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Eine retrospektive Studie zu epidemiologischen Merkmalen chinesischer NF1-Patienten in der Praxis (PROMISE)

18. April 2024 aktualisiert von: Shanghai Ninth People's Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University

Hintergrund/Begründung: Neurofibromatose Typ 1 (NF1) betrifft etwa 1 von 3000 Menschen weltweit. Weltweit entwickeln 30–50 % der NF1-Patienten plexiforme Neurofibrome (PNs), die in der frühen Kindheit schnell wachsen und zu Entstellungen, motorischen Funktionsstörungen, Schmerzen, Atemwegsstörungen, Sehstörungen sowie Blasen- und Darmstörungen führen können. Diese systemische Erkrankung stellt eine hohe psychosomatische und finanzielle Belastung für Patienten und ihre Betreuer dar. Bei NF1-Patienten beträgt das lebenslange Risiko, aus PN eine MPNST zu entwickeln, 8 % bis 13 %. Das Durchschnittsalter für NF1-assoziierte Todesfälle lag etwa 20 Jahre niedriger als das der Allgemeinbevölkerung. Bisher liegen nur begrenzte epidemiologische und klinische Daten chinesischer NF1-Patienten vor. Und auch das Behandlungsmuster chinesischer NF1-PN-Patienten ist unbekannt.

Ziele und Hypothesen: Es handelt sich um eine deskriptive Studie ohne formale Hypothese. Das Hauptziel dieser Studie besteht darin, den Prozentsatz der NF1-Patienten zu bestimmen, die eine PN entwickeln. Zu den sekundären Zielen dieser Studie gehört die Beschreibung der klinischen Merkmale, des Tumorverlaufs und des Behandlungsmusters von NF1-PN. Das Forschungsziel besteht darin, die epidemiologischen Merkmale anderer NF1-Manifestationen zu untersuchen.

Methoden:

Studiendesign: Bei der Studie handelt es sich um eine retrospektive multizentrische Chart-Review-Studie. Datenquelle(n): Alle Daten werden von CRF vom 1. Januar 2019 bis zum 31. Dezember 2022 aus elektronischen Patientenakten für stationäre und ambulante Patienten an jedem Studienort erfasst.

Studienpopulation: In diese Studie wurden Patienten einbezogen, die zwischen dem 1. Januar 2019 und dem 31. Dezember 2022 die Studienzentren besuchten und bei denen NF1 diagnostiziert wurde. Statistische Analyse: Diese Studie ist rein deskriptiv und ohne formale Hypothesen.

Fehlende Daten für Basismerkmale werden bewertet und als kategoriale Variable mit einem Grad für das Fehlen behandelt. Alle gemeldeten Maßnahmen werden in den Studientabellen zusammengefasst. Punktschätzungen und ihre 95 %-KIs werden in den abschließenden Analysen vorgestellt.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

2000

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: Zhichao Wang
  • Telefonnummer: +86 13816382311
  • E-Mail: shmuwzc@163.com

Studienorte

  • China
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China
        • Rekrutierung
        • Xuanwu Hospital, Capital Medical University
        • Kontakt:
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, China
        • Rekrutierung
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
        • Kontakt:
          • Jiping Shi
          • Telefonnummer: +86 17758670856
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, China
        • Rekrutierung
        • The first affiliated hospital of Zhengzhou university
        • Kontakt:
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, China, 200011
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Shanghai Ninth People's Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, China
        • Rekrutierung
        • West China Hospital, Sichuan University
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten werden in diese Studie aufgenommen, wenn sie: 1) die Studienzentren zwischen dem 1. Januar 2019 und dem 31. Dezember 2022 besucht haben; 2) bei denen NF1 basierend auf dem NIH-NF1-Konsens (Version 1987 oder Version 2021) diagnostiziert wurde; und 3) bei denen im Zeitraum vom 1.1.2019 bis 31.12.2022 keine anderen bösartigen Tumoren diagnostiziert wurden. Da es sich bei dieser Studie um eine Diagrammüberprüfung handelte, gab es keine systematische Nachverfolgung. Die Nachsorge basierte auf den individuellen Bedürfnissen des Patienten, wurde nicht durch die Studie vorgegeben und war von Person zu Person unterschiedlich und spiegelte die tatsächliche klinische Praxis wider. Daher wurden die Patienten bis zum Ende der Datenverfügbarkeit, zum Tod oder zum Verlust der Nachbeobachtung beobachtet, je nachdem, was zuerst eintritt.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Patienten, die die Studienzentren zwischen dem 1. Januar 2019 und dem 31. Dezember 2022 besucht haben.
  2. Patienten, bei denen NF1 diagnostiziert wurde (erfasst mit dem Text der Typ-I-Neurofibromatose), basierend auf dem NF1-Konsens der National Institutes of Health (NIH).

Ausschlusskriterien:

1. Patienten in Kombination mit anderen bösartigen Tumoren

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bestimmen Sie den Prozentsatz der NF1-Patienten, die zu Studienbeginn eine PN entwickelten.
Zeitfenster: 31.12.2022

Die klinische Diagnose einer PN hängt hauptsächlich von den klinischen Manifestationen und der Bildgebung von NF1-Patienten ab. Oberflächliche PN hat eine klare klinische Manifestation. Dabei handelt es sich um eine Zellwucherung in der Nervenscheide, die mehrere Nervenbündel umfasst und eine große hängende Masse mit Hautpigmentierung auf der Oberfläche bildet. PN in vivo weist häufig keine signifikanten klinischen Merkmale auf und erfordert eine bildgebende Untersuchung wie eine MRT. Patienten mit diagnostizierter PN werden mit dem Text plexiformer Neurofibrome in der Tabelle erfasst.

Der Prozentsatz der Patienten, bei denen mit Bildgebung eine PN diagnostiziert wurde, und der Prozentsatz der Patienten, bei denen ohne Bildgebung eine PN diagnostiziert wurde, werden berechnet.
31.12.2022

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Klinische Merkmale von NF1-PN:
Zeitfenster: 31.12.2022
Beschreiben Sie den Prozentsatz der symptomatischen NF1-PN zu Studienbeginn.
31.12.2022
Tumorprogression von NF1-PN
Zeitfenster: 31.12.2022
Beschreiben Sie die 1-Jahres-/2-Jahres-/3-Jahres-Progressionsfreie-Überlebensrate (PFS) von NF1-PN.
31.12.2022
Behandlungsmuster von NF1-PN:
Zeitfenster: 31.12.2022
Beschreiben Sie den Prozentsatz der NF1-PN-Patienten, die nach dem Indexdatum operiert wurden.
31.12.2022

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die explorativen Endpunkte:
Zeitfenster: 31.12.2022

Epidemiologische Merkmale anderer NF1-Manifestationen:

Beschreiben Sie den Prozentsatz der NF1-Patienten mit cNF zu Studienbeginn.
31.12.2022

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Shanghai Ninth People's Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Januar 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

31. Dezember 2022

Studienabschluss (Geschätzt)

28. Februar 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. April 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. April 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. April 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SH9H-2023-T378-1

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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