En fase 2-studie av Vosoritide hos barn med idiopatisk kort statur
20. mai 2026 oppdatert av: BioMarin Pharmaceutical
En fase 2, randomisert, kontrollert, multisenterstudie av Vosoritide hos barn med idiopatisk kort statur
Hensikten med denne studien er å evaluere i) effekten av flere doser vosoritid og ii) effekten av den terapeutiske dosen vosoritid sammenlignet med humant veksthormon (hGH), hos barn med idiopatisk kortvoksthet (ISS).
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Etter en observasjonsperiode på minimum 6 måneder der baseline-vekst vurderes, vil deltakerne i vosoritide- og placebogruppene fullføre minimum 6 måneders randomisert behandling (maksimalt 6 måneders placebobehandling), etterfulgt av åpen behandling med vosoritide til kl. de når nesten endelig voksen høyde, eller minst 16 år for kvinner eller 18 år for menn, avhengig av hva som kommer senere.
Deltakere randomisert til hGH-gruppen vil motta åpent hGH i minimum 4 år.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
100
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Trial Specialist
- Telefonnummer: +1 415.475.5852
- E-post: medinfo@bmrn.com
Studiesteder
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Rekruttering
- Murdoch Children's Research Institute
-
Ta kontakt med:
- Ravi Savarirayan
- Telefonnummer: +61399366541
- E-post: ravi.savarirayan@mcri.edu.au
-
-
-
-
California
-
California City, California, Forente stater, 78231
- Rekruttering
- Consano Clinical Research, LLC
-
Ta kontakt med:
- Daniel Katselnik
- Telefonnummer: 210-545-4900
- E-post: katselnik.MD@ConsanoSA.com
-
California City, California, Forente stater, 92123
- Rekruttering
- Rady Children's Hospital - San Diego
-
Ta kontakt med:
- Mary (Marybeth) Patterson
- Telefonnummer: 858-966-4032
- E-post: mpatterson2@rchsd.org
-
California City, California, Forente stater, 92868
- Rekruttering
- Children's Hospital of Orange County Main Campus - Orange
-
Ta kontakt med:
- Amrit Bhangoo
- Telefonnummer: +17145098634
- E-post: abhangoo@choc.org
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90027
- Rekruttering
- Children's Hospital Los Angeles
-
Ta kontakt med:
- Anna Ryabets-Lienhard
- Telefonnummer: 323-361-6478
- E-post: aryabets@chla.usc.edu
-
Oakland, California, Forente stater, 94609
- Rekruttering
- Children's Hospital Oakland Research Institute
-
Ta kontakt med:
- Dr Hannah Chesser
- E-post: hannah.chesser@ucsf.edu
-
Sacramento, California, Forente stater, 95821
- Rekruttering
- Center of Excellence in Diabetes and Endocrinology
-
Ta kontakt med:
- Dr Gnanagurudasan Prakasam
- Telefonnummer: 916-570-2756
- E-post: Gnanagurudasan.Prakasam@sutterhealth.org
-
Torrance, California, Forente stater, 90502
- Rekruttering
- Lundquist Institute for Biomedical Innovation (LA BioMed)
-
Ta kontakt med:
- Dr Lynda Polgreen
- Telefonnummer: 3102221961
- E-post: lpolgreen@lundquist.org
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20012
- Rekruttering
- The Children's National Research Institute
-
Ta kontakt med:
- Dr Andrew Dauber
- E-post: adauber@childrensnational.org
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Forente stater, 32207
- Rekruttering
- Nemours Children's Specialty Care Jacksonville
-
Ta kontakt med:
- Dr Larry Fox
- E-post: larry.fox@nemours.org
-
Miami, Florida, Forente stater, 33155
- Rekruttering
- Nicklaus Children's Hospital
-
Ta kontakt med:
- Dr Adriana Carrillo Iregui
- E-post: adriana.carrillo@nicklaushealth.org
-
Orange City, Florida, Forente stater, 32763
- Rekruttering
- Optimal Research Sites
-
Ta kontakt med:
- Dr Jaqueline Freyre-Cubano
- Telefonnummer: 386-218-5911
- E-post: jfreyre@optimalresearchsites.net
-
Pensacola, Florida, Forente stater, 32514
- Rekruttering
- Nemours Children's Health System - Corporate Headquarters
-
Ta kontakt med:
- Dr Jean-Claude Desmangles
- Telefonnummer: 850-505-4793
- E-post: jean-claude.desmangles@nemours.ort
-
-
Georgia
-
Columbus, Georgia, Forente stater, 31904
- Rekruttering
- Centricity Research
-
Ta kontakt med:
- Steven Leichter Principal Investigator
- Telefonnummer: 833-3235646
- E-post: sleichter@centricityresearch.com
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Forente stater, 83712
- Tilbaketrukket
- St. Luke's Children's Endocrinology
-
Idaho Falls, Idaho, Forente stater, 83404
- Rekruttering
- Rocky Mountain Clinical Research - Idaho Falls
-
Ta kontakt med:
- Dr Joshua Smith
- Telefonnummer: 208-522-6005
- E-post: jms-research@idahomed.com
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
- Rekruttering
- University of Iowa Stead Family Children's Hospital
-
Ta kontakt med:
- Dr Michael Tansey
- Telefonnummer: (319) 356-4443
- E-post: michael-tansey@uiowa.edu
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Forente stater, 40536
- Rekruttering
- Kentucky Children's Hospital
-
Ta kontakt med:
- Dr Yuri Zarate
- Telefonnummer: 859-257-1000
- E-post: yuri.zarate@uky.edu
-
Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
- Rekruttering
- University of Louisville School of Medicine
-
Ta kontakt med:
- Dr Catalina Cabrera Salcedo
- E-post: catalina.salcedo@louisville.edu
-
-
Louisiana
-
Lafayette, Louisiana, Forente stater, 70508
- Rekruttering
- Velocity Clinical Research - MedPharmics - Lafayette
-
Ta kontakt med:
- Dr Jibran Atwi
- Telefonnummer: (337) 519-4742
- E-post: jiatwi@velocityclinical.com
-
New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70121
- Tilbaketrukket
- Ochsner Health Center for Children - New Orleans
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
- Rekruttering
- University of Michigan
-
Ta kontakt med:
- Dr Inas H. Thomas
- Telefonnummer: 734-674-5175
- E-post: inash@med.umich.edu
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55454
- Rekruttering
- University of Minnesota Masonic Children's Hospital
-
Ta kontakt med:
- Dr Bradley Miller
- Telefonnummer: 612-626-2916
- E-post: mille685@umn.edu
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Forente stater, 14203
- Rekruttering
- UBMD Pediatrics
-
Ta kontakt med:
- Dr Teresa Quattrin
- Telefonnummer: 716-323-0170
- E-post: tquattrin@upa.chob.edu
-
Garden City, New York, Forente stater, 11530
- Tilbaketrukket
- NYU Langone Ambulatory Care Garden City
-
New York, New York, Forente stater, 10029
- Rekruttering
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
Ta kontakt med:
- Robert Rapaport
- Telefonnummer: (212) 241-8523
- E-post: robert.rapaport@mountsinai.org
-
New York, New York, Forente stater, 07960
- Rekruttering
- Atlantic Health Children's Specialty Center at Morristown
-
Ta kontakt med:
- Dr Lawrence Silverman
- Telefonnummer: 973-971-4340
- E-post: lawrence.silverman@atlantichealth.org
-
New York, New York, Forente stater, 10016
- Rekruttering
- The Clinical and Translational Science Institute
-
Ta kontakt med:
- Dr Emily Breidbart
- Telefonnummer: (212) 263-5290
- E-post: emily.breidbart@nyulangone.org
-
The Bronx, New York, Forente stater, 10467
- Rekruttering
- Children's Hospital at Montefiore
-
Ta kontakt med:
- Dr Laurie Cohen
- Telefonnummer: (718)920-4664
- E-post: lacohen@montefiore.org
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27514
- Rekruttering
- University of North Carolina Children's Specialty Clinic
-
Ta kontakt med:
- Nina Jain
- Telefonnummer: 919-718-9512
- E-post: nina_jain@med.unc.edu
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
- Rekruttering
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Ta kontakt med:
- Dr Gajanthan Muthuvel
- Telefonnummer: (513) 636-8444
- E-post: gajanthan.muthuvel@cchmc.org
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Forente stater, 29203
- Rekruttering
- Prisma Health Children's Hospital - Midlands
-
Ta kontakt med:
- Dr Alison Lunsford
- Telefonnummer: 803-434-7990
- E-post: alison.lunsford@prismahealth.org
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75390
- Rekruttering
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Ta kontakt med:
- Dr Nadia Merchant
- Telefonnummer: 214-456-5959
- E-post: nadia.merchant@utsouthwestern.edu
-
Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
- Tilbaketrukket
- Cook Children's Endocrinology
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Rekruttering
- Baylor College of Medicine
-
Ta kontakt med:
- Dr Lin Yuezhen
- E-post: yuezhenl@bcm.edu
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98105
- Rekruttering
- Seattle Children's Hospital
-
Ta kontakt med:
- Dr Patricia Fechner
- Telefonnummer: 206-884-8540
- E-post: patricia.fechner@seattlechildrens.org
-
-
-
-
-
Angers, Frankrike, 49 933
- Rekruttering
- Centre Hospitalier Universitaire D'Angers
-
Ta kontakt med:
- Regis Coutant
- Telefonnummer: +33 2 41 355 655
- E-post: recoutant@chu-angers.fr
-
Marseille, Frankrike, 13005
- Rekruttering
- Hôpital de la Timone - Enfants
-
Ta kontakt med:
- Rachel Reynaud
- Telefonnummer: +33 4 91 38 83 83
- E-post: rachel.reynaud@ap-hm.fr
-
Toulouse, Frankrike, 31059
- Rekruttering
- CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
-
Ta kontakt med:
- Thomas Edouard
- Telefonnummer: +33 5 61 99 28 24
- E-post: edouard.t@chu-toulouse.fr
-
-
Île-de-France Region
-
Le Kremlin-Bicêtre, Île-de-France Region, Frankrike, 94270
- Rekruttering
- Hopital Bicetre
-
Ta kontakt med:
- Agnes Linglart
- Telefonnummer: +33 01 45 21 78 33
- E-post: agnes.linglart@aphp.fr
-
-
-
-
-
Genova, Italia, 16147
- Rekruttering
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
-
Ta kontakt med:
- Mohamad Maghnie
- Telefonnummer: +39 01056362574
- E-post: mohamadmaghnie@gaslini.org
-
-
Florence
-
Florence, Florence, Italia, 50139
- Rekruttering
- Azienda Ospedaliero Universitaria - Ospedale Pediatrico Meyer
-
Ta kontakt med:
- Stefano Stagi
- Telefonnummer: 055-566-2585
- E-post: stefano.stagi@unifi.it
-
-
Rome
-
Roma, Rome, Italia, 00165
- Rekruttering
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
-
Ta kontakt med:
- Annalisa Deodati
- Telefonnummer: +39 06-685-92508
- E-post: annalisa.deodati@opbg.net
-
-
-
-
-
Incheon, Sør -Korea, 22332
- Rekruttering
- Inha University Hospital
-
Ta kontakt med:
- Ji-Eun Lee
- Telefonnummer: +82-32-890-3617
- E-post: anicca@inha.ac.kr
-
Sejong, Sør -Korea, 30099
- Rekruttering
- Chungnam National University Sejong Hospital (CNUSH)
-
Ta kontakt med:
- Yoo-Mi Kim
- Telefonnummer: +82-10-2329-1514
- E-post: ym.kim@cnu.ac.kr
-
-
Gyeonggi-do
-
Seongnam-si, Gyeonggi-do, Sør -Korea, 13620
- Rekruttering
- Seoul National University Bundang Hospital
-
Ta kontakt med:
- Jaehyun Kim
- Telefonnummer: +82-31-787-7287
- E-post: joyminer@gmail.com
-
-
-
-
Saarland
-
Homburg, Saarland, Tyskland, 66421
- Rekruttering
- Universitatsklinikum des Saarlandes
-
Ta kontakt med:
- Tilman Rohrer
- Telefonnummer: +49 (0) 68-41-16-2-83-01
- E-post: tilman.rohrer@uks.eu
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Høydevurdering som tilsvarer en høyde Z-score på ≤ -2,25 SDs i referanse til den generelle befolkningen av samme alder og kjønn, beregnet ved hjelp av vekstdiagrammer fra Centers for Disease Control and Prevention (CDC)
- Tanner Stage 1, på tidspunktet for signering av ICF (med mindre for ung til å iscenesette).
Nøkkelekskluderinger:
- Kjent kromosomal ubalanse eller genetisk variant som forårsaker kortvokst syndrom, inkludert men ikke begrenset til Laron syndrom, Prader-Willi syndrom, Russell-Silver syndrom, Turner syndrom, uforholdsmessige skjelettdysplasier, unormal SHOX genanalyse eller rasopati (inkludert Noonan syndrom)
- Tidligere behandling med et vekstfremmende middel
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Vosoritide Dose 1 - Lav Dose
Vosoritide Dose 1 daglig injeksjon
|
Eksperimentelt medikament Lyofilisert pulver for rekonstituering
|
|
Eksperimentell: Vosoritide Dose 2 - Middels Dose
Vosoritide Dose 2 daglig injeksjon
|
Eksperimentelt medikament Lyofilisert pulver for rekonstituering
|
|
Eksperimentell: Vosoritide Dose 3 - Høy Dose
Vosoritide Dose 3 daglig injeksjon
|
Eksperimentelt medikament Lyofilisert pulver for rekonstituering
|
|
Placebo komparator: Placebo
Placebo daglig injeksjon
|
Lyofilisert pulver for rekonstituering
|
|
Aktiv komparator: Human Growth Hormone
hGH daglig injeksjon (kun USA)
|
Kommersielt produkt som inneholder somatotropin
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring fra baseline i Annualized Growth Velocity (AGV)
Tidsramme: Ved 6 måneder
|
Ved 6 måneder
|
|
Endre fra grunnlinjen i høyden
Tidsramme: Ved 4 år
|
Ved 4 år
|
|
Endring fra grunnlinje i høyde Z-score
Tidsramme: Ved 4 år
|
Ved 4 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Forekomst av behandlingsfremkallende bivirkninger
Tidsramme: Frem til slutten av studiet, inntil 15 år
|
Frem til slutten av studiet, inntil 15 år
|
|
Endre fra grunnlinjen i høyden
Tidsramme: Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år
|
Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år
|
|
Endring fra baseline i høyde Z-score
Tidsramme: Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år
|
Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år
|
|
Endring fra baseline på forhåndsdefinerte tidspunkter i urin syklisk guaninmonofosfat (cGMP)
Tidsramme: Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år
|
Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år
|
|
Endring fra baseline ved forhåndsspesifiserte tidspunkter i serumkollagen X-markør (CXM)
Tidsramme: Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år
|
Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år
|
|
Endring fra baseline i beinalder minus kronologisk alder ved forhåndsspesifiserte tidspunkter
Tidsramme: Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år
|
Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år
|
|
Endring fra baseline i lumbalcolumn BMD Z-score
Tidsramme: Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år
|
Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år
|
|
Endring fra baseline i benmineralinnhold (BMC) i hele kroppen (minus hode)
Tidsramme: Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år
|
Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år
|
|
Endring fra baseline i lumbalcolumn BMC
Tidsramme: Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år
|
Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år
|
|
Maksimal konsentrasjon (Cmax) av vosoritid i plasma
Tidsramme: Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år
|
Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år
|
|
Areal under plasma vosoritid konsentrasjon tidskurve fra tid 0 til uendelig (AUC0-∞)
Tidsramme: Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år
|
Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år
|
|
Areal under plasma vosoritid konsentrasjon tidskurve fra tid 0 til siste målbare konsentrasjon (AUC0-t)
Tidsramme: Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år
|
Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år
|
|
Eliminasjonshalveringstid for vosoritide (t½)
Tidsramme: Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år
|
Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år
|
|
Tilsynelatende clearance av vosoritide
Tidsramme: Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år
|
Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år
|
|
Tilsynelatende distribusjonsvolum av vosoritid basert på terminalfasen (Vz/F)
Tidsramme: Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år
|
Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år
|
|
Tid vosoritide er tilstede ved maksimal konsentrasjon (Tmax)
Tidsramme: Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år
|
Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år
|
|
Endring fra utgangspunkt i Høyde Z-score (gjennomsnittlig høyde referanse)
Tidsramme: Etter 6 måneder
|
Etter 6 måneder
|
|
Change from baseline in whole body (less head) bone mineral density (BMD) Z-score
Tidsramme: Every 6 months through the end of study, up to 15 years
|
Every 6 months through the end of study, up to 15 years
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Medical Director MD, BioMarin Pharmaceutical
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
21. oktober 2024
Primær fullføring (Antatt)
1. juni 2026
Studiet fullført (Antatt)
1. desember 2036
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
19. april 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
19. april 2024
Først lagt ut (Faktiske)
24. april 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
22. mai 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
20. mai 2026
Sist bekreftet
1. mai 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i det endokrine systemet
- Beinsykdommer
- Muskel- og skjelettsykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Bensykdommer, utviklingsmessige
- Dvergvekst
- Hormoner
- Hormoner, hormonsubstitutter og hormonantagonister
- Peptidhormoner
- Peptider
- Aminosyrer, peptider og proteiner
- Hypofysehormoner
- Veksthormon
- Hypofysehormoner, fremre
- Menneskelig veksthormon
- Vosoritide
Andre studie-ID-numre
- 111-210
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
UBESLUTTE
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .