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실제 세계에서 중국인 NF1 환자의 역학적 특성에 관한 후향적 연구(PROMISE)

2024년 4월 18일 업데이트: Shanghai Ninth People's Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University

배경/근거: 신경섬유종증 1형(NF1)은 전 세계적으로 3000명당 약 1명에게 영향을 미칩니다. 전 세계적으로 NF1 환자의 30~50%는 총상 신경섬유종(PN)이 발생하는데, 이는 유아기에 급속히 성장하고 기형, 운동 기능 장애, 통증, 기도 기능 장애, 시각 장애, 방광 및 장 기능 장애를 유발할 수 있습니다. 이 전신 질환은 환자와 간병인에게 심각한 정신적, 재정적 부담을 줍니다. NF1 환자의 경우 PN에서 발생하는 MPNST의 평생 위험도는 8~13%입니다. NF1 관련 사망의 평균 연령은 일반 인구의 평균 연령보다 약 20세 낮았습니다. 현재까지 중국 NF1 환자의 제한된 역학 및 임상 데이터가 이용 가능합니다. 그리고 중국 NF1-PN 환자의 치료 패턴도 알려져 있지 않습니다.

목적 및 가설: 공식적인 가설이 없는 기술적인 연구입니다. 이 연구의 주요 목적은 PN이 발생한 NF1 환자의 비율을 결정하는 것입니다. 이 연구의 두 번째 목적은 NF1-PN의 임상적 특성, 종양 진행 및 치료 패턴을 기술하는 것입니다. 탐색 목적은 다른 NF1 발현의 역학적 특성을 탐구하는 것입니다.

행동 양식:

연구 설계: 이 연구는 후향적 다기관 차트 검토 연구입니다. 데이터 출처: 모든 데이터는 2019년 1월 1일부터 2022년 12월 31일까지 모든 연구 현장의 입원환자 및 외래환자 전자 의료 기록에서 CRF에 의해 수집됩니다.

연구 집단: 2019년 1월 1일부터 2022년 12월 31일 사이에 연구 장소에 참석하고 NF1 진단을 받은 환자가 이 연구에 포함되었습니다. 통계 분석: 이 연구는 공식적인 가설 없이 순전히 설명적입니다.

기본 특성에 대한 누락된 데이터는 누락 수준이 있는 범주형 변수로 평가되고 처리됩니다. 보고된 모든 측정값은 연구 표에 요약됩니다. 포인트 추정치와 95% CI가 최종 분석에 제시됩니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

2000

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

  • 이름: Zhichao Wang
  • 전화번호: +86 13816382311
  • 이메일: shmuwzc@163.com

연구 장소

  • 중국
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, 중국
        • 모병
        • Xuanwu Hospital, Capital Medical University
        • 연락하다:
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, 중국
        • 모병
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
        • 연락하다:
          • Jiping Shi
          • 전화번호: +86 17758670856
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, 중국
        • 모병
        • The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University
        • 연락하다:
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, 중국, 200011
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Shanghai Ninth People's Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, 중국
        • 모병
        • West China Hospital, Sichuan University
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

환자는 다음과 같은 경우 본 연구에 포함됩니다. 1) 2019년 1월 1일부터 2022년 12월 31일 사이에 연구 장소에 참석했습니다. 2) NIH NF1 합의(버전 1987 또는 버전 2021)를 기반으로 NF1 진단을 받았습니다. 3) 2019.1.1부터 2022.12.31까지 기타 악성종양으로 진단되지 않은 자. 본 연구는 차트 검토이기 때문에 체계적인 후속 조치가 이루어지지 않았습니다. 후속 조치는 개별 환자의 요구에 기반을 두고 연구에 의해 결정되지 않았으며 실제 임상 실습을 반영하는 방식으로 사람마다 다양했습니다. 따라서 환자는 데이터 가용성이 끝날 때까지, 사망 또는 추적 관찰 상실 중 먼저 도래하는 시점까지 추적 관찰되었습니다.

설명

포함 기준:

  1. 2019년 1월 1일부터 2022년 12월 31일 사이에 연구 현장에 참석한 환자.
  2. 국립보건원(NIH) NF1 합의에 근거하여 NF1(제1형 신경섬유종증이라는 텍스트로 기록됨) 진단을 받은 환자.

제외 기준:

1. 다른 악성종양이 복합된 환자

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
기준선에서 PN이 발생한 NF1 환자의 비율을 결정합니다.
기간: 2022.12.31

PN의 임상 진단은 주로 NF1 환자의 임상 증상과 영상에 따라 달라집니다. 표면 PN에는 명확한 임상 증상이 있습니다. 이는 다수의 신경 다발을 포함하는 신경초에서 세포의 증식을 말하며, 표면에 피부 색소침착이 있는 커다란 늘어진 덩어리를 형성합니다. 생체 내 PN에는 종종 중요한 임상 특징이 없으며 MRI와 같은 영상 검사가 필요합니다. PN으로 진단된 환자는 차트에 총상 신경섬유종이라는 텍스트로 기록됩니다.

영상 촬영을 통해 PN으로 진단된 환자의 비율과 영상 촬영 없이 PN으로 진단된 환자의 비율을 계산합니다.
2022.12.31

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
NF1-PN의 임상적 특성:
기간: 2022.12.31
기준선에서 증상이 있는 NF1-PN의 비율을 설명합니다.
2022.12.31
NF1-PN의 종양 진행
기간: 2022.12.31
NF1-PN의 1년/2년/3년 무진행 생존율(PFS)을 설명합니다.
2022.12.31
NF1-PN의 치료 패턴:
기간: 2022.12.31
색인 날짜 이후 수술을 받은 NF1-PN 환자의 비율을 설명합니다.
2022.12.31

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
탐색적 끝점:
기간: 2022.12.31

기타 NF1 발현의 역학적 특성:

기준선에서 cNF가 있는 NF1 환자의 비율을 설명합니다.
2022.12.31

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Shanghai Ninth People's Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2019년 1월 1일

기본 완료 (실제)

2022년 12월 31일

연구 완료 (추정된)

2025년 2월 28일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 4월 18일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 4월 18일

처음 게시됨 (실제)

2024년 4월 23일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 4월 23일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 4월 18일

마지막으로 확인됨

2024년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • SH9H-2023-T378-1

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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