脳性麻痺の小児の筋拘縮の治療のための 5-アザシチジンの再利用

脳性麻痺（CP）は、出生後の筋肉の発達に永続的な影響を及ぼします。 研究により、成人および小児の骨髄異形成症候群の治療に現在FDAによって承認されている薬剤が、筋肉の成長をサポートするために適応（「再利用」）できる可能性があることが示されました。 制御された用量漸増研究では、5-アザシチジン (AZA) と呼ばれるこの薬剤の予備的な安全性、生物学的特性、有効性を研究します。 私たちの希望と最大の期待は、いつの日かAZAがCP患者の筋肉の成長をサポートし、体の動きと生活の質を改善するための新たに承認された薬理学的治療法となることです。

研究参加者は 5 回の研究訪問を行います。

1. 最初の研究訪問は、ベースライン訪問から 30 日以内にスクリーニングされ、研究の適格性が決定されます。 参加者は腎臓と肝臓の機能が正常かどうかを確認するために採血され、妊娠検査（該当する場合）を行った後、研究者が医学的評価を完了します。
2. 参加者が資格がある場合、拘縮解除のための予定手術の約 15 日前に 2 回目の研究訪問に招待されます。 この訪問では、参加者は採血、妊娠検査（該当する場合）、医学的評価を受け、注射を受けます。 注射は、外科的修復を受ける脚の筋肉群の近くの皮下に1回行われます。
3. 3 回目の訪問は、参加者の予定されている手術時に行われます。 研究者は、手順中にすでに露出している筋肉群から、筋肉の小さなサンプル（つまり、消しゴム程度のサイズ）を外科的に切除します。 生検により、全体の手順時間が約 2 ～ 5 分追加されます。 参加者も採血を受けます。
4. 参加者は手術の約1週間後に診察を受け、医学的評価を完了する予定だ。
5. 最後の診察は、手術後約 4 週間後の術後予約時に行われます。 この訪問では、参加者は採血を受け、手術後の可動域をテストするための医学的評価を完了します。

各時点で採取される血液の量は約 3 mL で、合計血液量 12 mL (大さじ 1 杯未満) に相当します。 採血の目的は、治験薬の安全性と生物学的有効性を評価することです。 医学的評価は、臨床医によって行われる可動域の評価と傷のチェックで構成されます。 これらは、臨床医が通常の手術前後のケアの一環として行う評価と同じです。 医学的評価の目的は、治験薬の有効性を評価し、手術部位が治癒していることを確認することです。