鲜获得的非冷冻血浆中测量的凝血酶生成测定（TGA）进行验证。
研究设计：这是一项横断面观察性研究。 所有参与者都被要求在采集四管血液之前填写一份调查问卷。 将使用 HemA EnzySystem A 版本在两小时内进行血样测量，并使用标准 TGA 测定法制备血浆。 任何剩余的血液材料将被处理和储存。
研究人群：研究人群由 6 名接受 FEIBA 治疗的患者组成。 总共至少测试 24 个样本，每个患者 4 个（t=0、30、120 和 240 分钟）。
研究类型
注册 (实际的)
联系人和位置
学习地点
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Mazowieckie Województwo
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Warsaw、Mazowieckie Województwo、波兰
- Institute of Hematology and Blood Transfusion
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
取样方法
研究人群
描述
纳入标准（以下全部）
- 诊断患有轻度（FVIII 活性水平 5-40%）、中度（FVIII 活性水平 1-5%）或重度血友病 A（FVIII 活性水平 <1%）
- 含抑制剂
- 使用 FEIBA 进行预防性或按需治疗（剂量和治疗持续时间的变化）
排除标准：
- 使用抗凝剂或血小板拮抗剂（阿司匹林或任何 TAR）；
- 已知对不锈钢过敏；
- 过去两周内有过出血事件；
- 肝硬化的临床指征（超声检查指征、脾脏肿大、血小板计数减少<100 G/l）；
- 炎症或感染的迹象
- 目前使用：
非甾体抗炎药；抗菌药物；甲状腺抑制剂或 SSRI；
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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使用 FEIBA 进行预防性治疗的 A 型血友病患者
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在给予 FEIBA 之前和之后 0、30、120 和 240 分钟，立即用 EnzySystem HemA 版本 A) 测试通过静脉穿刺获得的全血。
将全血离心以获得血浆。
使用 Ceveron s100 测试新鲜血浆。
血浆样本被冷冻以供随后的凝血测试。 进行以下测试： 血管性血友病因子 VIII 活性 血管性血友病因子抗原水平 瑞斯托菌素活性水平 凝血酶原片段 1+2 水平 ADAMTS13 活性 FVIII 抗原水平 奈梅亨止血测定 |
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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静脉穿刺和 TGA 结果之间的时间
大体时间：2小时
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本研究的主要目的是证明 EnzySystem 凝血酶生成测定可以在 60 分钟的时间内记录凝血酶的生成。
血液学和输血医学研究所 (IHiT) 在靠近患者的环境中使用并测试接受预防性或按需 FEIBA 治疗的 A 型血友病患者的新鲜全血样本
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2小时
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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使用 EnzySystem HemA A 版获得的 TGA 与传统 TGA 结果之间的一致性
大体时间：6个小时
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使用 HemA EnzySystem A 版本测量的 TGAlum 结果将与参考 TGA 进行比较，参考 TGA 是 IHiT 确定患者凝血状态的标准测试方法。
参考 TGA 将使用 Technoclone 的 Ceveron 进行评估
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6个小时
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合作者和调查者
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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