Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En retrospektiv studie om epidemiologiska egenskaper hos kinesiska NF1-patienter i den verkliga världen (LOFTE)

18 april 2024 uppdaterad av: Shanghai Ninth People's Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University

Bakgrund/motiv: Neurofibromatos typ 1 (NF1) drabbar cirka 1 av 3000 människor världen över. Globalt kommer 30~50% NF1-patienter att utveckla plexiforma neurofibromer (PN), som växer snabbt i tidig barndom och kan orsaka vanställdhet, motorisk dysfunktion, smärta, luftvägsdysfunktion, synnedsättning och urinblåsa och tarmdysfunktion. Denna systemiska sjukdom lägger en tung psykosomatisk och ekonomisk börda på patienter och deras vårdgivare. Hos NF1-patienter är livstidsrisken för MPNST utvecklad från PN 8 % till 13 %. Medelåldern för NF1-associerad död var cirka 20 år lägre än för den allmänna befolkningen. Begränsade epidemiologiska och kliniska data från kinesiska NF1-patienter är tillgängliga hittills. Och behandlingsmönstret för kinesiska NF1-PN-patienter är också okänt.

Mål och hypoteser: Det är en beskrivande studie utan formell hypotes. Det primära syftet med denna studie är att bestämma andelen NF1-patienter som utvecklar PN. De sekundära målen för denna studie inkluderar att beskriva de kliniska egenskaperna, tumörprogression och behandlingsmönster för NF1-PN. Det explorativa målet är att utforska de epidemiologiska egenskaperna hos andra NF1-manifestationer.

Metoder:

Studiedesign: Studien är en retrospektiv multi-center diagram granskning studie. Datakälla(r): All data kommer att samlas in av CRF från elektroniska journaler för slutenvård och öppenvård på varje studieplats från 1 januari 2019 till 31 december 2022.

Studiepopulation: Patienter som besökte studieplatserna mellan 1 januari 2019 - 31 december 2022 och som diagnostiserades med NF1 inkluderades i denna studie. Statistisk analys: Denna studie är rent beskrivande utan några formella hypoteser.

Saknade data för baslinjeegenskaper kommer att bedömas och åtgärdas som en kategorisk variabel med en nivå för saknad. Alla rapporterade åtgärder kommer att sammanfattas i studietabellerna. Punktuppskattningar och deras 95 % CI kommer att presenteras i de slutliga analyserna.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

2000

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

  • Namn: Zhichao Wang
  • Telefonnummer: +86 13816382311
  • E-post: shmuwzc@163.com

Studieorter

  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina
        • Rekrytering
        • Xuanwu Hospital, Capital Medical University
        • Kontakt:
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Kina
        • Rekrytering
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
        • Kontakt:
          • Jiping Shi
          • Telefonnummer: +86 17758670856
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Kina
        • Rekrytering
        • The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University
        • Kontakt:
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kina, 200011
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Shanghai Ninth People's Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina
        • Rekrytering
        • West China Hospital, Sichuan University
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Patienter kommer att inkluderas i denna studie om de: 1) besökte studieplatserna mellan 1 januari 2019 och 31 december 2022; 2) diagnostiserades med NF1 baserat på NIH NF1-konsensus (version 1987 eller version 2021); och 3) inte diagnostiserades med andra maligna tumörer från 2019.1.1 till 2022.12.31. Eftersom denna studie var en kartöversikt gjordes ingen systematisk uppföljning. Uppföljningen baserades på individuella patientbehov, dikterades inte av studien och varierade från person till person på ett sätt som återspeglade verklig klinisk praxis. Således följdes patienterna upp till slutet av datatillgänglighet, dödsfall eller förlust av uppföljning, beroende på vad som inträffar först.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Patienter som besökte studieplatserna mellan 1 januari 2019 och 31 december 2022.
  2. Patienter som diagnostiserades med NF1 (registrerat med texten om typ I neurofibromatosis) baserat på National Institutes of Health (NIH) NF1-konsensus.

Exklusions kriterier:

1. Patienter i kombination med andra maligna tumörer

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Bestäm andelen NF1-patienter som utvecklade PN vid baslinjen.
Tidsram: 2022.12.31

Den kliniska diagnosen av PN beror huvudsakligen på de kliniska manifestationerna och avbildningen av NF1-patienter. Ytlig PN har en tydlig klinisk manifestation. Det hänvisar till en proliferation av celler i nervskidan som involverar flera nervfasciklar, som bildar en stor hängande massa med hudpigmentering på ytan. PN in vivo har ofta inga signifikanta kliniska egenskaper och kräver avbildningsundersökning, som MRT. Patienter som diagnostiserats med PN registreras med texten för plexiforma neurofibromer i diagrammet.

Andelen patienter som diagnostiserats med PN med bildbehandling och andelen patienter som diagnostiserats med PN utan bildbehandling kommer att beräknas.
2022.12.31

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Kliniska egenskaper hos NF1-PN:
Tidsram: 2022.12.31
Beskriv procentandelen symtomatisk NF1-PN vid baslinjen.
2022.12.31
Tumörprogression av NF1-PN
Tidsram: 2022.12.31
Beskriv 1-år/2-år/3-års progressionsfri överlevnad (PFS) för NF1-PN.
2022.12.31
Behandlingsmönster för NF1-PN:
Tidsram: 2022.12.31
Beskriv andelen NF1-PN-patienter som genomgick operationer efter indexdatum.
2022.12.31

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
De utforskande slutpunkterna:
Tidsram: 2022.12.31

Epidemiologiska egenskaper hos andra NF1-manifestationer:

Beskriv andelen NF1-patienter med cNF vid baslinjen.
2022.12.31

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Shanghai Ninth People's Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 januari 2019

Primärt slutförande (Faktisk)

31 december 2022

Avslutad studie (Beräknad)

28 februari 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 april 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 april 2024

Första postat (Faktisk)

23 april 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

23 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 april 2024

Senast verifierad

1 april 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • SH9H-2023-T378-1

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera