Muestras clínicas de FEIBA de la vida real medidas con la versión A del HemA EnzySystem
El objetivo de este estudio observacional es evaluar si la versión A de HemA EnzySystem, una novedosa plataforma portátil de pruebas de coagulación, se puede utilizar en pacientes con hemofilia A tratados con agente de derivación del factor VIII (FEIBA). Las principales preguntas que pretende responder son:
- ¿Puede la versión A del HemA EnzySystem registrar la generación de trombina en un período de tiempo de 60 minutos en muestras de sangre entera fresca de pacientes con hemofilia A tratados con FEIBA?
- ¿Los resultados de TGA de la versión A del HemA EnzySystem concuerdan con los resultados de TGA obtenidos con métodos convencionales en plasma fresco no congelado?
Se pide a los participantes que completen un cuestionario sobre su salud general y el tratamiento de la hemofilia. Posteriormente, se extraerá sangre de los pacientes antes y a los 30, 120 y 240 minutos después de la administración de FEIBA. La sangre completa se analiza inmediatamente utilizando la versión A de HemA EnzySystem y se genera plasma para realizar pruebas con el Ceveron s100 (Technoclone). Las muestras sobrantes se congelan para realizar pruebas de coagulación adicionales posteriores.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
Justificación: La hemofilia es un trastorno hemorrágico hemostático ligado al cromosoma X que se caracteriza por una falta de actividad del factor VIII de coagulación (HemA) o actividad del factor IX (HemB). Con frecuencia se producen hemorragias importantes espontáneas en las articulaciones y los músculos cuando los niveles de actividad del factor son bajos. Actualmente, existe una creciente evidencia de que el fenotipo hemorrágico de los pacientes con hemofilia A no sólo se refleja en el nivel real de actividad del factor VIII, ya que existe una gran variedad de hemorragias entre pacientes con una actividad similar del factor VIII.
Actualmente, los pacientes con hemofilia A grave reciben tratamiento con productos que contienen FVIII o con Emicizumab. Inicialmente, emicizumab se describió para pacientes que desarrollaron inhibidores, ya que los inhibidores no interfieren con emicizumab. A pesar de ello, todavía pueden producirse complicaciones hemorrágicas y, por lo tanto, las terapias de derivación siguen siendo de gran importancia. Desafortunadamente, monitorear el tratamiento con estos medicamentos es un desafío.
El perfil de generación de trombina puede ser una herramienta adicional en pacientes con hemofilia para diferenciar entre fenotipos hemorrágicos, guiar la terapia de reemplazo profiláctica y ajustar la terapia de derivación, especialmente en pacientes tratados con emicizumab. Según estudios recientes, la generación de trombina como ensayo de hemostasia global ofrece una oportunidad para evaluar la capacidad hemostática de los pacientes y, por lo tanto, tiene mucho potencial para monitorear la terapia. Para facilitar esto, actualmente se está desarrollando un dispositivo médico de diagnóstico in vitro portátil capaz de medir simultáneamente múltiples biomarcadores de enfermedades con una sola gota de sangre, centrándose en mediciones simultáneas de la actividad del factor VIII y la generación de trombina.
Objetivo: El objetivo principal de este estudio es demostrar que la versión A de HemA EnzySystem puede registrar la generación de trombina en un período de tiempo de 60 minutos en muestras de sangre entera fresca de pacientes con hemofilia A tratados con agente de derivación del factor VIII (FEIBA). Como objetivo secundario, los resultados del estudio se validarán con un ensayo de generación de trombina (TGA) medido en plasma recién obtenido no congelado.
Diseño del estudio: Este es un estudio observacional transversal. Se pide a todos los participantes que completen un cuestionario antes de la extracción de sangre de cuatro tubos. Las mediciones de muestras de sangre se realizarán en un plazo de dos horas utilizando la versión A del HemA EnzySystem y la preparación de plasma mediante un ensayo TGA estándar. Cualquier material sanguíneo restante será procesado y almacenado.
Población de estudio: La población de estudio está formada por 6 pacientes tratados con FEIBA. En total se analizan al menos 24 muestras, cuatro por cada paciente (t=0, 30, 120 y 240 minutos).
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Mazowieckie Województwo
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Warsaw, Mazowieckie Województwo, Polonia
- Institute of Hematology and Blood Transfusion
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión (todos los siguientes)
- Diagnosticado con hemofilia A leve (niveles de actividad de FVIII 5-40%), moderada (niveles de actividad de FVIII 1-5%) o grave (niveles de actividad de FVIII <1%)
- Con inhibidores
- En tratamiento profiláctico o a demanda con FEIBA (variación en la dosis y duración del uso de la terapia)
Criterio de exclusión:
- uso de anticoagulantes o antagonistas plaquetarios (aspirina o cualquier TAR);
- alergia conocida al acero inoxidable;
- un episodio de sangrado en las últimas dos semanas;
- indicación clínica de cirrosis hepática (indicación de ecografía, agrandamiento del bazo, disminución del recuento de plaquetas <100 G/l);
- Signos de inflamación o infección.
- Uso actual de:
AINE; medicación antimicrobiana; inhibidores de la tiroides o ISRS;
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Pacientes con hemofilia A tratados profilácticamente con FEIBA
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La sangre entera obtenida mediante punción venosa se analiza inmediatamente con el EnzySystem HemA versión A), antes y 0, 30, 120 y 240 minutos después de la administración de FEIBA.
Prueba de diagnóstico: Ensayo de generación de trombina (Ceveron s100 (Technoclone) - plasma fresco)
La sangre entera se centrifuga para obtener plasma.
El plasma fresco se analiza con el Ceveron s100.
Las muestras de plasma se congelan para realizar pruebas de coagulación posteriores. Se realizan las siguientes pruebas: Actividad del factor VIII Niveles de antígeno del factor von Willebrand Niveles de actividad de ristocetina del factor von Willebrand Niveles de fragmento de protrombina 1+2 Actividad de ADAMTS13 Niveles de antígeno FVIII Ensayo de hemostasia de Nijmegen |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tiempo entre la venopunción y el resultado de TGA
Periodo de tiempo: 2 horas
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El objetivo principal de este estudio es demostrar que el ensayo EnzySystem Thrombin Generation puede registrar la generación de trombina en un período de tiempo de 60 minutos.
Se utilizan y analizan muestras de sangre completa fresca de pacientes con hemofilia A que reciben tratamiento FEIBA profiláctico o a pedido en un entorno cercano al paciente en el Instituto de Hematología y Medicina Transfusional (IHiT).
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2 horas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Concordancia entre los resultados de TGA obtenidos con el EnzySystem HemA versión A y los resultados de TGA convencional
Periodo de tiempo: 6 horas
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El resultado del TGAlum medido con la versión A del HemA EnzySystem se comparará con el TGA de referencia, que es el método estándar de prueba en el IHiT para determinar el estado de coagulación de los pacientes.
El TGA de referencia será evaluado utilizando el Ceveron de Technoclone
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6 horas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ENZ13-2024
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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