Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование фазы 2 восоритида у детей с идиопатической низкорослостью

20 мая 2026 г. обновлено: BioMarin Pharmaceutical

Фаза 2, рандомизированное, контролируемое, многоцентровое исследование возоритида у детей с идиопатической низкорослостью

Целью данного исследования является оценка i) эффекта многократного приема возоритида и ii) эффекта терапевтической дозы возоритида по сравнению с гормоном роста человека (hGH) у детей с идиопатической низкорослостью (ISS).

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

После минимум 6-месячного периода наблюдения, в течение которого оценивается исходный рост, участники групп, принимавших возоритид и плацебо, завершат минимум 6 месяцев рандомизированного лечения (максимум 6 месяцев лечения плацебо), после чего следует открытое лечение возоритидом до тех пор, пока они достигают почти окончательного роста взрослой особи или по крайней мере 16 лет для женщин или 18 лет для мужчин, в зависимости от того, что наступит позже. Участники, рандомизированные в группу гормона роста, будут получать гормон роста открытого типа в течение как минимум 4 лет.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

100

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Trial Specialist
  • Номер телефона: +1 415.475.5852
  • Электронная почта: medinfo@bmrn.com

Места учебы

  • Австралия
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Австралия, 3052
        • Рекрутинг
        • Murdoch Children's Research Institute
        • Контакт:
  • Германия
    • Saarland
      • Homburg, Saarland, Германия, 66421
        • Рекрутинг
        • Universitatsklinikum des Saarlandes
        • Контакт:
          • Tilman Rohrer
          • Номер телефона: +49 (0) 68-41-16-2-83-01
          • Электронная почта: tilman.rohrer@uks.eu
  • Италия
      • Genova, Италия, 16147
        • Рекрутинг
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini
        • Контакт:
    • Florence
      • Florence, Florence, Италия, 50139
        • Рекрутинг
        • Azienda Ospedaliero Universitaria - Ospedale Pediatrico Meyer
        • Контакт:
          • Stefano Stagi
          • Номер телефона: 055-566-2585
          • Электронная почта: stefano.stagi@unifi.it
    • Rome
      • Roma, Rome, Италия, 00165
        • Рекрутинг
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
        • Контакт:
          • Annalisa Deodati
          • Номер телефона: +39 06-685-92508
          • Электронная почта: annalisa.deodati@opbg.net
  • Соединенные Штаты
    • California
      • California City, California, Соединенные Штаты, 78231
        • Рекрутинг
        • Consano Clinical Research, LLC
        • Контакт:
      • California City, California, Соединенные Штаты, 92123
        • Рекрутинг
        • Rady Children's Hospital - San Diego
        • Контакт:
          • Mary (Marybeth) Patterson
          • Номер телефона: 858-966-4032
          • Электронная почта: mpatterson2@rchsd.org
      • California City, California, Соединенные Штаты, 92868
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital of Orange County Main Campus - Orange
        • Контакт:
          • Amrit Bhangoo
          • Номер телефона: +17145098634
          • Электронная почта: abhangoo@choc.org
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Контакт:
          • Anna Ryabets-Lienhard
          • Номер телефона: 323-361-6478
          • Электронная почта: aryabets@chla.usc.edu
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital Oakland Research Institute
        • Контакт:
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95821
        • Рекрутинг
        • Center of Excellence in Diabetes and Endocrinology
        • Контакт:
      • Torrance, California, Соединенные Штаты, 90502
        • Рекрутинг
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation (LA BioMed)
        • Контакт:
          • Dr Lynda Polgreen
          • Номер телефона: 3102221961
          • Электронная почта: lpolgreen@lundquist.org
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20012
        • Рекрутинг
        • The Children's National Research Institute
        • Контакт:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32207
        • Рекрутинг
        • Nemours Children's Specialty Care Jacksonville
        • Контакт:
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33155
      • Orange City, Florida, Соединенные Штаты, 32763
        • Рекрутинг
        • Optimal Research Sites
        • Контакт:
      • Pensacola, Florida, Соединенные Штаты, 32514
        • Рекрутинг
        • Nemours Children's Health System - Corporate Headquarters
        • Контакт:
    • Georgia
      • Columbus, Georgia, Соединенные Штаты, 31904
        • Рекрутинг
        • Centricity Research
        • Контакт:
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Соединенные Штаты, 83712
        • Отозван
        • St. Luke's Children's Endocrinology
      • Idaho Falls, Idaho, Соединенные Штаты, 83404
        • Рекрутинг
        • Rocky Mountain Clinical Research - Idaho Falls
        • Контакт:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • Рекрутинг
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
        • Контакт:
          • Dr Michael Tansey
          • Номер телефона: (319) 356-4443
          • Электронная почта: michael-tansey@uiowa.edu
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Соединенные Штаты, 40536
