Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En retrospektiv studie av epidemiologiske kjennetegn ved kinesiske NF1-pasienter i den virkelige verden (LOFT)

18. april 2024 oppdatert av: Shanghai Ninth People's Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University

Bakgrunn/begrunnelse: Neurofibromatose type 1 (NF1) rammer omtrent 1 av hver 3000 mennesker over hele verden. Globalt vil 30~50 % NF1-pasienter utvikle plexiforme nevrofibromer (PN), som vokser raskt i tidlig barndom og kan forårsake vansiring, motorisk dysfunksjon, smerte, luftveisdysfunksjon, synshemming og blære- og tarmdysfunksjon. Denne systemiske sykdommen påfører pasienter og deres omsorgspersoner en tung psykosomatisk og økonomisk byrde. Hos NF1-pasienter er livstidsrisikoen for MPNST utviklet fra PN 8 % til 13 %. Gjennomsnittsalderen for NF1-assosiert død var omtrent 20 år lavere enn for den generelle befolkningen. Begrensede epidemiologiske og kliniske data fra kinesiske NF1-pasienter er tilgjengelig til dags dato. Og behandlingsmønsteret til kinesiske NF1-PN-pasienter er også ukjent.

Mål og hypoteser: Det er en beskrivende studie uten formell hypotese. Hovedmålet med denne studien er å bestemme prosentandelen av NF1-pasienter som utvikler PN. De sekundære målene for denne studien inkluderer å beskrive de kliniske egenskapene, tumorprogresjonen og behandlingsmønsteret til NF1-PN. Det utforskende målet er å utforske de epidemiologiske egenskapene til andre NF1-manifestasjoner.

Metoder:

Studiedesign: Studien er en retrospektiv multi-center chart review studie. Datakilde(r): Alle data vil bli samlet inn av CRF fra stasjonære og polikliniske elektroniske journaler på hvert studiested fra 1. januar 2019 til 31. desember 2022.

Studiepopulasjon: Pasienter som deltok på studiestedene mellom 1. januar 2019 og 31. desember 2022 og ble diagnostisert med NF1, ble inkludert i denne studien. Statistisk analyse: Denne studien er rent beskrivende uten noen formelle hypoteser.

Manglende data for baseline-karakteristikker vil bli vurdert og adressert som en kategorisk variabel med nivå for manglende. Alle rapporterte tiltak vil bli oppsummert i studietabellene. Punktestimater og deres 95 % CI-er vil bli presentert i de endelige analysene.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

2000

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

  • Navn: Zhichao Wang
  • Telefonnummer: +86 13816382311
  • E-post: shmuwzc@163.com

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina
        • Rekruttering
        • Xuanwu Hospital, Capital Medical University
        • Ta kontakt med:
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Kina
        • Rekruttering
        • The first affiliated hospital of Guangxi Medical University
        • Ta kontakt med:
          • Jiping Shi
          • Telefonnummer: +86 17758670856
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Kina
        • Rekruttering
        • The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University
        • Ta kontakt med:
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kina, 200011
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Shanghai Ninth People's Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina
        • Rekruttering
        • West China Hospital, Sichuan University
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter vil bli inkludert i denne studien hvis de: 1) deltok på studiestedene mellom 1. januar 2019 og 31. desember 2022; 2) ble diagnostisert med NF1 basert på NIH NF1-konsensus (versjon 1987 eller versjon 2021); og 3) ble ikke diagnostisert med andre ondartede svulster fra 2019.1.1 til 2022.12.31. Siden denne studien var en kartgjennomgang, var det ingen systematisk oppfølging. Oppfølgingen var basert på individuelle pasientbehov, ble ikke diktert av studien, og varierte fra person til person på en måte som reflekterte reell klinisk praksis. Dermed ble pasienter fulgt opp til slutten av datatilgjengelighet, død eller tap av oppfølging, avhengig av hva som kommer først.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasienter som deltok på studiestedene mellom 1. januar 2019 og 31. desember 2022.
  2. Pasienter som ble diagnostisert med NF1 (registrert med teksten om type I neurofibromatosis) basert på National Institutes of Health (NIH) NF1-konsensus.

Ekskluderingskriterier:

1. Pasienter kombinert med andre ondartede svulster

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Bestem prosentandelen av NF1-pasienter utviklet PN ved baseline.
Tidsramme: 2022.12.31

Den kliniske diagnosen PN avhenger hovedsakelig av de kliniske manifestasjonene og avbildningen av NF1-pasienter. Overfladisk PN har en klar klinisk manifestasjon. Det refererer til en spredning av celler i nerveskjeden som involverer flere nervefascikler, og danner en stor hengende masse med hudpigmentering på overflaten. PN in vivo har ofte ingen signifikante kliniske trekk og krever bildeundersøkelse, som MR. Pasienter diagnostisert med PN er registrert med teksten til plexiform neurofibromas i diagrammet.

Prosentandelen av pasienter diagnostisert med PN med bildediagnostikk og prosentandelen av pasienter diagnostisert med PN uten bildediagnostikk vil bli beregnet.
2022.12.31

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Kliniske egenskaper ved NF1-PN:
Tidsramme: 2022.12.31
Beskriv prosentandelen av symptomatisk NF1-PN ved baseline.
2022.12.31
Tumorprogresjon av NF1-PN
Tidsramme: 2022.12.31
Beskriv 1-år/2-år/3-år progresjonsfri overlevelse (PFS) rate for NF1-PN.
2022.12.31
Behandlingsmønster for NF1-PN:
Tidsramme: 2022.12.31
Beskriv prosentandelen av NF1-PN-pasienter som gjennomgikk operasjoner etter indeksdato.
2022.12.31

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
De utforskende endepunktene:
Tidsramme: 2022.12.31

Epidemiologiske egenskaper ved andre NF1-manifestasjoner:

Beskriv prosentandelen av NF1-pasienter med cNF ved baseline.
2022.12.31

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Shanghai Ninth People's Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. januar 2019

Primær fullføring (Faktiske)

31. desember 2022

Studiet fullført (Antatt)

28. februar 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. april 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. april 2024

Først lagt ut (Faktiske)

23. april 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

23. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SH9H-2023-T378-1

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere