Échantillons cliniques FEIBA réels mesurés à l'aide de la version A du HemA EnzySystem
Le but de cette étude observationnelle est d'évaluer si la version A du HemA EnzySystem, une nouvelle plate-forme portable de test de coagulation, peut être utilisée chez les patients atteints d'hémophilie A traités par agent de contournement du facteur VIII (FEIBA). Les principales questions auxquelles elle vise à répondre sont :
- La version A du HemA EnzySystem peut-elle enregistrer la génération de thrombine dans un délai de 60 minutes dans des échantillons de sang total frais de patients atteints d'hémophilie A traités par FEIBA ?
- Les résultats TGA de la version A du HemA EnzySystem sont-ils en accord avec les résultats TGA obtenus avec les méthodes conventionnelles sur plasma frais non congelé ?
Les participants sont invités à remplir un questionnaire concernant leur état de santé général et leur traitement contre l'hémophilie. Par la suite, du sang sera prélevé sur les patients avant et 30, 120 et 240 minutes après l'administration de FEIBA. Le sang total est immédiatement testé à l'aide du HemA EnzySystem version A et le plasma est généré pour être testé avec le Ceveron s100 (Technoclone). Les échantillons restants sont congelés pour des tests de coagulation supplémentaires ultérieurs.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Description détaillée
Justification : L'hémophilie est un trouble hémostatique lié à l'X caractérisé par un manque d'activité du facteur VIII de coagulation (HemA) ou du facteur IX (HemB). Des saignements majeurs spontanés au niveau des articulations et des muscles surviennent fréquemment lorsque les niveaux d’activité des facteurs sont faibles. Actuellement, il existe de plus en plus de preuves que le phénotype hémorragique des patients hémophiles A n’est pas seulement reflété par le niveau d’activité réel du facteur VIII, car il existe une grande variété de saignements chez les patients présentant une activité similaire du facteur VIII.
Actuellement, les patients atteints d'hémophilie A sévère sont traités soit avec des produits contenant du FVIII, soit avec l'émicizumab. Initialement, l'emicizumab a été décrit pour les patients ayant développé des inhibiteurs, car les inhibiteurs n'interfèrent pas avec l'emicizumab. Malgré cela, des complications hémorragiques peuvent encore survenir et les thérapies de contournement restent donc d'une grande importance. Malheureusement, le suivi du traitement avec ces médicaments constitue un défi.
Le profil de génération de thrombine peut être un outil supplémentaire chez les patients hémophiles pour différencier le phénotype hémorragique, pour guider le traitement prophylactique de remplacement et ajuster le traitement de contournement, en particulier chez les patients traités par emicizumab. Sur la base d'études récentes, la génération de thrombine en tant que test d'hémostase global offre la possibilité d'évaluer la capacité hémostatique des patients et présente donc un grand potentiel pour le suivi du traitement. Pour faciliter cela, un dispositif médical de diagnostic in vitro portable capable de mesurer simultanément plusieurs biomarqueurs de maladies avec une seule goutte de sang est actuellement en cours de développement, en se concentrant sur les mesures simultanées de l'activité du facteur VIII et de la génération de thrombine.
Objectif : L'objectif principal de cette étude est de démontrer que la version A du HemA EnzySystem peut enregistrer la génération de thrombine dans un laps de temps de 60 min dans des échantillons de sang total frais de patients atteints d'hémophilie A traités avec l'agent de contournement du facteur VIII (FEIBA). Comme objectif secondaire, les résultats de l'étude seront validés avec un test de génération de thrombine (TGA) mesuré dans du plasma non congelé fraîchement obtenu.
Conception de l'étude : Il s'agit d'une étude observationnelle transversale. Tous les participants sont invités à remplir un questionnaire avant le prélèvement sanguin de quatre tubes. Les mesures d'échantillons de sang seront effectuées dans un délai de deux heures en utilisant la version A du HemA EnzySystem et la préparation du plasma à l'aide d'un test TGA standard. Tout matériel sanguin restant sera traité et stocké.
Population étudiée : La population étudiée est composée de 6 patients traités par FEIBA. Au total, au moins 24 échantillons sont testés, quatre pour chaque patient (t=0, 30, 120 et 240 minutes).
Type d'étude
Inscription (Réel)
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Mazowieckie Województwo
-
Warsaw, Mazowieckie Województwo, Pologne
- Institute of Hematology and Blood Transfusion
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critères d'inclusion (tous les éléments suivants)
- Diagnostiqué avec une hémophilie A légère (niveaux d'activité du FVIII 5 à 40 %), modérée (niveaux d'activité du FVIII 1 à 5 %) ou sévère (niveaux d'activité du FVIII < 1 %).
- Avec des inhibiteurs
- Sous traitement prophylactique ou à la demande par FEIBA (variation de la posologie et de la durée d'utilisation du traitement)
Critère d'exclusion:
- utilisation d'anticoagulants ou d'antagonistes plaquettaires (aspirine ou tout TAR) ;
- allergie connue à l'acier inoxydable;
- un épisode hémorragique au cours des deux dernières semaines ;
- indication clinique de cirrhose du foie (indication échographique, hypertrophie de la rate, diminution du nombre de plaquettes < 100 G/l) ;
- Signes d'inflammation ou d'infection
- Utilisation actuelle de :
AINS ; médicaments antimicrobiens; les inhibiteurs thyroïdiens ou ISRS ;
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Patients hémophiles A traités à titre prophylactique avec FEIBA
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Le sang total obtenu par ponction veineuse est immédiatement testé avec l'EnzySystem HemA version A), avant et 0, 30, 120 et 240 minutes après l'administration de FEIBA.
Le sang total est centrifugé pour obtenir le plasma.
Le plasma frais est testé à l'aide du Ceveron s100.
Les échantillons de plasma sont congelés pour des tests de coagulation ultérieurs. Les tests suivants sont effectués : Activité du facteur VIII Niveaux d'antigène du facteur von Willebrand Niveaux d'activité du facteur von Willebrand ristocétine Niveaux du fragment de prothrombine 1+2 Activité ADAMTS13 Niveaux d'antigène FVIII Test d'hémostase de Nimègue |
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Temps entre la ponction veineuse et le résultat TGA
Délai: 2 heures
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L'objectif principal de cette étude est de démontrer que le test EnzySystem Thrombin Generation peut enregistrer la génération de thrombine dans un délai de 60 min.
Des échantillons de sang total frais de patients atteints d'hémophilie A sous traitement prophylactique ou à la demande FEIBA sont utilisés et testés à proximité du patient à l'Institut d'hématologie et de médecine transfusionnelle (IHiT)
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2 heures
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Accord entre les résultats TGA obtenus avec l'EnzySystem HemA version A et les résultats TGA conventionnels
Délai: 6 heures
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Le résultat du TGAlum mesuré avec la version A du HemA EnzySystem sera comparé au TGA de référence qui est la méthode standard de test à l'IHiT pour déterminer l'état de coagulation des patients.
Le TGA de référence sera évalué à l'aide du Ceveron de Technoclone
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6 heures
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- ENZ13-2024
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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