        • Рекрутинг
        • Kentucky Children's Hospital
        • Контакт:
          • Dr Yuri Zarate
          • Номер телефона: 859-257-1000
          • Электронная почта: yuri.zarate@uky.edu
      • Louisville, Kentucky, Соединенные Штаты, 40202
        • Рекрутинг
        • University of Louisville School of Medicine
        • Контакт:
    • Louisiana
      • Lafayette, Louisiana, Соединенные Штаты, 70508
        • Рекрутинг
        • Velocity Clinical Research - MedPharmics - Lafayette
        • Контакт:
      • New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70121
        • Отозван
        • Ochsner Health Center for Children - New Orleans
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • Рекрутинг
        • University of Michigan
        • Контакт:
          • Dr Inas H. Thomas
          • Номер телефона: 734-674-5175
          • Электронная почта: inash@med.umich.edu
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55454
        • Рекрутинг
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital
        • Контакт:
          • Dr Bradley Miller
          • Номер телефона: 612-626-2916
          • Электронная почта: mille685@umn.edu
    • New York
      • Buffalo, New York, Соединенные Штаты, 14203
        • Рекрутинг
        • UBMD Pediatrics
        • Контакт:
          • Dr Teresa Quattrin
          • Номер телефона: 716-323-0170
          • Электронная почта: tquattrin@upa.chob.edu
      • Garden City, New York, Соединенные Штаты, 11530
        • Отозван
        • NYU Langone Ambulatory Care Garden City
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • Рекрутинг
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
        • Контакт:
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 07960
        • Рекрутинг
        • Atlantic Health Children's Specialty Center at Morristown
        • Контакт:
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
        • Рекрутинг
        • The Clinical and Translational Science Institute
        • Контакт:
      • The Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10467
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital at Montefiore
        • Контакт:
          • Dr Laurie Cohen
          • Номер телефона: (718)920-4664
          • Электронная почта: lacohen@montefiore.org
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27514
        • Рекрутинг
        • University of North Carolina Children's Specialty Clinic
        • Контакт:
          • Nina Jain
          • Номер телефона: 919-718-9512
          • Электронная почта: nina_jain@med.unc.edu
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Рекрутинг
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Контакт:
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Соединенные Штаты, 29203
        • Рекрутинг
        • Prisma Health Children's Hospital - Midlands
        • Контакт:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
        • Рекрутинг
        • University of Texas Southwestern Medical Center
        • Контакт:
      • Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
        • Отозван
        • Cook Children's Endocrinology
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Рекрутинг
        • Baylor College of Medicine
        • Контакт:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Рекрутинг
        • Seattle Children's Hospital
        • Контакт:
  • Франция
      • Angers, Франция, 49 933
        • Рекрутинг
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
        • Контакт:
          • Regis Coutant
          • Номер телефона: +33 2 41 355 655
          • Электронная почта: recoutant@chu-angers.fr
      • Marseille, Франция, 13005
        • Рекрутинг
        • Hôpital de la Timone - Enfants
        • Контакт:
          • Rachel Reynaud
          • Номер телефона: +33 4 91 38 83 83
          • Электронная почта: rachel.reynaud@ap-hm.fr
      • Toulouse, Франция, 31059
        • Рекрутинг
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
        • Контакт:
    • Île-de-France Region
      • Le Kremlin-Bicêtre, Île-de-France Region, Франция, 94270
        • Рекрутинг
        • Hôpital Bicêtre
        • Контакт:
          • Agnes Linglart
          • Номер телефона: +33 01 45 21 78 33
          • Электронная почта: agnes.linglart@aphp.fr
  • Южная Корея
      • Incheon, Южная Корея, 22332
        • Рекрутинг
        • Inha University Hospital
        • Контакт:
          • Ji-Eun Lee
          • Номер телефона: +82-32-890-3617
          • Электронная почта: anicca@inha.ac.kr
      • Sejong, Южная Корея, 30099
        • Рекрутинг
        • Chungnam National University Sejong Hospital (CNUSH)
        • Контакт:
          • Yoo-Mi Kim
          • Номер телефона: +82-10-2329-1514
          • Электронная почта: ym.kim@cnu.ac.kr
    • Gyeonggi-do
      • Seongnam-si, Gyeonggi-do, Южная Корея, 13620
        • Рекрутинг
        • Seoul National University Bundang Hospital
        • Контакт:
          • Jaehyun Kim
          • Номер телефона: +82-31-787-7287
          • Электронная почта: joyminer@gmail.com

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  1. Оценка роста, соответствующая Z-показателю роста ≤ -2,25 SD по отношению к общей популяции того же возраста и пола, рассчитанному с использованием диаграмм роста Центров по контролю и профилактике заболеваний (CDC).
  2. Таннер, стадия 1, на момент подписания ICF (если только он не слишком молод для выступления).

Ключевые исключения:

  1. Известный хромосомный дисбаланс или генетический вариант, вызывающий синдром низкого роста, включая, помимо прочего, синдром Ларона, синдром Прадера-Вилли, синдром Рассела-Сильвера, синдром Тернера, непропорциональные скелетные дисплазии, аномальный анализ гена SHOX или расопатию (включая синдром Нунан)
  2. Предыдущее лечение агентом, стимулирующим рост.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Восоритид, доза 1 – низкая доза
Восоритид Доза 1 ежедневная инъекция
Лекарство: Восоритид для инъекций
Экспериментальный препарат Лиофилизированный порошок для восстановления
Экспериментальный: Восоритид, доза 2 – средняя доза
Восоритид, доза 2 инъекции в день
Лекарство: Восоритид для инъекций
Экспериментальный препарат Лиофилизированный порошок для восстановления
Экспериментальный: Восоритид Доза 3 – Высокая доза
Восоритид, доза 3 инъекции в день
Лекарство: Восоритид для инъекций
Экспериментальный препарат Лиофилизированный порошок для восстановления
Плацебо Компаратор: Плацебо
Ежедневная инъекция плацебо
Лекарство: Плацебо
Лиофилизированный порошок для восстановления.
Активный компаратор: Гормон роста человека
Ежедневная инъекция гормона роста (только для США)
Лекарство: Гормон роста человека
Коммерческий продукт, содержащий соматотропин

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение годовой скорости роста (AGV) по сравнению с базовым уровнем
Временное ограничение: В 6 месяцев
В 6 месяцев
Изменение высоты по сравнению с базовой линией
Временное ограничение: В 4 года
В 4 года
Изменение Z-показателя роста по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: В 4 года
В 4 года

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Частота нежелательных явлений, возникших во время лечения
Временное ограничение: До окончания обучения, до 15 лет
До окончания обучения, до 15 лет
Изменение высоты по сравнению с базовой линией
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев до окончания обучения, до 15 лет.
Каждые 6 месяцев до окончания обучения, до 15 лет.
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателя высоты Z
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев до окончания обучения, до 15 лет.
Каждые 6 месяцев до окончания обучения, до 15 лет.
Изменение содержания циклического гуанинмонофосфата (цГМФ) в моче по сравнению с исходным уровнем в заранее определенные моменты времени
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев до окончания обучения, до 15 лет.
Каждые 6 месяцев до окончания обучения, до 15 лет.
Изменение маркера коллагена X в сыворотке крови (CXM) по сравнению с исходным уровнем в заранее определенные моменты времени
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев до окончания обучения, до 15 лет.
Каждые 6 месяцев до окончания обучения, до 15 лет.
Изменение костного возраста по сравнению с исходным уровнем минус хронологический возраст в заранее заданные моменты времени
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев до окончания обучения, до 15 лет.
Каждые 6 месяцев до окончания обучения, до 15 лет.
Изменение по сравнению с исходным уровнем Z-показателя МПК поясничного отдела позвоночника
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев до окончания обучения, до 15 лет.
Каждые 6 месяцев до окончания обучения, до 15 лет.
Изменение содержания минеральных веществ в костях (BMC) в целом по телу (за вычетом головы) по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев до окончания обучения, до 15 лет.
Каждые 6 месяцев до окончания обучения, до 15 лет.
Изменение по сравнению с исходным уровнем BMC поясничного отдела позвоночника
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев до окончания обучения, до 15 лет.
Каждые 6 месяцев до окончания обучения, до 15 лет.
Максимальная концентрация (Cmax) возоритида в плазме
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев до окончания обучения, до 15 лет.
Каждые 6 месяцев до окончания обучения, до 15 лет.
Площадь под временной кривой концентрации восоритида в плазме от времени от 0 до бесконечности (AUC0-∞)
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев до окончания обучения, до 15 лет.
Каждые 6 месяцев до окончания обучения, до 15 лет.
Площадь под временной кривой концентрации восоритида в плазме от времени 0 до последней измеряемой концентрации (AUC0-t)
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев до окончания обучения, до 15 лет.
Каждые 6 месяцев до окончания обучения, до 15 лет.
Период полувыведения возоритида (t½)
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев до окончания обучения, до 15 лет.
Каждые 6 месяцев до окончания обучения, до 15 лет.
Очевидный клиренс возоритида
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев до окончания обучения, до 15 лет.
Каждые 6 месяцев до окончания обучения, до 15 лет.
Видимый объем распределения возоритида в зависимости от терминальной фазы (Vz/F)
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев до окончания обучения, до 15 лет.
Каждые 6 месяцев до окончания обучения, до 15 лет.
Время присутствия восоритида в максимальной концентрации (Tmax)
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев до окончания обучения, до 15 лет.
Каждые 6 месяцев до окончания обучения, до 15 лет.
Изменение от исходного уровня Z-показателя роста (средний эталон роста)
Временное ограничение: Через 6 месяцев
Через 6 месяцев
Change from baseline in whole body (less head) bone mineral density (BMD) Z-score
Временное ограничение: Every 6 months through the end of study, up to 15 years
Every 6 months through the end of study, up to 15 years

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

BioMarin Pharmaceutical

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Director MD, BioMarin Pharmaceutical

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

21 октября 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 июня 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2036 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

19 апреля 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

19 апреля 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

24 апреля 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

22 мая 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

20 мая 2026 г.

Последняя проверка

1 мая 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 111-210

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться