Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een retrospectief onderzoek naar epidemiologische kenmerken van Chinese NF1-patiënten in de echte wereld (PROMISE)

18 april 2024 bijgewerkt door: Shanghai Ninth People's Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University

Achtergrond/grondgedachte: Neurofibromatose type 1 (NF1) treft ongeveer 1 op de 3000 mensen wereldwijd. Wereldwijd zal 30-50% van de NF1-patiënten plexiforme neurofibromen (PN's) ontwikkelen, die snel groeien in de vroege kinderjaren en misvormingen, motorische disfunctie, pijn, luchtwegdisfunctie, visuele beperking en blaas- en darmdisfunctie kunnen veroorzaken. Deze systemische ziekte legt een zware psychosomatische en financiële last op voor patiënten en hun zorgverleners. Bij NF1-patiënten bedraagt ​​het levenslange risico op MPNST, ontwikkeld vanuit PN, 8% tot 13%. De gemiddelde leeftijd voor NF1-geassocieerde sterfte was ongeveer 20 jaar lager dan die voor de algemene bevolking. Er zijn tot op heden beperkte epidemiologische en klinische gegevens van Chinese NF1-patiënten beschikbaar. En ook het behandelpatroon van Chinese NF1-PN-patiënten is onbekend.

Doelstellingen en hypothesen: Het is een beschrijvend onderzoek zonder formele hypothese. Het primaire doel van deze studie is het bepalen van het percentage NF1-patiënten dat PN ontwikkelt. De secundaire doelstellingen van deze studie omvatten het beschrijven van de klinische kenmerken, tumorprogressie en behandelingspatroon van NF1-PN. Het verkennende doel is het onderzoeken van de epidemiologische kenmerken van andere NF1-manifestaties.

Methoden:

Studieopzet: Het onderzoek is een retrospectief multicenter kaartonderzoek. Gegevensbron(nen): Alle gegevens worden door CRF verzameld uit intramurale en poliklinische elektronische medische dossiers op elke onderzoekslocatie van 1 januari 2019 tot 31 december 2022.

Studiepopulatie: Patiënten die tussen 1 januari 2019 en 31 december 2022 de onderzoekslocaties bezochten en waarbij de diagnose NF1 werd gesteld, werden in dit onderzoek opgenomen. Statistische analyse: Deze studie is puur beschrijvend, zonder enige formele hypothesen.

Ontbrekende gegevens voor basiskenmerken zullen worden beoordeeld en behandeld als een categorische variabele met een niveau voor ontbrekende gegevens. Alle gerapporteerde maatregelen worden samengevat in de studietabellen. Puntschattingen en hun 95% BI's zullen in de uiteindelijke analyses worden gepresenteerd.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

2000

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Zhichao Wang
  • Telefoonnummer: +86 13816382311
  • E-mail: shmuwzc@163.com

Studie Locaties

  • China
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China
        • Werving
        • Xuanwu Hospital, Capital Medical University
        • Contact:
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, China
        • Werving
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
        • Contact:
          • Jiping Shi
          • Telefoonnummer: +86 17758670856
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, China
        • Werving
        • The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University
        • Contact:
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, China, 200011
        • Actief, niet wervend
        • Shanghai Ninth People's Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, China
        • Werving
        • West China Hospital, Sichuan University
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten worden in dit onderzoek opgenomen als zij: 1) de onderzoekslocaties hebben bezocht tussen 1 januari 2019 en 31 december 2022; 2) werden gediagnosticeerd met NF1 op basis van de NIH NF1-consensus (versie 1987 of versie 2021); en 3) bij wie tussen 1-1-2019 en 31-12-2022 geen andere kwaadaardige tumoren werden vastgesteld. Omdat dit onderzoek een overzicht van de grafieken was, was er geen systematische follow-up. De follow-up was gebaseerd op de individuele behoeften van de patiënt, werd niet gedicteerd door het onderzoek en varieerde van persoon tot persoon op een manier die de werkelijke klinische praktijk weerspiegelde. Patiënten werden dus gevolgd tot het einde van de beschikbaarheid van gegevens, overlijden of verlies van follow-up, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Patiënten die de onderzoekslocaties bezochten tussen 1 januari 2019 en 31 december 2022.
  2. Patiënten bij wie de diagnose NF1 werd gesteld (geregistreerd met de tekst type I neurofibromatose) op basis van de NF1-consensus van de National Institutes of Health (NIH).

Uitsluitingscriteria:

1. Patiënten gecombineerd met andere kwaadaardige tumoren

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Bepaal het percentage NF1-patiënten dat PN ontwikkelde bij aanvang.
Tijdsspanne: 31.12.2022

De klinische diagnose van PN hangt voornamelijk af van de klinische manifestaties en beeldvorming van NF1-patiënten. Oppervlakkige PN heeft een duidelijke klinische manifestatie. Het verwijst naar een proliferatie van cellen in de zenuwschede waarbij meerdere zenuwbundels betrokken zijn, waardoor een grote hangende massa ontstaat met huidpigmentatie op het oppervlak. PN in vivo heeft vaak geen significante klinische kenmerken en vereist beeldvormend onderzoek, zoals MRI. Patiënten bij wie PN is vastgesteld, worden opgenomen met de tekst van plexiforme neurofibromen in de grafiek.

Het percentage patiënten met de diagnose PN met beeldvorming en het percentage patiënten met de diagnose PN zonder beeldvorming zullen worden berekend.
31.12.2022

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Klinische kenmerken van NF1-PN:
Tijdsspanne: 31.12.2022
Beschrijf het percentage symptomatische NF1-PN bij aanvang.
31.12.2022
Tumorprogressie van NF1-PN
Tijdsspanne: 31.12.2022
Beschrijf het 1-jaar/2-jaar/3-jaars progressievrije overlevingspercentage (PFS) van NF1-PN.
31.12.2022
Behandelpatroon van NF1-PN:
Tijdsspanne: 31.12.2022
Beschrijf het percentage NF1-PN-patiënten dat na de indexdatum een ​​operatie heeft ondergaan.
31.12.2022

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De verkennende eindpunten:
Tijdsspanne: 31.12.2022

Epidemiologische kenmerken van andere NF1-manifestaties:

Beschrijf het percentage NF1-patiënten met cNF bij aanvang.
31.12.2022

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Shanghai Ninth People's Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 januari 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

31 december 2022

Studie voltooiing (Geschat)

28 februari 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 april 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 april 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

23 april 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

23 april 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 april 2024

Laatst geverifieerd

1 april 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SH9H-2023-T378-1

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren