Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Ретроспективное исследование эпидемиологических характеристик китайских пациентов с НФ1 в реальном мире (ОБЕЩАНИЕ)

18 апреля 2024 г. обновлено: Shanghai Ninth People's Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University

Предыстория/обоснование: Нейрофиброматозом 1 типа (NF1) страдает примерно 1 из каждых 3000 человек во всем мире. Во всем мире у 30–50% пациентов с НФ1 развиваются плексиформные нейрофибромы (ПН), которые быстро растут в раннем детстве и могут вызывать уродство, двигательную дисфункцию, боль, дисфункцию дыхательных путей, нарушение зрения, а также дисфункцию мочевого пузыря и кишечника. Это системное заболевание налагает тяжелое психосоматическое и финансовое бремя на пациентов и лиц, осуществляющих уход за ними. У пациентов с НФ1 пожизненный риск развития МПНСТ на фоне ПН составляет от 8% до 13%. Средний возраст смерти, связанной с НФ1, был примерно на 20 лет ниже, чем для населения в целом. На сегодняшний день доступны ограниченные эпидемиологические и клинические данные о китайских пациентах с НФ1. Схема лечения китайских пациентов с NF1-PN также неизвестна.

Цели и гипотезы: Это описательное исследование без формальной гипотезы. Основная цель этого исследования — определение процента пациентов с НФ1, у которых развивается ПН. Вторичные цели этого исследования включают описание клинических характеристик, прогрессирования опухоли и схемы лечения NF1-PN. Исследовательская цель — изучение эпидемиологических характеристик других проявлений NF1.

Методы:

Дизайн исследования: Исследование представляет собой ретроспективное многоцентровое исследование с обзором диаграмм. Источник(и) данных: Все данные будут собраны CRF из стационарных и амбулаторных электронных медицинских карт в каждом исследовательском центре с 1 января 2019 г. по 31 декабря 2022 г.

Исследуемая популяция: в это исследование были включены пациенты, которые посещали места исследования в период с 1 января 2019 г. по 31 декабря 2022 г. и у которых был диагностирован НФ1. Статистический анализ: Данное исследование носит чисто описательный характер и не содержит каких-либо формальных гипотез.

Отсутствующие данные по базовым характеристикам будут оценены и рассмотрены как категориальная переменная с уровнем отсутствия. Все сообщаемые показатели будут суммированы в таблицах исследования. Точечные оценки и их 95%-ные доверительные интервалы будут представлены в окончательном анализе.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

2000

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Zhichao Wang
  • Номер телефона: +86 13816382311
  • Электронная почта: shmuwzc@163.com

Места учебы

  • Китай
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Китай
        • Рекрутинг
        • Xuanwu Hospital, Capital Medical University
        • Контакт:
          • Lei Zhang
          • Номер телефона: +86 13683139858
          • Электронная почта: zhanglei@xwhosp.org
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Китай
        • Рекрутинг
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
        • Контакт:
          • Jiping Shi
          • Номер телефона: +86 17758670856
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Китай
        • Рекрутинг
        • The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University
        • Контакт:
          • Minjing Chen
          • Номер телефона: +86 13673665337
          • Электронная почта: 1916833431@qq.com
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Китай, 200011
        • Активный, не рекрутирующий
        • Shanghai Ninth People's Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Китай
        • Рекрутинг
        • West China Hospital, Sichuan University
        • Контакт:
          • Yang Xiao
          • Номер телефона: +86 18884266797
          • Электронная почта: xiaoyang_angela@163.com

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациенты будут включены в это исследование, если они: 1) посетили места исследования в период с 1 января 2019 г. по 31 декабря 2022 г.; 2) у которых был диагностирован NF1 на основании консенсуса NIH NF1 (версия 1987 или версия 2021); 3) у них не было диагностировано других злокачественных опухолей с 1.1.2019 по 31.12.2022. Поскольку это исследование представляло собой обзор карт, систематического последующего наблюдения не проводилось. Последующее наблюдение основывалось на индивидуальных потребностях пациентов, не диктовалось исследованием и варьировалось от человека к человеку, отражая реальную клиническую практику. Таким образом, за пациентами наблюдали до конца доступности данных, смерти или прекращения наблюдения, в зависимости от того, что наступит раньше.

Описание

Критерии включения:

  1. Пациенты, посетившие места исследования в период с 1 января 2019 г. по 31 декабря 2022 г.
  2. Пациенты, у которых был диагностирован NF1 (записан с текстом нейрофиброматоз I типа) на основании консенсуса Национального института здравоохранения (NIH) NF1.

Критерий исключения:

1. Больные в сочетании с другими злокачественными опухолями.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Определите процент пациентов с НФ1, у которых развилась ПН на исходном уровне.
Временное ограничение: 2022.12.31

Клинический диагноз ПН в основном зависит от клинических проявлений и визуализации пациентов с НФ1. Поверхностный ПН имеет четкое клиническое проявление. Это относится к пролиферации клеток в нервной оболочке, которая включает в себя множественные нервные пучки, образующие большую висячую массу с пигментацией кожи на поверхности. ПН in vivo часто не имеет существенных клинических особенностей и требует визуализирующего обследования, например МРТ. Больных с диагнозом ПН записывают с текстом плексиформных нейрофибром в таблице.

Будет рассчитан процент пациентов с диагнозом ПН с помощью визуализации и процент пациентов с диагнозом ПН без визуализации.
2022.12.31

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Клинические характеристики NF1-PN:
Временное ограничение: 2022.12.31
Опишите процент симптоматического NF1-PN на исходном уровне.
2022.12.31
Прогрессирование опухоли NF1-PN
Временное ограничение: 2022.12.31
Опишите 1-летнюю/2-летнюю/3-летнюю выживаемость без прогрессирования (ВБП) при NF1-PN.
2022.12.31
Схема лечения NF1-PN:
Временное ограничение: 2022.12.31
Опишите процент пациентов с NF1-PN, перенесших операции после индексной даты.
2022.12.31

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Исследовательские конечные точки:
Временное ограничение: 2022.12.31

Эпидемиологическая характеристика других проявлений NF1:

Опишите процент пациентов с НФ1 с ХНФ на исходном уровне.
2022.12.31

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Shanghai Ninth People's Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 января 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

31 декабря 2022 г.

Завершение исследования (Оцененный)

28 февраля 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 апреля 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

18 апреля 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

23 апреля 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

23 апреля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

18 апреля 2024 г.

Последняя проверка

1 апреля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • SH9H-2023-T378-1

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться