現実世界における中国人NF1患者の疫学的特徴に関する後ろ向き研究（PROMISE）
背景/理論的根拠: 神経線維腫症 1 型 (NF1) は、世界中で約 3000 人に 1 人が罹患しています。 世界中で、NF1 患者の 30 ～ 50% が叢状神経線維腫 (PN) を発症します。この神経線維腫は、幼児期に急速に増殖し、外観の損傷、運動機能障害、痛み、気道機能障害、視覚障害、膀胱および腸の機能障害を引き起こす可能性があります。 この全身性疾患は、患者とその介護者に大きな心身的および経済的負担を課します。 NF1 患者において、PN から発症する MPNST の生涯リスクは 8% ～ 13% です。 NF1関連死亡の平均年齢は、一般集団の平均年齢より約20歳低かった。 現在までに入手可能な中国人NF1患者の疫学データと臨床データは限られている。 また、中国人のNF1-PN患者の治療パターンも不明である。
目的と仮説: これは、正式な仮説を持たない記述的な研究です。 この研究の主な目的は、PN を発症する NF1 患者の割合を測定することです。 この研究の二次目的には、NF1-PN の臨床的特徴、腫瘍の進行および治療パターンを説明することが含まれます。 探索的な目的は、他の NF1 症状の疫学的特徴を探索することです。
方法:
研究デザイン: この研究は、遡及的な多施設カルテレビュー研究です。 データソース: すべてのデータは、2019 年 1 月 1 日から 2022 年 12 月 31 日までの期間、すべての研究施設の入院患者および外来患者の電子医療記録から CRF によって収集されます。
研究対象集団：2019年1月1日から2022年12月31日までの間に研究施設に参加し、NF1と診断された患者がこの研究に含まれた。 統計分析: この研究は純粋に記述的なものであり、正式な仮説はありません。
ベースライン特性の欠損データは評価され、欠損レベルを持つカテゴリ変数として扱われます。 報告されたすべての測定値は調査表にまとめられます。 点推定値とその 95% CI は、最終分析で表示されます。
調査の概要
研究の種類
入学 (推定)
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Zhichao Wang
- 電話番号：+86 13816382311
- メール：shmuwzc@163.com
研究場所
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Beijing
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Beijing、Beijing、中国
- 募集
- Xuanwu Hospital, Capital Medical University
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コンタクト：
- Lei Zhang
- 電話番号：+86 13683139858
- メール：zhanglei@xwhosp.org
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Guangxi
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Nanning、Guangxi、中国
- 募集
- The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
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コンタクト：
- Jiping Shi
- 電話番号：+86 17758670856
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Henan
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Zhengzhou、Henan、中国
- 募集
- The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University
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コンタクト：
- Minjing Chen
- 電話番号：+86 13673665337
- メール：1916833431@qq.com
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Shanghai
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Shanghai、Shanghai、中国、200011
- 積極的、募集していない
- Shanghai Ninth People's Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
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Sichuan
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Chengdu、Sichuan、中国
- 募集
- West China Hospital, Sichuan University
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コンタクト：
- Yang Xiao
- 電話番号：+86 18884266797
- メール：xiaoyang_angela@163.com
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準:
- 2019年1月1日から2022年12月31日までに研究施設に参加した患者。
- 国立衛生研究所（NIH）のNF1コンセンサスに基づいてNF1と診断された患者（I型神経線維腫症のテキストとともに記録）。
除外基準:
1. 他の悪性腫瘍を合併している患者
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースラインで PN を発症した NF1 患者の割合を決定します。
時間枠：2022.12.31
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PN の臨床診断は主に NF1 患者の臨床症状と画像に依存します。 表在性 PN には明らかな臨床症状があります。 これは、複数の神経束を伴う神経鞘内の細胞の増殖を指し、表面に皮膚の色素沈着を伴う大きな垂れ下がった塊を形成します。 in vivo の PN には重大な臨床的特徴がないことが多く、MRI などの画像検査が必要です。 PN と診断された患者は、カルテに叢状神経線維腫のテキストとともに記録されます。 画像検査により PN と診断された患者の割合と、画像検査なしで PN と診断された患者の割合が計算されます。 |
2022.12.31
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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NF1-PN の臨床的特徴:
時間枠：2022.12.31
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ベースラインでの症候性 NF1-PN の割合を説明します。
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2022.12.31
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NF1-PN の腫瘍進行
時間枠：2022.12.31
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NF1-PN の 1 年/2 年/3 年の無増悪生存率 (PFS) について説明します。
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2022.12.31
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NF1-PN の治療パターン:
時間枠：2022.12.31
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指標日以降に手術を受けた NF1-PN 患者の割合を説明します。
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2022.12.31
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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探索的エンドポイント:
時間枠：2022.12.31
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他の NF1 症状の疫学的特徴: ベースラインでcNFを有するNF1患者の割合を説明してください。 |
2022.12.31
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協力者と研究者
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- SH9H-2023-T378-1
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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