Um estudo retrospectivo sobre características epidemiológicas de pacientes chineses com NF1 no mundo real (PROMISE)
Antecedentes/Justificativa: A neurofibromatose tipo 1 (NF1) afeta cerca de 1 em cada 3.000 pessoas em todo o mundo. Globalmente, 30-50% dos pacientes com NF1 desenvolverão neurofibromas plexiformes (NPs), que crescem rapidamente na primeira infância e podem causar desfiguração, disfunção motora, dor, disfunção das vias aéreas, deficiência visual e disfunção da bexiga e do intestino. Esta doença sistêmica impõe um pesado fardo psicossomático e financeiro aos pacientes e seus cuidadores. Em pacientes com NF1, o risco ao longo da vida de MPNST desenvolvido a partir de NP é de 8% a 13%. A idade média para a morte associada à NF1 foi aproximadamente 20 anos inferior à da população em geral. Dados epidemiológicos e clínicos limitados de pacientes chineses com NF1 estão disponíveis até o momento. E o padrão de tratamento dos pacientes chineses com NF1-PN também é desconhecido.
Objetivos e Hipóteses: Trata-se de um estudo descritivo sem hipóteses formais. O objetivo principal deste estudo é determinar a porcentagem de pacientes com NF1 que desenvolvem NP. Os objetivos secundários deste estudo incluem a descrição das características clínicas, progressão tumoral e padrão de tratamento de NF1-PN. O objetivo exploratório é explorar as características epidemiológicas de outras manifestações da NF1.
Métodos:
Desenho do estudo: O estudo é um estudo retrospectivo de revisão de prontuários multicêntricos. Fonte(s) de dados: Todos os dados serão coletados pelo CRF de registros médicos eletrônicos de pacientes internados e ambulatoriais em todos os locais de estudo de 1º de janeiro de 2019 a 31 de dezembro de 2022.
População do estudo: Pacientes que compareceram aos locais do estudo entre 1º de janeiro de 2019 e 31 de dezembro de 2022 e foram diagnosticados com NF1 foram incluídos neste estudo. Análise Estatística: Este estudo é puramente descritivo, sem quaisquer hipóteses formais.
Os dados faltantes para as características da linha de base serão avaliados e tratados como uma variável categórica com um nível de falta. Todas as medidas relatadas serão resumidas nas tabelas do estudo. As estimativas pontuais e seus IC95% serão apresentados nas análises finais.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Zhichao Wang
- Número de telefone: +86 13816382311
- E-mail: shmuwzc@163.com
Locais de estudo
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Beijing
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Beijing, Beijing, China
- Recrutamento
- Xuanwu Hospital, Capital Medical University
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Contato:
- Lei Zhang
- Número de telefone: +86 13683139858
- E-mail: zhanglei@xwhosp.org
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Guangxi
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Nanning, Guangxi, China
- Recrutamento
- The first affiliated hospital of Guangxi Medical University
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Contato:
- Jiping Shi
- Número de telefone: +86 17758670856
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Henan
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Zhengzhou, Henan, China
- Recrutamento
- The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University
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Contato:
- Minjing Chen
- Número de telefone: +86 13673665337
- E-mail: 1916833431@qq.com
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Shanghai
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Shanghai, Shanghai, China, 200011
- Ativo, não recrutando
- Shanghai Ninth People's Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
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Sichuan
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Chengdu, Sichuan, China
- Recrutamento
- West China Hospital, Sichuan University
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Contato:
- Yang Xiao
- Número de telefone: +86 18884266797
- E-mail: xiaoyang_angela@163.com
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes que compareceram aos locais do estudo entre 1º de janeiro de 2019 e 31 de dezembro de 2022.
- Pacientes que foram diagnosticados com NF1 (registrados com o texto de neurofibromatose tipo I) com base no consenso NF1 do National Institutes of Health (NIH).
Critério de exclusão:
1. Pacientes combinados com outros tumores malignos
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Determine a porcentagem de pacientes com NF1 que desenvolveram PN no início do estudo.
Prazo: 31/12/2022
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O diagnóstico clínico da NP depende principalmente das manifestações clínicas e de imagem dos pacientes com NF1. A PN superficial tem uma manifestação clínica clara. Refere-se a uma proliferação de células na bainha nervosa que envolve múltiplos fascículos nervosos, formando uma grande massa pendular com pigmentação da pele na superfície. A NP in vivo muitas vezes não apresenta características clínicas significativas e requer exames de imagem, como a ressonância magnética. Pacientes com diagnóstico de NP são registrados com o texto dos neurofibromas plexiformes no prontuário. Será calculada a porcentagem de pacientes com diagnóstico de NP com exames de imagem e a porcentagem de pacientes com diagnóstico de NP sem exames de imagem. |
31/12/2022
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Características clínicas da NF1-PN:
Prazo: 31/12/2022
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Descreva a porcentagem de NF1-PN sintomática na linha de base.
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31/12/2022
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Progressão tumoral de NF1-PN
Prazo: 31/12/2022
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Descrever a taxa de sobrevida livre de progressão (PFS) de 1 ano/2 anos/3 anos de NF1-PN.
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31/12/2022
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Padrão de tratamento de NF1-PN:
Prazo: 31/12/2022
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Descrever a porcentagem de pacientes com NF1-PN submetidos a cirurgias após a data índice.
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31/12/2022
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Os pontos finais exploratórios:
Prazo: 31/12/2022
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Características epidemiológicas de outras manifestações da NF1: Descreva a porcentagem de pacientes com NF1 com NFc no início do estudo. |
31/12/2022
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Colaboradores e Investigadores
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Neoplasias
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Neurodegenerativas
- Neoplasias, Tecido Nervoso
- Doenças do Sistema Nervoso Periférico
- Neoplasias do Sistema Nervoso
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Síndromes Neoplásicas Hereditárias
- Neoplasias da Bainha Nervosa
- Síndromes Neurocutâneas
- Neoplasias do Sistema Nervoso Periférico
- Neurofibromatoses
- Neurofibromatose 1
- Neurofibroma
- Neurofibroma Plexiforme
Outros números de identificação do estudo
- SH9H-2023-T378-1
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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