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Une étude de phase 2 sur le vosoritide chez les enfants de petite taille idiopathique

20 mai 2026 mis à jour par: BioMarin Pharmaceutical

Une étude de phase 2, randomisée, contrôlée et multicentrique sur le vosoritide chez les enfants de petite taille idiopathique

Le but de cette étude est d'évaluer i) l'effet de doses multiples de vosoritide et ii) l'effet de la dose thérapeutique de vosoritide par rapport à l'hormone de croissance humaine (hGH), chez les enfants de petite taille idiopathique (ISS).

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Après une période d'observation minimale de 6 mois au cours de laquelle la croissance de base est évaluée, les participants des groupes vosoritide et placebo suivront un minimum de 6 mois de traitement randomisé (maximum de 6 mois de traitement placebo), suivi d'un traitement ouvert avec vosoritide jusqu'à ce que ils atteignent la taille adulte presque finale, ou au moins 16 ans pour les femmes ou 18 ans pour les hommes, selon la date la plus tardive. Les participants randomisés dans le groupe hGH recevront de la hGH en ouvert pendant au moins 4 ans.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

100

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Trial Specialist
  • Numéro de téléphone: +1 415.475.5852
  • E-mail: medinfo@bmrn.com

Lieux d'étude

  • Allemagne
    • Saarland
      • Homburg, Saarland, Allemagne, 66421
        • Recrutement
        • Universitatsklinikum des Saarlandes
        • Contact:
  • Australie
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australie, 3052
        • Recrutement
        • Murdoch Children's Research Institute
        • Contact:
  • Corée du Sud
      • Incheon, Corée du Sud, 22332
        • Recrutement
        • Inha University Hospital
        • Contact:
      • Sejong, Corée du Sud, 30099
        • Recrutement
        • Chungnam National University Sejong Hospital (CNUSH)
        • Contact:
    • Gyeonggi-do
      • Seongnam-si, Gyeonggi-do, Corée du Sud, 13620
        • Recrutement
        • Seoul National University Bundang Hospital
        • Contact:
  • France
      • Angers, France, 49 933
        • Recrutement
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
        • Contact:
      • Marseille, France, 13005
        • Recrutement
        • Hôpital de la Timone - Enfants
        • Contact:
      • Toulouse, France, 31059
        • Recrutement
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
        • Contact:
    • Île-de-France Region
      • Le Kremlin-Bicêtre, Île-de-France Region, France, 94270
        • Recrutement
        • Hôpital Bicêtre
        • Contact:
  • Italie
      • Genova, Italie, 16147
        • Recrutement
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini
        • Contact:
    • Florence
      • Florence, Florence, Italie, 50139
        • Recrutement
        • Azienda Ospedaliero Universitaria - Ospedale Pediatrico Meyer
        • Contact:
    • Rome
      • Roma, Rome, Italie, 00165
        • Recrutement
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
        • Contact:
  • États-Unis
    • California
      • California City, California, États-Unis, 78231
        • Recrutement
        • Consano Clinical Research, LLC
        • Contact:
      • California City, California, États-Unis, 92123
        • Recrutement
        • Rady Children's Hospital - San Diego
        • Contact:
      • California City, California, États-Unis, 92868
        • Recrutement
        • Children's Hospital of Orange County Main Campus - Orange
        • Contact:
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Recrutement
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Contact:
      • Oakland, California, États-Unis, 94609
        • Recrutement
        • Children's Hospital Oakland Research Institute
        • Contact:
      • Sacramento, California, États-Unis, 95821
      • Torrance, California, États-Unis, 90502
        • Recrutement
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation (LA BioMed)
        • Contact:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20012
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32207
        • Recrutement
        • Nemours Children's Specialty Care Jacksonville
        • Contact:
      • Miami, Florida, États-Unis, 33155
      • Orange City, Florida, États-Unis, 32763
      • Pensacola, Florida, États-Unis, 32514
        • Recrutement
        • Nemours Children's Health System - Corporate Headquarters
        • Contact:
    • Georgia
      • Columbus, Georgia, États-Unis, 31904
    • Idaho
      • Boise, Idaho, États-Unis, 83712
        • Retiré
        • St. Luke's Children's Endocrinology
      • Idaho Falls, Idaho, États-Unis, 83404
        • Recrutement
        • Rocky Mountain Clinical Research - Idaho Falls
        • Contact:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • Recrutement
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
        • Contact:
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, États-Unis, 40536
        • Recrutement
        • Kentucky Children's Hospital
        • Contact:
      • Louisville, Kentucky, États-Unis, 40202
    • Louisiana
      • Lafayette, Louisiana, États-Unis, 70508
        • Recrutement
        • Velocity Clinical Research - MedPharmics - Lafayette
        • Contact:
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70121
        • Retiré
        • Ochsner Health Center for Children - New Orleans
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • Recrutement
        • University of Michigan
        • Contact:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55454
        • Recrutement
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital
        • Contact:
          • Dr Bradley Miller
          • Numéro de téléphone: 612-626-2916
          • E-mail: mille685@umn.edu
    • New York
      • Buffalo, New York, États-Unis, 14203
        • Recrutement
        • UBMD Pediatrics
        • Contact:
      • Garden City, New York, États-Unis, 11530
        • Retiré
        • NYU Langone Ambulatory Care Garden City
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • Recrutement
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
        • Contact:
      • New York, New York, États-Unis, 07960
        • Recrutement
        • Atlantic Health Children's Specialty Center at Morristown
        • Contact:
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • Recrutement
        • The Clinical and Translational Science Institute
        • Contact:
      • The Bronx, New York, États-Unis, 10467
        • Recrutement
        • Children's Hospital at Montefiore
        • Contact:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27514
        • Recrutement
        • University of North Carolina Children's Specialty Clinic
        • Contact:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Recrutement
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contact:
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, États-Unis, 29203
        • Recrutement
        • Prisma Health Children's Hospital - Midlands
        • Contact:
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390
        • Recrutement
        • University of Texas Southwestern Medical Center
        • Contact:
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
        • Retiré
        • Cook Children's Endocrinology
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Recrutement
        • Baylor College of Medicine
        • Contact:
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  1. Évaluation de la taille correspondant à un score Z de taille ≤ -2,25 SD par rapport à la population générale du même âge et du même sexe, calculé à l'aide des courbes de croissance des Centers for Disease Control and Prevention (CDC).
  2. Tanner Stage 1, au moment de la signature de l'ICF (sauf s'il est trop jeune pour monter en scène).

Principales exclusions :

  1. Déséquilibre chromosomique connu ou variante génétique provoquant un syndrome de petite taille, y compris, mais sans s'y limiter, le syndrome de Laron, le syndrome de Prader-Willi, le syndrome de Russell-Silver, le syndrome de Turner, des dysplasies squelettiques disproportionnées, une analyse anormale du gène SHOX ou une rasopathie (y compris le syndrome de Noonan)
  2. Traitement antérieur avec un agent favorisant la croissance

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Vosoritide Dose 1 – Faible dose
Vosoritide Dose 1 injection quotidienne
Médicament: Vosoritide injectable
Médicament expérimental Poudre lyophilisée pour reconstitution
Expérimental: Vosoritide Dose 2 - Dose moyenne
Vosoritide Dose 2 injection quotidienne
Médicament: Vosoritide injectable
Médicament expérimental Poudre lyophilisée pour reconstitution
Expérimental: Vosoritide Dose 3 – Dose élevée
Vosoritide Dose 3 injection quotidienne
Médicament: Vosoritide injectable
Médicament expérimental Poudre lyophilisée pour reconstitution
Comparateur placebo: Placebo
Injection quotidienne de placebo
Médicament: Placebo
Poudre lyophilisée pour reconstitution
Comparateur actif: Hormone de croissance humaine
Injection quotidienne d'hGH (États-Unis uniquement)
Médicament: Hormone de croissance humaine
Produit commercial contenant de la somatotropine

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Changement par rapport au niveau de référence de la vitesse de croissance annualisée (AGV)
Délai: A 6 mois
A 6 mois
Changement de hauteur par rapport à la ligne de base
Délai: A 4 ans
A 4 ans
Changement par rapport à la ligne de base du score Z en hauteur
Délai: A 4 ans
A 4 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Incidence des événements indésirables survenus pendant le traitement
Délai: Jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 15 ans
Jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 15 ans
Changement de hauteur par rapport à la ligne de base
Délai: Tous les 6 mois jusqu'à la fin des études, jusqu'à 15 ans
Tous les 6 mois jusqu'à la fin des études, jusqu'à 15 ans
Changement par rapport à la ligne de base du score Z de hauteur
Délai: Tous les 6 mois jusqu'à la fin des études, jusqu'à 15 ans
Tous les 6 mois jusqu'à la fin des études, jusqu'à 15 ans
Modification par rapport à la valeur initiale à des moments prédéfinis du monophosphate de guanine cyclique (GMPc) dans l'urine
Délai: Tous les 6 mois jusqu'à la fin des études, jusqu'à 15 ans
Tous les 6 mois jusqu'à la fin des études, jusqu'à 15 ans
Changement par rapport à la ligne de base à des moments prédéfinis du marqueur sérique de collagène X (CXM)
Délai: Tous les 6 mois jusqu'à la fin des études, jusqu'à 15 ans
Tous les 6 mois jusqu'à la fin des études, jusqu'à 15 ans
Changement par rapport à la valeur initiale de l'âge osseux moins l'âge chronologique à des moments prédéfinis
Délai: Tous les 6 mois jusqu'à la fin des études, jusqu'à 15 ans
Tous les 6 mois jusqu'à la fin des études, jusqu'à 15 ans
Changement par rapport à la valeur initiale du score Z de DMO de la colonne lombaire
Délai: Tous les 6 mois jusqu'à la fin des études, jusqu'à 15 ans
Tous les 6 mois jusqu'à la fin des études, jusqu'à 15 ans
Changement par rapport à la valeur initiale de la teneur en minéraux osseux (BMC) du corps total (moins la tête)
Délai: Tous les 6 mois jusqu'à la fin des études, jusqu'à 15 ans
Tous les 6 mois jusqu'à la fin des études, jusqu'à 15 ans
Changement par rapport à la valeur initiale du BMC de la colonne lombaire
Délai: Tous les 6 mois jusqu'à la fin des études, jusqu'à 15 ans
Tous les 6 mois jusqu'à la fin des études, jusqu'à 15 ans
Concentration maximale (Cmax) de vosoritide dans le plasma
Délai: Tous les 6 mois jusqu'à la fin des études, jusqu'à 15 ans
Tous les 6 mois jusqu'à la fin des études, jusqu'à 15 ans
Aire sous la courbe temporelle de concentration plasmatique de vosoritide du temps 0 à l'infini (ASC0-∞)
Délai: Tous les 6 mois jusqu'à la fin des études, jusqu'à 15 ans
Tous les 6 mois jusqu'à la fin des études, jusqu'à 15 ans
Aire sous la courbe temporelle de la concentration plasmatique du vosoritide entre le temps 0 et la dernière concentration mesurable (ASC0-t)
Délai: Tous les 6 mois jusqu'à la fin des études, jusqu'à 15 ans
Tous les 6 mois jusqu'à la fin des études, jusqu'à 15 ans
Demi-vie d'élimination du vosoritide (t½)
Délai: Tous les 6 mois jusqu'à la fin des études, jusqu'à 15 ans
Tous les 6 mois jusqu'à la fin des études, jusqu'à 15 ans
Clairance apparente du vosoritide
Délai: Tous les 6 mois jusqu'à la fin des études, jusqu'à 15 ans
Tous les 6 mois jusqu'à la fin des études, jusqu'à 15 ans
Volume apparent de distribution du vosoritide basé sur la phase terminale (Vz/F)
Délai: Tous les 6 mois jusqu'à la fin des études, jusqu'à 15 ans
Tous les 6 mois jusqu'à la fin des études, jusqu'à 15 ans
Durée pendant laquelle le vosoritide est présent à la concentration maximale (Tmax)
Délai: Tous les 6 mois jusqu'à la fin des études, jusqu'à 15 ans
Tous les 6 mois jusqu'à la fin des études, jusqu'à 15 ans
Variation par rapport à la valeur initiale du Z-score de la taille (référence de stature moyenne)
Délai: À 6 mois
À 6 mois
Change from baseline in whole body (less head) bone mineral density (BMD) Z-score
Délai: Every 6 months through the end of study, up to 15 years
Every 6 months through the end of study, up to 15 years

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

BioMarin Pharmaceutical

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Director MD, BioMarin Pharmaceutical

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

21 octobre 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 juin 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2036

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 avril 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 avril 2024

Première publication (Réel)

24 avril 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

22 mai 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 mai 2026

Dernière vérification

1 mai 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 111-210

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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