Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Retrospektywne badanie charakterystyki epidemiologicznej chińskich pacjentów z NF1 w świecie rzeczywistym (PROMISE)

18 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Shanghai Ninth People's Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University

Tło/Uzasadnienie: Nerwiakowłókniakowatość typu 1 (NF1) dotyka około 1 na 3000 osób na całym świecie. Na całym świecie u 30–50% pacjentów z NF1 rozwinie się nerwiakowłókniaki splotowate (PN), które szybko rosną we wczesnym dzieciństwie i mogą powodować oszpecenie, dysfunkcję motoryczną, ból, dysfunkcję dróg oddechowych, zaburzenia widzenia oraz dysfunkcję pęcherza i jelit. Ta choroba ogólnoustrojowa stanowi duże obciążenie psychosomatyczne i finansowe dla pacjentów i ich opiekunów. U pacjentów z NF1 ryzyko wystąpienia MPNST w wyniku PN w ciągu całego życia wynosi 8–13%. Średni wiek zgonów związanych z NF1 był o około 20 lat niższy niż w populacji ogólnej. Obecnie dostępne są ograniczone dane epidemiologiczne i kliniczne dotyczące chińskich pacjentów z NF1. Nieznany jest również schemat leczenia chińskich pacjentów z NF1-PN.

Cele i hipotezy: Jest to badanie opisowe bez formalnej hipotezy. Podstawowym celem tego badania jest określenie odsetka pacjentów z NF1, u ​​których rozwija się PN. Drugorzędne cele tego badania obejmują opisanie charakterystyki klinicznej, progresji nowotworu i schematu leczenia NF1-PN. Celem eksploracyjnym jest zbadanie charakterystyki epidemiologicznej innych objawów NF1.

Metody:

Projekt badania: Badanie jest retrospektywnym, wieloośrodkowym badaniem przeglądowym. Źródła danych: Wszystkie dane zostaną zebrane przez CRF z elektronicznej dokumentacji medycznej pacjentów szpitalnych i ambulatoryjnych w każdym ośrodku badawczym od 1 stycznia 2019 r. do 31 grudnia 2022 r.

Populacja badania: Do badania włączono pacjentów, którzy uczęszczali do ośrodków badawczych w okresie od 1 stycznia 2019 r. do 31 grudnia 2022 r. i u których zdiagnozowano NF1. Analiza statystyczna: Niniejsze badanie ma charakter wyłącznie opisowy i nie zawiera żadnych formalnych hipotez.

Brakujące dane dotyczące charakterystyki wyjściowej zostaną ocenione i uwzględnione jako zmienna kategoryczna z poziomem braków. Wszystkie zgłoszone pomiary zostaną podsumowane w tabelach badawczych. Oszacowania punktowe i ich 95% CI zostaną przedstawione w analizach końcowych.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

2000

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Zhichao Wang
  • Numer telefonu: +86 13816382311
  • E-mail: shmuwzc@163.com

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • Xuanwu Hospital, Capital Medical University
        • Kontakt:
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
        • Kontakt:
          • Jiping Shi
          • Numer telefonu: +86 17758670856
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University
        • Kontakt:
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Chiny, 200011
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Shanghai Ninth People's Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • West China Hospital, Sichuan University
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci zostaną włączeni do tego badania, jeśli: 1) przebywali w ośrodkach badawczych w okresie od 1 stycznia 2019 r. do 31 grudnia 2022 r.; 2) zdiagnozowano u nich NF1 na podstawie konsensusu NIH NF1 (wersja 1987 lub wersja 2021); oraz 3) w okresie od 1.1.2019 r. do 31.12.2022 r. nie zdiagnozowano u nich innych nowotworów złośliwych. Ponieważ badanie to miało charakter przeglądu wykresów, nie przeprowadzono systematycznych obserwacji następczych. Dalsza obserwacja opierała się na indywidualnych potrzebach pacjenta, nie była podyktowana badaniem i różniła się w zależności od osoby w sposób odzwierciedlający rzeczywistą praktykę kliniczną. W związku z tym pacjentów obserwowano do momentu wyczerpania się dostępności danych, śmierci lub utraty obserwacji, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci, którzy uczestniczyli w ośrodkach badawczych w okresie od 1 stycznia 2019 r. do 31 grudnia 2022 r.
  2. Pacjenci, u których zdiagnozowano NF1 (zarejestrowany z tekstem neurofibromatozy typu I) na podstawie konsensusu NF1 z Narodowym Instytutem Zdrowia (NIH).

Kryteria wyłączenia:

1. Pacjenci w połączeniu z innymi nowotworami złośliwymi

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Określ odsetek pacjentów z NF1, u ​​których na początku badania rozwinęła się PN.
Ramy czasowe: 2022.12.31

Rozpoznanie kliniczne PN zależy głównie od objawów klinicznych i badań obrazowych pacjentów z NF1. Powierzchowne PN ma wyraźną manifestację kliniczną. Odnosi się do proliferacji komórek w osłonce nerwowej, która obejmuje wiele pęczków nerwowych, tworząc dużą, zwisającą masę z pigmentacją skóry na powierzchni. PN in vivo często nie ma istotnych cech klinicznych i wymaga badań obrazowych, np. MRI. Pacjenci, u których zdiagnozowano PN, są rejestrowani z tekstem nerwiakowłókniaków splotowatych w karcie.

Obliczony zostanie odsetek pacjentów, u których PN zdiagnozowano za pomocą badań obrazowych oraz odsetek pacjentów, u których PN zdiagnozowano bez badań obrazowych.
2022.12.31

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Charakterystyka kliniczna NF1-PN:
Ramy czasowe: 2022.12.31
Opisać odsetek objawowego NF1-PN na początku badania.
2022.12.31
Progresja nowotworu NF1-PN
Ramy czasowe: 2022.12.31
Opisać odsetek 1-letniego/2-letniego/3-letniego przeżycia wolnego od progresji (PFS) w przypadku NF1-PN.
2022.12.31
Schemat leczenia NF1-PN:
Ramy czasowe: 2022.12.31
Proszę opisać odsetek pacjentów z NF1-PN, którzy przeszli operację po dacie indeksowania.
2022.12.31

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Eksploracyjne punkty końcowe:
Ramy czasowe: 2022.12.31

Charakterystyka epidemiologiczna innych objawów NF1:

Opisać odsetek pacjentów z NF1 z cNF na początku badania.
2022.12.31

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shanghai Ninth People's Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

31 grudnia 2022

Ukończenie studiów (Szacowany)

28 lutego 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 kwietnia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 kwietnia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 kwietnia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SH9H-2023-T378-1

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Nerwiakowłókniakowatość 1

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Malaysia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj