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Une étude rétrospective sur les caractéristiques épidémiologiques des patients chinois NF1 dans le monde réel (PROMISE)

18 avril 2024 mis à jour par: Shanghai Ninth People's Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University

Contexte/justification : La neurofibromatose de type 1 (NF1) touche environ 1 personne sur 3 000 dans le monde. À l'échelle mondiale, 30 à 50 % des patients atteints de NF1 développeront des neurofibromes plexiformes (NP), qui se développent rapidement dans la petite enfance et peuvent provoquer une défiguration, un dysfonctionnement moteur, des douleurs, un dysfonctionnement des voies respiratoires, une déficience visuelle et un dysfonctionnement de la vessie et de l'intestin. Cette maladie systémique impose un lourd fardeau psychosomatique et financier aux patients et à leurs soignants. Chez les patients NF1, le risque à vie de MPNST développé à partir d'une NP est de 8 % à 13 %. L'âge moyen des décès associés à la NF1 était environ 20 ans inférieur à celui de la population générale. Des données épidémiologiques et cliniques limitées sur les patients chinois atteints de NF1 sont disponibles à ce jour. Et le modèle de traitement des patients chinois NF1-PN est également inconnu.

Objectifs et hypothèses : Il s'agit d'une étude descriptive sans hypothèse formelle. L'objectif principal de cette étude est de déterminer le pourcentage de patients NF1 qui développent une NP. Les objectifs secondaires de cette étude comprennent la description des caractéristiques cliniques, de la progression tumorale et du schéma de traitement du NF1-PN. L'objectif exploratoire est d'explorer les caractéristiques épidémiologiques d'autres manifestations de la NF1.

Méthodes :

Conception de l'étude : L'étude est une étude rétrospective multicentrique d'examen des dossiers. Source(s) de données : Toutes les données seront collectées par le CRF à partir des dossiers médicaux électroniques des patients hospitalisés et ambulatoires dans chaque site d'étude du 1er janvier 2019 au 31 décembre 2022.

Population étudiée : Les patients qui ont fréquenté les sites d'étude entre le 1er janvier 2019 et le 31 décembre 2022 et qui ont reçu un diagnostic de NF1 ont été inclus dans cette étude. Analyse statistique : Cette étude est purement descriptive sans aucune hypothèse formelle.

Les données manquantes pour les caractéristiques de base seront évaluées et traitées comme une variable catégorielle avec un niveau de manque. Toutes les mesures rapportées seront résumées dans les tableaux d'étude. Les estimations ponctuelles et leurs IC à 95 % seront présentés dans les analyses finales.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

2000

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Zhichao Wang
  • Numéro de téléphone: +86 13816382311
  • E-mail: shmuwzc@163.com

Lieux d'étude

  • Chine
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Chine
        • Recrutement
        • Xuanwu Hospital, Capital Medical University
        • Contact:
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Chine
        • Recrutement
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
        • Contact:
          • Jiping Shi
          • Numéro de téléphone: +86 17758670856
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Chine
        • Recrutement
        • The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University
        • Contact:
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Chine, 200011
        • Actif, ne recrute pas
        • Shanghai Ninth People's Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Chine
        • Recrutement
        • West China Hospital, Sichuan University
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Les patients seront inclus dans cette étude s'ils : 1) ont fréquenté les sites d'étude entre le 1er janvier 2019 et le 31 décembre 2022 ; 2) ont reçu un diagnostic de NF1 sur la base du consensus NIH NF1 (version 1987 ou version 2021) ; et 3) n’ont pas reçu de diagnostic d’autres tumeurs malignes du 2019.1.1 au 2022.12.31. Comme cette étude était une revue de dossiers, il n’y a pas eu de suivi systématique. Le suivi était basé sur les besoins individuels des patients, n'était pas dicté par l'étude et variait d'une personne à l'autre d'une manière reflétant la pratique clinique réelle. Ainsi, les patients ont été suivis jusqu'à la fin de la disponibilité des données, jusqu'au décès ou à la perte de suivi, selon la première éventualité.

La description

Critère d'intégration:

  1. Patients ayant fréquenté les sites d'étude entre le 1er janvier 2019 et le 31 décembre 2022.
  2. Patients ayant reçu un diagnostic de NF1 (enregistré avec le texte de neurofibromatose de type I) sur la base du consensus NF1 des National Institutes of Health (NIH).

Critère d'exclusion:

1. Patients associés à d'autres tumeurs malignes

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Déterminer le pourcentage de patients NF1 ayant développé une NP au départ.
Délai: 2022.12.31

Le diagnostic clinique de la NP dépend principalement des manifestations cliniques et de l'imagerie des patients NF1. La NP superficielle a une manifestation clinique claire. Il fait référence à une prolifération de cellules dans la gaine nerveuse qui implique plusieurs fascicules nerveux, formant une grande masse pendante avec une pigmentation cutanée à la surface. La NP in vivo ne présente souvent aucune caractéristique clinique significative et nécessite un examen d'imagerie, comme l'IRM. Les patients diagnostiqués avec une NP sont enregistrés avec le texte des neurofibromes plexiformes dans le dossier.

Le pourcentage de patients diagnostiqués avec PN avec imagerie et le pourcentage de patients diagnostiqués avec PN sans imagerie seront calculés.
2022.12.31

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Caractéristiques cliniques de NF1-PN :
Délai: 2022.12.31
Décrivez le pourcentage de NF1-PN symptomatique au départ.
2022.12.31
Progression tumorale de NF1-PN
Délai: 2022.12.31
Décrire le taux de survie sans progression (SSP) à 1 an/2 ans/3 ans de NF1-PN.
2022.12.31
Schéma de traitement de NF1-PN :
Délai: 2022.12.31
Décrivez le pourcentage de patients NF1-PN ayant subi une intervention chirurgicale après la date d'indexation.
2022.12.31

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Les critères exploratoires :
Délai: 2022.12.31

Caractéristiques épidémiologiques des autres manifestations de la NF1 :

Décrire le pourcentage de patients NF1 atteints de cNF au départ.
2022.12.31

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Shanghai Ninth People's Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 janvier 2019

Achèvement primaire (Réel)

31 décembre 2022

Achèvement de l'étude (Estimé)

28 février 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 avril 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 avril 2024

Première publication (Réel)

23 avril 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

23 avril 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 avril 2024

Dernière vérification

1 avril 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SH9H-2023-T378-1

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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