Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een fase 2-onderzoek naar vosoritide bij kinderen met een idiopathische kleine gestalte

20 mei 2026 bijgewerkt door: BioMarin Pharmaceutical

Een fase 2, gerandomiseerde, gecontroleerde, multicentrische studie naar vosoritide bij kinderen met een idiopathische kleine gestalte

Het doel van deze studie is om i) het effect van meerdere doses vosoritide en ii) het effect van de therapeutische dosis vosoritide te evalueren in vergelijking met menselijk groeihormoon (hGH), bij kinderen met een idiopathische kleine gestalte (ISS).

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Na een observatieperiode van minimaal 6 maanden waarin de uitgangsgroei wordt beoordeeld, zullen deelnemers aan de vosoritide- en placebogroepen minimaal 6 maanden gerandomiseerde behandeling voltooien (maximaal 6 maanden placebobehandeling), gevolgd door een open-label behandeling met vosoritide totdat ze bereiken bijna de uiteindelijke volwassen lengte, of minstens 16 jaar oud voor vrouwen of 18 jaar voor mannen, afhankelijk van wat later komt. Deelnemers die in de hGH-groep zijn gerandomiseerd, ontvangen gedurende minimaal 4 jaar open-label hGH.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

100

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Trial Specialist
  • Telefoonnummer: +1 415.475.5852
  • E-mail: medinfo@bmrn.com

Studie Locaties

  • Australië
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australië, 3052
  • Duitsland
    • Saarland
      • Homburg, Saarland, Duitsland, 66421
        • Werving
        • Universitatsklinikum des Saarlandes
        • Contact:
  • Frankrijk
      • Angers, Frankrijk, 49 933
        • Werving
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
        • Contact:
      • Marseille, Frankrijk, 13005
        • Werving
        • Hôpital de la Timone - Enfants
        • Contact:
      • Toulouse, Frankrijk, 31059
        • Werving
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
        • Contact:
    • Île-de-France Region
      • Le Kremlin-Bicêtre, Île-de-France Region, Frankrijk, 94270
        • Werving
        • Hopital Bicetre
        • Contact:
  • Italië
      • Genova, Italië, 16147
        • Werving
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini
        • Contact:
    • Florence
      • Florence, Florence, Italië, 50139
        • Werving
        • Azienda Ospedaliero Universitaria - Ospedale Pediatrico Meyer
        • Contact:
    • Rome
      • Roma, Rome, Italië, 00165
        • Werving
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
        • Contact:
  • Verenigde Staten
    • California
      • California City, California, Verenigde Staten, 78231
        • Werving
        • Consano Clinical Research, LLC
        • Contact:
      • California City, California, Verenigde Staten, 92123
        • Werving
        • Rady Children's Hospital - San Diego
        • Contact:
      • California City, California, Verenigde Staten, 92868
        • Werving
        • Children's Hospital of Orange County Main Campus - Orange
        • Contact:
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Werving
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Contact:
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • Werving
        • Children's Hospital Oakland Research Institute
        • Contact:
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95821
      • Torrance, California, Verenigde Staten, 90502
        • Werving
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation (LA BioMed)
        • Contact:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20012
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32207
        • Werving
        • Nemours Children's Specialty Care Jacksonville
        • Contact:
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33155
      • Orange City, Florida, Verenigde Staten, 32763
      • Pensacola, Florida, Verenigde Staten, 32514
        • Werving
        • Nemours Children's Health System - Corporate Headquarters
        • Contact:
    • Georgia
      • Columbus, Georgia, Verenigde Staten, 31904
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Verenigde Staten, 83712
        • Ingetrokken
        • St. Luke's Children's Endocrinology
      • Idaho Falls, Idaho, Verenigde Staten, 83404
        • Werving
        • Rocky Mountain Clinical Research - Idaho Falls
        • Contact:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • Werving
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
        • Contact:
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Verenigde Staten, 40536
        • Werving
        • Kentucky Children's Hospital
        • Contact:
      • Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40202
    • Louisiana
      • Lafayette, Louisiana, Verenigde Staten, 70508
        • Werving
        • Velocity Clinical Research - MedPharmics - Lafayette
        • Contact:
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70121
        • Ingetrokken
        • Ochsner Health Center for Children - New Orleans
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • Werving
        • University of Michigan
        • Contact:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55454
        • Werving
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital
        • Contact:
    • New York
      • Buffalo, New York, Verenigde Staten, 14203
        • Werving
        • UBMD Pediatrics
        • Contact:
      • Garden City, New York, Verenigde Staten, 11530
        • Ingetrokken
        • NYU Langone Ambulatory Care Garden City
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
      • New York, New York, Verenigde Staten, 07960
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • Werving
        • The Clinical and Translational Science Institute
        • Contact:
      • The Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
        • Werving
        • Children's Hospital at Montefiore
        • Contact:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27514
        • Werving
        • University of North Carolina Children's Specialty Clinic
        • Contact:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Werving
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contact:
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Verenigde Staten, 29203
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • Ingetrokken
        • Cook Children's Endocrinology
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Werving
        • Baylor College of Medicine
        • Contact:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
  • Zuid -Korea
      • Incheon, Zuid -Korea, 22332
        • Werving
        • Inha University Hospital
        • Contact:
      • Sejong, Zuid -Korea, 30099
        • Werving
        • Chungnam National University Sejong Hospital (CNUSH)
        • Contact:
    • Gyeonggi-do
      • Seongnam-si, Gyeonggi-do, Zuid -Korea, 13620
        • Werving
        • Seoul National University Bundang Hospital
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste inclusiecriteria:

  1. Beoordeling van de lengte die overeenkomt met een Z-score voor de lengte van ≤ -2,25 SD's met betrekking tot de algemene bevolking van dezelfde leeftijd en hetzelfde geslacht, zoals berekend met behulp van de groeigrafieken van de Centers for Disease Control and Prevention (CDC)
  2. Tanner Fase 1, op het moment van ondertekening van de ICF (tenzij te jong om op te treden).

Belangrijkste uitsluitingen:

  1. Bekende chromosomale onbalans of genetische variant die het syndroom van kleine gestalte veroorzaakt, inclusief maar niet beperkt tot het syndroom van Laron, het syndroom van Prader-Willi, het syndroom van Russell-Silver, het syndroom van Turner, disproportionele skeletdysplasieën, abnormale SHOX-genanalyse of rasopathie (inclusief het Noonan-syndroom)
  2. Eerdere behandeling met een groeibevorderend middel

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Vosoritide dosis 1 - Lage dosis
Vosoritide Dosis 1 dagelijkse injectie
Geneesmiddel: Vosoritide-injectie
Experimenteel geneesmiddel Gevriesdroogd poeder voor reconstitutie
Experimenteel: Vosoritide dosis 2 - Middelmatige dosis
Vosoritide dosis 2 dagelijkse injectie
Geneesmiddel: Vosoritide-injectie
Experimenteel geneesmiddel Gevriesdroogd poeder voor reconstitutie
Experimenteel: Vosoritide dosis 3 - Hoge dosis
Vosoritide dosis 3 dagelijkse injectie
Geneesmiddel: Vosoritide-injectie
Experimenteel geneesmiddel Gevriesdroogd poeder voor reconstitutie
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebo dagelijkse injectie
Geneesmiddel: Placebo
Gevriesdroogd poeder voor reconstitutie
Actieve vergelijker: Humaan Groeihormoon
hGH dagelijkse injectie (alleen in de VS)
Geneesmiddel: Menselijk groeihormoon
Commercieel product dat somatotropine bevat

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in geannualiseerde groeisnelheid (AGV)
Tijdsspanne: Op 6 maanden
Op 6 maanden
Verandering vanaf de basislijn in hoogte
Tijdsspanne: Op 4 jaar
Op 4 jaar
Verandering ten opzichte van de basislijn in lengte Z-score
Tijdsspanne: Op 4 jaar
Op 4 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot het einde van de studie, maximaal 15 jaar
Tot het einde van de studie, maximaal 15 jaar
Verandering vanaf de basislijn in hoogte
Tijdsspanne: Elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 15 jaar
Elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 15 jaar
Verandering ten opzichte van de basislijn in lengte-Z-score
Tijdsspanne: Elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 15 jaar
Elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 15 jaar
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde op vooraf gespecificeerde tijdstippen in cyclisch guaninemonofosfaat (cGMP) in de urine
Tijdsspanne: Elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 15 jaar
Elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 15 jaar
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde op vooraf gespecificeerde tijdstippen in serumcollageen X-marker (CXM)
Tijdsspanne: Elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 15 jaar
Elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 15 jaar
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in botleeftijd minus chronologische leeftijd op vooraf gespecificeerde tijdstippen
Tijdsspanne: Elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 15 jaar
Elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 15 jaar
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de BMD Z-score van de lumbale wervelkolom
Tijdsspanne: Elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 15 jaar
Elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 15 jaar
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het totale botmineraalgehalte (BMC) van het lichaam (zonder hoofd)
Tijdsspanne: Elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 15 jaar
Elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 15 jaar
Verandering ten opzichte van de basislijn in de BMC van de lumbale wervelkolom
Tijdsspanne: Elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 15 jaar
Elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 15 jaar
Maximale concentratie (Cmax) van vosoritide in plasma
Tijdsspanne: Elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 15 jaar
Elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 15 jaar
Gebied onder de plasmavosoritideconcentratie-tijdcurve van tijdstip 0 tot oneindig (AUC0-∞)
Tijdsspanne: Elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 15 jaar
Elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 15 jaar
Oppervlakte onder de tijdscurve van de plasmavosoritideconcentratie vanaf tijdstip 0 tot de laatste meetbare concentratie (AUC0-t)
Tijdsspanne: Elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 15 jaar
Elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 15 jaar
Eliminatiehalfwaardetijd van vosoritide (t½)
Tijdsspanne: Elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 15 jaar
Elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 15 jaar
Schijnbare klaring van vosoritide
Tijdsspanne: Elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 15 jaar
Elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 15 jaar
Schijnbaar distributievolume van vosoritide gebaseerd op de terminale fase (Vz/F)
Tijdsspanne: Elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 15 jaar
Elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 15 jaar
Tijdsduur dat vosoritide aanwezig is in de maximale concentratie (Tmax)
Tijdsspanne: Elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 15 jaar
Elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 15 jaar
Verandering vanaf baseline in Z-score voor lengte (gemiddelde lengtereferentie)
Tijdsspanne: Na 6 maanden
Na 6 maanden
Change from baseline in whole body (less head) bone mineral density (BMD) Z-score
Tijdsspanne: Every 6 months through the end of study, up to 15 years
Every 6 months through the end of study, up to 15 years

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director MD, BioMarin Pharmaceutical

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

21 oktober 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juni 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2036

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 april 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 april 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

24 april 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

22 mei 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 mei 2026

Laatst geverifieerd

1 mei 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 111-210

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren