Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En retrospektiv undersøgelse af epidemiologiske karakteristika af kinesiske NF1-patienter i den virkelige verden (PROMISE)

18. april 2024 opdateret af: Shanghai Ninth People's Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University

Baggrund/Rationale: Neurofibromatose type 1 (NF1) rammer omkring 1 ud af hver 3000 mennesker verden over. Globalt vil 30~50% NF1-patienter udvikle plexiforme neurofibromer (PN'er), som vokser hurtigt i den tidlige barndom og kan forårsage vansiring, motorisk dysfunktion, smerter, luftvejsdysfunktion, synsnedsættelse og blære- og tarmdysfunktion. Denne systemiske sygdom pålægger patienter og deres pårørende en stor psykosomatisk og økonomisk byrde. Hos NF1-patienter er livstidsrisikoen for MPNST udviklet fra PN 8 % til 13 %. Gennemsnitsalderen for NF1-associeret død var ca. 20 år lavere end for den generelle befolkning. Begrænsede epidemiologiske og kliniske data fra kinesiske NF1-patienter er tilgængelige til dato. Og behandlingsmønsteret for kinesiske NF1-PN-patienter er heller ikke kendt.

Mål og hypoteser: Det er en beskrivende undersøgelse uden formel hypotese. Det primære formål med denne undersøgelse er at bestemme procentdelen af ​​NF1-patienter, der udvikler PN. De sekundære mål for denne undersøgelse inkluderer at beskrive de kliniske karakteristika, tumorprogression og behandlingsmønster af NF1-PN. Det sonderende mål er at udforske de epidemiologiske karakteristika af andre NF1-manifestationer.

Metoder:

Undersøgelsesdesign: Undersøgelsen er et retrospektivt multicenter diagramgennemgangsstudie. Datakilde(r): Alle data vil blive indsamlet af CRF fra indlagte og ambulante elektroniske lægejournaler på hvert undersøgelsessted fra 1. januar 2019 til 31. december 2022.

Undersøgelsespopulation: Patienter, der deltog i undersøgelsesstederne mellem 1. januar 2019 - 31. december 2022 og blev diagnosticeret med NF1, blev inkluderet i denne undersøgelse. Statistisk analyse: Denne undersøgelse er rent beskrivende uden nogen formelle hypoteser.

Manglende data for baseline-karakteristika vil blive vurderet og behandlet som en kategorisk variabel med et niveau for manglende. Alle rapporterede mål vil blive opsummeret i undersøgelsestabellerne. Punktestimater og deres 95 % CI'er vil blive præsenteret i de endelige analyser.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

2000

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Zhichao Wang
  • Telefonnummer: +86 13816382311
  • E-mail: shmuwzc@163.com

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina
        • Rekruttering
        • Xuanwu Hospital, Capital Medical University
        • Kontakt:
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Kina
        • Rekruttering
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
        • Kontakt:
          • Jiping Shi
          • Telefonnummer: +86 17758670856
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Kina
        • Rekruttering
        • The first affiliated hospital of Zhengzhou university
        • Kontakt:
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kina, 200011
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Shanghai Ninth People's Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina
        • Rekruttering
        • West China Hospital, Sichuan University
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter vil blive inkluderet i denne undersøgelse, hvis de: 1) deltog i undersøgelsesstederne mellem 1. januar 2019 og 31. december 2022; 2) blev diagnosticeret med NF1 baseret på NIH NF1-konsensus (version 1987 eller version 2021); og 3) blev ikke diagnosticeret med andre ondartede tumorer fra 2019.1.1 til 2022.12.31. Da denne undersøgelse var en diagramgennemgang, var der ingen systematisk opfølgning. Opfølgningen var baseret på individuelle patientbehov, blev ikke dikteret af undersøgelsen og varierede fra person til person på en måde, der afspejlede reel klinisk praksis. Patienterne blev således fulgt op indtil slutningen af ​​datatilgængelighed, død eller tab af opfølgning, alt efter hvad der kommer først.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienter, der deltog i undersøgelsesstederne mellem 1. januar 2019 og 31. december 2022.
  2. Patienter, der blev diagnosticeret med NF1 (registreret med teksten om type I neurofibromatosis) baseret på National Institutes of Health (NIH) NF1-konsensus.

Ekskluderingskriterier:

1. Patienter kombineret med andre ondartede tumorer

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Bestem procentdelen af ​​NF1-patienter udviklet PN ved baseline.
Tidsramme: 2022.12.31

Den kliniske diagnose af PN afhænger hovedsageligt af de kliniske manifestationer og billeddannelse af NF1-patienter. Overfladisk PN har en klar klinisk manifestation. Det refererer til en spredning af celler i nerveskeden, som involverer flere nervefascikler, der danner en stor hængende masse med hudpigmentering på overfladen. PN in vivo har ofte ingen signifikante kliniske træk og kræver billeddiagnostisk undersøgelse, som MR. Patienter diagnosticeret med PN optages med teksten af ​​plexiforme neurofibromer i diagrammet.

Procentdelen af ​​patienter diagnosticeret med PN med billeddiagnostik og procentdelen af ​​patienter diagnosticeret med PN uden billeddiagnostik vil blive beregnet.
2022.12.31

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kliniske karakteristika af NF1-PN:
Tidsramme: 2022.12.31
Beskriv procentdelen af ​​symptomatisk NF1-PN ved baseline.
2022.12.31
Tumorprogression af NF1-PN
Tidsramme: 2022.12.31
Beskriv 1-år/2-år/3-års progressionsfri overlevelse (PFS) for NF1-PN.
2022.12.31
Behandlingsmønster for NF1-PN:
Tidsramme: 2022.12.31
Beskriv procentdelen af ​​NF1-PN-patienter, der gennemgik operationer efter indeksdato.
2022.12.31

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
De udforskende endepunkter:
Tidsramme: 2022.12.31

Epidemiologiske karakteristika for andre NF1-manifestationer:

Beskriv procentdelen af ​​NF1-patienter med cNF ved baseline.
2022.12.31

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Shanghai Ninth People's Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. januar 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. december 2022

Studieafslutning (Anslået)

28. februar 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. april 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. april 2024

Først opslået (Faktiske)

23. april 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SH9H-2023-T378-1

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Neurofibromatose 1

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ecuador

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner