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现实世界中中国 NF1 患者流行病学特征的回顾性研究（PROMISE）

2024年4月18日 更新者：Shanghai Ninth People's Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University

背景/基本原理：全球每 3000 人中约有 1 人患有 1 型神经纤维瘤病 (NF1)。 全球范围内，30~50%的NF1患者会出现丛状神经纤维瘤（PNs），该瘤在儿童早期生长迅速，可导致毁容、运动功能障碍、疼痛、气道功能障碍、视力障碍以及膀胱和肠道功能障碍。 这种全身性疾病给患者及其护理人员带来沉重的身心和经济负担。 在 NF1 患者中，由 PN 发展为 MPNST 的终生风险为 8% 至 13%。 NF1 相关死亡的平均年龄比一般人群低约 20 岁。 迄今为止，中国 NF1 患者的流行病学和临床数据有限。 中国NF1-PN患者的治疗模式也尚不清楚。

目标和假设：这是一项没有正式假设的描述性研究。 本研究的主要目的是确定发生 PN 的 NF1 患者的百分比。 本研究的次要目标包括描述 NF1-PN 的临床特征、肿瘤进展和治疗模式。 探索性目标是探索其他 NF1 表现的流行病学特征。

方法：

研究设计：该研究是一项回顾性多中心图表审查研究。 数据来源：所有数据均由CRF从2019年1月1日至2022年12月31日各研究中心的住院和门诊电子病历中收集。

研究人群：本研究包括2019年1月1日至2022年12月31日期间到过研究中心并被诊断患有 NF1 的患者。 统计分析：本研究纯粹是描述性的，没有任何正式的假设。

基线特征的缺失数据将作为具有缺失水平的分类变量进行评估和处理。 所有报告的措施将总结在研究表中。 点估计及其 95% CI 将在最终分析中呈现。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

2000

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

  • 姓名：Zhichao Wang
  • 电话号码：+86 13816382311
  • 邮箱：shmuwzc@163.com

学习地点

  • 中国
    • Beijing
      • Beijing、Beijing、中国
        • 招聘中
        • Xuanwu Hospital, Capital Medical University
        • 接触：
    • Guangxi
      • Nanning、Guangxi、中国
        • 招聘中
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
        • 接触：
          • Jiping Shi
          • 电话号码：+86 17758670856
    • Henan
      • Zhengzhou、Henan、中国
        • 招聘中
        • The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University
        • 接触：
    • Shanghai
      • Shanghai、Shanghai、中国、200011
        • 主动，不招人
        • Shanghai Ninth People's Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
    • Sichuan
      • Chengdu、Sichuan、中国
        • 招聘中
        • West China Hospital, Sichuan University
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

如果患者符合以下条件，则将被纳入本研究： 1) 在 2019 年 1 月 1 日至 2022 年 12 月 31 日期间参加过研究中心； 2) 根据 NIH NF1 共识（1987 版或 2021 版）诊断为 NF1； 3）2019年1月1日至2022年12月31日期间未诊断出患有其他恶性肿瘤。 由于这项研究是图表审查，因此没有系统的随访。 随访基于个体患者的需求，并非由研究决定，并且因人而异，反映了真实的临床实践。 因此，对患者进行随访直至数据可用结束、死亡或失访，以先发生者为准。

描述

纳入标准：

  1. 2019年1月1日至2022年12月31日期间到过研究中心的患者。
  2. 根据美国国立卫生研究院（NIH）NF1共识诊断为NF1（以I型神经纤维瘤病文字记录）的患者。

排除标准：

1.合并其他恶性肿瘤的患者

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
确定 NF1 患者在基线时出现 PN 的百分比。
大体时间：2022年12月31日

PN的临床诊断主要依赖于NF1患者的临床表现和影像学表现。 浅表性PN有明显的临床表现。 是指神经鞘内细胞增生，累及多个神经束，形成一个大的下垂肿块，表面有皮肤色素沉着。 体内 PN 通常没有明显的临床特征，需要进行影像学检查，如 MRI。 诊断为 PN 的患者在图表中记录有丛状神经纤维瘤的文本。

将计算通过影像学诊断为 PN 的患者百分比和未经影像学诊断为 PN 的患者百分比。
2022年12月31日

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
NF1-PN的临床特征：
大体时间：2022年12月31日
描述基线时有症状 NF1-PN 的百分比。
2022年12月31日
NF1-PN 的肿瘤进展
大体时间：2022年12月31日
描述 NF1-PN 的 1 年/2 年/3 年无进展生存率 (PFS)。
2022年12月31日
NF1-PN的治疗模式：
大体时间：2022年12月31日
描述 NF1-PN 患者在索引日期后接受手术的百分比。
2022年12月31日

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
探索性终点：
大体时间：2022年12月31日

其他 NF1 表现的流行病学特征：

描述基线时患有 cNF 的 NF1 患者的百分比。
2022年12月31日

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Shanghai Ninth People's Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2019年1月1日

初级完成 (实际的)

2022年12月31日

研究完成 (估计的)

2025年2月28日

研究注册日期

首次提交

2024年4月18日

首先提交符合 QC 标准的

2024年4月18日

首次发布 (实际的)

2024年4月23日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年4月23日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年4月18日

最后验证

2024年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • SH9H-2023-T378-1

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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