Retrospektiivinen tutkimus kiinalaisten NF1-potilaiden epidemiologisista ominaisuuksista todellisessa maailmassa (PROMISE)
Tausta/perusteet: Tyypin 1 neurofibromatoosia (NF1) esiintyy noin yhdellä 3 000:sta ihmisestä maailmanlaajuisesti. Maailmanlaajuisesti 30–50 % NF1-potilaista kehittää pleksiformisia neurofibroomeja (PN), jotka kasvavat nopeasti varhaislapsuudessa ja voivat aiheuttaa muodonmuutoksia, motorisia toimintahäiriöitä, kipua, hengitysteiden toimintahäiriöitä, näkövammaa sekä virtsarakon ja suoliston toimintahäiriöitä. Tämä systeeminen sairaus aiheuttaa potilaille ja heidän hoitajilleen raskaan psykosomaattisen ja taloudellisen taakan. NF1-potilailla PN:stä kehittyneen MPNST:n elinikäinen riski on 8–13 %. NF1:een liittyvän kuoleman keski-ikä oli noin 20 vuotta alhaisempi kuin koko väestössä. Kiinalaisista NF1-potilaista on saatavilla rajoitetusti epidemiologisia ja kliinisiä tietoja. Ja kiinalaisten NF1-PN-potilaiden hoitomallia ei myöskään tunneta.
Tavoitteet ja hypoteesit: Se on kuvaava tutkimus ilman muodollista hypoteesia. Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on määrittää NF1-potilaiden prosenttiosuus, joille kehittyy PN. Tämän tutkimuksen toissijaisiin tavoitteisiin kuuluu NF1-PN:n kliinisten ominaisuuksien, kasvaimen etenemisen ja hoitomallin kuvaaminen. Tutkivana tavoitteena on tutkia muiden NF1:n ilmenemismuotojen epidemiologisia ominaisuuksia.
Menetelmät:
Tutkimuksen suunnittelu: Tutkimus on retrospektiivinen monikeskustutkimustutkimus. Tietolähteet: CRF kerää kaikki tiedot laitos- ja avohoidon sähköisistä potilaskertomuksista jokaisessa tutkimuspaikassa 1.1.2019–31.12.2022.
Tutkimuspopulaatio: Potilaat, jotka osallistuivat tutkimuskohteisiin 1. tammikuuta 2019 - 31. joulukuuta 2022 ja joilla oli diagnosoitu NF1, otettiin mukaan tähän tutkimukseen. Tilastollinen analyysi: Tämä tutkimus on puhtaasti kuvaava ilman muodollisia hypoteeseja.
Perusominaisuuksien puuttuvat tiedot arvioidaan ja käsitellään kategorisena muuttujana, jolla on puuttumisen taso. Kaikki raportoidut toimenpiteet esitetään yhteenvetona tutkimustaulukoissa. Pistearviot ja niiden 95 % CI:t esitetään lopullisissa analyyseissä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Zhichao Wang
- Puhelinnumero: +86 13816382311
- Sähköposti: shmuwzc@163.com
Opiskelupaikat
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Kiina
- Rekrytointi
- Xuanwu Hospital, Capital Medical University
-
Ottaa yhteyttä:
- Lei Zhang
- Puhelinnumero: +86 13683139858
- Sähköposti: zhanglei@xwhosp.org
-
-
Guangxi
-
Nanning, Guangxi, Kiina
- Rekrytointi
- The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
-
Ottaa yhteyttä:
- Jiping Shi
- Puhelinnumero: +86 17758670856
-
-
Henan
-
Zhengzhou, Henan, Kiina
- Rekrytointi
- The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University
-
Ottaa yhteyttä:
- Minjing Chen
- Puhelinnumero: +86 13673665337
- Sähköposti: 1916833431@qq.com
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Kiina, 200011
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Shanghai Ninth People's Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Kiina
- Rekrytointi
- West China Hospital, Sichuan University
-
Ottaa yhteyttä:
- Yang Xiao
- Puhelinnumero: +86 18884266797
- Sähköposti: xiaoyang_angela@163.com
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat, jotka ovat olleet tutkimuskohteissa 1.1.2019–31.12.2022.
- Potilaat, joilla diagnosoitiin NF1 (tallennettu tekstillä tyypin I neurofibromatoosi) National Institutes of Healthin (NIH) NF1-konsensuksen perusteella.
Poissulkemiskriteerit:
1. Potilaat yhdistettynä muihin pahanlaatuisiin kasvaimiin
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Määritä niiden NF1-potilaiden prosenttiosuus, joille PN kehittyi lähtötasolla.
Aikaikkuna: 31.12.2022
|
PN:n kliininen diagnoosi riippuu pääasiassa NF1-potilaiden kliinisistä oireista ja kuvantamisesta. Pinnallinen PN on selkeä kliininen ilmentymä. Se viittaa solujen lisääntymiseen hermotupen sisällä, johon liittyy useita hermoketjuja, jotka muodostavat suuren riippuvaisen massan, jonka pinnalla on ihopigmentaatiota. PN:llä in vivo ei usein ole merkittäviä kliinisiä piirteitä ja se vaatii kuvantamista, kuten MRI:tä. Potilaat, joilla on diagnosoitu PN, on merkitty kaavioon pleksiformisten neurofibroomien tekstillä. Lasketaan niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on diagnosoitu PN kuvantamalla ja niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on diagnosoitu PN ilman kuvantamista. |
31.12.2022
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
NF1-PN:n kliiniset ominaisuudet:
Aikaikkuna: 31.12.2022
|
Kuvaile oireisen NF1-PN:n prosenttiosuutta lähtötasolla.
|
31.12.2022
|
|
NF1-PN:n kasvaimen eteneminen
Aikaikkuna: 31.12.2022
|
Kuvaa NF1-PN:n 1 vuoden/2 vuoden/3 vuoden etenemisvapaa eloonjäämisaste (PFS).
|
31.12.2022
|
|
NF1-PN:n hoitokuvio:
Aikaikkuna: 31.12.2022
|
Kuvaile niiden NF1-PN-potilaiden prosenttiosuutta, joille tehtiin leikkauksia indeksipäivän jälkeen.
|
31.12.2022
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tutkivat päätepisteet:
Aikaikkuna: 31.12.2022
|
Muiden NF1-ilmiöiden epidemiologiset ominaisuudet: Kuvaa niiden NF1-potilaiden prosenttiosuus, joilla on cNF lähtötasolla. |
31.12.2022
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- Neoplasmat
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Kasvaimet, hermokudos
- Ääreishermoston sairaudet
- Hermoston kasvaimet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Neoplastiset oireyhtymät, perinnölliset
- Hermotupen kasvaimet
- Neurokutaaniset oireyhtymät
- Ääreishermoston kasvaimet
- Neurofibromatoosit
- Neurofibromatoosi 1
- Neurofibroma
- Neurofibrooma, pleksimuotoinen
Muut tutkimustunnusnumerot
- SH9H-2023-T378-1
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .