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Un estudio retrospectivo sobre las características epidemiológicas de los pacientes chinos con NF1 en el mundo real (PROMISE)

18 de abril de 2024 actualizado por: Shanghai Ninth People's Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University

Antecedentes/justificación: La neurofibromatosis tipo 1 (NF1) afecta aproximadamente a 1 de cada 3000 personas en todo el mundo. A nivel mundial, entre el 30% y el 50% de los pacientes con NF1 desarrollarán neurofibromas plexiformes (PN), que crecen rápidamente en la primera infancia y pueden causar desfiguración, disfunción motora, dolor, disfunción de las vías respiratorias, discapacidad visual y disfunción de la vejiga y los intestinos. Esta enfermedad sistémica impone una pesada carga psicosomática y financiera a los pacientes y sus cuidadores. En pacientes con NF1, el riesgo de por vida de MPNST desarrollado a partir de NP es del 8% al 13%. La edad media de muerte asociada a la NF1 fue aproximadamente 20 años menor que la de la población general. Hasta la fecha se dispone de datos epidemiológicos y clínicos limitados de pacientes chinos con NF1. Y también se desconoce el patrón de tratamiento de los pacientes chinos con NF1-PN.

Objetivos e Hipótesis: Es un estudio descriptivo sin hipótesis formales. El objetivo principal de este estudio es determinar el porcentaje de pacientes con NF1 que desarrollan NP. Los objetivos secundarios de este estudio incluyen describir las características clínicas, la progresión tumoral y el patrón de tratamiento de NF1-PN. El objetivo exploratorio es explorar las características epidemiológicas de otras manifestaciones de NF1.

Métodos:

Diseño del estudio: El estudio es un estudio retrospectivo de revisión de gráficos multicéntrico. Fuente(s) de datos: CRF recopilará todos los datos de los registros médicos electrónicos de pacientes hospitalizados y ambulatorios en cada sitio del estudio desde el 1 de enero de 2019 hasta el 31 de diciembre de 2022.

Población de estudio: en este estudio se incluyeron pacientes que asistieron a los sitios del estudio entre el 1 de enero de 2019 y el 31 de diciembre de 2022 y fueron diagnosticados con NF1. Análisis estadístico: Este estudio es puramente descriptivo sin hipótesis formales.

Los datos faltantes para las características iniciales se evaluarán y abordarán como una variable categórica con un nivel de falta. Todas las medidas informadas se resumirán en las tablas del estudio. Las estimaciones puntuales y sus IC del 95% se presentarán en los análisis finales.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

2000

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Zhichao Wang
  • Número de teléfono: +86 13816382311
  • Correo electrónico: shmuwzc@163.com

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Porcelana
        • Reclutamiento
        • Xuanwu Hospital, Capital Medical University
        • Contacto:
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Porcelana
        • Reclutamiento
        • The first affiliated hospital of Guangxi Medical University
        • Contacto:
          • Jiping Shi
          • Número de teléfono: +86 17758670856
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Porcelana
        • Reclutamiento
        • The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University
        • Contacto:
          • Minjing Chen
          • Número de teléfono: +86 13673665337
          • Correo electrónico: 1916833431@qq.com
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Porcelana, 200011
        • Activo, no reclutando
        • Shanghai Ninth People's Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Porcelana
        • Reclutamiento
        • West China Hospital, Sichuan University
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Los pacientes se incluirán en este estudio si: 1) asistieron a los sitios del estudio entre el 1 de enero de 2019 y el 31 de diciembre de 2022; 2) fueron diagnosticados con NF1 según el consenso de los NIH NF1 (Versión 1987 o Versión 2021); y 3) no fueron diagnosticados con otros tumores malignos desde el 2019.1.1 hasta el 2022.12.31. Como este estudio fue una revisión de historias clínicas, no hubo un seguimiento sistemático. El seguimiento se basó en las necesidades individuales de los pacientes, no estuvo dictado por el estudio y varió de persona a persona de una manera que reflejaba la práctica clínica real. Por lo tanto, los pacientes fueron seguidos hasta el final de la disponibilidad de datos, muerte o pérdida del seguimiento, lo que ocurra primero.

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Pacientes que asistieron a los sitios del estudio entre el 1 de enero de 2019 y el 31 de diciembre de 2022.
  2. Pacientes a los que se les diagnosticó NF1 (registrados con el texto de neurofibromatosis tipo I) según el consenso sobre NF1 de los Institutos Nacionales de Salud (NIH).

Criterio de exclusión:

1. Pacientes combinados con otros tumores malignos.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Determine el porcentaje de pacientes con NF1 que desarrollaron NP al inicio del estudio.
Periodo de tiempo: 2022.12.31

El diagnóstico clínico de NP depende principalmente de las manifestaciones clínicas y las imágenes de los pacientes con NF1. La NP superficial tiene una manifestación clínica clara. Se refiere a una proliferación de células en la vaina nerviosa que involucra múltiples fascículos nerviosos, formando una gran masa colgante con pigmentación cutánea en la superficie. La NP in vivo a menudo no tiene características clínicas significativas y requiere un examen de imágenes, como la resonancia magnética. Los pacientes diagnosticados de NP se registran con el texto de neurofibromas plexiformes en el cuadro.

Se calculará el porcentaje de pacientes diagnosticados de NP con imágenes y el porcentaje de pacientes diagnosticados de NP sin imágenes.
2022.12.31

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Características clínicas de NF1-PN:
Periodo de tiempo: 2022.12.31
Describa el porcentaje de NF1-PN sintomática al inicio.
2022.12.31
Progresión tumoral de NF1-PN
Periodo de tiempo: 2022.12.31
Describir la tasa de supervivencia libre de progresión (SSP) a 1 año/2 años/3 años de NF1-PN.
2022.12.31
Patrón de tratamiento de NF1-PN:
Periodo de tiempo: 2022.12.31
Describa el porcentaje de pacientes con NF1-PN sometidos a cirugías después de la fecha índice.
2022.12.31

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Los criterios de valoración exploratorios:
Periodo de tiempo: 2022.12.31

Características epidemiológicas de otras manifestaciones de NF1:

Describa el porcentaje de pacientes con NF1 con NFc al inicio del estudio.
2022.12.31

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Shanghai Ninth People's Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de enero de 2019

Finalización primaria (Actual)

31 de diciembre de 2022

Finalización del estudio (Estimado)

28 de febrero de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de abril de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de abril de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

23 de abril de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

23 de abril de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de abril de 2024

Última verificación

1 de abril de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SH9H-2023-T378-1

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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