Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Retrospektív tanulmány a kínai NF1-betegek epidemiológiai jellemzőiről a való világban (PROMISE)

2024. április 18. frissítette: Shanghai Ninth People's Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University

Háttér/indoklás: Az 1-es típusú neurofibromatosis (NF1) világszerte 3000 emberből körülbelül 1-et érint. Globálisan az NF1-betegek 30-50%-ánál plexiform neurofibromák (PN-k) alakulnak ki, amelyek kora gyermekkorban gyorsan növekednek, és torzulást, motoros diszfunkciót, fájdalmat, légúti diszfunkciót, látásromlást, valamint hólyag- és bélműködési zavarokat okozhatnak. Ez a szisztémás betegség súlyos pszichoszomatikus és anyagi terhet ró a betegekre és gondozóikra. Az NF1-es betegeknél a PN-ből kialakult MPNST életre szóló kockázata 8-13%. Az NF1-vel összefüggő halálozás átlagos életkora körülbelül 20 évvel alacsonyabb volt, mint az általános populációban. A kínai NF1-betegekről a mai napig korlátozott epidemiológiai és klinikai adatok állnak rendelkezésre. És a kínai NF1-PN betegek kezelési mintája sem ismert.

Célok és hipotézisek: Ez egy leíró tanulmány, formális hipotézis nélkül. Ennek a vizsgálatnak az elsődleges célja annak meghatározása, hogy az NF1-es betegek hány százaléka alakul ki PN-ben. A tanulmány másodlagos céljai közé tartozik az NF1-PN klinikai jellemzőinek, a tumor progressziójának és kezelési mintájának leírása. A feltáró cél más NF1 megnyilvánulások epidemiológiai jellemzőinek feltárása.

Mód:

A tanulmány felépítése: A tanulmány egy retrospektív többközpontú diagram áttekintő tanulmány. Adatforrás(ok): 2019. január 1. és 2022. december 31. között minden vizsgálati helyszínen minden adatot a CRF gyűjt a fekvő- és ambuláns elektronikus egészségügyi nyilvántartásokból.

Vizsgálati populáció: A vizsgálatba azokat a betegeket vontuk be, akik 2019. január 1. és 2022. december 31. között jártak a vizsgálati helyszínekre, és NF1-gyel diagnosztizáltak. Statisztikai elemzés: Ez a tanulmány tisztán leíró jellegű, minden formális hipotézis nélkül.

Az alapjellemzők hiányzó adatait a rendszer értékeli, és kategorikus változóként kezeli a hiányosság szintjével. Az összes jelentett intézkedést a vizsgálati táblázatok foglalják össze. A pontbecslések és azok 95%-os CI-i a végső elemzésekben kerülnek bemutatásra.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

2000

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Kína
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kína
        • Toborzás
        • Xuanwu Hospital, Capital Medical University
        • Kapcsolatba lépni:
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Kína
        • Toborzás
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
        • Kapcsolatba lépni:
          • Jiping Shi
          • Telefonszám: +86 17758670856
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Kína
        • Toborzás
        • The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University
        • Kapcsolatba lépni:
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kína, 200011
        • Aktív, nem toborzó
        • Shanghai Ninth People's Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kína
        • Toborzás
        • West China Hospital, Sichuan University
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

A betegek akkor vehetők részt ebben a vizsgálatban, ha: 1) 2019. január 1. és 2022. december 31. között a vizsgálati helyszíneken jártak; 2) az NIH NF1 konszenzusa alapján NF1-et diagnosztizáltak (1987-es vagy 2021-es verzió); és 3) 2019.1.1. és 2022.12.31. között nem diagnosztizáltak más rosszindulatú daganatot. Mivel ez a tanulmány egy diagram áttekintése volt, nem volt szisztematikus nyomon követés. A nyomon követés a páciens egyéni szükségletein alapult, nem a vizsgálat diktálta, és személyenként változott, a valós klinikai gyakorlatot tükrözve. Így a betegeket az adatok rendelkezésre állásának végéig, haláláig vagy a nyomon követés elvesztéséig követték nyomon, attól függően, hogy melyik következik be előbb.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Azok a betegek, akik 2019. január 1. és 2022. december 31. között jártak a vizsgálati helyszínekre.
  2. Azok a betegek, akiknél az NF1-et diagnosztizálták (az I. típusú neurofibromatózis szöveggel rögzítve) a National Institutes of Health (NIH) NF1 konszenzusa alapján.

Kizárási kritériumok:

1. Más rosszindulatú daganatokkal kombinált betegek

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Határozza meg, hogy az NF1-es betegek hány százalékában alakult ki PN az alapvonalon.
Időkeret: 2022.12.31

A PN klinikai diagnózisa főként az NF1-es betegek klinikai megnyilvánulásaitól és képalkotásától függ. A felületes PN-nek egyértelmű klinikai megnyilvánulása van. Az ideghüvelyben lévő sejtek szaporodására utal, amely több ideggyökérből áll, amelyek nagy, lelógó tömeget alkotnak, bőrpigmentációval a felszínen. A PN in vivo gyakran nem rendelkezik jelentős klinikai jellemzőkkel, és képalkotó vizsgálatot igényel, például MRI-t. A PN-ben diagnosztizált betegeket a plexiform neurofibromák szövegével rögzítjük a diagramon.

Kiszámításra kerül a képalkotó vizsgálattal PN-vel diagnosztizált betegek százalékos aránya, valamint a képalkotás nélkül PN-ben diagnosztizált betegek százalékos aránya.
2022.12.31

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az NF1-PN klinikai jellemzői:
Időkeret: 2022.12.31
Írja le a tüneti NF1-PN százalékos arányát az alapvonalon.
2022.12.31
Az NF1-PN tumor progressziója
Időkeret: 2022.12.31
Ismertesse az NF1-PN 1 éves/2 éves/3 éves progressziómentes túlélési (PFS) arányát.
2022.12.31
Az NF1-PN kezelési mintája:
Időkeret: 2022.12.31
Írja le, hogy az NF1-PN betegek hány százaléka estek át műtéten az index dátuma után.
2022.12.31

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A feltáró végpontok:
Időkeret: 2022.12.31

Egyéb NF1 megnyilvánulások epidemiológiai jellemzői:

Írja le azoknak az NF1-es betegeknek a százalékos arányát, akiknél az alapvonal cNF volt.
2022.12.31

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Shanghai Ninth People's Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. január 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. december 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. február 28.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2024. április 18.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 18.

Első közzététel (Tényleges)

2024. április 23.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. április 23.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 18.

Utolsó ellenőrzés

2024. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • SH9H-2023-T378-1

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel