Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Retrospektivní studie o epidemiologických charakteristikách čínských pacientů s NF1 v reálném světě (PROMISE)

18. dubna 2024 aktualizováno: Shanghai Ninth People's Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University

Pozadí/Odůvodnění: Neurofibromatóza typu 1 (NF1) postihuje asi 1 z každých 3000 lidí na celém světě. Celosvětově se u 30~50 % pacientů s NF1 vyvine plexiformní neurofibromy (PN), které rychle rostou v raném dětství a mohou způsobit znetvoření, motorickou dysfunkci, bolest, dysfunkci dýchacích cest, zrakové postižení a dysfunkci močového měchýře a střev. Toto systémové onemocnění představuje pro pacienty a jejich pečovatele velkou psychosomatickou a finanční zátěž. U pacientů s NF1 je celoživotní riziko MPNST vyvinuté z PN 8 % až 13 %. Průměrný věk úmrtí souvisejícího s NF1 byl přibližně o 20 let nižší než u běžné populace. K dnešnímu dni jsou k dispozici omezené epidemiologické a klinické údaje o čínských pacientech s NF1. A schéma léčby čínských pacientů s NF1-PN je také neznámé.

Cíle a hypotézy: Jde o deskriptivní studii bez formálních hypotéz. Primárním cílem této studie je stanovení procenta pacientů s NF1, u ​​kterých se rozvine PN. Sekundární cíle této studie zahrnují popis klinických charakteristik, progrese nádoru a schéma léčby NF1-PN. Cílem průzkumu je prozkoumat epidemiologické charakteristiky dalších projevů NF1.

Metody:

Design studie: Studie je retrospektivní multicentrická studie přehledu grafů. Zdroje dat: Všechna data bude shromažďovat CRF z lůžkových a ambulantních elektronických lékařských záznamů na každém místě studie od 1. ledna 2019 do 31. prosince 2022.

Populace studie: Do této studie byli zahrnuti pacienti, kteří navštěvovali místa studie v období od 1. ledna 2019 do 31. prosince 2022 a byla u nich diagnostikována NF1. Statistická analýza: Tato studie je čistě popisná bez jakýchkoli formálních hypotéz.

Chybějící údaje pro základní charakteristiky budou posouzeny a řešeny jako kategorická proměnná s úrovní chybějících údajů. Všechna hlášená opatření budou shrnuta ve studijních tabulkách. Bodové odhady a jejich 95% CI budou prezentovány v závěrečných analýzách.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

2000

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Zhichao Wang
  • Telefonní číslo: +86 13816382311
  • E-mail: shmuwzc@163.com

Studijní místa

  • Čína
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Čína
        • Nábor
        • Xuanwu Hospital, Capital Medical University
        • Kontakt:
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Čína
        • Nábor
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
        • Kontakt:
          • Jiping Shi
          • Telefonní číslo: +86 17758670856
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Čína
        • Nábor
        • The first affiliated hospital of Zhengzhou university
        • Kontakt:
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Čína, 200011
        • Aktivní, ne nábor
        • Shanghai Ninth People's Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Čína
        • Nábor
        • West China Hospital, Sichuan University
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti budou do této studie zařazeni, pokud: 1) navštěvovali místa studie mezi 1. lednem 2019 a 31. prosincem 2022; 2) byli diagnostikováni s NF1 na základě konsenzu NIH NF1 (verze 1987 nebo verze 2021); a 3) nebyly diagnostikovány s jinými zhoubnými nádory od 2019.1.1 do 2022.12.31. Vzhledem k tomu, že tato studie byla přehledem grafů, neprobíhalo žádné systematické sledování. Sledování bylo založeno na individuálních potřebách pacientů, nebylo diktováno studií a lišilo se od člověka k člověku způsobem odrážejícím skutečnou klinickou praxi. Pacienti byli tedy sledováni až do konce dostupnosti dat, smrti nebo ztráty sledování, podle toho, co nastane dříve.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti, kteří navštěvovali studijní místa mezi 1. lednem 2019 a 31. prosincem 2022.
  2. Pacienti, u kterých byla diagnostikována NF1 (zaznamenáno s textem neurofibromatóza typu I) na základě konsenzu NF1 National Institutes of Health (NIH).

Kritéria vyloučení:

1. Pacienti v kombinaci s jinými zhoubnými nádory

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Určete procento pacientů s NF1, u ​​kterých se na počátku vyvinula PN.
Časové okno: 31. 12. 2022

Klinická diagnóza PN závisí především na klinických projevech a zobrazení pacientů s NF1. Povrchová PN má jasnou klinickou manifestaci. Vztahuje se k proliferaci buněk v nervové pochvě, která zahrnuje více nervových svazků, tvořících velkou visící hmotu s pigmentací kůže na povrchu. PN in vivo často nemá žádné významné klinické rysy a vyžaduje zobrazovací vyšetření, jako je MRI. Pacienti s diagnózou PN jsou v grafu evidováni s textem plexiformních neurofibromů.

Bude vypočteno procento pacientů s diagnózou PN se zobrazením a procento pacientů s diagnózou PN bez zobrazení.
31. 12. 2022

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Klinické charakteristiky NF1-PN:
Časové okno: 31. 12. 2022
Popište procento symptomatické NF1-PN na počátku.
31. 12. 2022
Progrese nádoru NF1-PN
Časové okno: 31. 12. 2022
Popište míru přežití NF1-PN 1 rok/2 roky/3 roky bez progrese (PFS).
31. 12. 2022
Schéma léčby NF1-PN:
Časové okno: 31. 12. 2022
Popište procento pacientů s NF1-PN, kteří podstoupili operace po datu indexu.
31. 12. 2022

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průzkumné koncové body:
Časové okno: 31. 12. 2022

Epidemiologické charakteristiky dalších projevů NF1:

Popište procento pacientů s NF1 s cNF na začátku studie.
31. 12. 2022

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shanghai Ninth People's Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. ledna 2019

Primární dokončení (Aktuální)

31. prosince 2022

Dokončení studie (Odhadovaný)

28. února 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. dubna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. dubna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

23. dubna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SH9H-2023-T378-1

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Neurofibromatóza 1

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Armenia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit