Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 2 dotyczące stosowania wosorytydu u dzieci z idiopatycznym niskim wzrostem

20 maja 2026 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical

Randomizowane, kontrolowane, wieloośrodkowe badanie II fazy dotyczące stosowania wosorytydu u dzieci z idiopatycznym niskim wzrostem

Celem tego badania jest ocena i) wpływu wielokrotnych dawek wzorytydu oraz ii) wpływu dawki terapeutycznej wzorytydu w porównaniu z ludzkim hormonem wzrostu (hGH) u dzieci z idiopatycznym niskim wzrostem (ISS).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Po co najmniej 6-miesięcznym okresie obserwacji, podczas którego oceniany jest wyjściowy wzrost, uczestnicy z grup otrzymujących wzorytyd i placebo ukończą co najmniej 6-miesięczne randomizowane leczenie (maksymalnie 6 miesięcy leczenia placebo), a następnie podejmą leczenie wzorytydem w otwartej próbie do czasu osiągają prawie ostateczny wzrost osoby dorosłej lub co najmniej 16 lat w przypadku kobiet lub 18 lat w przypadku mężczyzn, w zależności od tego, co nastąpi później. Uczestnicy losowo przydzieleni do grupy otrzymującej hGH będą otrzymywać hGH w ramach otwartej próby przez co najmniej 4 lata.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

100

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Trial Specialist
  • Numer telefonu: +1 415.475.5852
  • E-mail: medinfo@bmrn.com

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Rekrutacyjny
        • Murdoch Children's Research Institute
        • Kontakt:
  • Francja
      • Angers, Francja, 49 933
        • Rekrutacyjny
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
        • Kontakt:
      • Marseille, Francja, 13005
        • Rekrutacyjny
        • Hôpital de la Timone - Enfants
        • Kontakt:
      • Toulouse, Francja, 31059
        • Rekrutacyjny
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
        • Kontakt:
    • Île-de-France Region
      • Le Kremlin-Bicêtre, Île-de-France Region, Francja, 94270
        • Rekrutacyjny
        • Hôpital Bicêtre
        • Kontakt:
  • Korea Południowa
      • Incheon, Korea Południowa, 22332
        • Rekrutacyjny
        • Inha University Hospital
        • Kontakt:
      • Sejong, Korea Południowa, 30099
        • Rekrutacyjny
        • Chungnam National University Sejong Hospital (CNUSH)
        • Kontakt:
    • Gyeonggi-do
      • Seongnam-si, Gyeonggi-do, Korea Południowa, 13620
        • Rekrutacyjny
        • Seoul National University Bundang Hospital
        • Kontakt:
  • Niemcy
    • Saarland
      • Homburg, Saarland, Niemcy, 66421
        • Rekrutacyjny
        • Universitätsklinikum des Saarlandes
        • Kontakt:
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • California City, California, Stany Zjednoczone, 78231
        • Rekrutacyjny
        • Consano Clinical Research, LLC
        • Kontakt:
      • California City, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Rekrutacyjny
        • Rady Children's Hospital - San Diego
        • Kontakt:
      • California City, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Orange County Main Campus - Orange
        • Kontakt:
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Kontakt:
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital Oakland Research Institute
        • Kontakt:
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95821
      • Torrance, California, Stany Zjednoczone, 90502
        • Rekrutacyjny
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation (LA BioMed)
        • Kontakt:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20012
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207
        • Rekrutacyjny
        • Nemours Children's Specialty Care Jacksonville
        • Kontakt:
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
      • Orange City, Florida, Stany Zjednoczone, 32763
      • Pensacola, Florida, Stany Zjednoczone, 32514
        • Rekrutacyjny
        • Nemours Children's Health System - Corporate Headquarters
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Columbus, Georgia, Stany Zjednoczone, 31904
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stany Zjednoczone, 83712
        • Wycofane
        • St. Luke's Children's Endocrinology
      • Idaho Falls, Idaho, Stany Zjednoczone, 83404
        • Rekrutacyjny
        • Rocky Mountain Clinical Research - Idaho Falls
        • Kontakt:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • Rekrutacyjny
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40536
        • Rekrutacyjny
        • Kentucky Children's Hospital
        • Kontakt:
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
    • Louisiana
      • Lafayette, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70508
        • Rekrutacyjny
        • Velocity Clinical Research - MedPharmics - Lafayette
        • Kontakt:
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70121
        • Wycofane
        • Ochsner Health Center for Children - New Orleans
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • Rekrutacyjny
        • University of Michigan
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55454
        • Rekrutacyjny
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital
        • Kontakt:
    • New York
      • Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14203
        • Rekrutacyjny
        • UBMD Pediatrics
        • Kontakt:
      • Garden City, New York, Stany Zjednoczone, 11530
        • Wycofane
        • NYU Langone Ambulatory Care Garden City
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 07960
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • Rekrutacyjny
        • The Clinical and Translational Science Institute
        • Kontakt:
      • The Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital at Montefiore
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27514
        • Rekrutacyjny
        • University of North Carolina Children's Specialty Clinic
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Rekrutacyjny
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29203
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Wycofane
        • Cook Children's Endocrinology
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • Baylor College of Medicine
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
  • Włochy
      • Genova, Włochy, 16147
        • Rekrutacyjny
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini
        • Kontakt:
    • Florence
      • Florence, Florence, Włochy, 50139
        • Rekrutacyjny
        • Azienda Ospedaliero Universitaria - Ospedale Pediatrico Meyer
        • Kontakt:
    • Rome
      • Roma, Rome, Włochy, 00165
        • Rekrutacyjny
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  1. Ocena wzrostu odpowiadająca wskaźnikowi Z wzrostu wynoszącemu ≤ -2,25 SD w odniesieniu do populacji ogólnej tej samej płci i wieku, obliczonej przy użyciu wykresów wzrostu Centrum Kontroli i Zapobiegania Chorób (CDC)
  2. Tanner Etap 1, w momencie podpisywania ICF (chyba że jest za młody na etap).

Kluczowe wykluczenia:

  1. Znana nierównowaga chromosomowa lub wariant genetyczny powodujący zespół niskiego wzrostu, w tym między innymi zespół Larona, zespół Pradera-Williego, zespół Russella-Silvera, zespół Turnera, nieproporcjonalne dysplazje szkieletowe, nieprawidłową analizę genu SHOX lub rasopatię (w tym zespół Noonana)
  2. Wcześniejsze leczenie środkiem stymulującym wzrost

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Wosoritide, dawka 1 – mała dawka
Wosoritide Dawka 1 wstrzyknięcie dziennie
Lek: Wstrzyknięcie wosorytydu
Lek eksperymentalny Liofilizowany proszek do rekonstytucji
Eksperymentalny: Wosoritide Dawka 2 – średnia dawka
Wosoritide, dawka 2, codzienny zastrzyk
Lek: Wstrzyknięcie wosorytydu
Lek eksperymentalny Liofilizowany proszek do rekonstytucji
Eksperymentalny: Wosoritide Dawka 3 – Wysoka dawka
Wosoritide, dawka 3, codzienny zastrzyk
Lek: Wstrzyknięcie wosorytydu
Lek eksperymentalny Liofilizowany proszek do rekonstytucji
Komparator placebo: Placebo
Codzienny zastrzyk placebo
Lek: Placebo
Liofilizowany proszek do sporządzania roztworu
Aktywny komparator: Hormon wzrostu
Codzienna iniekcja hGH (tylko w USA)
Lek: Ludzki hormon wzrostu
Produkt handlowy zawierający somatotropinę

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana w porównaniu z wartością bazową w rocznej szybkości wzrostu (AGV)
Ramy czasowe: W wieku 6 miesięcy
W wieku 6 miesięcy
Zmiana wysokości w porównaniu z wartością bazową
Ramy czasowe: W wieku 4 lat
W wieku 4 lat
Zmiana w stosunku do wartości początkowej wskaźnika Z-score wzrostu
Ramy czasowe: W wieku 4 lat
W wieku 4 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
Ramy czasowe: Do końca studiów, do 15 lat
Do końca studiów, do 15 lat
Zmiana wysokości w porównaniu z wartością bazową
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
Zmiana w stosunku do wartości początkowej wyniku Z dotyczącego wzrostu
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w określonych punktach czasowych w moczu cyklicznego monofosforanu guaniny (cGMP)
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w określonych punktach czasowych w markerze kolagenu X w surowicy (CXM)
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
Zmiana wieku kostnego w stosunku do wartości wyjściowych minus wiek chronologiczny we wcześniej określonych punktach czasowych
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową wskaźnika Z-score BMD kręgosłupa lędźwiowego
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową całkowitej zawartości minerałów w kościach (BMC) w całym ciele (bez głowy)
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w BMC kręgosłupa lędźwiowego
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
Maksymalne stężenie (Cmax) worytydu w osoczu
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
Pole pod krzywą czasową stężenia worytydu w osoczu od czasu 0 do nieskończoności (AUC0-∞)
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
Pole pod krzywą czasową stężenia worytydu w osoczu od czasu 0 do ostatniego mierzalnego stężenia (AUC0-t)
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
Okres półtrwania worytydu w fazie eliminacji (t½)
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
Pozorny klirens wzorytydu
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
Pozorna objętość dystrybucji wzorytydu w oparciu o fazę końcową (Vz/F)
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
Czas występowania wzorytydu w maksymalnym stężeniu (Tmax)
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
Zmiana od wartości wyjściowej w Z-score wysokości (średnie odniesienie wzrostu)
Ramy czasowe: Po 6 miesiącach
Po 6 miesiącach
Change from baseline in whole body (less head) bone mineral density (BMD) Z-score
Ramy czasowe: Every 6 months through the end of study, up to 15 years
Every 6 months through the end of study, up to 15 years

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director MD, BioMarin Pharmaceutical

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 października 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 czerwca 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2036

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 kwietnia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 kwietnia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

24 kwietnia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 111-210

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Wstrzyknięcie wosorytydu

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Israel

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj