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Uno studio retrospettivo sulle caratteristiche epidemiologiche dei pazienti cinesi con NF1 nel mondo reale (PROMISE)

18 aprile 2024 aggiornato da: Shanghai Ninth People's Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University

Contesto/Motivazione: la neurofibromatosi di tipo 1 (NF1) colpisce circa 1 persona su 3000 in tutto il mondo. A livello globale, il 30-50% dei pazienti con NF1 svilupperà neurofibromi plessiformi (PN), che crescono rapidamente nella prima infanzia e possono causare deturpazione, disfunzione motoria, dolore, disfunzione delle vie aeree, deficit visivo e disfunzione della vescica e dell'intestino. Questa malattia sistemica impone un pesante fardello psicosomatico e finanziario ai pazienti e a chi li assiste. Nei pazienti con NF1, il rischio nel corso della vita di MPNST sviluppato dalla PN varia dall'8% al 13%. L’età media per la morte associata a NF1 era di circa 20 anni inferiore a quella della popolazione generale. Ad oggi sono disponibili dati epidemiologici e clinici limitati sui pazienti cinesi con NF1. E anche il modello di trattamento dei pazienti cinesi con NF1-PN è sconosciuto.

Obiettivi e ipotesi: è uno studio descrittivo senza ipotesi formali. L'obiettivo primario di questo studio è determinare la percentuale di pazienti con NF1 che sviluppano PN. Gli obiettivi secondari di questo studio includono la descrizione delle caratteristiche cliniche, della progressione del tumore e del modello di trattamento di NF1-PN. L'obiettivo esplorativo è esplorare le caratteristiche epidemiologiche di altre manifestazioni di NF1.

Metodi:

Disegno dello studio: lo studio è uno studio retrospettivo di revisione di grafici multicentrici. Fonte(i) dei dati: tutti i dati saranno raccolti da CRF dalle cartelle cliniche elettroniche ospedaliere e ambulatoriali in ogni sito di studio dal 1 gennaio 2019 al 31 dicembre 2022.

Popolazione in studio: in questo studio sono stati inclusi i pazienti che hanno frequentato i centri di studio tra il 1 gennaio 2019 e il 31 dicembre 2022 e a cui è stata diagnosticata la NF1. Analisi statistica: questo studio è puramente descrittivo senza alcuna ipotesi formale.

I dati mancanti per le caratteristiche di base saranno valutati e affrontati come una variabile categoriale con un livello di mancanza. Tutte le misure riportate saranno riassunte nelle tabelle di studio. Le stime puntuali e i relativi IC al 95% verranno presentati nelle analisi finali.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

2000

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Zhichao Wang
  • Numero di telefono: +86 13816382311
  • Email: shmuwzc@163.com

Luoghi di studio

  • Cina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Cina
        • Reclutamento
        • Xuanwu Hospital, Capital Medical University
        • Contatto:
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Cina
        • Reclutamento
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
        • Contatto:
          • Jiping Shi
          • Numero di telefono: +86 17758670856
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Cina
        • Reclutamento
        • The first affiliated hospital of Zhengzhou university
        • Contatto:
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Cina, 200011
        • Attivo, non reclutante
        • Shanghai Ninth People's Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Cina
        • Reclutamento
        • West China Hospital, Sichuan University
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

I pazienti saranno inclusi in questo studio se: 1) hanno frequentato i centri di studio tra il 1 gennaio 2019 e il 31 dicembre 2022; 2) è stata diagnosticata la NF1 sulla base del consenso NIH NF1 (versione 1987 o versione 2021); e 3) non sono stati diagnosticati altri tumori maligni dal 1.1.2019 al 31.12.2022. Poiché questo studio era una revisione delle cartelle cliniche, non è stato effettuato alcun follow-up sistematico. Il follow-up si basava sulle esigenze individuali del paziente, non era dettato dallo studio e variava da persona a persona in modo da riflettere la pratica clinica reale. Pertanto, i pazienti sono stati seguiti fino alla fine della disponibilità dei dati, alla morte o alla perdita del follow-up, a seconda di quale evento si verifica per primo.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti che hanno frequentato i centri di studio tra il 1 gennaio 2019 e il 31 dicembre 2022.
  2. Pazienti a cui è stata diagnosticata la NF1 (registrata con il testo della neurofibromatosi di tipo I) sulla base del consenso NF1 del National Institutes of Health (NIH).

Criteri di esclusione:

1. Pazienti combinati con altri tumori maligni

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Determinare la percentuale di pazienti con NF1 che hanno sviluppato PN al basale.
Lasso di tempo: 31.12.2022

La diagnosi clinica di PN dipende principalmente dalle manifestazioni cliniche e dall'imaging dei pazienti con NF1. La PN superficiale ha una chiara manifestazione clinica. Si riferisce ad una proliferazione di cellule nella guaina nervosa che coinvolge più fasci nervosi, formando una grande massa pendula con pigmentazione cutanea sulla superficie. La NP in vivo spesso non presenta caratteristiche cliniche significative e richiede un esame per immagini, come la risonanza magnetica. I pazienti con diagnosi di PN vengono registrati con il testo dei neurofibromi plessiformi nella tabella.

Verranno calcolate la percentuale di pazienti con diagnosi di PN con imaging e la percentuale di pazienti con diagnosi di PN senza imaging.
31.12.2022

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Caratteristiche cliniche di NF1-PN:
Lasso di tempo: 31.12.2022
Descrivere la percentuale di NF1-PN sintomatica al basale.
31.12.2022
Progressione tumorale di NF1-PN
Lasso di tempo: 31.12.2022
Descrivere il tasso di sopravvivenza libera da progressione (PFS) a 1 anno/2 anni/3 anni di NF1-PN.
31.12.2022
Modello di trattamento di NF1-PN:
Lasso di tempo: 31.12.2022
Descrivere la percentuale di pazienti con NF1-PN sottoposti a intervento chirurgico dopo la data indice.
31.12.2022

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Gli endpoint esplorativi:
Lasso di tempo: 31.12.2022

Caratteristiche epidemiologiche di altre manifestazioni di NF1:

Descrivere la percentuale di pazienti con NF1 con cNF al basale.
31.12.2022

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Shanghai Ninth People's Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 gennaio 2019

Completamento primario (Effettivo)

31 dicembre 2022

Completamento dello studio (Stimato)

28 febbraio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 aprile 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 aprile 2024

Primo Inserito (Effettivo)

23 aprile 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SH9H-2023-T378-1

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Neurofibromatosi 1

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