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特発性低身長児を対象としたボソリチドの第2相研究

2026年5月20日 更新者：BioMarin Pharmaceutical

特発性低身長児を対象としたボソリチドの第 2 相ランダム化対照多施設共同研究

この研究の目的は、特発性低身長 (ISS) の小児を対象に、i) ボソリチドの複数回投与の効果、および ii) ヒト成長ホルモン (hGH) と比較した治療用量のボソリチドの効果を評価することです。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

ベースラインの成長を評価する最低6か月の観察期間の後、ボソリチド群とプラセボ群の参加者は、最低6か月のランダム化治療（プラセボ治療は最長6か月）を完了し、その後、ボソリチドによる非盲検治療が終了するまで行われます。最終的な成人身長に近く、女性の場合は少なくとも16歳、男性の場合は18歳のいずれか遅い方に達します。 hGH グループにランダムに割り当てられた参加者は、少なくとも 4 年間非盲検 hGH の投与を受けます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

100

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

  • 名前：Trial Specialist
  • 電話番号：+1 415.475.5852
  • メール：medinfo@bmrn.com

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • California City、California、アメリカ、78231
        • 募集
        • Consano Clinical Research, LLC
        • コンタクト：
      • California City、California、アメリカ、92123
        • 募集
        • Rady Children's Hospital - San Diego
        • コンタクト：
      • California City、California、アメリカ、92868
        • 募集
        • Children's Hospital of Orange County Main Campus - Orange
        • コンタクト：
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • 募集
        • Children's Hospital Los Angeles
        • コンタクト：
      • Oakland、California、アメリカ、94609
        • 募集
        • Children's Hospital Oakland Research Institute
        • コンタクト：
      • Sacramento、California、アメリカ、95821
      • Torrance、California、アメリカ、90502
        • 募集
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation (LA BioMed)
        • コンタクト：
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20012
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、アメリカ、32207
        • 募集
        • Nemours Children's Specialty Care Jacksonville
        • コンタクト：
      • Miami、Florida、アメリカ、33155
      • Orange City、Florida、アメリカ、32763
      • Pensacola、Florida、アメリカ、32514
        • 募集
        • Nemours Children's Health System - Corporate Headquarters
        • コンタクト：
    • Georgia
      • Columbus、Georgia、アメリカ、31904
    • Idaho
      • Boise、Idaho、アメリカ、83712
        • 引きこもった
        • St. Luke's Children's Endocrinology
      • Idaho Falls、Idaho、アメリカ、83404
        • 募集
        • Rocky Mountain Clinical Research - Idaho Falls
        • コンタクト：
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • 募集
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
        • コンタクト：
    • Kentucky
      • Lexington、Kentucky、アメリカ、40536
        • 募集
        • Kentucky Children's Hospital
        • コンタクト：
      • Louisville、Kentucky、アメリカ、40202
    • Louisiana
      • Lafayette、Louisiana、アメリカ、70508
        • 募集
        • Velocity Clinical Research - MedPharmics - Lafayette
        • コンタクト：
      • New Orleans、Louisiana、アメリカ、70121
        • 引きこもった
        • Ochsner Health Center for Children - New Orleans
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
        • 募集
        • University of Michigan
        • コンタクト：
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55454
        • 募集
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital
        • コンタクト：
    • New York
      • Buffalo、New York、アメリカ、14203
        • 募集
        • UBMD Pediatrics
        • コンタクト：
      • Garden City、New York、アメリカ、11530
        • 引きこもった
        • NYU Langone Ambulatory Care Garden City
      • New York、New York、アメリカ、10029
        • 募集
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
        • コンタクト：
      • New York、New York、アメリカ、07960
        • 募集
        • Atlantic Health Children's Specialty Center at Morristown
        • コンタクト：
      • New York、New York、アメリカ、10016
        • 募集
        • The Clinical and Translational Science Institute
        • コンタクト：
      • The Bronx、New York、アメリカ、10467
        • 募集
        • Children's Hospital at Montefiore
        • コンタクト：
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27514
        • 募集
        • University of North Carolina Children's Specialty Clinic
        • コンタクト：
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • 募集
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • コンタクト：
    • South Carolina
      • Columbia、South Carolina、アメリカ、29203
        • 募集
        • Prisma Health Children's Hospital - Midlands
        • コンタクト：
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75390
        • 募集
        • University of Texas Southwestern Medical Center
        • コンタクト：
      • Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
        • 引きこもった
        • Cook Children's Endocrinology
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • 募集
        • Baylor College of Medicine
        • コンタクト：
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
  • イタリア
      • Genova、イタリア、16147
        • 募集
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini
        • コンタクト：
    • Florence
      • Florence、Florence、イタリア、50139
        • 募集
        • Azienda Ospedaliero Universitaria - Ospedale Pediatrico Meyer
        • コンタクト：
    • Rome
      • Roma、Rome、イタリア、00165
        • 募集
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
        • コンタクト：
  • オーストラリア
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
        • 募集
        • Murdoch Children's Research Institute
        • コンタクト：
  • ドイツ
    • Saarland
      • Homburg、Saarland、ドイツ、66421
        • 募集
        • Universitätsklinikum des Saarlandes
        • コンタクト：
  • フランス
      • Angers、フランス、49 933
        • 募集
        • Centre Hospitalier Universitaire D'Angers
        • コンタクト：
      • Marseille、フランス、13005
        • 募集
        • Hôpital de la Timone - Enfants
        • コンタクト：
      • Toulouse、フランス、31059
        • 募集
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
        • コンタクト：
    • Île-de-France Region
      • Le Kremlin-Bicêtre、Île-de-France Region、フランス、94270
        • 募集
        • Hôpital Bicêtre
        • コンタクト：
  • 韓国
      • Incheon、韓国、22332
        • 募集
        • Inha University Hospital
        • コンタクト：
      • Sejong、韓国、30099
        • 募集
        • Chungnam National University Sejong Hospital (CNUSH)
        • コンタクト：
    • Gyeonggi-do
      • Seongnam-si、Gyeonggi-do、韓国、13620
        • 募集
        • Seoul National University Bundang Hospital
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主な包含基準:

  1. 疾病管理予防センター (CDC) の成長チャートを使用して計算された、同年齢および性別の一般集団を基準とした身長 Z スコア ≤ -2.25 SD に相当する身長評価
  2. タナー ステージ 1、ICF 契約時 (ステージするには若すぎる場合を除く)。

主な除外事項:

  1. 低身長症候群を引き起こす既知の染色体不均衡または遺伝的変異（ラロン症候群、プラダー・ウィリ症候群、ラッセル・シルバー症候群、ターナー症候群、不均衡骨格異形成、異常なSHOX遺伝子分析、またはラソパチー（ヌーナン症候群を含む）を含むがこれらに限定されない）
  2. 成長促進剤による以前の治療

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ボソリチド 用量 1 - 低用量
ボソリチド 1日1回の注射
薬：ボソリチド注射
実験用医薬品 再構成用凍結乾燥粉末
実験的：ボソリチド用量 2 - 中用量
ボソリチド 1 日 2 回の注射
薬：ボソリチド注射
実験用医薬品 再構成用凍結乾燥粉末
実験的：ボソリチド用量 3 - 高用量
ボソリチド 1日3回注射
薬：ボソリチド注射
実験用医薬品 再構成用凍結乾燥粉末
プラセボコンパレーター：プラセボ
プラセボの毎日の注射
薬：プラセボ
再構成用凍結乾燥粉末
アクティブコンパレータ：ヒト成長ホルモン
hGH 毎日注射（米国のみ）
薬：ヒト成長ホルモン
成長ホルモンを含む市販品

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
年間成長速度 (AGV) のベースラインからの変化
時間枠：6ヶ月目
6ヶ月目
ベースラインからの身長の変化
時間枠：4歳のとき
4歳のとき
高さ Z スコアのベースラインからの変化
時間枠：4歳のとき
4歳のとき

二次結果の測定

結果測定
時間枠
治療中に発生した有害事象の発生率
時間枠：研究終了まで最長15年間
研究終了まで最長15年間
ベースラインからの身長の変化
時間枠：最長 15 年間、研究終了まで 6 か月ごと
最長 15 年間、研究終了まで 6 か月ごと
高さ Z スコアのベースラインからの変化
時間枠：最長 15 年間、研究終了まで 6 か月ごと
最長 15 年間、研究終了まで 6 か月ごと
事前に指定した時点での尿環状グアニン一リン酸（cGMP）のベースラインからの変化
時間枠：最長 15 年間、研究終了まで 6 か月ごと
最長 15 年間、研究終了まで 6 か月ごと
血清コラーゲン X マーカー (CXM) の、事前に指定された時点でのベースラインからの変化
時間枠：最長 15 年間、研究終了まで 6 か月ごと
最長 15 年間、研究終了まで 6 か月ごと
事前に指定した時点での骨年齢のベースラインから実年齢を差し引いた変化
時間枠：最長 15 年間、研究終了まで 6 か月ごと
最長 15 年間、研究終了まで 6 か月ごと
腰椎BMD Zスコアのベースラインからの変化
時間枠：最長 15 年間、研究終了まで 6 か月ごと
最長 15 年間、研究終了まで 6 か月ごと
全身（頭部を除く）の骨塩量（BMC）のベースラインからの変化
時間枠：最長 15 年間、研究終了まで 6 か月ごと
最長 15 年間、研究終了まで 6 か月ごと
腰椎BMCのベースラインからの変化
時間枠：最長 15 年間、研究終了まで 6 か月ごと
最長 15 年間、研究終了まで 6 か月ごと
血漿中のボソリチドの最大濃度 (Cmax)
時間枠：最長 15 年間、研究終了まで 6 か月ごと
最長 15 年間、研究終了まで 6 か月ごと
時間 0 から無限大までの血漿ボソリチド濃度時間曲線の下の面積 (AUC0-∞)
時間枠：最長 15 年間、研究終了まで 6 か月ごと
最長 15 年間、研究終了まで 6 か月ごと
時間 0 から最後の測定可能な濃度 (AUC0-t) までの血漿ボソリチド濃度時間曲線の下の面積
時間枠：最長 15 年間、研究終了まで 6 か月ごと
最長 15 年間、研究終了まで 6 か月ごと
ボソリチドの消失半減期 (t1/2)
時間枠：最長 15 年間、研究終了まで 6 か月ごと
最長 15 年間、研究終了まで 6 か月ごと
ボソリチドの見かけ上のクリアランス
時間枠：最長 15 年間、研究終了まで 6 か月ごと
最長 15 年間、研究終了まで 6 か月ごと
終末期に基づくボソリチドの見かけの分布体積 (Vz/F)
時間枠：最長 15 年間、研究終了まで 6 か月ごと
最長 15 年間、研究終了まで 6 か月ごと
ボソリチドが最大濃度で存在する時間 (Tmax)
時間枠：最長 15 年間、研究終了まで 6 か月ごと
最長 15 年間、研究終了まで 6 か月ごと
ベースラインからの身長Zスコア（平均身長基準）の変化
時間枠：6か月後
6か月後
Change from baseline in whole body (less head) bone mineral density (BMD) Z-score
時間枠：Every 6 months through the end of study, up to 15 years
Every 6 months through the end of study, up to 15 years

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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BioMarin Pharmaceutical

捜査官

  • スタディディレクター：Medical Director MD、BioMarin Pharmaceutical

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年10月21日

一次修了 (推定)

2026年6月1日

研究の完了 (推定)

2036年12月1日

試験登録日

最初に提出

2024年4月19日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年4月19日

最初の投稿 (実際)

2024年4月24日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年5月22日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年5月20日

最終確認日

2026年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 111-210

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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